Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Identifikasjon av faktorer assosiert med behandlingsrespons hos pasienter med polycytemi Vera, essensiell trombocytemi og premyelofibrose. (BioPredictor)

4. mars 2026 oppdatert av: University Hospital, Angers

Førstelinjebehandling for pasienter med polycytemi vera, essensiell trombocytemi og premyelofibrose er basert på hydroksyurea eller pegylert interferon. Målet med behandlingen er å forhindre trombotiske komplikasjoner og leukemisk transformasjon. Til tross for generelt gode responsrater, reagerer ikke noen pasienter på behandlingen og andre mister responsen over tid. Begge situasjoner er assosiert med dårligere overlevelse, og det er til dags dato ingen klare prediktive faktorer for respons selv om eksistensen av ytterligere mutasjoner virker ugunstig.

I denne utforskende studien antar vi at biologiske faktorer ved diagnose er assosiert med hematologisk respons ved 12 måneder. Vi vil mer spesifikt studere sammenhengen mellom mutasjonsprofil, vurdert ved neste generasjons sekvensering, og cytokinprofil med hematologisk respons.

Denne studien vil hjelpe til med å identifisere pasienter som ikke vil reagere på hydroksyurea eller pegylert interferon og gi muligheten til å prøve andre behandlinger på forhånd, i perspektivet av presisjonsmedisin. På den grunnleggende vitenskapelige siden vil denne studien hjelpe til med å forstå de molekylære og immunologiske faktorene som er involvert i resistens mot behandling.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Myeloproliferativ neoplasma

Intervensjon / Behandling

Diagnostisk test: Neste generasjons sekvensering

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

120

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Navn: CORENTIN ORVAIN, DOCTOR
Telefonnummer: +3302 41 35 44 75
E-post: Corentin.Orvain@chu-angers.fr

Studiesteder

Frankrike
- - Angers, Frankrike
    - Rekruttering
    - CHU Angers
    - Ta kontakt med:
      
      CORENTIN ORVAIN, DOCTOR
      
      Telefonnummer: +3302 41 35 44 75
      
      E-post: Corentin.Orvain@chu-angers.fr
  - Brest, Frankrike, 29606
    - Rekruttering
    - CHU Brest
    - Ta kontakt med:
      
      JEAN-CHRISTOPHE IANOTTO
      
      Telefonnummer: +3302 98 22 37 86
      
      E-post: jean-christophe.ianotto@chu-brest.fr
  - Nantes, Frankrike, 44093
    - Rekruttering
    - CHU Nantes
    - Ta kontakt med:
      
      VIVIANE DUBRUILLE
      
      Telefonnummer: +3302 40 08 32 71
      
      E-post: viviane.dubruille@chu-nantes.fr
  - Poitiers, Frankrike, 86021
    - Rekruttering
    - CHU Poitiers
    - Ta kontakt med:
      
      Jose-Miguel TORREGROSA-DIAZ
      
      Telefonnummer: +3305 49 44 44 44
      
      E-post: jose-miguel.torregrosa-diaz@inserm.eu
  - Rennes, Frankrike, 35033
    - Rekruttering
    - Chu Rennes
    - Ta kontakt med:
      
      MARC BERNARD
      
      Telefonnummer: +3302 99 28 42 91
      
      E-post: marc.bernard@chu-rennes.fr
  - Tours, Frankrike, 37044
    - Rekruttering
    - CHU Tours
    - Ta kontakt med:
      
      ANTOINE MACHET
      
      Telefonnummer: +3302 47 47 37 12
      
      E-post: a.machet@chu-tours.fr

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Voksne med polycytemi vera, essensiell trombocytemi eller premyelofibrose som krever førstelinjebehandling med hydroksyurea eller pegylert interferon.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

Voksne med polycytemi vera, essensiell trombocytemi eller pre-myelofibrose.
Indikasjon for førstelinjebehandling med hydroksyurea eller pegylert interferon.
Samtykke til å delta.
Tilknyttet trygd.

Ekskluderingskriterier:

Tidligere behandling.
Annen pågående malignitet, inkludert åpenlyst myelofibrose.
Annen behandling som utelukkende flebotomi, ruxolitinib, anagrelid eller pipobroman.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Observasjonsmodeller: Kohort
Tidsperspektiver: Potensielle

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål	Tiltaksbeskrivelse	Tidsramme
Fullstendig hematologisk respons Tidsramme: 12 måneder	ELN-2013-kriterier ved å oppfylle alle følgende: Varig oppløsning av sykdomsrelaterte tegn, inkludert palpabel hepatosplenomegali, store symptomforbedring, OG Varig perifer blodtellingsremisjon, definert som: blodplateantall ≤400 ×109/L, WBC-antall <10 × 109/L, Ht lavere enn 45 % uten flebotomi (for PV-pasienter), fravær av leukoerytroblastose, OG Uten tegn på progressiv sykdom og fravær av noen hemoragiske eller trombotiske hendelser.	12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål	Tiltaksbeskrivelse	Tidsramme
Fullstendig hematologisk respons Tidsramme: 24, 36, 48 og 60 måneder	ELN-2013-kriterier ved å oppfylle alle følgende: Varig oppløsning av sykdomsrelaterte tegn, inkludert palpabel hepatosplenomegali, store symptomforbedring, OG Varig perifer blodtellingsremisjon, definert som: blodplateantall ≤400 ×109/L, WBC-antall <10 × 109/L, Ht lavere enn 45 % uten flebotomi (for PV-pasienter), fravær av leukoerytroblastose, OG Uten tegn på progressiv sykdom og fravær av noen hemoragiske eller trombotiske hendelser.	24, 36, 48 og 60 måneder
Molekylær respons Tidsramme: 12 og 24 måneder	ELN-2013-kriterier: Fullstendig respons er definert som utryddelse av en eksisterende abnormitet (CALR-, JAK2- eller MPL-mutasjoner) ved kvantitativ PCR. Delvis respons gjelder bare for pasienter med minst 20 % mutant allelbyrde ved baseline. Delvis respons er definert som ≥50 % reduksjon i allelbelastning ved kvantitativ PCR.	12 og 24 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

University Hospital, Angers

Samarbeidspartnere

Poitiers University Hospital

University Hospital, Brest

Rennes University Hospital

Nantes University Hospital

University Hospital, Tours

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

17. mai 2023

Primær fullføring (Antatt)

17. februar 2027

Studiet fullført (Antatt)

17. februar 2032

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

10. juni 2022

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

27. juni 2022

Først lagt ut (Faktiske)

1. juli 2022

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

6. mars 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

4. mars 2026

Sist bekreftet

1. mars 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

2022-A01044-39

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

UBESLUTTE

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .