Studie injekce hydrochloridu mitoxantronu pro recidivující roztroušenou sklerózu

Kritéria pro zařazení:

• 18 až 55 let (včetně);
• Diagnóza recidivující roztroušené sklerózy (RMS);
• Délka onemocnění sekundárně progresivní roztroušené sklerózy (SPMS) se superponovanými relapsy ≤ 5 let;
• skóre rozšířené stupnice stavu postižení (EDSS) od 3 do 8;
• Účastníci, kteří podstoupili léčbu modifikující onemocnění, stále relabují nebo se zhoršují; nebo účastníci, kteří jsou podle názoru zkoušejícího vhodní pro léčbu injekcí mitoxantron hydrochloridu;
• Účastníci dobrovolně podepíší informovaný souhlas a dokončí studii podle protokolu.

Kritéria vyloučení:

• těhotné nebo kojící účastnice nebo účastnice plánující mít dítě během studie;
• Závažná léková alergie v anamnéze nebo alergie nebo intolerance na gadolinium, antracykliny nebo lipozomové léky;
• Historie nedostatku vitaminu B12;
• Účastníci s maligním nádorem diagnostikovaným do 5 let před fází screeningu, s výjimkou kožního bazaliomu pod účinnou kontrolou a spinocelulárního karcinomu stadia I);
• Účastníci s anamnézou intersticiálního plicního onemocnění nebo se zápalem plic podle RTG hrudníku ve fázi screeningu;
• Účastníci se závažnými nebo aktivními kožními chorobami nebo klinicky významnými kožními abnormalitami při fyzikálním vyšetření ve fázi screeningu;
• Těžká imunodeficience v anamnéze;
• Anamnéza zneužívání drog a/nebo alkoholu nebo duševní porucha;
• Účastníci mají progresivní neurologickou poruchu nebo oční neuritidu jinou než MS; nebo má jiné onemocnění, které by mělo být léčeno přednostněji než RS, nebo které by mohlo zasahovat do studie nebo ohrozit soulad účastníků s léčbou;
• MRI před randomizací ukazuje kompresi krční míchy nebo léze v oblastech mozku, které nejsou charakteristické pro RS, a léze mohou vysvětlit změny klinických symptomů a známek;
• relaps RS ve fázi screeningu;
• Účastnil se jiných klinických studií léčiv a dostal hodnocený produkt do 3 měsíců před screeningem nebo do 5 poločasů hodnoceného přípravku (podle toho, co bylo delší), nebo se účastnil klinických studií zdravotnických prostředků, které podle zkoušejícího mají možný dopad na výsledky této studie;
• Účastníci, kteří dostali chorobu modifikující terapii nebo imunosupresiva nebo systémové kortikosteroidy během vymývacího období před první dávkou (např. 4 týdny pro interferon, PEGylovaný interferon, glatiramer acetát, dimethyl fumarát a 12 týdnů pro fingolimod, siponimod, intravenózní imunoglobulin nebo plazmu výměna atd.)
• Účastníci, kteří před screeningem dostávali antracykliny nebo kardiotoxické léky;
• Účastníci, kteří dříve podstoupili celkové tělesné ozáření nebo celkové lymfatické ozáření nebo podstoupili terapii kmenovými buňkami nebo jakýkoli typ transplantace kostní dřeně nebo podstoupili transplantaci pevných orgánů;
• Přítomnost následujících klinicky významných onemocnění: infarkt myokardu, akutní koronární syndrom, virová myokarditida, plicní embolie do 6 měsíců; koronární revaskularizace do 6 měsíců; arytmie vyžadující antiarytmika třídy Ia nebo Ш;
• Laboratorní testy ve fázi screeningu, jako je počet bílých krvinek, počet neutrofilů, počet krevních destiček, hemoglobin, clearance kreatininu atd., jsou abnormální s klinickým významem (podle úsudku zkoušejícího); pozitivní výsledky na povrchový antigen hepatitidy B (HBsAg), protilátky proti hepatitidě C (HCVAb), test na protilátky proti syfilis; celkový bilirubin > 1,5x ULN, nebo alaninaminotransferáza nebo aspartátaminotransferáza > 3x ULN;
• Účastníci nemohli dokončit MRI sken před randomizací, jako například účastníci s klaustrofobií;
• Účastníci s aktivní nebo nekontrolovanou infekcí (definovanou jako vyžadující systémovou antiinfekční léčbu a teplotu ≥ 38℃ (axilární teplota) před podáním léků a nevysvětlitelná);
• Výzkumník se domnívá, že účastníci mají jiné onemocnění, které není vhodné pro účast v této studii.