Zastosowanie Nucala w ciężkiej astmie (UNISA)

Globalna częstość występowania astmy wynosi około 358 milionów ludzi, z czego około 30 milionów pacjentów mieszka w Europie. Astma ciężka jest definiowana jako astma wymagająca leczenia zgodnie z krokami 4-5 GINA i szacuje się, że występuje u 5-10% całej populacji z astmą (Chung 2014). Astma i ciężka astma są niejednorodne i chociaż istnieje szereg klasyfikacji, jeden z takich schematów klasyfikuje astmę jako: (1) eozynofilową, (2) neutrofilową, (3) mieszaną lub (4) paucygranulocytarną.

NUCALA (mepolizumab) to przeciwciało monoklonalne będące antagonistą IL-5, które zostało zatwierdzone przez Komisję Europejską w 2015 roku do wspomagającego leczenia podtrzymującego dorosłych pacjentów z ciężką, oporną na leczenie astmą eozynofilową. Licencja została rozszerzona na pacjentów pediatrycznych (6-17 lat) w sierpniu 2018 roku. Skuteczność kliniczną oceniano w wielu randomizowanych badaniach klinicznych z podwójnie ślepą próbą. W badaniu DREAM (NCT01000506) częstość klinicznie istotnych zaostrzeń wynosiła 2,40 na pacjenta na rok wśród pacjentów otrzymujących placebo w porównaniu z 1,24 w grupie otrzymującej mepolizumab dożylnie w dawce 75 mg, co oznacza zmniejszenie o 48% (95% przedział ufności 31-61%). W badaniu MENSA (NCT01691521) częstość klinicznie istotnych zaostrzeń wynosiła 1,74 na pacjenta na rok wśród pacjentów otrzymujących placebo w porównaniu z 0,83 w grupie otrzymującej mepolizumab podskórnie w dawce 100 mg, co oznacza zmniejszenie o 53% (95% przedział ufności 36-65%). Ponadto w badaniu SIRIUS (NCT01691508) mediana dobowej dawki prednizonu w tygodniach 20-24 wynosiła 10,0 mg wśród pacjentów otrzymujących placebo w porównaniu z 3,1 mg u pacjentów otrzymujących 100 mg mepolizumabu, a mepolizumab dał 2,39 (95% przedział ufności 1,25-4,56). razy większe szanse na zmniejszenie doustnej dawki glukokortykoidu od wartości wyjściowej w grupie mepolizumabu w porównaniu z placebo. Ponadto badanie MUSCA (NCT02281318) wykazało, że mepolizumab znacząco poprawia jakość życia związaną ze zdrowiem u pacjentów z ciężką astmą eozynofilową.

Wysoka trafność wewnętrzna randomizowanych badań klinicznych pozwoliła wiarygodnie określić skuteczność leczenia produktem Nucala u pacjentów z ciężką astmą eozynofilową. Jednak ścisłe kryteria włączenia i wyłączenia, które są niezbędne w badaniach klinicznych, dają dane z wybranej, jednorodnej populacji, która może nie być reprezentatywna dla szerszej populacji, która może być poddawana leczeniu w rutynowej praktyce.

Rzeczywista ocena stosowania mepolizumabu w świecie pomoże w zrozumieniu charakterystyki pacjentów z różnych krajów europejskich otrzymujących te terapie, wzorców leczenia i skuteczności w odniesieniu do klinicznych punktów końcowych, ponieważ dostępne są ograniczone informacje w rzeczywistych warunkach w Europie po udostępnieniu mepolizumabu pacjentom.

Współpraca Severe Heterogeneous Asthma Research, Patient-centred (SHARP) ma na celu zharmonizowanie leczenia ciężkiej astmy w całej Europie i rozwikłać leżącą u podstaw heterogeniczności w sposób skoncentrowany na pacjencie. Wykorzystując dane z krajowych rejestrów należących do sieci SHARP, badanie to ma na celu ocenę rzeczywistego stosowania Nucala, opisanie charakterystyki pacjentów, którym przepisano Nucala oraz ocenę skuteczności Nucala w klinicznie istotnych punktach końcowych.