Použití Nucaly u těžkého astmatu (UNISA)

Celosvětová prevalence astmatu je přibližně 358 milionů lidí, z toho odhadem 30 milionů pacientů žije v Evropě. Těžké astma je definováno jako astma vyžadující léčbu podle kroků 4–5 GINA a odhaduje se, že se vyskytuje u 5–10 % celkové populace astmatu (Chung 2014). Astma a těžké astma jsou heterogenní, a přestože existuje řada klasifikací, jedno takové schéma klasifikovalo astma jako: (1) eozinofilní, (2) neutrofilní, (3) smíšené nebo (4) paucigranulocytické.

NUCALA (mepolizumab) je IL-5 antagonistická monoklonální protilátka, která byla schválena Evropskou komisí v roce 2015 pro doplňkovou udržovací léčbu dospělých pacientů s těžkým refrakterním eozinofilním astmatem. Licence byla rozšířena na dětské pacienty (6-17 let) v srpnu 2018. Klinická účinnost byla hodnocena v několika randomizovaných, dvojitě zaslepených klinických studiích. Ve studii DREAM (NCT01000506) byla míra klinicky významných exacerbací 2,40 na pacienta za rok u pacientů užívajících placebo oproti 1,24 ve skupině 75 mg IV mepolizumabu, což představuje 48% (95% CI 31-61%) snížení. Ve studii MENSA (NCT01691521) byla míra klinicky významných exacerbací 1,74 na pacienta za rok u pacientů užívajících placebo oproti 0,83 ve skupině subkutánně 100 mg mepolizumabu, což představuje snížení o 53 % (95% CI 36–65 %). Kromě toho ve studii SIRIUS (NCT01691508) byla střední denní dávka prednisonu ve 20.–24. týdnu 10,0 mg u pacientů užívajících placebo oproti 3,1 mg u pacientů užívajících 100 mg mepolizumabu a mepolizumabu poskytla 2,39 (95% CI 1,25–4,56) krát větší šance na snížení dávky perorálního glukokortikoidu oproti výchozí hodnotě ve skupině s mepolizumabem ve srovnání s placebem. Kromě toho studie MUSCA (NCT02281318) zjistila, že mepolizumab významně zlepšil kvalitu života související se zdravím u pacientů s těžkým eozinofilním astmatem.

Vysoká interní validita randomizovaných klinických studií umožnila spolehlivě stanovit účinnost léčby přípravkem Nucala u pacientů s těžkým eozinofilním astmatem. Nicméně přísná kritéria pro zařazení a vyloučení, která jsou nezbytná v klinických studiích, poskytují údaje z vybrané homogenní populace, která nemusí být reprezentativní pro širší populaci, která může být léčena v běžné praxi.

Hodnocení užívání mepolizumabu v reálném světě pomůže porozumět charakteristikám pacientů z různých evropských zemí, kteří dostávají tyto terapie, léčebným schématům a účinnosti v klinických koncových bodech, protože po dostupnosti mepolizumabu pro pacienty v reálném světě v Evropě existují omezené informace.

Spolupráce na výzkumu těžkého heterogenního astmatu, zaměřená na pacienta (SHARP) je založena s cílem harmonizovat léčbu těžkého astmatu v celé Evropě a odhalit základní heterogenitu způsobem zaměřeným na pacienta. S využitím údajů z národních registrů zahrnutých do sítě SHARP si tato studie klade za cíl vyhodnotit skutečné užívání přípravku Nucala, popsat charakteristiky pacientů předepisovaných přípravkem Nucala a vyhodnotit účinnost přípravku Nucala v klinicky relevantních koncových bodech.