Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Identifikation af faktorer associeret med behandlingsrespons hos patienter med polycytæmi Vera, essentiel trombocytæmi og præmyelofibrose. (BioPredictor)

4. marts 2026 opdateret af: University Hospital, Angers

Førstelinjebehandling til patienter med polycytæmi vera, essentiel trombocytæmi og præ-myelofibrose er baseret på hydroxyurinstof eller pegyleret interferon. Formålet med behandlingen er at forebygge trombotiske komplikationer og leukæmitransformation. På trods af generelt gode responsrater, reagerer nogle patienter ikke på behandlingen, og andre mister deres respons over tid. Begge situationer er forbundet med dårligere overlevelse, og der er til dato ingen klare forudsigelige faktorer for respons, selvom eksistensen af ​​yderligere mutationer virker ugunstige.

I denne eksplorative undersøgelse antager vi, at biologiske faktorer ved diagnose er forbundet med hæmatologisk respons efter 12 måneder. Vi vil mere specifikt studere sammenhængen mellem mutationsprofil, vurderet ved næste generations sekventering, og cytokinprofil med hæmatologisk respons.

Denne undersøgelse vil hjælpe med at identificere patienter, der ikke vil reagere på hydroxyurinstof eller pegyleret interferon, og give mulighed for at prøve andre behandlinger på forhånd, i perspektivet af præcisionsmedicin. På den grundlæggende videnskabelige side vil denne undersøgelse hjælpe med at forstå de molekylære og immunologiske faktorer, der er involveret i resistens mod behandling.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

120

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Voksne med polycytæmi vera, essentiel trombocytæmi eller præ-myelofibrose, der kræver førstelinjebehandling med hydroxyurinstof eller pegyleret interferon.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Voksne med polycytæmi vera, essentiel trombocytæmi eller præ-myelofibrose.
  • Indikation for førstelinjebehandling med hydroxyurinstof eller pegyleret interferon.
  • Samtykke til at deltage.
  • Tilknyttet social sikring.

Ekskluderingskriterier:

  • Tidligere behandling.
  • Anden igangværende malignitet, herunder åbenlys myelofibrose.
  • Anden behandling såsom flebotomi udelukkende, ruxolitinib, anagrelid eller pipobroman.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Komplet hæmatologisk respons
Tidsramme: 12 måneder

ELN-2013 kriterier ved at opfylde alle følgende:

  • Varig opløsning af sygdomsrelaterede tegn, herunder palpabel hepatosplenomegali, store symptomerforbedring, OG
  • Varig perifer blodtalsremission, defineret som: trombocyttal ≤400 ×109/L, WBC-tal <10 × 109/L, Ht lavere end 45 % uden phlebotomier (for PV-patienter), fravær af leukoerythroblastose, OG
  • Uden tegn på fremadskridende sygdom og fravær af hæmoragiske eller trombotiske hændelser.
12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Komplet hæmatologisk respons
Tidsramme: 24, 36, 48 og 60 måneder

ELN-2013 kriterier ved at opfylde alle følgende:

  • Varig opløsning af sygdomsrelaterede tegn, herunder palpabel hepatosplenomegali, store symptomerforbedring, OG
  • Varig perifer blodtalsremission, defineret som: trombocyttal ≤400 ×109/L, WBC-tal <10 × 109/L, Ht lavere end 45 % uden phlebotomier (for PV-patienter), fravær af leukoerythroblastose, OG
  • Uden tegn på fremadskridende sygdom og fravær af hæmoragiske eller trombotiske hændelser.
24, 36, 48 og 60 måneder
Molekylær respons
Tidsramme: 12 og 24 måneder
ELN-2013-kriterier: Komplet respons defineres som udryddelse af en allerede eksisterende abnormitet (CALR-, JAK2- eller MPL-mutationer) ved kvantitativ PCR. Delvis respons gælder kun for patienter med mindst 20 % mutant allelbyrde ved baseline. Delvis respons er defineret som ≥50 % reduktion i allelbelastning ved kvantitativ PCR.
12 og 24 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University Hospital, Angers

Samarbejdspartnere

Poitiers University Hospital
University Hospital, Brest
Rennes University Hospital
Nantes University Hospital
University Hospital, Tours

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

17. maj 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

17. februar 2027

Studieafslutning (Anslået)

17. februar 2032

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

10. juni 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

27. juni 2022

Først opslået (Faktiske)

1. juli 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

6. marts 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

4. marts 2026

Sidst verificeret

1. marts 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 2022-A01044-39

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner