Uso de Nucala en asma severa (UNISA)

La prevalencia mundial del asma es de aproximadamente 358 millones de personas, de los cuales unos 30 millones de pacientes viven en Europa. El asma grave se define como el asma que requiere tratamiento según los pasos 4 a 5 de la GINA y se estima que ocurre en el 5% al ​​10% de la población asmática total (Chung 2014). El asma y el asma grave son heterogéneos y, aunque existe una variedad de clasificaciones, uno de esos esquemas clasificó el asma como: (1) eosinofílica, (2) neutrofílica, (3) mixta o (4) paucigranulocítica.

NUCALA (mepolizumab) es un anticuerpo monoclonal antagonista de la IL-5 que fue aprobado por la Comisión Europea en 2015 para el tratamiento complementario de mantenimiento de pacientes adultos con asma eosinofílica refractaria grave. La licencia se amplió a pacientes pediátricos (6-17 años) en agosto de 2018. La eficacia clínica se evaluó en múltiples ensayos clínicos aleatorizados, doble ciego. En el ensayo DREAM (NCT01000506), la tasa de exacerbaciones clínicamente significativas fue de 2,40 por paciente por año entre los pacientes que recibieron placebo frente a 1,24 en el grupo de 75 mg de mepolizumab IV, una reducción del 48 % (95 % IC 31-61 %). En el ensayo MENSA (NCT01691521), la tasa de exacerbaciones clínicamente significativas fue de 1,74 por paciente por año entre los pacientes que recibieron placebo frente a 0,83 en el grupo subcutáneo de 100 mg de mepolizumab, una reducción del 53 % (95 % IC 36-65 %). Además, en el ensayo SIRIUS (NCT01691508), la mediana de la dosis diaria de prednisona en las semanas 20-24 fue de 10,0 mg entre los pacientes que recibieron placebo frente a 3,1 mg para los pacientes que recibieron 100 mg de mepolizumab y mepolizumab proporcionó un 2,39 (IC del 95 %: 1,25-4,56) Probabilidades veces mayores para una reducción en la dosis de glucocorticoides orales desde el inicio en el grupo de mepolizumab en comparación con el placebo. Además, el ensayo MUSCA (NCT02281318) encontró que mepolizumab mejoró significativamente la calidad de vida relacionada con la salud en pacientes con asma eosinofílica grave.

La alta validez interna de los ensayos clínicos aleatorizados ha permitido determinar de forma fiable la eficacia del tratamiento con Nucala en pacientes con asma eosinofílica grave. Sin embargo, los estrictos criterios de inclusión y exclusión que son necesarios en los ensayos clínicos producen datos de una población homogénea seleccionada que puede no ser representativa de la población más amplia que puede recibir tratamientos en la práctica habitual.

La evaluación del uso de mepolizumab en el mundo real ayudará a comprender las características de los pacientes de diferentes países europeos que reciben estas terapias, los patrones de tratamiento y la eficacia en los criterios de valoración clínicos, ya que existe información limitada en entornos del mundo real en Europa sobre la disponibilidad de mepolizumab para los pacientes.

La colaboración para la investigación del asma heterogénea grave, centrada en el paciente (SHARP) se creó para armonizar el tratamiento del asma grave en toda Europa y desentrañar la heterogeneidad subyacente de forma centrada en el paciente. Utilizando datos de registros nacionales incluidos en la red SHARP, este estudio tiene como objetivo evaluar el uso real de Nucala, describir las características de los pacientes a los que se les recetó Nucala y evaluar la eficacia de Nucala en criterios de valoración clínicamente relevantes.