Stymulacja rdzenia kręgowego w rdzeniowym zaniku mięśni (SCSinSMA)
13 czerwca 2023 zaktualizowane przez: Marco Capogrosso
Stymulacja rdzenia kręgowego w leczeniu deficytów motorycznych u osób z rdzeniowym zanikiem mięśni
Stymulacja rdzenia kręgowego (SCS) wykazała niezwykłą skuteczność w przywracaniu funkcji motorycznych u osób z urazem rdzenia kręgowego poprzez rekrutację aferentnego wejścia w celu zwiększenia reakcji oszczędzonych obwodów nerwowych na resztkowe bodźce korowe.
Ten program pilotażowy sprawdzi, czy SCS może wykazać poprawę deficytów motorycznych u osób z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA) typu 3 lub 4.
Badacze włączą do sześciu osób z SMA typu 3 lub 4 w wieku 16 lat lub starszych, które wykazują wymierne deficyty ruchowe nóg, ale są w stanie samodzielnie stać.
Następnie badacze wszczepią pacjentom przezskórne, obustronne, liniowe elektrody rdzeniowe w pobliżu odcinka lędźwiowego rdzenia kręgowego na okres do 29 dni.
Chociaż te elektrody nie są zoptymalizowane pod kątem funkcji motorycznych, ale raczej pod kątem ich klinicznie zatwierdzonego wskazania do leczenia bólu, badacze uważają, że zapewniają bezpieczną technologię umożliwiającą naszemu zespołowi wykonanie pomiarów naukowych niezbędnych do oceny potencjalnego wpływu SCS na porażenie ruchowe z SMA.
Po zakończeniu badania odprowadzenia zostaną usunięte.
Przegląd badań
Status
Rekrutacyjny
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Badacze planują 1. zweryfikować, czy stymulacja rdzenia kręgowego zwiększa siłę mięśni bioder u osób z SMA, 2. zweryfikować, czy stymulacja rdzenia kręgowego poprawia kontrolę motoryczną u osób z SMA, 3. zweryfikować, czy stymulacja rdzenia kręgowego wywołuje mierzalne zmiany w obwodach rdzenia kręgowego i neuronu ruchowego właściwości rekrutacyjne w 29-dniowym cyklu implantacji.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Szacowany)
10
Faza
- Nie dotyczy
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Sydney Bader, MS
- Numer telefonu: 412-648-4196
- E-mail: syb17@pitt.edu
Kopia zapasowa kontaktu do badania
- Nazwa: Amy Boos, MSBME
- E-mail: amy.boos@pitt.edu
Lokalizacje studiów
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15213
- Rekrutacyjny
- University of Pittsburgh
-
Kontakt:
- Amy Boos, MSBME
- E-mail: amy.boos@pitt.edu
-
Kontakt:
- Sydney Bader, MS
- E-mail: syb17@pitt.edu
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
16 lat do 64 lata (Dziecko, Dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Rodzic lub opiekun prawny uczestnika lub uczestnika (w przypadku uczestników niepełnoletnich) dostarczył pisemną świadomą zgodę oraz, w stosownych przypadkach, zezwolenie na ustawę o przenośności i odpowiedzialności w ubezpieczeniach zdrowotnych (HIPAA) przed wszelkimi procedurami związanymi z badaniem. Osoby niepełnoletnie zostaną poproszone o pisemną zgodę zgodnie z lokalnymi wymogami.
- U osobnika zdiagnozowano autosomalny recesywny SMA 5q potwierdzony przez określenie genetycznej delecji w genie SMN1 (5q12.2-q13.3)
U osobnika zdiagnozowano SMA typu 3 lub typu 4 w oparciu o następujące kryteria
- Choroba objawia się po 18 miesiącu życia
- Choroba objawiająca się po nabyciu zdolności chodzenia
- Pacjent ma ≥16 lat i <65 lat
- Tester jest w stanie stać samodzielnie przez ≥3 sekundy
- Wynik RHS niższy lub równy 65
- Uczestnik (oraz jego rodzic lub opiekun prawny, jeśli pacjent jest nieletni) jest chętny i zdolny do przestrzegania zaplanowanych wizyt i procedur badawczych
Kryteria wyłączenia:
- Badany neurochirurg stwierdził deformację kanału kręgowego uniemożliwiającą wszczepienie elektrody
- Badany ma rozmiar kanału kręgowego, który jest niewystarczający do wszczepienia elektrody, jak ocenił neurochirurg prowadzący badanie
- Podmiot ma umiarkowane lub ciężkie przykurcze stawów, które mogłyby wpłynąć na zdolność wykonywania pomiarów badawczych
- Podmiot ma poważne problemy behawioralne lub poznawcze, które w opinii badacza wykluczają udział w badaniu
- Uczestnik ma w przeszłości lub obecnie stan chorobowy, historię medyczną, objawy fizykalne lub nieprawidłowości laboratoryjne, które mogą mieć wpływ na bezpieczeństwo znieczulenia lub procedur, sprawiają, że interwencja lub obserwacja nie zostaną prawidłowo przeprowadzone lub zaburzają ocenę wyników badania, w opinii śledczego
- Kobiety są w ciąży lub karmią piersią
- Tester ma silną klaustrofobię
- Uczestnik przyjmuje leki przeciwzakrzepowe, przeciwspastyczne lub przeciwdrgawkowe w ciągu 4 tygodni od wszczepienia elektrody lub wymaga tych leków podczas fazy leczenia badania
- Podmiot ma implant medyczny, który uniemożliwia obrazowanie metodą rezonansu magnetycznego
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Podstawowa nauka
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Stymulacja rdzenia kręgowego
Wszyscy pacjenci otrzymają zatwierdzone przez FDA elektrody do przezskórnej stymulacji rdzenia kręgowego wszczepione w przestrzeń nadtwardówkową (kręg T12-L2).
