Uso di Nucala nell'asma grave (UNISA)

La prevalenza globale dell'asma è di circa 358 milioni di persone, di cui circa 30 milioni vivono in Europa. L'asma grave è definito come l'asma che richiede un trattamento secondo le fasi 4-5 del GINA e si stima che si verifichi nel 5-10% della popolazione totale con asma (Chung 2014). L'asma e l'asma grave sono eterogenei e, sebbene esista una serie di classificazioni, uno di questi schemi classificava l'asma come: (1) eosinofila, (2) neutrofila, (3) mista o (4) paucigranulocitica.

NUCALA (mepolizumab) è un anticorpo monoclonale antagonista dell'IL-5 che è stato approvato dalla Commissione Europea nel 2015 per il trattamento aggiuntivo di mantenimento di pazienti adulti con asma eosinofilo refrattario grave. La licenza è stata estesa ai pazienti pediatrici (6-17 anni) nell'agosto 2018. L'efficacia clinica è stata valutata in molteplici studi clinici randomizzati, in doppio cieco. Nello studio DREAM (NCT01000506), il tasso di riacutizzazioni clinicamente significative è stato di 2,40 per paziente all'anno tra i pazienti trattati con placebo rispetto a 1,24 nel gruppo mepolizumab 75 mg IV, una riduzione del 48% (IC 95% 31-61%). Nello studio MENSA (NCT01691521), il tasso di riacutizzazioni clinicamente significative è stato di 1,74 per paziente all'anno tra i pazienti trattati con placebo rispetto a 0,83 nel gruppo mepolizumab 100 mg per via sottocutanea, una riduzione del 53% (IC 95% 36-65%). Inoltre, nello studio SIRIUS (NCT01691508), la dose mediana giornaliera di prednisone alle settimane 20-24 era di 10,0 mg tra i pazienti trattati con placebo rispetto a 3,1 mg per i pazienti trattati con 100 mg di mepolizumab e mepolizumab ha fornito un 2,39 (IC 95% 1,25-4,56) probabilità volte maggiori per una riduzione della dose orale di glucocorticoidi rispetto al basale nel gruppo mepolizumab rispetto al placebo. Inoltre, lo studio MUSCA (NCT02281318) ha rilevato che il mepolizumab ha migliorato significativamente la qualità della vita correlata alla salute nei pazienti con asma eosinofilo grave.

L'elevata validità interna degli studi clinici randomizzati ha consentito di determinare in modo affidabile l'efficacia del trattamento di Nucala nei pazienti con asma eosinofilo grave. Tuttavia, i rigorosi criteri di inclusione ed esclusione necessari negli studi clinici producono dati da una popolazione selezionata e omogenea che potrebbe non essere rappresentativa della popolazione più ampia che può ricevere trattamenti nella pratica di routine.

La valutazione nel mondo reale dell'uso di mepolizumab aiuterà a comprendere le caratteristiche dei pazienti di diversi paesi europei che ricevono queste terapie, i modelli di trattamento e l'efficacia sugli endpoint clinici poiché esistono informazioni limitate in contesti del mondo reale in Europa a seguito della disponibilità di mepolizumab ai pazienti.

La collaborazione per la ricerca sull'asma eterogeneo grave, incentrata sul paziente (SHARP) è istituita per armonizzare la gestione dell'asma grave in tutta Europa e svelare l'eterogeneità sottostante in modo incentrato sul paziente. Utilizzando i dati dei registri nazionali inclusi nella rete SHARP, questo studio mira a valutare l'uso nel mondo reale di Nucala, descrivere le caratteristiche dei pazienti prescritti con Nucala e valutare l'efficacia di Nucala negli endpoint clinicamente rilevanti.