Solução experimental de eficácia da terapia com GAG para síndrome de dor na bexiga/cistite intersticial (estudo GETSBI) (GETSBI)
Solução experimental de eficácia da terapia GAG para síndrome de dor na bexiga/ cistite intersticial
Justificativa:
Estudo de eficácia (RCT) para terapia com glicosaminoglicanos (GAG) para a indicação de síndrome dolorosa vesical/cistite intersticial com subtipo de lesão de Hunner (BPS-IC H+). A razão para este estudo é a falta de evidências atuais sobre sua eficácia e custo-efetividade.
O objetivo principal é determinar a eficácia de curto e longo prazo da terapia GAG (instilações vesicais) para pessoas com BPS-IC H+ em comparação com o tratamento com placebo em sintomas dominantes, como dor e qualidade de vida (QOL).
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Justificativa:
O reembolso na Holanda para terapia com GAG para pacientes com síndrome dolorosa da bexiga / cistite intersticial com subtipo de lesão de Hunner (BPS-IC H+) está em debate, pois faltam evidências sobre sua eficácia e custo-efetividade.
Objetivo:
O objetivo principal é determinar a eficácia de curto e longo prazo da terapia GAG (instilações vesicais) para pessoas com BPS-IC H+ em comparação com o tratamento com placebo em sintomas dominantes, como dor. Os objetivos secundários são determinar a 1) relação custo-efetividade da terapia com GAG, 2) eficácia da terapia com GAG na qualidade de vida e inflamação da bexiga avaliada por uretrocistoscopia
Design de estudo:
Estudo multi-design. O estudo é alimentado e configurado como um estudo de intervenção randomizado duplo-cego e é estendido com um ensaio N-de-1 agregado duplo-cego. Conforme solicitado pelo Zorginstituut Netherlands, o estudo será estendido com um estudo de intervenção prospectivo e não cego para avaliar o acompanhamento de longo prazo com uma dose de terapia de baixa frequência.
População do estudo:
Pessoas com BPS-IC H+ sintomático (> 18 anos). Um total de 80 pacientes será incluído no estudo principal.
Intervenção:
Instilações de GAG na bexiga (ácido hialurônico + sulfato de condroitina; Ialuril) 50ml administrados com cateter. O placebo será Hipromelose 50ml administrado por cateter. Os pacientes receberão instilações (Ialuril/placebo na proporção 2:1) em 3 períodos de 6 semanas com frequência de 1 instilação/semana. Com períodos de wash-out de 4 semanas. Após 3 períodos de tratamento/placebo (sem 30), o cegamento cessará e continuará não cego, onde todos os indivíduos receberão terapia de manutenção Ialuril por 1x/4sem até 54 semanas (ponto final).
Principais parâmetros/pontos finais do estudo:
Parâmetro de resultado primário: alteração da linha de base na dor máxima na bexiga (escala visual analógica (VAS) de dor (média de 3 dias e pontuação máxima de dor).
Parâmetros de resultados secundários:
- Mudança da linha de base no escore VAS (0-10) em sintomas secundários auto-relatados
- Mudança da linha de base da Avaliação Global de Melhoria auto-relatada (escala Likert)
- Alteração da linha de base do questionário O'Leary-Sant IC Symptom Index & Problem Index
- Alteração da linha de base na avaliação uretrocistoscópica da mucosa da bexiga (inflamação, lesões de Hunner ativas) (o médico avaliou a % estimada de inflamação e o grau de inflamação)
- Mudança da linha de base na qualidade de vida usando o questionário ED-5D 5L (holandês)
- Análises de custo-efetividade usando questionários iMCQ e iPCQ
- Alterações no questionário de resultados relatados pelo paciente (incl. frequência urinária)
- Eventos adversos usando o sistema Clavien-Dindo
Natureza e extensão do ônus e riscos associados à participação, benefício e relacionamento com o grupo:
Beneficia os pacientes e o relacionamento com o grupo. Todos os participantes são adultos capacitados e receberão uma quantidade semelhante de intervenção e tratamentos placebo. O tratamento corresponde à diretriz holandesa NVU BPS. A terapia será reembolsada para os pacientes. Durante 54 semanas, os pacientes terão um período de 6 semanas em que o placebo é administrado. Devido ao desenho do estudo, os pacientes podem obter um resultado de eficácia do estudo pessoal (individual) se a terapia for bem-sucedida neles.
Terapia e placebo: riscos e ônus Este estudo será submetido como ensaio de baixa intervenção. A terapia com GAG (instilações) tem sido usada por mais de 25 anos na prática clínica para tratar BPS-IC. As terapias GAG são registradas como dispositivos médicos. A terapia é instilada na bexiga por meio de um cateter (pelo enfermeiro/paciente). A cateterização tem um pequeno risco aumentado de desenvolver uma infecção do trato urinário (1,9%) [Herr 2015], desconforto uretral e, em casos raros, trauma uretral.
O composto placebo Hipromelose 0,3% é usado como gotas hidratantes para tratar olhos secos. É inerte (não irritante e hipoalergénico). Efeitos colaterais muito raros (< 0,01%) são relatados no 'Farmacologisch Kompas' holandês. Eles relatam efeitos colaterais locais de sensibilidade (queimação, coceira, lágrimas e.d.). Visão embaçada. e efeitos sistémicos muito raros como erupção cutânea e comichão. Devido a estes efeitos secundários notificados na inclusão, a (super)sensibilidade é verificada com uma gota no olho, tendo em conta a possível visão turva posteriormente.
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Estágio
- Fase 4
Contactos e Locais
Contato de estudo
- Nome: D.A.W. Janssen, MD PhD
- Número de telefone: +31641856516
- E-mail: dick.janssen@radboudumc.nl
Estude backup de contato
- Nome: Charlotte van Ginkel, MD
- E-mail: charlotte.jvanginkel@radboudumc.nl
Locais de estudo
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Arnhem, Holanda, 6815AD
- Recrutamento
- Rijnstate
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Contato:
- Michael van Balken, PhD MD
- E-mail: mvanbalken@rijnstate.nl
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Investigador principal:
- Michael van Balken, PhD MD
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Baarn, Holanda, 3741GP
- Recrutamento
- Andros Clinics
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Contato:
- Erik Arendsen, MD PhD
- E-mail: e.arendsen@andros.nl
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Contato:
- Dick Janssen
- E-mail: d.janssen@andros.nl
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Investigador principal:
- Erik Arendsen, MD pHD
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Doetinchem, Holanda, 7009 BL
- Ainda não está recrutando
- Slingeland
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Contato:
- Erich Taubert, PhD MD
- E-mail: e.taubert@slingeland.nl
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Investigador principal:
- Erich Taubert, PhD MD
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Eindhoven, Holanda, 5623 EJ
- Recrutamento
- Catharina Ziekenhuis
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Contato:
- Evert Koldewijn, PhD mD
- E-mail: evert.koldewijn@catharinaziekenhuis.nl
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Investigador principal:
- Evert Koldewijn, PhD MD
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Leiden, Holanda, 2334 CK
- Recrutamento
- Alrijne Ziekenhuis
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Contato:
- Barbara Schout, PhD MD
- E-mail: bmaschout@alrijne.nl
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Investigador principal:
- Barbara Schout, PhD MD
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Maastricht, Holanda, 6229HX
- Recrutamento
- MUMC+
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Contato:
- John Heesakkers, Prof PhD MD
- E-mail: john.heesakkers@mumc.nl
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Investigador principal:
- John Heesakkers, Prof PhD MD
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Zwolle, Holanda, 8025 AB
- Recrutamento
- Isala Klinieken
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Contato:
- Bart Witte, PhD MD
- E-mail: i.p.w.witte@isala.nl
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Investigador principal:
- Bart Witte, PhD MD
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Gelderland
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Nijmegen, Gelderland, Holanda, 6500
- Recrutamento
- Radboud Unviversity Nijmegen Medical Centre
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Contato:
- Charlotte van Ginkel, MD
- E-mail: charlotte.jvanginkel@radboudumc.nl
-
Contato:
- Dick Janssen, MD PhD
- Número de telefone: 0243610503
- E-mail: dick.janssen@radboudumc.nl
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Investigador principal:
- Dick Janssen, MD
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Subinvestigador:
- Charlotte van Ginkel, MD
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critério de inclusão:
- Pacientes adultos (18 anos ou mais) com BPS sintomática com lesões de Hunner estabelecidas objetivadas com uretrocistoscopia nos 3 meses anteriores à inclusão.
- Um escore VAS de dor (dor máxima durante os últimos 3 dias; escala 0-10) de pelo menos 4.
Critério de exclusão:
- dor, desconforto na região pélvica de condições inflamatórias da bexiga devido a qualquer causa que não seja BPS com lesões de Hunner, com exceção da síndrome do intestino irritável (IBS) e assoalho pélvico hipertônico ou infecções do trato urinário (ITU;
- teve uma infecção do trato urinário nas últimas 6 semanas.
- recebeu instilações vesicais para BPS nos últimos 3 meses;
- receberam injeções intradetrusoras de toxina botulínica (BOTOX) nos últimos 12 meses.
- receberam terapia de coagulação/ablação transuretral de lesões de Hunner nos últimos 12 meses, com exceção de pacientes que apresentaram recidiva(s) de lesão de Hunner objetivada(s) em cistoscopia após terapia de coagulação/ablação após pelo menos 3 meses pós-intervenção.
- iniciou um novo tratamento para dor (crônica) (farmacoterapia) ou infecção do trato urinário no último mês.
- Incapaz (também legal) de dar consentimento informado.
- Alérgico a hipromelose (testado em um olho)
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição cruzada
- Mascaramento: Dobro
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Placebo - Intervenção - Intervenção
Período de tratamento 1: placebo 1x/semana durante 6 semanas, seguido de dois períodos de tratamento de 6 semanas recebendo terapia com GAG (Ialuril) 1x/semana. Finalmente, este braço continua com instilações não cegas de GAG-terapia (Ialuril) 1x/mês por 6 instilações. |
Terapia GAG (instilações vesicais com glicosaminoglicanos)
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Experimental: Intervenção - Placebo - Intervenção
Período de tratamento 1: GAG-terapia (Ialuril) por 1x/semana por 6 semanas, seguido pelo período de tratamento 2: Placebo por 1x/semana por 6 semanas e depois período de tratamento 3: GAG-terapia (Ialuril) por 1/x semana por 6 semanas. Finalmente, este braço continua com instilações não cegas de GAG-terapia (Ialuril) 1x/mês por 6 instilações. |
Terapia GAG (instilações vesicais com glicosaminoglicanos)
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Experimental: Intervenção - Intervenção - Placebo
Período de tratamento 1: GAG-terapia (Ialuril) por 1x/semana por 6 semanas, seguido pelo período de tratamento 2: GAG-terapia (Ialuril) por 1x/semana por 6 semanas e depois período de tratamento 3: placebo por 1/x semana por 6 semanas. Finalmente, este braço continua com instilações não cegas de GAG-terapia (Ialuril) 1x/mês por 6 instilações. |
Terapia GAG (instilações vesicais com glicosaminoglicanos)
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Mudança na dor máxima da bexiga
Prazo: Fase 1: Semana 1,2,5,7,8,12,15,17,18,22,25,27,28,29 Fase 2:semana 32, 36, 40, 44, 48, 54
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Escore VAS de dor (0-10; 0= sem dor, 10=pior dor)
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Fase 1: Semana 1,2,5,7,8,12,15,17,18,22,25,27,28,29 Fase 2:semana 32, 36, 40, 44, 48, 54
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Mudança no sintoma mais dominante avaliado pelo paciente
Prazo: Fase 1: Semana 1,2,5,7,8,12,15,17,18,22,25,27,28,29 Fase 2:semana 32, 36, 40, 44, 48, 54
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Pontuação VAS (0-10; 0 = sem sobrecarga, 10 = alta sobrecarga)
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Fase 1: Semana 1,2,5,7,8,12,15,17,18,22,25,27,28,29 Fase 2:semana 32, 36, 40, 44, 48, 54
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Efetividade de custo
Prazo: semana 1, 8, 18, 28
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Questionários iMCQ e iPCQ
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semana 1, 8, 18, 28
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Índice de sintomas/problemas de cistite intersticial de O'leary Sant (ICSI/ICPI)
Prazo: semana 1, 6, 18, 28, 29, 40, 48
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Questionário de sintomas relacionados ao BPS-IC validado
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semana 1, 6, 18, 28, 29, 40, 48
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Avaliação cistoscópica
Prazo: semana 8 e semana 28
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Escala de inflamação de Likert (1-5)
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semana 8 e semana 28
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Questionário de Qualidade de Vida
Prazo: semana 1, 6, 18, 28, 29, 40, 48
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Resultado do questionário ED-5D 5L QoL
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semana 1, 6, 18, 28, 29, 40, 48
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Mudança na dor média da bexiga
Prazo: Fase 1: Semana 1,2,5,7,8,12,15,17,18,22,25,27,28,29 Fase 2:semana 32, 36, 40, 44, 48, 54
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Escore VAS de dor (0-10; 0= sem dor, 10=pior dor)
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Fase 1: Semana 1,2,5,7,8,12,15,17,18,22,25,27,28,29 Fase 2:semana 32, 36, 40, 44, 48, 54
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Escala de Avaliação de Resposta Global (GRA) de 7 pontos
Prazo: Fase 1: Semana 1,2,5,7,8,12,15,17,18,22,25,27,28,29 Fase 2:semana 32, 36, 40, 44, 48, 54
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O GRA é uma escala descritiva de 7 pontos, pontuações de 1 a 3 indicam piora dos sintomas e 5 a 7 indicam melhora dos sintomas
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Fase 1: Semana 1,2,5,7,8,12,15,17,18,22,25,27,28,29 Fase 2:semana 32, 36, 40, 44, 48, 54
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Urgência anulada
Prazo: Fase 1: Semana 1,2,5,7,8,12,15,17,18,22,25,27,28,29 Fase 2:semana 32, 36, 40, 44, 48, 54
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como item único do questionário de índice de dor genito-urinária validado (escala Likert de 5 pontos)
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Fase 1: Semana 1,2,5,7,8,12,15,17,18,22,25,27,28,29 Fase 2:semana 32, 36, 40, 44, 48, 54
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Frequência de micção
Prazo: Fase 1: Semana 1,2,5,7,8,12,15,17,18,22,25,27,28,29 Fase 2:semana 32, 36, 40, 44, 48, 54
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como item único do questionário de índice de dor genito-urinária validado (escala Likert de 5 pontos)
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Fase 1: Semana 1,2,5,7,8,12,15,17,18,22,25,27,28,29 Fase 2:semana 32, 36, 40, 44, 48, 54
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Medição do Resultado Relatado pelo Paciente (PROM) curta e estendida
Prazo: semana 1, 8, 18, 28, 29, 40, 48
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Melhora (0-100%), continuar o tratamento, recomendar à família, incluindo eventos adversos e iniciar/interromper outro tratamento para BPS/IC
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semana 1, 8, 18, 28, 29, 40, 48
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Diário de micção
Prazo: na linha de base
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2x24h
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na linha de base
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Sedimento urinário
Prazo: semana 1, 6, 18, 28, 29, 40, 48
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Triagem para infecção bacteriana do trato urinário
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semana 1, 6, 18, 28, 29, 40, 48
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Colaboradores e Investigadores
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Transtornos Mentais, Desordem Mental
- Processos Patológicos
- Doenças Urológicas
- Doenças da Bexiga Urinária
- Doença
- Doenças Urogenitais Femininas
- Doenças urogenitais femininas e complicações na gravidez
- Doenças urogenitais
- Doenças Urogenitais Masculinas
- Síndrome
- Cistite
- Transtornos Somatoformes
- Cistite Intersticial
Outros números de identificação do estudo
- 110130
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Descrição do plano IPD
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
produto fabricado e exportado dos EUA
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