Przewody będą podłączone do zewnętrznych stymulatorów (zatwierdzonych przez FDA lub stymulatorów badawczych klasy ludzkiej z funkcjami bezpieczeństwa) podczas działań badawczych.
|
2-4 odprowadzenia zatwierdzone przez FDA do leczenia objawów bólu opornego na leczenie
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Słabe mięśnie
Ramy czasowe: 29 dni
|
Izometryczny moment obrotowy: zmierz izometryczny moment obrotowy wytwarzany przez badanego w biodrze podczas zgięcia stawu biodrowego.
Porównanie wydajności SCS-on i SCS-off.
Kryteria sukcesu: ≥20% zwiększone wytwarzanie momentu obrotowego w stosunku do linii bazowej bez SCS, mierzone podczas izometrycznego momentu obrotowego pojedynczego stawu.
|
29 dni
|
|
Liczba i ciężkość zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: 29 dni
|
Kryteria sukcesu: brak poważnych zdarzeń niepożądanych związanych ze stymulacją lub niezgłoszonych zdarzeń niepożądanych
|
29 dni
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Integralność struktury sieci sensomotorycznej
Ramy czasowe: 29 dni
|
Badacze wykonają obrazowanie ważone dyfuzją w wysokiej rozdzielczości, aby określić ilościowo anizotropię frakcyjną jako pomiar integralności aksonów w mózgu i rdzeniu kręgowym przed i po badaniu.
|
29 dni
|
|
Osłabienie mięśni 2
Ramy czasowe: 29 dni
|
Aktywacja mięśni: zmierz powierzchniowe EMG wytwarzane przez badanych podczas izometrycznych ruchów biodra, kolana i kostki w normie HUMAC i porównaj wyniki SCS-on i SCS-off.
Znacząca zmiana: <20% EMG RMS w porównaniu do SCS-on.
|
29 dni
|
|
Pamięć ROM funkcji silnika
Ramy czasowe: 29 dni
|
Zakres ruchu (ROM): Znacząca zmiana: zwiększenie o >20% stawu biodrowego (jeśli dostępne) i stawu kolanowego (jeśli dostępne) podczas SCS w porównaniu z SCS-off, mierzone za pomocą HUMAC NORM podczas prób izotonicznych na jednym stawie.
|
29 dni
|
|
Funkcja motoryczna: Teset 6-minutowego marszu
Ramy czasowe: 29 dni
|
6-minutowy test marszu: wykonaj 6-minutowy test marszu przy włączonej i wyłączonej funkcji SCS, a odległość między włączonymi i wyłączonymi funkcjami SCS zostanie ustawiona na 24 m.
Jeśli nie chodzi, jakakolwiek zwiększona odległość poruszania się od stanu wyłączonego SCS.
|
29 dni
|
|
Funkcja silnika RHS
Ramy czasowe: 29 dni
|
Poprawiona Skala Funkcjonalna Hammersmitha jest udoskonaloną wersją rozszerzonej Funkcjonalnej Skali Motorycznej Hammersmitha i zawiera określone pozycje koncentrujące się na kontroli motorycznej kończyn dolnych, takie jak zginanie bioder, stanie i chodzenie, które są szczególnie istotne dla badanej populacji typu III. Skala składa się z 36 pozycji oceny wydajności, z zakresem wyników od 0 do 69, w którym wyższe wyniki oznaczają lepsze wyniki. Znacząca zmiana: poprawa o ≥2 punkty. Porównaj wyniki pomiędzy SCS-on i SCS-off. Pomiar funkcji motorycznych 32. 32 pozycje MFM są często używane w badaniach zaburzeń nerwowo-mięśniowych, dlatego zapewniają miarodajne porównanie z wynikami innych badań. Znacząca zmiana: poprawa o ≥2 punkty. Porównaj wyniki pomiędzy SCS-on i SCS-off. |
29 dni
|
|
Funkcja motoryczna: Zmęczenie
Ramy czasowe: 29 dni
|
Zmęczenie zostanie ocenione podczas testów funkcji motorycznych.
|
29 dni
|
|
Dyskomfort/ból
Ramy czasowe: 29 dni
|
Pacjenci zostaną poproszeni o podanie wyniku w skali od 1 do 10, gdzie większa liczba oznacza większy dyskomfort dla każdej konfiguracji stymulacji.
Stymulacja rdzenia kręgowego powoduje uczucie mrowienia i inne rodzaje zjawisk czuciowych.
Ważne jest, aby udokumentować, że intensywność stymulacji wymagana do poprawy funkcji motorycznych pozostaje w zakresie odczuć bezbolesnych.
|
29 dni
|
|
Gęstość struktury sieci sensomotorycznej
Ramy czasowe: 29 dni
|
Badacze wykonają obrazowanie ważone dyfuzją w wysokiej rozdzielczości, aby określić ilościowo anizotropię frakcyjną jako pomiar gęstości aksonów w mózgu i rdzeniu kręgowym przed i po badaniu.
|
29 dni
|
|
Wrażenie
Ramy czasowe: 29 dni
|
Badacze zbiorą informacje zwrotne od pacjentów i terapeutów na temat tego, jak działa technologia i co chcieliby zmodyfikować, korzystając z Globalnej Skali Wrażenia Klinicznego, skali od 1 do 7, gdzie niższa liczba oznacza lepszą wydajność, a wyższa liczba wskazuje na większy wpływ ich choroba.
|
29 dni
|
|
Funkcja sieci sensomotorycznej
Ramy czasowe: 29 dni
|
Badacze wykonają stan spoczynkowy i czynnościowy MRI mózgu i rdzenia kręgowego w stanie spoczynku, aby określić ilościowo aktywację sieci neuronowej w spoczynku i podczas wykonywania prostych zadań motorycznych, takich jak skurcze mięśni nóg.
|
29 dni
|
|
Integralność dróg korowo-rdzeniowych
Ramy czasowe: 29 dni
|
Badacze zmierzą potencjał wywołany mięśni w wyniku przezczaszkowej stymulacji magnetycznej dróg korowo-rdzeniowych, aby ocenić integralność dróg korowo-rdzeniowych.
|
29 dni
|
|
Pobudliwość obwodu rdzenia kręgowego
Ramy czasowe: 29 dni
|
Badacze zmierzą odruchy H mięśni nóg, aby określić ilościowo pobudliwość rdzeniowych neuronów ruchowych na stymulację pierwotnych doprowadzających czuciowych neuronów przed i po badaniu.
Oczekiwany wynik: Naszą główną hipotezą naukową jest to, że SCS przywróci monosynaptyczne odpowiedzi słabych rdzeniowych neuronów ruchowych, zwiększając w ten sposób reakcje odruchu H przed i po badaniu.
|
29 dni
|
|
Szybkość wypalania neuronów ruchowych
Ramy czasowe: 29 dni
|
Badacze wykorzystają EMG o dużej gęstości na mięśniach nóg do obliczenia szybkości wyładowań pojedynczego rdzeniowego neuronu ruchowego podczas izometrycznych maksymalnych dobrowolnych skurczów.
|
29 dni
|
|
Numer zapłonu silnika
Ramy czasowe: 29 dni
|
Badacze wykorzystają EMG o dużej gęstości na mięśniach nóg, aby obliczyć liczbę wyładowań pojedynczego rdzeniowego neuronu ruchowego podczas izometrycznych maksymalnych dobrowolnych skurczów.
|
29 dni
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Główny śledczy: Marco Capogrosso, University of Pittsburgh
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
5 kwietnia 2022
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
1 września 2026
Ukończenie studiów (Szacowany)
1 sierpnia 2027
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
12 kwietnia 2022
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
21 czerwca 2022
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
24 czerwca 2022
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
15 czerwca 2023
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
13 czerwca 2023
Ostatnia weryfikacja
1 czerwca 2023
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- STUDY21080158
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
TAK
Opis planu IPD
Dane mogą być udostępniane innym badaczom w celu analizy danych i współpracy.
Ramy czasowe udostępniania IPD
Dane będą dostępne pod koniec badania po opublikowaniu pierwszego manuskryptu.
Szacowany czas to 2 lata od rejestracji pierwszego uczestnika
Kryteria dostępu do udostępniania IPD
O dane należy zwrócić się bezpośrednio do PI i zostaną one udostępnione po zakończeniu niezbędnej umowy udostępniania danych w celu ochrony poufnych informacji o pacjencie
Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD
- PROTOKÓŁ BADANIA
- SOK ROŚLINNY
- ICF
- ANALITYCZNY_KOD
- CSR
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .