Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Identifikace faktorů spojených s léčebnou odpovědí u pacientů s polycytemií vera, esenciální trombocytémií a premyelofibrózou. (BioPredictor)

4. března 2026 aktualizováno: University Hospital, Angers

Léčba první linie u pacientů s polycytemií vera, esenciální trombocytémií a premyelofibrózou je založena na hydroxyuree nebo pegylovaném interferonu. Cílem léčby je prevence trombotických komplikací a leukemické transformace. Navzdory celkově dobré míře odpovědi někteří pacienti na léčbu nereagují a jiní svou odpověď časem ztrácejí. Obě situace jsou spojeny s horším přežitím a dosud neexistují žádné jasné prediktivní faktory pro odpověď, ačkoli existence dalších mutací se zdá být nepříznivá.

V této explorativní studii předpokládáme, že biologické faktory při diagnóze jsou spojeny s hematologickou odpovědí po 12 měsících. Budeme konkrétněji studovat souvislost mezi mutačním profilem, hodnoceným sekvenováním nové generace, a cytokinovým profilem s hematologickou odpovědí.

Tato studie pomůže identifikovat pacienty, kteří nebudou reagovat na hydroxymočovinu nebo pegylovaný interferon, a poskytne příležitost vyzkoušet si předem jinou léčbu z hlediska přesné medicíny. Na základní vědecké stránce tato studie pomůže porozumět molekulárním a imunologickým faktorům zapojeným do rezistence vůči léčbě.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

120

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Dospělí s polycytemií vera, esenciální trombocytémií nebo premyelofibrózou vyžadující léčbu první volby hydroxyureou nebo pegylovaným interferonem.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Dospělí s polycytemií vera, esenciální trombocytémií nebo premyelofibrózou.
  • Indikace k léčbě první linie hydroxyureou nebo pegylovaným interferonem.
  • Souhlas s účastí.
  • Přidružený k sociálnímu zabezpečení.

Kritéria vyloučení:

  • Předchozí léčba.
  • Jiná pokračující malignita, včetně zjevné myelofibrózy.
  • Jiná léčba, jako je samotná flebotomie, ruxolitinib, anagrelid nebo pipobroman.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Budoucí

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Kompletní hematologická odpověď
Časové okno: 12 měsíců

Kritéria ELN-2013 splněním všech následujících podmínek:

  • Trvalé vymizení příznaků souvisejících s onemocněním, včetně hmatné hepatosplenomegalie, zlepšení velkých symptomů, A
  • Trvalá remise periferního krevního obrazu, definovaná jako: počet krevních destiček ≤ 400 × 109/l, počet bílých krvinek < 10 × 109/l, Ht nižší než 45 % bez flebotomií (u pacientů s PV), nepřítomnost leukoerytroblastózy A
  • Bez známek progresivního onemocnění a bez jakýchkoli hemoragických nebo trombotických příhod.
12 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Kompletní hematologická odpověď
Časové okno: 24, 36, 48 a 60 měsíců

Kritéria ELN-2013 splněním všech následujících podmínek:

  • Trvalé vymizení příznaků souvisejících s onemocněním, včetně hmatné hepatosplenomegalie, zlepšení velkých symptomů, A
  • Trvalá remise periferního krevního obrazu, definovaná jako: počet krevních destiček ≤ 400 × 109/l, počet bílých krvinek < 10 × 109/l, Ht nižší než 45 % bez flebotomií (u pacientů s PV), nepřítomnost leukoerytroblastózy A
  • Bez známek progresivního onemocnění a bez jakýchkoli hemoragických nebo trombotických příhod.
24, 36, 48 a 60 měsíců
Molekulární odezva
Časové okno: 12 a 24 měsíců
Kritéria ELN-2013: Kompletní odpověď je definována jako eradikace již existující abnormality (mutace CALR, JAK2 nebo MPL) pomocí kvantitativní PCR. Částečná odpověď se týká pouze pacientů s alespoň 20% zátěží mutovaných alel na začátku studie. Částečná odpověď je definována jako ≥50% snížení zátěže alel pomocí kvantitativní PCR.
12 a 24 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University Hospital, Angers

Spolupracovníci

Poitiers University Hospital
University Hospital, Brest
Rennes University Hospital
Nantes University Hospital
University Hospital, Tours

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

17. května 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

17. února 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

17. února 2032

Termíny zápisu do studia

První předloženo

10. června 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

27. června 2022

První zveřejněno (Aktuální)

1. července 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

6. března 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

4. března 2026

Naposledy ověřeno

1. března 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 2022-A01044-39

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit