Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

GAG-terapi Effektivitetsprøveløsning for blæresmertesyndrom/interstitiell blærebetennelse (GETSBI-studie) (GETSBI)

17. mai 2024 oppdatert av: Radboud University Medical Center

GAG-terapi Effektivitetsprøveløsning for blæresmertesyndrom/interstitiell blærebetennelse

Begrunnelse:

Effektstudie (RCT) for glykosaminoglykan(GAG)-terapi for indikasjonen blæresmertesyndrom / interstitiell cystitt med Hunner-lesjonssubtype (BPS-IC H+). Årsaken til denne studien er mangel på bevis for dens effektivitet og kostnadseffektivitet.

Hovedmålet er å bestemme kort- og langtidseffekten av GAG-terapi (blæreinstillasjoner) for personer med BPS-IC H+ sammenlignet med placebobehandling på dominerende symptomer som smerte og livskvalitet (QOL)

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Begrunnelse:

Refusjon i Nederland for GAG-terapi for blæresmertesyndrom / interstitiell cystittpasienter med Hunner-lesjonssubtype (BPS-IC H+) er under debatt, ettersom bevis for dens effektivitet og kostnadseffektivitet mangler.

Objektiv:

Hovedmålet er å bestemme kort- og langtidseffekten av GAG-terapi (blæreinstillasjoner) for personer med BPS-IC H+ sammenlignet med placebobehandling på dominerende symptomer som smerte. Sekundære mål er å bestemme 1) kostnadseffektiviteten til GAG-terapi, 2) effektiviteten av GAG-terapi på livskvalitet og blærebetennelse evaluert ved uretrocystoskopi

Studere design:

Studie med flere design. Studien er drevet og satt opp som dobbeltblindet randomisert intervensjonsstudie og utvides med en dobbeltblindet aggregert N-av-1 studie. Som forespurt av Zorginstituut Nederland, vil studien bli ytterligere utvidet med en prospektiv, ikke-blind intervensjonsstudie for å evaluere langsiktig oppfølging med en lavfrekvent terapidose.

Studiepopulasjon:

Personer med symptomatisk BPS-IC H+ (> 18 år). Totalt 80 pasienter vil bli inkludert i hovedstudien.

Intervensjon:

GAG blæreinstillasjoner (hyaluronsyre + kondroitinsulfat; Ialuril) 50ml administrert med kateter. Placebo vil være Hypromellose 50ml administrert med kateter. Pasienter vil få instillasjoner (Ialuril / placebo med ratio 2:1) i 3 perioder på 6 uker med frekvens på 1 instillasjon/uke. Med utvaskingsperioder 4 uker. Etter 3 behandlingsperioder / placebo (uke 30), vil blinding opphøre og fortsette ublindet hvor alle forsøkspersoner vil motta vedlikeholdsbehandling Ialuril i 1x/4 uker til 54 uker (endepunkt).

Hovedstudieparametere/endepunkter:

Primær utfallsparameter: endring fra baseline i maksimal blæresmerte (visuell analog skala (VAS) smertescore (3d gjennomsnitt og maksimal smertescore).

Sekundære utfallsparametere:

  • Endring fra baseline i VAS-score (0-10) på selvrapporterte sekundære symptomer
  • Endring fra baseline fra selvrapportert Global Assessment of Improvement (Likert-skala)
  • Endring fra baseline fra O'Leary-Sant IC Symptom Index & Problem Index spørreskjema
  • Endring fra baseline i uretrocystoskopisk evaluering av blæreslimhinne (betennelse, aktive Hunner-lesjoner) (kliniker vurderte estimert % av betennelse og grad av betennelse)
  • Endring fra baseline i livskvalitet ved bruk av ED-5D 5L spørreskjema (nederlandsk)
  • Kostnadseffektivitetsanalyser ved hjelp av iMCQ og iPCQ spørreskjemaer
  • Endringer i spørreskjema for pasientrapportert utfall (inkl. urinfrekvens)
  • Bivirkninger ved bruk av Clavien-Dindo-systemet

Arten og omfanget av byrden og risikoen knyttet til deltakelse, nytte og gruppetilknytning:

Kommer pasienter og gruppetilhørighet til gode. Alle deltakerne er dyktige voksne og vil motta en tilsvarende mengde intervensjon og placebobehandlinger. Behandlingen tilsvarer den nederlandske NVU-retningslinjen BPS. Terapi vil bli refundert for pasienter. I løpet av 54 uker vil pasientene ha en 6 ukers periode hvor placebo gis. På grunn av studiedesignet kan pasienter oppnå et personlig (individuelt) studieeffektresultat dersom terapien var vellykket hos ham/henne.

Terapi og placebo: risiko og belastning Denne studien vil bli sendt inn som lavintervensjonsstudie. GAG-terapi (instillasjoner) har blitt brukt i >25 år i klinisk praksis for å behandle BPS-IC. GAG-terapier er registrert som medisinsk utstyr. Terapien instilleres i blæren ved hjelp av et kateter (av sykepleier/pasient). Katerisering har en liten økt risiko for å utvikle urinveisinfeksjon (1,9 %) [Herr 2015], ubehag i urinrøret og i sjeldne tilfeller urinrørstraumer.

Placeboforbindelsen Hypromellose 0,3 % brukes som fuktighetsgivende dråper for å behandle tørre øyne. Det er inert (ikke-irriterende og hypoallergen). Svært sjeldne (< 0,01 %) bivirkninger er rapportert i den nederlandske 'Farmacologisch Kompas'. De rapporterer lokale bivirkninger av følsomhet (brenning, kløe, tårer e.d.). Uklart syn. og svært sjeldne systemiske effekter som utslett, kløe. På grunn av disse rapporterte bivirkningene ved inkludering kontrolleres (over)følsomheten med én dråpe i øyet, tatt i betraktning mulig tåkesyn etterpå.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

80

Fase

  • Fase 4

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Nederland
      • Arnhem, Nederland, 6815AD
        • Rekruttering
        • Rijnstate
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Michael van Balken, PhD MD
      • Baarn, Nederland, 3741GP
      • Doetinchem, Nederland, 7009 BL
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Slingeland
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Erich Taubert, PhD MD
      • Eindhoven, Nederland, 5623 EJ
      • Leiden, Nederland, 2334 CK
        • Rekruttering
        • Alrijne Ziekenhuis
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Barbara Schout, PhD MD
      • Maastricht, Nederland, 6229HX
        • Rekruttering
        • MUMC+
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • John Heesakkers, Prof PhD MD
      • Zwolle, Nederland, 8025 AB
        • Rekruttering
        • Isala Klinieken
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Bart Witte, PhD MD
    • Gelderland
      • Nijmegen, Gelderland, Nederland, 6500
        • Rekruttering
        • Radboud Unviversity Nijmegen Medical Centre
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Dick Janssen, MD
        • Underetterforsker:
          • Charlotte van Ginkel, MD

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Voksne pasienter (18 år eller eldre) med symptomatisk BPS med etablerte Hunner-lesjoner objektivert med uretrocystoskopi i de 3 månedene før inkludering.
  2. En VAS smertescore (maksimal smerte i løpet av de siste 3 dagene; skala 0-10) på minst 4.

Ekskluderingskriterier:

  1. smerte, ubehag i bekkenregionen av inflammatoriske blæretilstander på grunn av andre årsaker enn BPS med Hunner-lesjoner, med unntak av irritabel tarmsyndrom (IBS) og hypertoniske bekkenbunns- eller urinveisinfeksjoner (UTI;
  2. hadde en urinveisinfeksjon de siste 6 ukene.
  3. mottatt blæreinstillasjoner for BPS de siste 3 månedene;
  4. mottatt intradetrusor botulinumtoksin (BOTOX) injeksjoner i løpet av de siste 12 månedene.
  5. mottatt transuretral koagulasjons-/ablasjonsbehandling av Hunner-lesjoner i løpet av de siste 12 månedene, med unntak av pasienter som har objektivisert residiv(er) av Hunner-lesjon på cystoskopi etter koagulasjons-/ablasjonsbehandling etter minst 3 måneder etter intervensjon.
  6. startet en ny behandling for (kroniske) smerter (medikamentell behandling) eller urinveisinfeksjon den siste måneden.
  7. Kan ikke (også lovlig) gi informert samtykke.
  8. Allergisk mot Hypromellose (testet på ett øye)

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Crossover-oppdrag
  • Masking: Dobbelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Placebo - Intervensjon - Intervensjon

Behandlingsperiode 1: placebo 1x/uke i 6 uker, etterfulgt av to behandlingsperioder på 6 uker med GAG-terapi (Ialuril) 1x/uke.

Til slutt fortsetter denne armen med ublindede GAG-terapi (Ialuril) instillasjoner 1x/måned i 6 instillasjoner.
Enhet: IALURIL Prefill
GAG-behandling (blæreinstillasjoner med glykosaminoglykaner)
Eksperimentell: Intervensjon - Placebo - Intervensjon

Behandlingsperiode 1: GAG-terapi (Ialuril) 1x/uke i 6 uker, etterfulgt av behandlingsperiode 2: Placebo 1x/uke i 6 uker og etterpå behandlingsperiode 3: GAG-terapi (Ialuril) i 1/x uke for 6 uker.

Til slutt fortsetter denne armen med ublindede GAG-terapi (Ialuril) instillasjoner 1x/måned i 6 instillasjoner.
Enhet: IALURIL Prefill
GAG-behandling (blæreinstillasjoner med glykosaminoglykaner)
Eksperimentell: Intervensjon - Intervensjon - Placebo

Behandlingsperiode 1: GAG-terapi (Ialuril) 1x/uke i 6 uker, etterfulgt av behandlingsperiode 2: GAG-terapi (Ialuril) 1x/uke i 6 uker og etterpå behandlingsperiode 3: placebo i 1/x uke for 6 uker.

Til slutt fortsetter denne armen med ublindede GAG-terapi (Ialuril) instillasjoner 1x/måned i 6 instillasjoner.
Enhet: IALURIL Prefill
GAG-behandling (blæreinstillasjoner med glykosaminoglykaner)

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i maksimal blæresmerter
Tidsramme: Fase 1: Uke 1,2,5,7,8,12,15,17,18,22,25,27,28,29 Fase 2:uke 32, 36, 40, 44, 48, 54
VAS smertescore (0-10; 0 = ingen smerte, 10 = verste smerte)
Fase 1: Uke 1,2,5,7,8,12,15,17,18,22,25,27,28,29 Fase 2:uke 32, 36, 40, 44, 48, 54

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i pasientvurdert mest dominerende symptom
Tidsramme: Fase 1: Uke 1,2,5,7,8,12,15,17,18,22,25,27,28,29 Fase 2:uke 32, 36, 40, 44, 48, 54
VAS-poengsum (0-10; 0 = ingen belastning, 10 = høy belastning)
Fase 1: Uke 1,2,5,7,8,12,15,17,18,22,25,27,28,29 Fase 2:uke 32, 36, 40, 44, 48, 54
Kostnadseffektivitet
Tidsramme: uke 1, 8, 18, 28
iMCQ og iPCQ spørreskjemaer
uke 1, 8, 18, 28
O'leary Sant interstitiell cystitt symptomindeks/problemindeks (ICSI/ICPI)
Tidsramme: uke 1, 6, 18, 28, 29, 40, 48
Validert BPS-IC-relatert symptomspørreskjema
uke 1, 6, 18, 28, 29, 40, 48
Cystoskopisk vurdering
Tidsramme: uke 8 og uke 28
Likertskalabetennelse (1-5)
uke 8 og uke 28
Spørreskjema for livskvalitet
Tidsramme: uke 1, 6, 18, 28, 29, 40, 48
Utfall av ED-5D 5L QoL spørreskjema
uke 1, 6, 18, 28, 29, 40, 48
Endring i gjennomsnittlig blæresmerter
Tidsramme: Fase 1: Uke 1,2,5,7,8,12,15,17,18,22,25,27,28,29 Fase 2:uke 32, 36, 40, 44, 48, 54
VAS smertescore (0-10; 0 = ingen smerte, 10 = verste smerte)
Fase 1: Uke 1,2,5,7,8,12,15,17,18,22,25,27,28,29 Fase 2:uke 32, 36, 40, 44, 48, 54
7-punkts Global Response Assessment (GRA) skala
Tidsramme: Fase 1: Uke 1,2,5,7,8,12,15,17,18,22,25,27,28,29 Fase 2:uke 32, 36, 40, 44, 48, 54
GRA er en 7-punkts beskrivende skala, skårer på 1-3 indikerer forverring av symptomer, og 5-7 indikerer og forbedring av symptomer
Fase 1: Uke 1,2,5,7,8,12,15,17,18,22,25,27,28,29 Fase 2:uke 32, 36, 40, 44, 48, 54
Ugyldighet haster
Tidsramme: Fase 1: Uke 1,2,5,7,8,12,15,17,18,22,25,27,28,29 Fase 2:uke 32, 36, 40, 44, 48, 54
som enkelt element fra det validerte Genito-Urinary Pain Index spørreskjemaet (5-punkts Likert-skala)
Fase 1: Uke 1,2,5,7,8,12,15,17,18,22,25,27,28,29 Fase 2:uke 32, 36, 40, 44, 48, 54
Tømningsfrekvens
Tidsramme: Fase 1: Uke 1,2,5,7,8,12,15,17,18,22,25,27,28,29 Fase 2:uke 32, 36, 40, 44, 48, 54
som enkelt element fra det validerte Genito-Urinary Pain Index spørreskjemaet (5-punkts Likert-skala)
Fase 1: Uke 1,2,5,7,8,12,15,17,18,22,25,27,28,29 Fase 2:uke 32, 36, 40, 44, 48, 54
Pasientrapportert resultatmåling (PROM) kort og utvidet
Tidsramme: uke 1, 8, 18, 28, 29, 40, 48
Forbedring (0-100%), fortsett behandling, anbefal til familie, inkludert bivirkninger og start/stopp annen behandling for BPS/IC
uke 1, 8, 18, 28, 29, 40, 48
Annullering av dagbok
Tidsramme: ved baseline
2x24t
ved baseline
Urin sediment
Tidsramme: uke 1, 6, 18, 28, 29, 40, 48
Screening for bakteriell urinveisinfeksjon
uke 1, 6, 18, 28, 29, 40, 48

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Radboud University Medical Center

Samarbeidspartnere

ZonMw: The Netherlands Organisation for Health Research and Development
IQ Healthcare
Radboud Technology Ceter
Zorginstituut Nederland

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

21. oktober 2021

Primær fullføring (Antatt)

21. oktober 2024

Studiet fullført (Antatt)

21. oktober 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

21. desember 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

24. august 2022

Først lagt ut (Faktiske)

29. august 2022

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

17. mai 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

17. mai 2024

Sist bekreftet

1. februar 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 110130

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

IPD-planbeskrivelse

kun anonyme pasientdata vil bli delt

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere