Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Identifikasjon av faktorer assosiert med behandlingsrespons hos pasienter med polycytemi Vera, essensiell trombocytemi og premyelofibrose. (BioPredictor)

27. juni 2022 oppdatert av: University Hospital, Angers

Førstelinjebehandling for pasienter med polycytemi vera, essensiell trombocytemi og premyelofibrose er basert på hydroksyurea eller pegylert interferon. Målet med behandlingen er å forhindre trombotiske komplikasjoner og leukemisk transformasjon. Til tross for generelt gode responsrater, reagerer ikke noen pasienter på behandlingen og andre mister responsen over tid. Begge situasjoner er assosiert med dårligere overlevelse, og det er til dags dato ingen klare prediktive faktorer for respons selv om eksistensen av ytterligere mutasjoner virker ugunstig.

I denne utforskende studien antar vi at biologiske faktorer ved diagnose er assosiert med hematologisk respons ved 12 måneder. Vi vil mer spesifikt studere sammenhengen mellom mutasjonsprofil, vurdert ved neste generasjons sekvensering, og cytokinprofil med hematologisk respons.

Denne studien vil hjelpe til med å identifisere pasienter som ikke vil reagere på hydroksyurea eller pegylert interferon og gi muligheten til å prøve andre behandlinger på forhånd, i perspektivet av presisjonsmedisin. På den grunnleggende vitenskapelige siden vil denne studien hjelpe til med å forstå de molekylære og immunologiske faktorene som er involvert i resistens mot behandling.

Studieoversikt

Status

Har ikke rekruttert ennå

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Forventet)

120

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Voksne med polycytemi vera, essensiell trombocytemi eller premyelofibrose som krever førstelinjebehandling med hydroksyurea eller pegylert interferon.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Voksne med polycytemi vera, essensiell trombocytemi eller pre-myelofibrose.
  • Indikasjon for førstelinjebehandling med hydroksyurea eller pegylert interferon.
  • Samtykke til å delta.
  • Tilknyttet trygd.

Ekskluderingskriterier:

  • Tidligere behandling.
  • Annen pågående malignitet, inkludert åpenlyst myelofibrose.
  • Annen behandling som utelukkende flebotomi, ruxolitinib, anagrelid eller pipobroman.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiver: Potensielle

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Fullstendig hematologisk respons
Tidsramme: 12 måneder

ELN-2013-kriterier ved å oppfylle alle følgende:

  • Varig oppløsning av sykdomsrelaterte tegn, inkludert palpabel hepatosplenomegali, store symptomforbedring, OG
  • Varig perifer blodtellingsremisjon, definert som: blodplateantall ≤400 ×109/L, WBC-antall <10 × 109/L, Ht lavere enn 45 % uten flebotomi (for PV-pasienter), fravær av leukoerytroblastose, OG
  • Uten tegn på progressiv sykdom og fravær av noen hemoragiske eller trombotiske hendelser.
12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Fullstendig hematologisk respons
Tidsramme: 24, 36, 48 og 60 måneder

ELN-2013-kriterier ved å oppfylle alle følgende:

  • Varig oppløsning av sykdomsrelaterte tegn, inkludert palpabel hepatosplenomegali, store symptomforbedring, OG
  • Varig perifer blodtellingsremisjon, definert som: blodplateantall ≤400 ×109/L, WBC-antall <10 × 109/L, Ht lavere enn 45 % uten flebotomi (for PV-pasienter), fravær av leukoerytroblastose, OG
  • Uten tegn på progressiv sykdom og fravær av noen hemoragiske eller trombotiske hendelser.
24, 36, 48 og 60 måneder
Molekylær respons
Tidsramme: 12 og 24 måneder
ELN-2013-kriterier: Fullstendig respons er definert som utryddelse av en eksisterende abnormitet (CALR-, JAK2- eller MPL-mutasjoner) ved kvantitativ PCR. Delvis respons gjelder bare for pasienter med minst 20 % mutant allelbyrde ved baseline. Delvis respons er definert som ≥50 % reduksjon i allelbelastning ved kvantitativ PCR.
12 og 24 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

University Hospital, Angers

Samarbeidspartnere

Poitiers University Hospital
University Hospital, Brest
Rennes University Hospital
Nantes University Hospital
University Hospital, Tours

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Forventet)

8. september 2022

Primær fullføring (Forventet)

7. september 2024

Studiet fullført (Forventet)

4. oktober 2029

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

10. juni 2022

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

27. juni 2022

Først lagt ut (Faktiske)

1. juli 2022

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

1. juli 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

27. juni 2022

Sist bekreftet

1. juni 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 2022-A01044-39

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Ubestemt

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Myeloproliferativ neoplasma

Kliniske studier på Neste generasjons sekvensering

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Bahrain

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere