Stimulation de la moelle épinière dans l'amyotrophie spinale (SCSinSMA)
20 février 2026 mis à jour par: Marco Capogrosso
Stimulation de la moelle épinière pour le traitement des déficits moteurs chez les personnes atteintes d'amyotrophie spinale
La stimulation de la moelle épinière (SCS) a montré une efficacité remarquable dans la restauration de la fonction motrice chez les personnes atteintes de lésions de la moelle épinière en recrutant des entrées afférentes pour améliorer la réactivité des circuits neuronaux épargnés aux entrées corticales résiduelles.
Ce projet pilote testera si SCS peut montrer des preuves pour améliorer les déficits moteurs chez les personnes atteintes d'amyotrophie spinale (SMA) de type 3 ou 4.
Les chercheurs recruteront jusqu'à six sujets atteints de SMA de type 3 ou 4 âgés de 16 ans ou plus qui présentent des déficits moteurs quantifiables des jambes mais qui sont capables de se tenir debout de manière indépendante.
Les enquêteurs implanteront ensuite aux sujets des sondes rachidiennes linéaires bilatérales percutanées près de la moelle épinière lombaire pendant une période pouvant aller jusqu'à 29 jours.
Bien que ces sondes ne soient pas optimisées pour la fonction motrice mais plutôt pour leur indication cliniquement approuvée de traitement de la douleur, les chercheurs pensent qu'elles fournissent une technologie sûre permettant à notre équipe d'effectuer les mesures scientifiques nécessaires pour évaluer le potentiel d'effets du SCS dans la paralysie motrice avec SMA.
Après la fin de l'étude, les fils seront explantés.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Les chercheurs prévoient de 1. vérifier que la stimulation de la moelle épinière augmente la force musculaire de la hanche chez les sujets atteints d'AMS, 2. vérifier que la stimulation de la moelle épinière améliore le contrôle moteur chez les sujets atteints d'AMS, 3. vérifier que la stimulation de la moelle épinière induit des changements mesurables dans les circuits spinaux et les motoneurones propriétés de recrutement dans le cours de 29 jours d'implantation.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
3
Phase
- N'est pas applicable
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15213
- University of Pittsburgh
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-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
16 ans à 64 ans (Enfant, Adulte)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Le parent ou le tuteur légal du sujet ou du sujet (pour les sujets mineurs) a fourni un consentement éclairé écrit et une autorisation de la loi HIPAA (Health Insurance Portability and Accountability Act), le cas échéant, avant toute procédure liée à l'étude. Les matières mineures seront invitées à donner leur consentement écrit conformément aux exigences locales.
- Le sujet a un diagnostic de SMA récessif autosomique 5q confirmé par la détermination d'une délétion génétique dans le gène SMN1 (5q12.2-q13.3)
Le sujet est diagnostiqué comme ayant une SMA de type 3 ou de type 4 sur la base des critères suivants
- Maladie se manifestant après l'âge de 18 mois
- Maladie manifestée après l'acquisition de la marche
- Le sujet est âgé de ≥ 16 ans et de < 65 ans
- Le sujet est capable de se tenir debout indépendamment pendant ≥ 3 secondes
- Score RHS inférieur ou égal à 65
- Le sujet (et le parent ou le tuteur légal du sujet si le sujet est mineur) est disposé et capable de se conformer aux visites prévues et aux procédures d'étude
Critère d'exclusion:
- Le sujet présente une déformation du canal rachidien empêchant l'implantation de la sonde, à en juger par le neurochirurgien de l'étude
- Le sujet a une taille de canal rachidien insuffisante pour l'implantation de la sonde, selon le neurochirurgien de l'étude
- Le sujet a des contractures articulaires modérées ou graves qui affecteraient sa capacité à effectuer des mesures d'étude
- Le sujet a de graves problèmes comportementaux ou cognitifs qui empêchent la participation à l'étude, de l'avis de l'investigateur
- Le sujet a un état de santé antérieur ou en cours, des antécédents médicaux, des résultats physiques ou des anomalies de laboratoire qui pourraient affecter la sécurité de l'anesthésie ou des procédures, rendre peu probable que l'intervention ou le suivi soit correctement effectué ou altérer l'évaluation des résultats de l'étude, de l'avis de l'enquêteur
- Les sujets féminins sont enceintes ou allaitent
- Le sujet souffre de claustrophobie sévère
- Le sujet prend des anticoagulants, des antispasmodiques ou des antiépileptiques dans les 4 semaines suivant l'implantation de la sonde ou nécessite ces médicaments pendant la phase de traitement de l'étude
- Le sujet a un implant médical qui empêche l'imagerie par résonance magnétique
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Science basique
- Répartition: Non randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Stimulation de la moelle épinière
Tous les patients recevront des sondes de stimulation médullaire percutanée approuvées par la FDA implantées dans l'espace épidural (vertèbre T12-L2).
Les fils seront connectés à des stimulateurs externes (stimulateur de recherche approuvé par la FDA ou de qualité humaine avec des caractéristiques de sécurité) pendant les activités de recherche.
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2-4 fils Approuvé par la FDA pour le traitement des symptômes de la douleur réfractaire
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Aucune intervention: Bras de contrôle
Des volontaires en bonne santé peuvent être inscrits pour obtenir des données de comparaison pour ceux qui ont reçu les électrodes de la moelle épinière.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Faiblesse musculaire
Délai: 29 jours
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Couple isométrique : mesurez le couple isométrique produit par le sujet au niveau de la hanche lors de la flexion de la hanche.
Comparaison des performances SCS-on et SCS-off.
Critères de réussite : ≥ 20 % de production de couple accrue par rapport à la ligne de base SCS-off, telle que mesurée pendant le couple isométrique à articulation unique.
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29 jours
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Nombre de participants présentant des événements indésirables
Délai: 29 jours
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Critères de réussite : aucun événement indésirable grave lié à la stimulation ou événement indésirable intolérable signalé
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29 jours
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Intégrité de la structure du réseau sensorimoteur
Délai: 29 jours
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Les chercheurs effectueront une imagerie pondérée en diffusion haute définition pour quantifier l'anisotropie fractionnelle en tant que mesure de l'intégrité des axones dans le cerveau et la moelle épinière avant et après l'étude.
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29 jours
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Faiblesse musculaire 2
Délai: 29 jours
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Activation musculaire : mesurez les EMG de surface produits par les sujets lors de mouvements isométriques de la hanche, du genou et de la cheville dans la norme HUMAC et comparez les performances SCS-on avec SCS-off.
Changement significatif :< 20 % EMG RMS par rapport à SCS-on.
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29 jours
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ROM de fonction moteur
Délai: 29 jours
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Amplitude de mouvement (ROM) : changement significatif : augmentation de > 20 % de l'articulation de la hanche (si disponible) et de l'articulation du genou (si disponible) pendant le SCS par rapport au SCS-off, tel que mesuré par le HUMAC NORM lors des essais isotoniques à articulation unique.
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29 jours
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Fonction motrice RHS
Délai: 29 jours
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L'échelle fonctionnelle révisée de Hammersmith est une version plus raffinée de l'échelle motrice fonctionnelle étendue de Hammersmith et comprend des éléments spécifiques axés sur le contrôle moteur des membres inférieurs, tels que la flexion de la hanche, la position debout et la marche, qui sont particulièrement pertinents pour la population de type III à l'étude. L'échelle est une évaluation de la performance en 36 éléments, avec une plage de notes de 0 à 69 dans laquelle des notes plus élevées indiquent une meilleure performance. Changement significatif : amélioration de ≥2 points. Comparez les résultats entre SCS-on et SCS-off. Mesure de la fonction motrice 32. Les 32 éléments MFM sont souvent utilisés dans les essais sur les troubles neuromusculaires, ils fournissent donc une comparaison significative avec les résultats d'autres essais. Changement significatif : amélioration de ≥2 points. Comparez les résultats entre SCS-on et SCS-off. |
29 jours
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Fonction motrice : Fatigue
Délai: 29 jours
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La fatigue sera évaluée lors des tests de fonction motrice.
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29 jours
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Densité de structure du réseau sensorimoteur
Délai: 29 jours
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Les chercheurs effectueront une imagerie pondérée en diffusion haute définition pour quantifier l'anisotropie fractionnelle en tant que mesure de la densité des axones dans le cerveau et la moelle épinière avant et après l'étude.
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29 jours
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Impression
Délai: 29 jours
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Les enquêteurs recueilleront les commentaires des sujets et des thérapeutes sur les performances de la technologie et sur ce qu'ils voudraient modifier à l'aide de l'échelle d'impression globale clinique, une échelle de 1 à 7 où un nombre inférieur indique une meilleure performance et un nombre supérieur indique un impact plus important par leur maladie.
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29 jours
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Fonction Réseau Sensorimoteur
Délai: 29 jours
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Les chercheurs effectueront une IRM fonctionnelle de l'état de repos et des tâches motrices du cerveau et de la moelle épinière pour quantifier l'activation du réseau neuronal au repos et lors de l'exécution de tâches motrices simples telles que la contraction des muscles des jambes.
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29 jours
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Intégrité du tractus cortico-spinal
Délai: 29 jours
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Les chercheurs mesureront le potentiel évoqué musculaire résultant de la stimulation magnétique transcrânienne du tractus cortico-spinal pour évaluer l'intégrité du tractus cortico-spinal.
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29 jours
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Excitabilité du circuit spinal
Délai: 29 jours
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Les chercheurs mesureront les réflexes H des muscles des jambes pour quantifier l'excitabilité des motoneurones spinaux à la stimulation des afférences sensorielles primaires avant et après l'étude.
Résultat attendu : Notre principale hypothèse scientifique est que le SCS restaurera les réponses monosynaptiques des motoneurones spinaux faibles, augmentant ainsi les réponses du réflexe H avant et après l'étude.
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29 jours
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Taux de déclenchement des motoneurones
Délai: 29 jours
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Les chercheurs utiliseront des EMG à haute densité sur les muscles des jambes pour calculer les taux de décharge d'un seul motoneurone spinal lors de contractions volontaires maximales isométriques.
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29 jours
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Numéro de mise à feu du moteur
Délai: 29 jours
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Les chercheurs utiliseront des EMG à haute densité sur les muscles des jambes pour calculer le nombre de taux de décharge d'un seul motoneurone spinal lors de contractions volontaires maximales isométriques.
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29 jours
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Fonction motrice : Test de marche de 6 minutes
Délai: 29 jours
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Test de marche de 6 minutes : effectuer le test de marche de 6 minutes avec SCS activé et SCS désactivé, la distance entre SCS activé et SCS désactivé étant fixée à 24 m.
Si le patient n'est pas ambulatoire, toute augmentation de la distance de marche par rapport à la condition SCS désactivé.
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29 jours
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Nombre de participants ayant ressenti une gêne/douleur
Délai: 29 jours
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Les patients seront invités à attribuer une note de 1 à 10, un nombre plus élevé indiquant un niveau d'inconfort plus important pour chaque configuration de stimulation.
La stimulation de la moelle épinière produit des sensations de picotement et d'autres types de phénomènes sensoriels.
Il est important de documenter que les intensités de stimulation nécessaires pour améliorer la fonction motrice restent dans une plage de sensations non douloureuses.
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29 jours
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Marco Capogrosso, University of Pittsburgh
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
5 avril 2022
Achèvement primaire (Réel)
22 janvier 2024
Achèvement de l'étude (Réel)
13 janvier 2025
Dates d'inscription aux études
Première soumission
12 avril 2022
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
21 juin 2022
Première publication (Réel)
24 juin 2022
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
16 mars 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
20 février 2026
Dernière vérification
1 janvier 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies du système nerveux central
- Maladies du système nerveux
- Maladies neuromusculaires
- Maladies génétiques, innées
- Maladies neurodégénératives
- Troubles hérédodégénératifs, système nerveux
- Maladies de la moelle épinière
- Maladie du motoneurone
- Maladies et anomalies congénitales, héréditaires et néonatales
- Atrophie musculaire, spinale
- Amyotrophies spinales de l'enfance
Autres numéros d'identification d'étude
- STUDY21080158
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
OUI
Description du régime IPD
Les données peuvent être partagées avec d'autres chercheurs à des fins d'analyse de données et de collaboration.
Délai de partage IPD
Les données seront disponibles à la fin de l'essai lors de la publication du premier manuscrit.
L'estimation est de 2 ans à compter de l'inscription du premier participant
Critères d'accès au partage IPD
Les données doivent être directement demandées au PI et seront partagées à la fin de l'accord de partage de données nécessaire pour protéger les informations confidentielles des patients
Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD
- PROTOCOLE D'ÉTUDE
- SÈVE
- CIF
- ANALYTIC_CODE
- RSE
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Oui
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Non
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