Zkušební řešení účinnosti terapie GAG pro syndrom bolesti močového měchýře/intersticiální cystitidu (studie GETSBI) (GETSBI)
Zkušební řešení účinnosti terapie GAG pro syndrom bolesti močového měchýře/intersticiální cystitidu
Odůvodnění:
Studie účinnosti (RCT) pro terapii glykosaminoglykanem (GAG) pro indikaci syndrom bolesti močového měchýře / intersticiální cystitidu s podtypem Hunnerovy léze (BPS-IC H+). důvodem této studie je současný nedostatek důkazů o její účinnosti a nákladové efektivitě.
Hlavním cílem je určit krátkodobou a dlouhodobou účinnost terapie GAG (instilace močového měchýře) u lidí s BPS-IC H+ ve srovnání s léčbou placebem na dominantní symptomy, jako je bolest a kvalita života (QOL).
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Odůvodnění:
O úhradě GAG terapie u pacientů se syndromem bolesti močového měchýře / intersticiální cystitidou s podtypem Hunnerovy léze (BPS-IC H+) se v Nizozemsku diskutuje, protože chybí důkazy o její účinnosti a nákladové efektivitě.
Objektivní:
Hlavním cílem je určit krátkodobou a dlouhodobou účinnost terapie GAG (instilace močového měchýře) u lidí s BPS-IC H+ ve srovnání s léčbou placebem na dominantní symptomy, jako je bolest. Sekundárními cíli je stanovit 1) nákladovou efektivitu terapie GAG, 2) účinnost terapie GAG na kvalitu života a zánět močového měchýře hodnocenou uretrocystoskopií
Studovat design:
Multidesignová studie. Studie je napájena a nastavena jako dvojitě zaslepená randomizovaná intervenční studie a je rozšířena o dvojitě zaslepenou agregovanou studii N-of-1. Jak požadoval Zorginstituut Netherlands, bude studie dále rozšířena o prospektivní, nezaslepenou intervenční studii, která zhodnotí dlouhodobé sledování s nízkofrekvenční dávkou terapie.
Studijní populace:
Lidé se symptomatickým BPS-IC H+ (> 18 let). Do hlavní studie bude zahrnuto celkem 80 pacientů.
Zásah:
Instilace do močového měchýře GAG (kyselina hyaluronová + chondroitin sulfát; Ialuril) 50 ml podávané katétrem. Placebo bude Hypromelóza 50 ml podávaná katetrem. Pacienti budou dostávat instilace (Ialuril / placebo v poměru 2:1) ve 3 obdobích po 6 týdnech s frekvencí 1 instilace/týden. S dobou vymývání 4 týdny. Po 3 obdobích léčby / placeba (30. týden) zaslepení ustane a bude pokračovat bez zaslepení, kde všechny subjekty budou dostávat udržovací terapii Ialuril po dobu 1x/4 týdny až do 54 týdnů (koncový bod).
Hlavní parametry studie/koncové body:
Primární výsledný parametr: změna od výchozí hodnoty v maximální bolesti močového měchýře (skóre bolesti na vizuální analogové škále (VAS) (3d průměrné a maximální skóre bolesti).
Sekundární výstupní parametry:
- Změna od výchozí hodnoty ve skóre VAS (0-10) u sekundárních příznaků hlášených uživatelem
- Změna od výchozího stavu z vlastního globálního hodnocení zlepšení (Likertova stupnice)
- Změna od výchozí hodnoty z dotazníku indexu příznaků a indexu problémů O'Leary-Sant IC
- Změna od výchozí hodnoty v uretrocystoskopickém hodnocení sliznice močového měchýře (zánět, aktivní Hunnerovy léze) (klinický lékař vyhodnotil odhadované % zánětu a stupeň zánětu)
- Změna od výchozí hodnoty v kvalitě života pomocí dotazníku ED-5D 5L (holandština)
- Analýzy efektivnosti nákladů pomocí iMCQ a iPCQ dotazníků
- Změny v dotazníku pacientů hlášených výsledků (vč. frekvence močení)
- Nežádoucí účinky při použití systému Clavien-Dindo
Povaha a rozsah zátěže a rizik spojených s participací, prospěchem a vztahem ke skupině:
Prospívá pacientům a skupinové příbuznosti. Všichni účastníci jsou způsobilí dospělí a dostanou podobné množství intervencí a placeba. Léčba odpovídá holandské NVU guidelines BPS. Léčba bude pacientům hrazena. Během 54 týdnů budou mít pacienti období 6 týdnů, kdy je podáváno placebo. Vzhledem k designu studie mohou pacienti získat osobní (individuální) výsledek studie účinnosti, pokud u něj byla terapie úspěšná.
Terapie a placebo: rizika a zátěž Tato studie bude předložena jako nízkointervenční studie. GAG terapie (instilace) se v klinické praxi používá již déle než 25 let k léčbě BPS-IC. GAG-terapie jsou registrovány jako zdravotnické prostředky. Terapie je instilována do močového měchýře pomocí katetru (sestrou/pacientem). Katetrizace má malé zvýšené riziko rozvoje infekce močových cest (1,9 %) [Herr 2015], uretrálního dyskomfortu a ve vzácných případech uretrálního traumatu.
Placebo sloučenina Hypromelosa 0,3% se používá jako zvlhčující kapky k léčbě suchých očí. Je inertní (nedráždivý a hypoalergenní). Velmi vzácné (< 0,01 %) nežádoucí účinky jsou hlášeny v holandském „Farmacologisch Kompas“. Hlásí místní vedlejší účinky citlivosti (pálení, svědění, slzení e.d.). Rozmazané vidění. a velmi vzácné systémové účinky jako vyrážka, svědění. Kvůli těmto hlášeným nežádoucím účinkům při zařazení je (nad)citlivost kontrolována jednou kapkou do oka, přičemž se bere v úvahu možné rozmazané vidění poté.
Typ studie
Zápis (Odhadovaný)
Fáze
- Fáze 4
Kontakty a umístění
Studijní kontakt
- Jméno: D.A.W. Janssen, MD PhD
- Telefonní číslo: +31641856516
- E-mail: dick.janssen@radboudumc.nl
Studijní záloha kontaktů
- Jméno: Charlotte van Ginkel, MD
- E-mail: charlotte.jvanginkel@radboudumc.nl
Studijní místa
-
-
-
Arnhem, Holandsko, 6815AD
- Nábor
- Rijnstate
-
Kontakt:
- Michael van Balken, PhD MD
- E-mail: mvanbalken@rijnstate.nl
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Michael van Balken, PhD MD
-
Baarn, Holandsko, 3741GP
- Nábor
- Andros Clinics
-
Kontakt:
- Erik Arendsen, MD PhD
- E-mail: e.arendsen@andros.nl
-
Kontakt:
- Dick Janssen
- E-mail: d.janssen@andros.nl
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Erik Arendsen, MD pHD
-
Doetinchem, Holandsko, 7009 BL
- Zatím nenabíráme
- Slingeland
-
Kontakt:
- Erich Taubert, PhD MD
- E-mail: e.taubert@slingeland.nl
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Erich Taubert, PhD MD
-
Eindhoven, Holandsko, 5623 EJ
- Nábor
- Catharina Ziekenhuis
-
Kontakt:
- Evert Koldewijn, PhD mD
- E-mail: evert.koldewijn@catharinaziekenhuis.nl
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Evert Koldewijn, PhD MD
-
Leiden, Holandsko, 2334 CK
- Nábor
- Alrijne Ziekenhuis
-
Kontakt:
- Barbara Schout, PhD MD
- E-mail: bmaschout@alrijne.nl
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Barbara Schout, PhD MD
-
Maastricht, Holandsko, 6229HX
- Nábor
- MUMC+
-
Kontakt:
- John Heesakkers, Prof PhD MD
- E-mail: john.heesakkers@mumc.nl
-
Vrchní vyšetřovatel:
- John Heesakkers, Prof PhD MD
-
Zwolle, Holandsko, 8025 AB
- Nábor
- Isala Klinieken
-
Kontakt:
- Bart Witte, PhD MD
- E-mail: i.p.w.witte@isala.nl
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Bart Witte, PhD MD
-
-
Gelderland
-
Nijmegen, Gelderland, Holandsko, 6500
- Nábor
- Radboud Unviversity Nijmegen Medical Centre
-
Kontakt:
- Charlotte van Ginkel, MD
- E-mail: charlotte.jvanginkel@radboudumc.nl
-
Kontakt:
- Dick Janssen, MD PhD
- Telefonní číslo: 0243610503
- E-mail: dick.janssen@radboudumc.nl
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Dick Janssen, MD
-
Dílčí vyšetřovatel:
- Charlotte van Ginkel, MD
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Dospělí pacienti (18 let nebo starší) se symptomatickým BPS s prokázanými Hunnerovými lézemi objektivizovaní uretrocystoskopií během 3 měsíců před zařazením.
- Skóre bolesti VAS (maximální bolest během posledních 3 dnů; stupnice 0-10) alespoň 4.
Kritéria vyloučení:
- bolest, diskomfort v pánevní oblasti při zánětlivých stavech močového měchýře z jakékoli jiné příčiny než BPS s Hunnerovými lézemi, s výjimkou syndromu dráždivého tračníku (IBS) a hypertonických infekcí pánevního dna nebo močového traktu (UTI;
- měl infekci močových cest v předchozích 6 týdnech.
- dostávali instilace do močového měchýře pro BPS v předchozích 3 měsících;
- dostávala intradetruzorové injekce botulotoxinu (BOTOX) během předchozích 12 měsíců.
- dostávali transuretrální koagulační/ablační terapii Hunnerových lézí během posledních 12 měsíců, s výjimkou pacientů, kteří objektivizovali recidivu(y) Hunnerových lézí na cystoskopii po koagulační/ablační terapii po nejméně 3 měsících po intervenci.
- zahájili v posledním měsíci novou léčbu (chronické) bolesti (farmakoterapie) nebo infekce močových cest.
- Nelze (také legální) dát informovaný souhlas.
- Alergie na hypromelózu (testováno na jednom oku)
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Crossover Assignment
- Maskování: Dvojnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Placebo – intervence – intervence
Léčebné období 1: placebo 1x/týden po dobu 6 týdnů, následované dvěma léčebnými obdobími po 6 týdnech s léčbou GAG (Ialuril) 1x/týdně. Nakonec tato větev pokračuje s nezaslepenou terapií GAG (Ialuril) 1x/měsíc po 6 instilacích. |
GAG terapie (instilace močového měchýře s glykosaminoglykany)
|
|
Experimentální: Intervence - Placebo - Intervence
Léčebné období 1: GAG terapie (Ialuril) 1x/týden po dobu 6 týdnů, následuje léčebné období 2: Placebo 1x/týden po dobu 6 týdnů a poté léčebné období 3: GAG terapie (Ialuril) 1/x týden pro 6 týdnů. Nakonec tato větev pokračuje s nezaslepenými instilacemi GAG terapie (Ialuril) 1x/měsíc po 6 instilacích. |
GAG terapie (instilace močového měchýře s glykosaminoglykany)
|
|
Experimentální: Intervence - Intervence - Placebo
Léčebné období 1: GAG terapie (Ialuril) 1x/týden po dobu 6 týdnů, následované léčebným obdobím 2: GAG terapie (Ialuril) 1x/týden po dobu 6 týdnů a poté léčebné období 3: placebo 1/x týden pro 6 týdnů. Nakonec tato větev pokračuje s nezaslepenými instilacemi GAG terapie (Ialuril) 1x/měsíc po 6 instilacích. |
GAG terapie (instilace močového měchýře s glykosaminoglykany)
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna maximální bolesti močového měchýře
Časové okno: Fáze 1: Týden 1,2,5,7,8,12,15,17,18,22,25,27,28,29 Fáze 2: týden 32, 36, 40, 44, 48, 54
|
Skóre bolesti VAS (0-10; 0 = žádná bolest, 10 = nejhorší bolest)
|
Fáze 1: Týden 1,2,5,7,8,12,15,17,18,22,25,27,28,29 Fáze 2: týden 32, 36, 40, 44, 48, 54
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Nejdominantnějším příznakem byla změna u pacienta
