Стимуляция спинного мозга при спинальной мышечной атрофии (SCSinSMA)
20 февраля 2026 г. обновлено: Marco Capogrosso
Стимуляция спинного мозга для лечения двигательного дефицита у людей со спинальной мышечной атрофией
Стимуляция спинного мозга (SCS) продемонстрировала замечательную эффективность в восстановлении двигательной функции у людей с травмой спинного мозга за счет рекрутирования афферентных импульсов для повышения чувствительности сохраненных нейронных цепей к остаточным кортикальным импульсам.
Этот пилотный проект проверит, может ли SCS показать доказательства улучшения двигательных нарушений у людей со спинальной мышечной атрофией (СМА) 3 или 4 типа.
Исследователи зарегистрируют до шести субъектов со СМА типа 3 или 4 в возрасте 16 лет и старше, которые демонстрируют поддающиеся количественной оценке нарушения моторики ног, но могут стоять самостоятельно.
Затем исследователи имплантируют испытуемым чрескожные двусторонние линейные спинальные электроды возле поясничного отдела спинного мозга на срок до 29 дней.
Хотя эти отведения оптимизированы не для двигательной функции, а скорее для их клинически одобренных показаний для лечения боли, исследователи считают, что они обеспечивают безопасную технологию, позволяющую нашей команде проводить научные измерения, необходимые для оценки потенциальных эффектов SCS при двигательном параличе со СМА.
После окончания исследования электроды будут эксплантированы.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Исследователи планируют: 1. проверить, что стимуляция спинного мозга увеличивает силу мышц бедра у пациентов со СМА, 2. убедиться, что стимуляция спинного мозга улучшает двигательный контроль у пациентов со СМА, 3. убедиться, что стимуляция спинного мозга вызывает измеримые изменения в спинномозговых цепях и мотонейронах. свойства рекрутмента в течение 29-дневного курса имплантации.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
3
Фаза
- Непригодный
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15213
- University of Pittsburgh
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 16 лет до 64 года (Ребенок, Взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Родитель или законный опекун субъекта или субъекта (для несовершеннолетних субъектов) предоставил письменное информированное согласие и разрешение Закона о переносимости и подотчетности медицинского страхования (HIPAA), где это применимо, до любых процедур, связанных с исследованием. Несовершеннолетним субъектам будет предложено дать письменное согласие в соответствии с местными требованиями.
- Субъект имеет диагноз 5q-аутосомно-рецессивной СМА, подтвержденный определением генетической делеции в гене SMN1 (5q12.2-q13.3).
Субъекту поставлен диагноз СМА 3 или 4 типа на основании следующих критериев.
- Заболевание проявляется после 18 мес.
- Заболевание проявляется после того, как была приобретена способность к передвижению.
- Возраст субъекта ≥16 лет и < 65 лет.
- Субъект может стоять самостоятельно в течение ≥3 секунд
- Оценка RHS ниже или равна 65
- Субъект (а также его родитель или законный опекун, если субъект является несовершеннолетним) желает и может соблюдать запланированные посещения и процедуры исследования.
Критерий исключения:
- По заключению нейрохирурга, проводившего исследование, у субъекта деформация позвоночного канала, препятствующая имплантации электрода.
- Размер спинномозгового канала субъекта недостаточен для имплантации свинца, по мнению нейрохирурга-исследователя.
- У субъекта умеренные или тяжелые контрактуры суставов, которые могут повлиять на способность выполнять изучаемые мероприятия.
- Субъект имеет серьезные поведенческие или когнитивные проблемы, которые, по мнению исследователя, исключают участие в исследовании.
- Субъект имеет предыдущее или текущее заболевание, историю болезни, физические данные или лабораторные отклонения, которые могут повлиять на безопасность анестезии или процедур, сделать маловероятным правильное завершение вмешательства или последующего наблюдения или ухудшить оценку результатов исследования, по мнению следователя
- Субъекты женского пола беременны или кормят грудью
- У субъекта выраженная клаустрофобия.
- Субъект принимает антикоагулянты, антиспастические или противосудорожные препараты в течение 4 недель после имплантации свинца или нуждается в этих препаратах на этапе лечения в исследовании.
