Brug af Nucala ved svær astma (UNISA)

Den globale forekomst af astma er cirka 358 millioner mennesker, hvoraf anslået 30 millioner patienter bor i Europa. Svær astma er defineret som astma, der kræver behandling i henhold til GINA-trin 4-5 og skønnes at forekomme hos 5-10 % af den samlede astmapopulation (Chung 2014). Astma og svær astma er heterogene, og selvom der er en række klassifikationer, klassificerede et sådant skema astma som: (1) eosinofil, (2) neutrofil, (3) blandet eller (4) paucigranulocytisk.

NUCALA (mepolizumab) er et IL-5-antagonist monoklonalt antistof, som blev godkendt af Europa-kommissionen i 2015 til supplerende vedligeholdelsesbehandling af voksne patienter med svær refraktær eosinofil astma. Licensen blev udvidet til at omfatte pædiatriske patienter (6-17 år) i august 2018. Klinisk effekt blev evalueret i flere randomiserede, dobbeltblindede kliniske forsøg. I DREAM-studiet (NCT01000506) var frekvensen af ​​klinisk signifikante eksacerbationer 2,40 pr. patient pr. år blandt patienter, der fik placebo versus 1,24 i 75 mg IV-mepolizumab-gruppen, en reduktion på 48 % (95 % CI 31-61 %). I MENSA-studiet (NCT01691521) var frekvensen af ​​klinisk signifikante eksacerbationer 1,74 pr. patient pr. år blandt patienter, der fik placebo versus 0,83 i den subkutane 100 mg mepolizumab-gruppe, en reduktion på 53 % (95 % CI 36-65 %). I SIRIUS-studiet (NCT01691508) var den gennemsnitlige daglige prednisondosis i uge 20-24 10,0 mg blandt patienter, der fik placebo versus 3,1 mg for patienter, der fik 100 mg mepolizumab, og mepolizumab gav 2,39 (95,5 %) CI. gange større odds for en reduktion i oral glukokortikoiddosis fra baseline i mepolizumab-gruppen sammenlignet med placebo. Derudover fandt MUSCA-studiet (NCT02281318), at mepolizumab signifikant forbedrede sundhedsrelateret livskvalitet hos patienter med svær eosinofil astma.

Den høje interne validitet af de randomiserede kliniske forsøg har gjort det muligt at bestemme behandlingseffektiviteten af ​​Nucala pålideligt hos patienter med svær eosinofil astma. Imidlertid producerer de strenge inklusions- og eksklusionskriterier, som er nødvendige i kliniske forsøg, data fra en udvalgt, homogen population, som muligvis ikke er repræsentative for den bredere befolkning, som kan modtage behandlinger i rutinepraksis.

Evaluering af mepolizumab i den virkelige verden vil hjælpe med at forstå karakteristika for patienter fra forskellige europæiske lande, der modtager disse terapier, behandlingsmønstre og effektivitet på kliniske endepunkter, da der findes begrænset information i den virkelige verden i Europa efter tilgængeligheden af ​​mepolizumab til patienter.

Severe Heterogeneous Astma Research-samarbejdet, Patient-centred (SHARP) er oprettet for at harmonisere svær astmabehandling på tværs af Europa og optrevle underliggende heterogenitet på en patientcentreret måde. Ved at bruge data fra nationale registre, der er inkluderet i SHARP-netværket, har denne undersøgelse til formål at evaluere brugen af ​​Nucala i den virkelige verden, beskrive karakteristika for patienter ordineret med Nucala og evaluere effektiviteten af ​​Nucala i klinisk relevante endepunkter.