Časové okno: Fáze 1: Týden 1,2,5,7,8,12,15,17,18,22,25,27,28,29 Fáze 2: týden 32, 36, 40, 44, 48, 54
|
VAS skóre (0-10; 0 = žádná zátěž, 10 = vysoká zátěž)
|
Fáze 1: Týden 1,2,5,7,8,12,15,17,18,22,25,27,28,29 Fáze 2: týden 32, 36, 40, 44, 48, 54
|
|
Efektivita nákladů
Časové okno: týden 1, 8, 18, 28
|
iMCQ a iPCQ dotazníky
|
týden 1, 8, 18, 28
|
|
O'leary Sant index symptomů/index problémů intersticiální cystitidy (ICSI/ICPI)
Časové okno: týden 1, 6, 18, 28, 29, 40, 48
|
Validovaný dotazník symptomů souvisejících s BPS-IC
|
týden 1, 6, 18, 28, 29, 40, 48
|
|
Cystoskopické hodnocení
Časové okno: týden 8 a týden 28
|
Zánět Likertových šupin (1-5)
|
týden 8 a týden 28
|
|
Dotazník kvality života
Časové okno: týden 1, 6, 18, 28, 29, 40, 48
|
Výsledek dotazníku ED-5D 5L QoL
|
týden 1, 6, 18, 28, 29, 40, 48
|
|
Změna průměrné bolesti močového měchýře
Časové okno: Fáze 1: Týden 1,2,5,7,8,12,15,17,18,22,25,27,28,29 Fáze 2: týden 32, 36, 40, 44, 48, 54
|
Skóre bolesti VAS (0-10; 0 = žádná bolest, 10 = nejhorší bolest)
|
Fáze 1: Týden 1,2,5,7,8,12,15,17,18,22,25,27,28,29 Fáze 2: týden 32, 36, 40, 44, 48, 54
|
|
7-bodová škála Global Response Assessment (GRA).
Časové okno: Fáze 1: Týden 1,2,5,7,8,12,15,17,18,22,25,27,28,29 Fáze 2: týden 32, 36, 40, 44, 48, 54
|
GRA je 7bodová popisná škála, skóre 1-3 značí zhoršení příznaků a 5-7 značí a zlepšení příznaků
|
Fáze 1: Týden 1,2,5,7,8,12,15,17,18,22,25,27,28,29 Fáze 2: týden 32, 36, 40, 44, 48, 54
|
|
Vyprázdnění naléhavosti
Časové okno: Fáze 1: Týden 1,2,5,7,8,12,15,17,18,22,25,27,28,29 Fáze 2: týden 32, 36, 40, 44, 48, 54
|
jako jediná položka z validovaného dotazníku Genito-Urinary Pain Index (5bodová Likertova škála)
|
Fáze 1: Týden 1,2,5,7,8,12,15,17,18,22,25,27,28,29 Fáze 2: týden 32, 36, 40, 44, 48, 54
|
|
Frekvence vyprazdňování
Časové okno: Fáze 1: Týden 1,2,5,7,8,12,15,17,18,22,25,27,28,29 Fáze 2: týden 32, 36, 40, 44, 48, 54
|
jako jediná položka z validovaného dotazníku Genito-Urinary Pain Index (5bodová Likertova škála)
|
Fáze 1: Týden 1,2,5,7,8,12,15,17,18,22,25,27,28,29 Fáze 2: týden 32, 36, 40, 44, 48, 54
|
|
Patient Reported Outcome Measurement (PROM) krátké a prodloužené
Časové okno: týden 1, 8, 18, 28, 29, 40, 48
|
Zlepšení (0-100 %), pokračovat v léčbě, doporučit rodině, včetně nežádoucích příhod a zahájit/ukončit další léčbu BPS/IC
|
týden 1, 8, 18, 28, 29, 40, 48
|
|
Prázdný deník
Časové okno: na základní linii
|
2x24h
|
na základní linii
|
|
Močový sediment
Časové okno: týden 1, 6, 18, 28, 29, 40, 48
|
Screening na bakteriální infekci močových cest
|
týden 1, 6, 18, 28, 29, 40, 48
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Odhadovaný)
Dokončení studie (Odhadovaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 110130
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Popis plánu IPD
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .