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Identificazione dei fattori associati alla risposta al trattamento nei pazienti con policitemia vera, trombocitemia essenziale e pre-mielofibrosi. (BioPredictor)

27 giugno 2022 aggiornato da: University Hospital, Angers

Il trattamento di prima linea per i pazienti con policitemia vera, trombocitemia essenziale e pre-mielofibrosi si basa sull'idrossiurea o sull'interferone pegilato. L'obiettivo del trattamento è prevenire le complicanze trombotiche e la trasformazione leucemica. Nonostante i buoni tassi di risposta complessivi, alcuni pazienti non rispondono al trattamento e altri perdono la loro risposta nel tempo. Entrambe le situazioni sono associate a una sopravvivenza peggiore e ad oggi non ci sono chiari fattori predittivi per la risposta, sebbene l'esistenza di ulteriori mutazioni sembri sfavorevole.

In questo studio esplorativo, ipotizziamo che i fattori biologici alla diagnosi siano associati alla risposta ematologica a 12 mesi. Studieremo più specificamente l'associazione tra profilo mutazionale, valutato mediante sequenziamento di nuova generazione, e profilo citochinico con risposta ematologica.

Questo studio aiuterà a identificare i pazienti che non risponderanno all'idrossiurea o all'interferone pegilato e darà l'opportunità di provare altri trattamenti in anticipo, nella prospettiva della medicina di precisione. Dal punto di vista scientifico di base, questo studio aiuterà a comprendere i fattori molecolari e immunologici coinvolti nella resistenza al trattamento.

Panoramica dello studio

Stato

Non ancora reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Anticipato)

120

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Adulti con policitemia vera, trombocitemia essenziale o pre-mielofibrosi che richiedono un trattamento di prima linea con idrossiurea o interferone pegilato.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Adulti con policitemia vera, trombocitemia essenziale o pre-mielofibrosi.
  • Indicazione per il trattamento di prima linea con idrossiurea o interferone pegilato.
  • Consenso a partecipare.
  • Affiliato alla previdenza sociale.

Criteri di esclusione:

  • Trattamento precedente.
  • Altri tumori maligni in corso, inclusa la mielofibrosi conclamata.
  • Altri trattamenti come solo flebotomia, ruxolitinib, anagrelide o pipobroman.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Risposta ematologica completa
Lasso di tempo: 12 mesi

Criteri ELN-2013 soddisfacendo tutti i seguenti requisiti:

  • Risoluzione duratura dei segni correlati alla malattia, tra cui epatosplenomegalia palpabile, ampio miglioramento dei sintomi, E
  • Remissione durevole della conta ematica periferica, definita come: conta piastrinica ≤400 × 109/L, conta leucocitaria <10 × 109/L, Ht inferiore al 45% senza flebotomie (per pazienti con PV), assenza di leucoeritroblastosi, E
  • Senza segni di malattia progressiva e assenza di eventi emorragici o trombotici.
12 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Risposta ematologica completa
Lasso di tempo: 24, 36, 48 e 60 mesi

Criteri ELN-2013 soddisfacendo tutti i seguenti requisiti:

  • Risoluzione duratura dei segni correlati alla malattia, tra cui epatosplenomegalia palpabile, ampio miglioramento dei sintomi, E
  • Remissione durevole della conta ematica periferica, definita come: conta piastrinica ≤400 × 109/L, conta leucocitaria <10 × 109/L, Ht inferiore al 45% senza flebotomie (per pazienti con PV), assenza di leucoeritroblastosi, E
  • Senza segni di malattia progressiva e assenza di eventi emorragici o trombotici.
24, 36, 48 e 60 mesi
Risposta molecolare
Lasso di tempo: 12 e 24 mesi
Criteri ELN-2013: la risposta completa è definita come l'eradicazione di un'anomalia preesistente (mutazioni CALR, JAK2 o MPL) mediante PCR quantitativa. La risposta parziale si applica solo ai pazienti con carico allelico mutante di almeno il 20% al basale. La risposta parziale è definita come una riduzione ≥50% del carico allelico mediante PCR quantitativa.
12 e 24 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University Hospital, Angers

Collaboratori

Poitiers University Hospital
University Hospital, Brest
Rennes University Hospital
Nantes University Hospital
University Hospital, Tours

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Anticipato)

8 settembre 2022

Completamento primario (Anticipato)

7 settembre 2024

Completamento dello studio (Anticipato)

4 ottobre 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

10 giugno 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

27 giugno 2022

Primo Inserito (Effettivo)

1 luglio 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

1 luglio 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

27 giugno 2022

Ultimo verificato

1 giugno 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 2022-A01044-39

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

Indeciso

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

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