Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Selkäydinstimulaatio selkäytimen lihasatrofiassa (SCSinSMA)

tiistai 13. kesäkuuta 2023 päivittänyt: Marco Capogrosso

Selkäydinstimulaatio motoristen vajavuuksien hoitoon ihmisillä, joilla on selkäytimen lihasatrofia

Selkäydinstimulaatio (SCS) on osoittanut huomattavaa tehokkuutta selkäytimen vaurioituneiden ihmisten motoristen toimintojen palauttamisessa rekrytoimalla afferenttisyötettä, joka parantaa säästettyjen hermopiirien vastetta aivokuoren jäännössisääntuloihin. Tämä pilotti testaa, voiko SCS osoittaa, että se parantaa motorisia puutteita ihmisillä, joilla on tyypin 3 tai 4 spinaalinen lihasatrofia (SMA). Tutkijat rekisteröivät enintään kuusi tyypin 3 tai 4 SMA-potilasta vähintään 16-vuotiaita, joilla on mitattavissa olevia jalkojen motorisia puutteita, mutta jotka pystyvät seisomaan itsenäisesti. Tämän jälkeen tutkijat implantoivat koehenkilöille perkutaaniset, kahdenväliset, lineaariset selkäydinjohdot lähelle lannerangan selkäydintä enintään 29 päivän ajaksi. Vaikka näitä johtoja ei ole optimoitu motorisia toimintoja varten, vaan pikemminkin kliinisesti hyväksyttyä käyttöaihetta varten kivunhoidossa, tutkijat uskovat, että ne tarjoavat turvallisen tekniikan, jonka avulla tiimimme voi suorittaa tieteellisiä mittauksia, joita tarvitaan arvioidakseen SCS:n mahdollisia vaikutuksia SMA:n aiheuttamaan motoriseen halvaukseen. Tutkimuksen päätyttyä johdot poistetaan.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tutkijat suunnittelevat 1. varmistavansa, että selkäydinstimulaatio lisää lonkan lihasvoimaa potilailla, joilla on SMA, 2. varmistaakseen, että selkäydinstimulaatio parantaa SMA:ta sairastavien henkilöiden motorista hallintaa, 3. varmistaa, että selkäydinstimulaatio aiheuttaa mitattavia muutoksia selkäydinkierroissa ja motoneuronissa. rekrytointiominaisuuksia 29 päivän implantaatiojakson aikana.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

10

Vaihe

  • Ei sovellettavissa

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

  • Nimi: Sydney Bader, MS
  • Puhelinnumero: 412-648-4196
  • Sähköposti: syb17@pitt.edu

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15213
        • Rekrytointi
        • University of Pittsburgh
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

16 vuotta - 64 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Tutkittavan tai tutkittavan vanhempi tai laillinen huoltaja (alaikäisten koehenkilöiden osalta) on antanut kirjallisen suostumuksen ja HIPAA (Health Insurance Portability and Accountability Act) -luvan soveltuvin osin ennen tutkimukseen liittyviä toimenpiteitä. Sivuaineista pyydetään kirjallinen suostumus paikallisten vaatimusten mukaisesti.
  2. Koehenkilöllä on 5q-autosomaalinen resessiivinen SMA-diagnoosi, joka on vahvistettu määrittämällä geneettinen deleetio SMN1-geenissä (5q12.2-q13.3)

  3. Kohdehenkilöllä diagnosoidaan tyypin 3 tai tyypin 4 SMA seuraavien kriteerien perusteella

    1. Sairaus ilmeni 18 kuukauden iän jälkeen
    2. Sairaus ilmeni ambuloinnin jälkeen
  4. Kohde on ≥16-vuotias ja < 65-vuotias
  5. Kohde pystyy seisomaan itsenäisesti ≥3 sekuntia
  6. RHS-pisteet pienempi tai yhtä suuri kuin 65
  7. Tutkittava (ja tutkittavan vanhempi tai laillinen huoltaja, jos tutkittava on alaikäinen) on halukas ja kykenevä noudattamaan suunniteltuja vierailuja ja opintomenettelyjä

Poissulkemiskriteerit:

  1. Tutkittavan neurokirurgin arvion mukaan koehenkilöllä on selkäydinkanavan muodonmuutos, joka estää lyijyn implantoinnin
  2. Tutkittavalla on selkäydinkanavan koko, joka ei riitä lyijyn implantointiin tutkimuksen neurokirurgin arvioiden mukaan
  3. Tutkittavalla on kohtalaisia ​​tai vakavia nivelsupistuksia, jotka vaikuttaisivat kykyyn suorittaa tutkimustoimenpiteitä
  4. Tutkittavalla on vakavia käyttäytymis- tai kognitiivisia ongelmia, jotka estävät tutkijan mielestä tutkimukseen osallistumisen
  5. Tutkittavalla on aiempi tai meneillään oleva lääketieteellinen tila, sairaushistoria, fyysisiä löydöksiä tai laboratoriopoikkeavuuksia, jotka voivat vaikuttaa anestesian tai toimenpiteiden turvallisuuteen, tekevät toimenpiteen tai seurannan suorittamisen epätodennäköiseksi tai heikentävät tutkimustulosten arviointia. tutkijalta
  6. Naishenkilöt ovat raskaana tai imettävät
  7. Tutkittavalla on vakava klaustrofobia
  8. Tutkittavalla on antikoagulantti-, spastisuus- tai kouristuksia estävä lääkitys 4 viikon sisällä lyijyn implantoinnista tai hän tarvitsee näitä lääkkeitä tutkimuksen hoitovaiheen aikana
  9. Tutkittavalla on lääketieteellinen implantti, joka estää magneettikuvauksen

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Perustiede
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Selkäytimen stimulaatio
Kaikki potilaat saavat FDA:n hyväksymät perkutaaniset selkäytimen stimulaatiojohdot istutettuina epiduraaliseen (T12-L2 nikamatilaan). Johdot liitetään ulkoisiin stimulaattoreihin (joko FDA:n hyväksymiin tai ihmislaatuisiin tutkimusstimulaattoriin turvaominaisuuksilla) tutkimustoiminnan aikana.
Laite: Selkäydinstimulaattori (oktopolaariset Medtronic Vectris -johdot)
2-4 johtoa FDA:n hyväksymä tulenkestävän kivun oireiden hoitoon

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Lihas heikkous
Aikaikkuna: 29 päivää
Isometrinen vääntömomentti: mittaa kohteen isometrinen vääntömomentti lonkassa lantion taivutuksen aikana. SCS-on- ja SCS-off-suorituskykyjen vertailu. Onnistumiskriteerit: ≥20 % lisääntynyt vääntömomentin tuotanto SCS-off-perusviivaan verrattuna mitattuna yhden liitoksen isometrisen vääntömomentin aikana.
29 päivää
Haittatapahtumien määrä ja vakavuus
Aikaikkuna: 29 päivää
Onnistumiskriteerit: stimulaatioon liittyvää vakavaa haittatapahtumaa tai sietämätöntä haittatapahtumaa ei raportoitu
29 päivää

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Sensorimoottorin verkkorakenteen eheys
Aikaikkuna: 29 päivää
Tutkijat suorittavat HD-diffuusiopainotetun kuvantamisen määrittääkseen fraktiaalisen anisotropian aksonien eheyden mittauksena aivoissa ja selkäytimessä ennen tutkimusta ja sen jälkeen.
29 päivää
Lihasheikkous 2
Aikaikkuna: 29 päivää
Lihasaktivaatio: mittaa koehenkilöiden pinta-EMG:t lonkan, polven ja nilkan isometristen liikkeiden aikana HUMAC-normissa ja vertaa SCS-on- ja SCS-off-suorituskykyjä. Merkittävä muutos: <20 % EMG RMS verrattuna SCS-on-tilaan.
29 päivää
Moottorin toiminto ROM
Aikaikkuna: 29 päivää
Liikealue (ROM): Merkittävä muutos: lonkkanivelen (jos saatavilla) ja polvinivelen (jos saatavilla) kasvu > 20 % SCS:n aikana verrattuna SCS-off-arvoon mitattuna HUMAC NORMilla yhden nivelen isotonisissa kokeissa.
29 päivää
Moottorin toiminta: 6 minuutin kävely
Aikaikkuna: 29 päivää
6 minuutin kävelytesti: Suorita 6 minuutin kävelytesti SCS-on- ja SCS-off-toiminnolla ja SCS-on- ja SCS-off-väliksi on asetettu 24 metriä. Jos ei liikuteltavaa, mikä tahansa lisääntynyt kulkuetäisyys SCS-off-tilasta.
29 päivää
Moottorin toiminta RHS
Aikaikkuna: 29 päivää

Revised Hammersmith Functional Scale on edelleen paranneltu versio Hammersmith Functional Motor Scale Extendedistä ja sisältää erityisiä alaraajojen motoriseen hallintaan keskittyviä kohteita, kuten lonkan taivutusta, seisomista ja kävelyä, jotka ovat erityisen tärkeitä tyypin III tutkimuspopulaatiolle. Asteikko on 36 kohdan suorituskyvyn arviointi, jonka pisteet vaihtelevat 0-69, jossa korkeammat pisteet osoittavat parempaa suorituskykyä.

Merkittävä muutos: ≥2 pisteen parannus. Vertaa tuloksia SCS-on ja SCS-off välillä. Moottorin toiminnan mittaus 32. 32 kohteen MFM:ää käytetään usein hermo-lihassairauksia koskevissa tutkimuksissa, joten se tarjoaa mielekkään vertailun muiden kokeiden tuloksiin. Merkittävä muutos: ≥2 pisteen parannus. Vertaa tuloksia SCS-on ja SCS-off välillä.
29 päivää
Moottoritoiminto: Väsymys
Aikaikkuna: 29 päivää
Väsymys arvioidaan motoristen toimintakokeiden yhteydessä.
29 päivää
Epämukavuus/kipu
Aikaikkuna: 29 päivää
Potilaita pyydetään antamaan pisteet 1-10, jossa suurempi luku osoittaa suurempaa epämukavuuden määrää kussakin stimulaatiokonfiguraatiossa. Selkäytimen stimulaatio tuottaa pistelyä ja muunlaisia ​​aistiilmiöitä. On tärkeää dokumentoida, että motorisen toiminnan parantamiseen vaadittavat stimulaation intensiteetit pysyvät kivuttomien tuntemusten alueella.
29 päivää
Sensorimoottorin verkkorakenteen tiheys
Aikaikkuna: 29 päivää
Tutkijat suorittavat HD-diffuusiopainotetun kuvantamisen määrittääkseen fraktiaalisen anisotropian aksonitiheyden mittauksena aivoissa ja selkäytimessä ennen tutkimusta ja sen jälkeen.
29 päivää
Vaikutelma
Aikaikkuna: 29 päivää
Tutkijat keräävät koehenkilöiltä ja terapeuteilta palautetta siitä, kuinka tekniikka toimii ja mitä he haluaisivat muuttaa käyttämällä kliinistä globaalia impressioasteikkoa, asteikkoa 1-7, jossa pienempi luku osoittaa parempaa suorituskykyä ja suurempi luku osoittaa, että heidän sairautensa.
29 päivää
Sensorimoottorin verkkotoiminto
Aikaikkuna: 29 päivää
Tutkijat suorittavat aivojen ja selkäytimen lepotilan ja motorisen tehtävän toiminnallisen MRI:n määrittääkseen hermoverkoston aktivoitumisen levossa ja yksinkertaisen motorisen tehtävän, kuten jalkalihasten supistumisen, suorittamisen aikana.
29 päivää
Kortiko-selkäydinkanavan eheys
Aikaikkuna: 29 päivää
Tutkijat mittaavat aivokuoren selkäydinkanavan transkraniaalisen magneettistimulaation aiheuttaman lihasten aiheuttaman potentiaalin arvioidakseen aivokuoren selkäydinkanavan eheyden.
29 päivää
Selkärangan kiihtyvyys
Aikaikkuna: 29 päivää
Tutkijat mittaavat jalkojen lihasten H-refleksit määrittääkseen selkärangan motoneuronien kiihottumisen primaaristen sensoristen afferenttien stimulaatioon ennen tutkimusta ja sen jälkeen. Odotettu tulos: Pääasiallinen tieteellinen hypoteesimme on, että SCS palauttaa heikkojen selkärangan motoneuronien monosynaptiset vasteet, mikä lisää H-refleksivasteita ennen tutkimusta ja sen jälkeen.
29 päivää
Motoneuronin laukaisunopeudet
Aikaikkuna: 29 päivää
Tutkijat käyttävät suuritiheyksisiä EMG:itä jalkojen lihaksissa laskeakseen yksittäisen selkärangan motoneuronipurkauksen laukaisunopeudet isometristen maksimaalisten vapaaehtoisten supistusten aikana.
29 päivää
Moottorin käynnistysnumero
Aikaikkuna: 29 päivää
Tutkijat käyttävät suuritiheyksisiä EMG:itä jalkojen lihaksissa laskeakseen yksittäisen selkärangan motoneuronipurkauksen laukaisutiheyden isometristen maksimaalisten vapaaehtoisten supistusten aikana.
29 päivää

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Marco Capogrosso

Yhteistyökumppanit

Roche-Genentech

Tutkijat

  • Päätutkija: Marco Capogrosso, University of Pittsburgh

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 5. huhtikuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 1. syyskuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 1. elokuuta 2027

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 12. huhtikuuta 2022

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 21. kesäkuuta 2022

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 24. kesäkuuta 2022

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 15. kesäkuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 13. kesäkuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. kesäkuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • STUDY21080158

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Tietoja voidaan jakaa muiden tutkijoiden kanssa tiedon analysointia ja yhteistyötä varten.

IPD-jaon aikakehys

Tiedot tulevat saataville kokeen lopussa, kun ensimmäinen käsikirjoitus on julkaistu. Arvioitu aika on 2 vuotta ensimmäisen osallistujan ilmoittautumisesta

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Tiedot on pyydettävä suoraan PI:ltä ja ne jaetaan, kun tarvittava tietojen jakamissopimus on tehty luottamuksellisten potilastietojen suojaamiseksi

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • STUDY_PROTOCOL
  • MAHLA
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Spinaalinen lihasatrofia tyyppi 3

Kliiniset tutkimukset Selkäydinstimulaattori (oktopolaariset Medtronic Vectris -johdot)

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Slovenia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa