脊髄性筋萎縮症における脊髄刺激 (SCSinSMA)
2023年6月13日 更新者：Marco Capogrosso
脊髄性筋萎縮症患者の運動障害の治療のための脊髄刺激
脊髄刺激 (SCS) は、残留皮質入力に対する予備神経回路の応答性を高めるために求心性入力を動員することにより、脊髄損傷患者の運動機能の回復に顕著な効果を示しています。
このパイロットは、SCS が 3 型または 4 型の脊髄性筋萎縮症 (SMA) を持つ人々の運動障害を改善する証拠を示すことができるかどうかをテストします。
研究者は、16 歳以上で 3 型または 4 型の SMA を持ち、定量化可能な脚の運動障害を示すが、独立して立つことができる最大 6 人の被験者を登録します。
治験責任医師はその後、29 日間までの期間、腰椎脊髄の近くに経皮的、両側性、直線状の脊椎リードを被験者に埋め込みます。
これらのリードは運動機能に最適化されたものではなく、臨床的に承認された疼痛治療の適応症に最適化されたものではありませんが、研究者は、SMA による運動麻痺における SCS の影響の可能性を評価するために必要な科学的測定をチームが実行できるようにする安全な技術を提供すると考えています。
研究の終了後、リードは外植されます。
調査の概要
詳細な説明
研究者は、1. 脊髄刺激が SMA 患者の股関節筋力を増加させることを検証すること、2. 脊髄刺激が SMA 患者の運動制御を改善することを検証すること、3. 脊髄刺激が脊髄回路と運動ニューロンに測定可能な変化を誘発することを検証することを計画しています。移植の29日間のコースにおけるリクルートメント特性。
研究の種類
介入
入学 (推定)
10
段階
- 適用できない
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Sydney Bader, MS
- 電話番号：412-648-4196
- メール：syb17@pitt.edu
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Amy Boos, MSBME
- メール：amy.boos@pitt.edu
研究場所
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Pennsylvania
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Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15213
- 募集
- University of Pittsburgh
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コンタクト：
- Amy Boos, MSBME
- メール：amy.boos@pitt.edu
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コンタクト：
- Sydney Bader, MS
- メール：syb17@pitt.edu
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
16年～64年 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- -被験者または被験者の親または法定後見人（未成年の被験者の場合）は、書面によるインフォームドコンセントと、該当する場合、研究関連の手続きの前に医療保険の相互運用性と説明責任に関する法律（HIPAA）の承認を提供しています。 未成年の対象者は、地域の要件に従って書面による同意を求められます。
- -被験者は、SMN1遺伝子（5q12.2-q13.3）の遺伝子欠失の決定によって確認された5q常染色体劣性SMAの診断を受けています
-被験者は、次の基準に基づいてタイプ3またはタイプ4のSMAを有すると診断されています
- 生後18か月以降に発症した疾患
- 歩行が獲得された後に発症した疾患
- -被験者は16歳以上65歳未満です
- -被験者は3秒以上独立して立つことができます
- -RHSスコアが65以下
- -被験者（および被験者が未成年の場合は被験者の親または法定後見人）は、予定された訪問と研究手順を喜んで順守することができます
除外基準:
- -被験者は脊柱管の変形を有しており、研究神経外科医によって判断されたリードの移植を妨げています
- -被験者は、研究神経外科医によって判断されたリード移植には不十分な脊柱管のサイズを持っています
- -被験者は、研究手段を実行する能力に影響を与える中等度または重度の関節拘縮を持っています
- -調査員の意見では、被験者は研究への参加を妨げる深刻な行動または認知の問題を抱えています
- -被験者は、以前または進行中の病状、病歴、身体所見、または検査室の異常を持っている可能性があります 麻酔または手順の安全性に影響を与える可能性があり、介入またはフォローアップが正しく完了する可能性が低くなるか、研究結果の評価が損なわれる可能性があります。捜査官の
- -女性の被験者は妊娠中または授乳中です
- 被験者は重度の閉所恐怖症です
- -被験者は、リード移植から4週間以内に抗凝固薬、抗痙縮薬、または抗発作薬を服用しているか、研究の治療段階でこれらの薬を必要としています
- -被験者は、磁気共鳴画像法を排除する医療用インプラントを持っています
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：基礎科学
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：脊髄刺激
すべての患者は、硬膜外 (T12-L2 椎骨) スペースに埋め込まれた FDA 承認の経皮的脊髄刺激リードを受け取ります。
リードは、研究活動中に外部刺激装置 (FDA 承認済みまたは安全機能を備えたヒトグレードの研究刺激装置) に接続されます。
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難治性疼痛の症状の治療に FDA が承認した 2 ～ 4 のリード
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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筋力低下
時間枠：29日
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等尺性トルク: 股関節屈曲時に股関節で被験者によって生成される等尺性トルクを測定します。
SCS オンと SCS オフのパフォーマンスの比較。
成功基準: 単関節等尺性トルク中に測定された、SCS オフのベースラインよりも 20% 以上増加したトルク生成。
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29日
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有害事象の数と重症度
時間枠：29日
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達成基準: 刺激に関連する重篤な有害事象または耐え難い有害事象が報告されていない
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29日
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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感覚運動ネットワーク構造の整合性
時間枠：29日
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研究者は、研究前後の脳と脊髄における軸索の完全性の測定として、フラクショナル異方性を定量化するために、高精細拡散加重イメージングを実行します。
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29日
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筋力低下 2
時間枠：29日
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筋肉の活性化: HUMAC 規範で股関節、膝、足首の等尺性運動中に被験者によって生成される表面筋電図を測定し、SCS オンと SCS オフのパフォーマンスを比較します。
意味のある変化：SCS オンと比較して <20% EMG RMS。
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29日
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モーター機能ROM
時間枠：29日
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可動域 (ROM): 有意義な変化: 単関節等張試験中の HUMAC NORM で測定した、SCS オフに対する SCS 中の股関節 (利用可能な場合) および膝関節 (利用可能な場合) の >20% の増加。
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29日
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運動機能: 6 分歩行テセット
時間枠：29日
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6 分間歩行テスト: SCS オンと SCS オフで 6 分間歩行テストを実行し、SCS オンと SCS オフの間の距離を 24 m に設定します。
歩行者でない場合、SCS オフ状態からの歩行距離の増加。
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29日
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モーター機能 RHS
時間枠：29日
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改訂されたハマースミス機能スケールは、拡張ハマースミス機能モーター スケールのさらに洗練されたバージョンであり、タイプ III の研究集団に特に関連する股関節屈曲、立位、歩行などの下肢の運動制御に焦点を当てた特定の項目が含まれています。 スケールは 36 項目のパフォーマンス評価であり、スコア範囲は 0 ～ 69 で、スコアが高いほどパフォーマンスが優れていることを示します。 意味のある変化: 2 ポイント以上の改善。 SCS オンと SCS オフの結果を比較します。 運動機能測定 32. 32 項目の MFM は、神経筋障害の試験でよく使用されるため、他の試験の結果との比較に意味があります。 意味のある変化: 2 ポイント以上の改善。 SCS オンと SCS オフの結果を比較します。 |
29日
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運動機能: 疲労
時間枠：29日
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疲労は、運動機能テスト中に評価されます。
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29日
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不快感/痛み
時間枠：29日
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患者は、1 から 10 までのスコアを提供するように求められます。数値が大きいほど、各刺激構成の不快感が大きいことを示します。
脊髄刺激は、チクチクする感覚やその他の種類の感覚現象を引き起こします。
運動機能を改善するために必要な刺激強度が、痛みを伴わない感覚の範囲内にあることを文書化することが重要です。
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29日
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感覚運動ネットワーク構造密度
時間枠：29日
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研究者は、研究前後の脳と脊髄の軸索密度の測定値としてフラクショナル異方性を定量化するために、高精細拡散加重イメージングを実行します。
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29日
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印象
時間枠：29日
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研究者は、技術がどのように機能しているか、および何を変更したいかについて、被験者とセラピストからのフィードバックを収集します。Clinical Global Impression Scale は 1 ～ 7 のスケールで、数字が小さいほどパフォーマンスが優れていることを示し、数字が大きいほど影響が大きいことを示します。彼らの病気。
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29日
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感覚運動ネットワーク機能
時間枠：29日
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研究者は、安静時および脚の筋肉収縮などの単純な運動課題の実行中のニューラル ネットワークの活性化を定量化するために、脳と脊髄の安静状態および運動課題機能 MRI を実行します。
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29日
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皮質脊髄路の完全性
時間枠：29日
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研究者は、皮質脊髄路の完全性を評価するために、皮質脊髄路の経頭蓋磁気刺激の結果生じる筋肉誘発電位を測定します。
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29日
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脊髄回路興奮性
時間枠：29日
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研究者は、脚の筋肉の H 反射を測定して、研究前後の一次感覚求心性神経の刺激に対する脊髄運動ニューロンの興奮性を定量化します。
期待される結果: 私たちの主な科学的仮説は、SCS が弱い脊髄運動ニューロンの単シナプス応答を回復し、研究前後の H 反射応答を増加させるというものです。
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29日
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運動ニューロン発火率
時間枠：29日
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研究者は、等尺性最大随意収縮中の単一の脊髄運動ニューロン放電の発火率を計算するために、脚の筋肉に高密度 EMG を使用します。
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29日
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モーター発射数
時間枠：29日
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調査官は、等尺性最大随意収縮中の単一の脊髄運動ニューロン放電の発火率の数を計算するために、脚の筋肉に高密度 EMG を使用します。
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29日
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2022年4月5日
一次修了 (推定)
2026年9月1日
研究の完了 (推定)
2027年8月1日
試験登録日
最初に提出
2022年4月12日
QC基準を満たした最初の提出物
2022年6月21日
最初の投稿 (実際)
2022年6月24日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2023年6月15日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年6月13日
最終確認日
2023年6月1日
詳しくは
本研究に関する用語
その他の研究ID番号
- STUDY21080158
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
データは、データ分析および共同研究の目的で他の研究者と共有される場合があります。
IPD 共有時間枠
データは、最初の原稿が公開された時点でトライアルが終了した時点で利用可能になります。
目安は最初の参加者の入学から2年です
IPD 共有アクセス基準
データは PI に直接要求する必要があり、患者の機密情報を保護するために必要なデータ共有契約が完了した時点で共有されます
IPD 共有サポート情報タイプ
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
- ICF
- ANALYTIC_CODE
- CSR
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
はい
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
脊髄刺激装置 (八極メドトロニック Vectris リード)の臨床試験
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Saluda Medical Americas, Inc.完了