- Субъект имеет медицинский имплантат, препятствующий магнитно-резонансной томографии.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Фундаментальная наука
- Распределение: Нерандомизированный
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Стимуляция спинного мозга
Все пациенты получат одобренные FDA электроды для чрескожной стимуляции спинного мозга, имплантированные в эпидуральное пространство (позвонки T12-L2).
Провода будут подключены к внешним стимуляторам (либо одобренным FDA, либо исследовательским стимуляторам для человека с функциями безопасности) во время исследовательской деятельности.
|
2-4 отведения одобрены FDA для лечения симптомов рефрактерной боли
|
|
Без вмешательства: Контрольная группа
Здоровые добровольцы могут быть включены в исследование для получения сравнительных данных с теми, кто получил электроды спинного мозга.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Мышечная слабость
Временное ограничение: 29 дней
|
Изометрический крутящий момент: измерьте изометрический крутящий момент, создаваемый субъектом в бедре во время сгибания бедра.
Сравнение производительности SCS-on и SCS-off.
Критерии успеха: увеличение крутящего момента на ≥20% по сравнению с базовым уровнем без SCS, измеренное при изометрическом крутящем моменте в одном суставе.
|
29 дней
|
|
Количество участников с нежелательными явлениями
Временное ограничение: 29 дней
|
Критерий успеха: не зарегистрировано серьезных нежелательных явлений, связанных со стимуляцией, или невыносимых нежелательных явлений
|
29 дней
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Целостность структуры сенсомоторной сети
Временное ограничение: 29 дней
|
Исследователи проведут диффузионно-взвешенную визуализацию высокого разрешения для количественной оценки фракционной анизотропии как измерения целостности аксонов в головном и спинном мозге до и после исследования.
|
29 дней
|
|
Мышечная слабость 2
Временное ограничение: 29 дней
|
Активация мышц: измерьте поверхностные ЭМГ, производимые субъектами во время изометрических движений бедра, колена и лодыжки в норме HUMAC, и сравните характеристики SCS-on и SCS-off.
Значимое изменение: <20% RMS ЭМГ по сравнению с SCS-on.
|
29 дней
|
|
Функция двигателя ПЗУ
Временное ограничение: 29 дней
|
Диапазон движений (ДД): Значимое изменение: увеличение >20% тазобедренного сустава (если доступно) и коленного сустава (если доступно) во время SCS по сравнению с выключенным SCS, измеренным HUMAC NORM во время односуставных изотонических испытаний.
|
29 дней
|
|
Функция двигателя RHS
Временное ограничение: 29 дней
|
Пересмотренная функциональная шкала Хаммерсмита представляет собой усовершенствованную версию расширенной функциональной моторной шкалы Хаммерсмита и включает в себя конкретные элементы, ориентированные на контроль моторики нижних конечностей, такие как сгибание бедра, стояние и ходьба, которые особенно актуальны для исследуемой популяции типа III. Шкала представляет собой оценку производительности из 36 пунктов с диапазоном баллов от 0 до 69, где более высокие баллы указывают на лучшую производительность. Значимое изменение: улучшение на ≥2 балла. Сравните результаты между SCS-on и SCS-off. Оценка двигательной функции 32. MFM из 32 пунктов часто используется в исследованиях нервно-мышечных расстройств, поэтому он обеспечивает значимое сравнение с результатами других исследований. Значимое изменение: улучшение на ≥2 балла. Сравните результаты между SCS-on и SCS-off. |
29 дней
|
|
Двигательная функция: усталость
Временное ограничение: 29 дней
|
Утомляемость будет оцениваться во время тестов двигательной функции.
|
29 дней
|
|
Плотность структуры сенсомоторной сети
Временное ограничение: 29 дней
|
Исследователи проведут диффузионно-взвешенную визуализацию высокого разрешения для количественной оценки фракционной анизотропии как измерения плотности аксонов в головном и спинном мозге до и после исследования.
|
29 дней
|
|
Впечатление
Временное ограничение: 29 дней
|
Исследователи будут собирать отзывы испытуемых и терапевтов о том, как работает технология и что они хотели бы изменить, используя Шкалу общего клинического впечатления, шкалу от 1 до 7, где меньшее число указывает на лучшую производительность, а большее число указывает на большее влияние. их болезнь.
|
29 дней
|
|
Сенсомоторная сетевая функция
Временное ограничение: 29 дней
|
Исследователи проведут функциональную МРТ головного и спинного мозга в состоянии покоя и двигательных задач, чтобы количественно оценить активацию нейронной сети в состоянии покоя и во время выполнения простых двигательных задач, таких как сокращение мышц ног.
|
29 дней
|
|
Целостность корково-спинномозгового тракта
Временное ограничение: 29 дней
|
Исследователи будут измерять вызванный потенциал мышц после транскраниальной магнитной стимуляции корково-спинномозгового тракта, чтобы оценить целостность корково-спинномозгового тракта.
|
29 дней
|
|
Возбудимость спинного мозга
Временное ограничение: 29 дней
|
Исследователи будут измерять H-рефлексы мышц ног для количественной оценки возбудимости спинных мотонейронов к стимуляции первичных сенсорных афферентов до и после исследования.
Ожидаемый результат: Наша основная научная гипотеза состоит в том, что СКС восстанавливает моносинаптические ответы слабых спинальных мотонейронов, тем самым увеличивая Н-рефлекторные ответы до и после исследования.
|
29 дней
|
|
Частота возбуждения мотонейронов
Временное ограничение: 29 дней
|
Исследователи будут использовать ЭМГ высокой плотности для мышц ног, чтобы рассчитать частоту разряда одиночных спинальных мотонейронов во время изометрических максимальных произвольных сокращений.
|
29 дней
|
|
Номер запуска двигателя
Временное ограничение: 29 дней
|
Исследователи будут использовать ЭМГ высокой плотности для мышц ног, чтобы рассчитать количество разрядов одиночных спинальных мотонейронов во время изометрических максимальных произвольных сокращений.
|
29 дней
|
|
Моторная функция: 6-минутный тест ходьбы
Временное ограничение: 29 дней
|
Тест 6-минутной ходьбы: провести тест 6-минутной ходьбы при включенной и выключенной SCS, расстояние между тестами с включенной и выключенной SCS установлено на 24 м.
Если пациент не может ходить, любое увеличение дистанции ходьбы по сравнению с состоянием с выключенной SCS.
|
29 дней
|
|
Количество участников с дискомфортом/болью
Временное ограничение: 29 дней
|
Пациентов попросят оценить по шкале от 1 до 10, где большее число указывает на более сильный дискомфорт для каждой конфигурации стимуляции.
Стимуляция спинного мозга вызывает ощущение покалывания и другие типы сенсорных явлений.
Важно документировать, что интенсивность стимуляции, необходимая для улучшения двигательной функции, остается в диапазоне безболезненных ощущений.
|
29 дней
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Соавторы
Следователи
- Главный следователь: Marco Capogrosso, University of Pittsburgh
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
5 апреля 2022 г.
Первичное завершение (Действительный)
22 января 2024 г.
Завершение исследования (Действительный)
13 января 2025 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
12 апреля 2022 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
21 июня 2022 г.
Первый опубликованный (Действительный)
24 июня 2022 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
16 марта 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
20 февраля 2026 г.
Последняя проверка
1 января 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Заболевания центральной нервной системы
- Заболевания нервной системы
- Нервно-мышечные заболевания
- Генетические заболевания, врожденные
- Нейродегенеративные заболевания
- Наследственные дегенеративные заболевания, нервная система
- Заболевания спинного мозга
- Болезнь двигательных нейронов
- Врожденные, наследственные и неонатальные заболевания и аномалии
- Мышечная Атрофия, Спинальная
- Спинальные мышечные атрофии детского возраста
Другие идентификационные номера исследования
- STUDY21080158
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
ДА
Описание плана IPD
Данные могут быть переданы другим исследователям в целях анализа данных и совместной работы.
Сроки обмена IPD
Данные станут доступны в конце испытания после публикации первой рукописи.
Расчетный срок составляет 2 года с момента регистрации первого участника.
Критерии совместного доступа к IPD
Данные должны быть запрошены напрямую у PI и будут переданы после завершения необходимого соглашения об обмене данными для защиты конфиденциальной информации о пациенте.
Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации
- STUDY_PROTOCOL
- САП
- МКФ
- АНАЛИТИЧЕСКИЙ_КОД
- КСО
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Да
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .