Uno studio sull'iniezione di liposoma cloridrato di mitoxantrone per la sclerosi multipla recidivante

Criterio di inclusione:

• dai 18 ai 55 anni (inclusi);
• Diagnosi di sclerosi multipla recidivante (RMS);
• Durata della malattia della sclerosi multipla secondaria progressiva (SPMS) con recidive sovrapposte ≤ 5 anni;
• Punteggio EDSS (Expanded Disability Status Scale) da 3 a 8;
• I partecipanti che hanno ricevuto una terapia modificante la malattia hanno ancora una ricaduta o un aggravamento; o partecipanti che, a parere dello sperimentatore, sono idonei per il trattamento con iniezione di liposoma cloridrato di mitoxantrone;
• I partecipanti firmano volontariamente il consenso informato e completano lo studio secondo il protocollo.

Criteri di esclusione:

• Partecipanti donne in gravidanza o in allattamento o partecipanti che intendono avere un figlio durante lo studio;
• Anamnesi di grave allergia ai farmaci o allergia o intolleranza al gadolinio, alle antracicline o ai farmaci liposomiali;
• Storia di carenza di vitamina B12;
• - Partecipanti con tumore maligno diagnosticato entro 5 anni prima della fase di screening, ad eccezione del carcinoma a cellule basali della pelle sotto controllo effettivo e del carcinoma a cellule squamose in stadio I);
• - Partecipanti con storia di malattia polmonare interstiziale o con polmonite secondo radiografia del torace nella fase di screening;
• - Partecipanti con malattie della pelle gravi o attive o anomalie della pelle clinicamente significative all'esame fisico nella fase di screening;
• Storia di grave immunodeficienza;
• Storia di abuso di droghe e/o alcol o disturbi mentali;
• - I partecipanti hanno un disturbo neurologico progressivo o una neurite ottica diversa dalla SM; o ha un'altra malattia che dovrebbe essere trattata in modo più preferenziale rispetto alla SM, o che potrebbe interferire con lo studio o compromettere la compliance dei partecipanti al trattamento;
• La risonanza magnetica prima della randomizzazione mostra compressione del midollo spinale cervicale o lesioni in aree del cervello caratteristiche non associate alla SM e le lesioni possono spiegare i cambiamenti nei sintomi e nei segni clinici;
• recidiva di SM in fase di screening;
• Ha partecipato ad altri studi clinici sui farmaci e ha ricevuto un prodotto sperimentale entro 3 mesi prima dello screening o entro 5 emivite del prodotto sperimentale (a seconda di quale dei due fosse più lungo), o ha partecipato a studi clinici sui dispositivi medici che secondo lo sperimentatore hanno un possibile impatto su i risultati di questo studio;
• - Partecipanti che hanno ricevuto una terapia modificante la malattia o agenti immunosoppressori o corticosteroidi sistemici entro il periodo di washout prima della prima dose (ad es. 4 settimane per interferone, interferone PEGilato, glatiramer acetato, dimetilfumarato e 12 settimane per fingolimod, siponimod, immunoglobulina per via endovenosa o plasma scambio, ecc.)
• - Partecipanti che hanno ricevuto antracicline o farmaci cardiotossici prima dello screening;
• - Partecipanti che in precedenza hanno ricevuto irradiazione corporea totale o irradiazione linfatica totale, o hanno ricevuto terapia con cellule staminali o qualsiasi tipo di trapianto di midollo osseo o hanno ricevuto trapianto di organi solidi;
• Presenza delle seguenti malattie clinicamente significative: infarto del miocardio, sindrome coronarica acuta, miocardite virale, embolia polmonare entro 6 mesi; rivascolarizzazione coronarica entro 6 mesi; aritmie che richiedono farmaci antiaritmici di classe Ia o Ø;
• I test di laboratorio in fase di screening, come la conta dei globuli bianchi, la conta dei neutrofili, la conta delle piastrine, l'emoglobina, la clearance della creatinina, ecc., sono anormali con significato clinico (secondo il giudizio dello sperimentatore); risultati positivi per il test dell'antigene di superficie dell'epatite B (HBsAg), dell'anticorpo dell'epatite C (HCVAb), della sifilide; bilirubina totale > 1,5x ULN, o alanina aminotransferasi o aspartato aminotransferasi > 3x ULN;
• I partecipanti non potevano completare la scansione MRI prima della randomizzazione, come i partecipanti con claustrofobia;
• Partecipanti con infezione attiva o incontrollata (definita come richiedente terapia anti-infettiva sistemica e temperatura ≥ 38 ℃ (temperatura ascellare) prima di ricevere farmaci e inspiegabile);
• L'investigatore ritiene che i partecipanti abbiano altre malattie che non sono adatte per partecipare a questo studio.