膀胱痛症候群・間質性膀胱炎に対するGAG療法の有効性試験液（GETSBI試験） (GETSBI)

根拠:

Hunner 病変サブタイプ (BPS-IC H+) を伴う膀胱痛症候群 / 間質性膀胱炎患者に対する GAG 療法のオランダでの償還は、その有効性と費用対効果に関する証拠が不足しているため、議論中です。

目的：

主な目的は、痛みなどの優勢な症状に対するプラセボ治療と比較して、BPS-IC H+ を持つ人々の GAG 治療 (膀胱点滴) の短期および長期の有効性を判断することです。 二次的な目的は、1) GAG 療法の費用対効果、2) 尿道膀胱鏡検査によって評価される QOL および膀胱炎症に対する GAG 療法の有効性を判断することです。

研究デザイン:

マルチデザインスタディ。 研究は、二重盲検ランダム化介入研究として強化および設定され、二重盲検集約N-of-1試験で拡張されます。 Zorginstituut Netherlands の要請に応じて、本研究は、低頻度の治療用量による長期フォローアップを評価するための前向き非盲検介入研究でさらに拡張されます。

調査対象母集団：

症状のある BPS-IC H+ の人 (> 18 歳)。 主な研究には合計80人の患者が含まれます。

介入 :

GAG膀胱点滴（ヒアルロン酸＋コンドロイチン硫酸；イ​​アルリル）50mlをカテーテルで投与。 プラセボは、カテーテルで投与されるヒプロメロース 50ml になります。 患者は、週1回の点滴の頻度で、6週間の3期間で点眼（比率2：1のイアルリル/プラセボ）を受けます。 ウォッシュアウト期間4週間。 3 期間の治療/プラセボ (30 週) の後、盲検は停止し、非盲検のまま継続し、すべての被験者は維持療法 Ialuril を 54 週 (エンドポイント) まで 1 回/4 週間受けます。

主な研究パラメータ/エンドポイント:

一次結果パラメーター: 最大膀胱痛のベースラインからの変化 (視覚アナログ スケール (VAS) 疼痛スコア (3 日間平均および最大疼痛スコア))。

二次結果パラメータ:

• 自己申告による二次症状の VAS スコア (0-10) のベースラインからの変化
• 自己申告による改善のグローバル評価 (リッカート尺度) からのベースラインからの変化
• O'Leary-Sant IC 症状指数および問題指数アンケートからのベースラインからの変化
• 膀胱粘膜の尿道膀胱鏡検査評価におけるベースラインからの変化（炎症、活動性Hunner病変）（臨床医は、炎症の推定％および炎症の程度を評価した）
• ED-5D 5L アンケートを使用した生活の質のベースラインからの変化 (オランダ語)
• iMCQおよびiPCQアンケートを使用した費用対効果分析
• 患者報告アウトカム質問票の変更 (Incl. 頻尿）
• Clavien-Dindo システムを使用した有害事象

参加、利益、およびグループの関連性に関連する負担とリスクの性質と程度:

患者とグループの関連性に利益をもたらします。 すべての参加者は能力のある成人であり、同様の量の介入とプラセボ治療を受けます。 治療は、オランダの NVU ガイドライン BPS に対応しています。 治療費は患者に払い戻されます。 54 週間の間に、患者はプラセボが投与される 6 週間の期間を持ちます。 研究デザインにより、治療が成功した場合、患者は個人的な（個々の）研究の有効性結果を得ることができます。

治療とプラセボ：リスクと負担 この研究は低介入試験として提出されます。 GAG 療法 (点滴) は、BPS-IC を治療するために臨床現場で 25 年以上使用されてきました。 GAG療法は医療機器として登録されています。 治療は、カテーテルを使用して膀胱に注入されます（看護師/患者による）。 カテーテル法では、尿路感染症 (1.9%) [Herr 2015]、尿道の不快感、まれに尿道の外傷を発症するリスクがわずかに増加します。

プラセボ化合物ヒプロメロース 0.3% は、ドライアイを治療するための保湿ドロップとして使用されます。 それは不活性です（非刺激性および低アレルギー性）。 オランダの「Farmacologisch Kompas」では、非常にまれな (< 0.01%) 副作用が報告されています。 彼らは、感受性の局所的な副作用（灼熱感、かゆみ、涙など）を報告しています。 かすみ目。 発疹、かゆみなどの非常にまれな全身的影響.