Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

GAG-therapie Werkzaamheid Trial Oplossing voor blaaspijnsyndroom/interstitiële cystitis (GETSBI-onderzoek) (GETSBI)

17 mei 2024 bijgewerkt door: Radboud University Medical Center

GAG-therapie Oplossing voor werkzaamheidsonderzoek voor blaaspijnsyndroom/interstitiële cystitis

Grondgedachte:

Werkzaamheidsstudie (RCT) voor glycosaminoglycan(GAG)-therapie voor de indicatie blaaspijnsyndroom / interstitiële cystitis met Hunner-laesie-subtype (BPS-IC H+). reden voor deze studie is een actueel gebrek aan bewijs met betrekking tot de werkzaamheid en kosteneffectiviteit.

Hoofddoel is het bepalen van de werkzaamheid op korte en lange termijn van GAG-therapie (blaasinstillaties) voor mensen met BPS-IC H+ in vergelijking met placebobehandeling op dominante symptomen zoals pijn en kwaliteit van leven (QOL).

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Grondgedachte:

Vergoeding in Nederland voor GAG-therapie voor patiënten met blaaspijnsyndroom / interstitiële cystitis met Hunner-laesiesubtype (BPS-IC H+) staat ter discussie, omdat bewijs voor de werkzaamheid en kosteneffectiviteit ervan ontbreekt.

Doelstelling:

Het hoofddoel is het bepalen van de werkzaamheid op korte en lange termijn van GAG-therapie (blaasinstillaties) voor mensen met BPS-IC H+ in vergelijking met placebobehandeling op dominante symptomen zoals pijn. Secundaire doelstellingen zijn het bepalen van de 1) kosteneffectiviteit van GAG-therapie, 2) effectiviteit van GAG-therapie op kwaliteit van leven en blaasontsteking geëvalueerd door urethrocystoscopie

Studie ontwerp:

Multidesign studie. Studie is uitgevoerd en opgezet als dubbelblinde gerandomiseerde interventiestudie en wordt uitgebreid met een dubbelblinde geaggregeerde N-van-1-studie. Op verzoek van het Zorginstituut Nederland zal de studie verder worden uitgebreid met een prospectieve, niet-geblindeerde interventiestudie om follow-up op lange termijn met een laagfrequente therapiedosis te evalueren.

Studiepopulatie:

Mensen met symptomatische BPS-IC H+ (> 18 jaar oud). Voor de hoofdstudie zullen in totaal 80 patiënten worden opgenomen.

tussenkomst:

GAG-blaasinstillaties (hyaluronzuur + chondroïtinesulfaat; Ialuril) 50 ml toegediend met een katheter. Placebo wordt Hypromellose 50ml toegediend met een katheter. Patiënten krijgen instillaties (Ialuril / placebo met een verhouding van 2:1) in 3 perioden van 6 weken met een frequentie van 1 instillatie/week. Met uitwasperiodes 4 wkn. Na 3 behandelingsperioden / placebo (wk 30) zal de blindering stoppen en ongeblindeerd doorgaan, waarbij alle proefpersonen onderhoudstherapie Ialuril zullen krijgen gedurende 1x/4wk tot 54 weken (eindpunt).

Belangrijkste onderzoeksparameters/eindpunten:

Primaire uitkomstparameter: verandering ten opzichte van baseline in maximale blaaspijn (visuele analoge schaal (VAS) pijnscore (3d gemiddelde en maximale pijnscore).

Secundaire uitkomstparameters:

  • Verandering ten opzichte van baseline in VAS-score (0-10) op zelfgerapporteerde secundaire symptomen
  • Verandering ten opzichte van baseline van zelfgerapporteerde globale beoordeling van verbetering (Likert-schaal)
  • Verandering ten opzichte van baseline van O'Leary-Sant IC Symptom Index & Problem Index-vragenlijst
  • Verandering t.o.v. baseline in urethrocystoscopische evaluatie van blaasslijmvlies (ontsteking, actieve Hunner-laesies) (door arts beoordeeld geschat % ontsteking & mate van ontsteking)
  • Verandering ten opzichte van baseline in kwaliteit van leven met behulp van ED-5D 5L-vragenlijst (Nederlands)
  • Kosteneffectiviteitsanalyses met behulp van iMCQ- en iPCQ-vragenlijsten
  • Veranderingen in de door de patiënt gerapporteerde uitkomstvragenlijst (incl. urinaire frequentie)
  • Bijwerkingen bij gebruik van het Clavien-Dindo-systeem

Aard en omvang van de lasten en risico's verbonden aan participatie, voordeel en groepsgebondenheid:

Komt ten goede aan patiënten en groepsverwantschap. Alle deelnemers zijn volwassen volwassenen en krijgen een vergelijkbare hoeveelheid interventie- en placebobehandelingen. De behandeling komt overeen met de Nederlandse NVU-richtlijn BPS. Therapie wordt vergoed voor patiënten. Gedurende 54 weken hebben patiënten een periode van 6 weken waarin placebo wordt gegeven. Door de onderzoeksopzet kunnen patiënten een persoonlijk (individueel) resultaat van de studie-effectiviteit verkrijgen als de therapie bij hem/haar succesvol was.

Therapie en placebo: risico's en belasting Deze studie zal worden ingediend als een studie met weinig interventie. GAG-therapie (instillaties) wordt al meer dan 25 jaar in de klinische praktijk gebruikt om BPS-IC te behandelen. GAG-therapieën zijn geregistreerd als medische hulpmiddelen. De therapie wordt met een katheter in de blaas gebracht (door verpleegkundige/patiënt). Catherisatie heeft een licht verhoogd risico op het ontwikkelen van een urineweginfectie (1,9%) [Herr 2015], urethraal ongemak en in zeldzame gevallen urethraal trauma.

De placeboverbinding Hypromellose 0,3% wordt gebruikt als vochtinbrengende druppels om droge ogen te behandelen. Het is inert (niet-irriterend en hypoallergeen). Zeer zelden (< 0,01%) bijwerkingen worden gemeld in het Farmacologisch Kompas. Ze melden lokale bijwerkingen van gevoeligheid (branderig gevoel, jeuk, tranen e.d.). Wazig zicht. en zeer zelden systemische effecten als huiduitslag, jeuk. Vanwege deze gemelde bijwerkingen bij opname wordt de (over)gevoeligheid gecontroleerd door één druppel in een oog, rekening houdend met het mogelijk wazig zien achteraf.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

80

Fase

  • Fase 4

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • Nederland
      • Arnhem, Nederland, 6815AD
        • Werving
        • Rijnstate
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Michael van Balken, PhD MD
      • Baarn, Nederland, 3741GP
      • Doetinchem, Nederland, 7009 BL
        • Nog niet aan het werven
        • Slingeland
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Erich Taubert, PhD MD
      • Eindhoven, Nederland, 5623 EJ
      • Leiden, Nederland, 2334 CK
        • Werving
        • Alrijne Ziekenhuis
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Barbara Schout, PhD MD
      • Maastricht, Nederland, 6229HX
        • Werving
        • MUMC+
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • John Heesakkers, Prof PhD MD
      • Zwolle, Nederland, 8025 AB
        • Werving
        • Isala Klinieken
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Bart Witte, PhD MD
    • Gelderland
      • Nijmegen, Gelderland, Nederland, 6500
        • Werving
        • Radboud Unviversity Nijmegen Medical Centre
        • Contact:
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Dick Janssen, MD
        • Onderonderzoeker:
          • Charlotte van Ginkel, MD

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Volwassen patiënten (18 jaar of ouder) met symptomatische BPS met vastgestelde Hunner-laesies geobjectiveerd met urethrocystoscopie in de 3 maanden voorafgaand aan opname.
  2. Een VAS-pijnscore (maximale pijn gedurende de laatste 3 dagen; schaal 0-10) van minimaal 4.

Uitsluitingscriteria:

  1. pijn, ongemak in het bekkengebied of inflammatoire blaasaandoeningen door een andere oorzaak dan BPS met Hunner-laesies, met uitzondering van prikkelbaredarmsyndroom (PDS) en hypertone bekkenbodem- of urineweginfecties (UTI;
  2. de afgelopen 6 weken een urineweginfectie heeft gehad.
  3. blaasinstillaties gekregen voor BPS in de voorgaande 3 maanden;
  4. in de afgelopen 12 maanden intradetrusor Botulinumtoxine-injecties (BOTOX) hebben gekregen.
  5. transurethrale coagulatie-/ablatietherapie van Hunner-laesies hebben gekregen in de afgelopen 12 maanden, met uitzondering van patiënten die Hunner-laesie-recidief(en) hebben geobjectiveerd op cystoscopie na coagulatie-/ablatietherapie na ten minste 3 maanden na de interventie.
  6. in de afgelopen maand een nieuwe behandeling voor (chronische) pijn (farmacotherapie) of urineweginfectie is gestart.
  7. Kan (ook wettelijk) geen geïnformeerde toestemming geven.
  8. Allergisch voor hypromellose (getest in één oog)

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Crossover-opdracht
  • Masker: Dubbele

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Placebo - Interventie - Interventie

Behandelperiode 1: placebo gedurende 1x/week gedurende 6 weken, gevolgd door twee behandelperiodes van 6 weken met GAG-therapie (Ialuril) 1x/week.

Tenslotte gaat deze arm verder met ongeblindeerde GAG-therapie (Ialuril) instillaties 1x/maand gedurende 6 instillaties.
Apparaat: IALURIL voorvulling
GAG-therapie (blaasinstillaties met glycosaminoglycanen)
Experimenteel: Interventie - Placebo - Interventie

Behandelperiode 1: GAG-therapie (Ialuril) gedurende 1x/week gedurende 6 weken, gevolgd door behandelperiode 2: Placebo gedurende 1x/week gedurende 6 weken en daarna behandelperiode 3: GAG-therapie (Ialuril) gedurende 1/x week gedurende 6 weken.

Ten slotte gaat deze arm verder met ongeblindeerde GAG-therapie (Ialuril) instillaties 1x/maand gedurende 6 instillaties.
Apparaat: IALURIL voorvulling
GAG-therapie (blaasinstillaties met glycosaminoglycanen)
Experimenteel: Interventie - Interventie - Placebo

Behandelperiode 1: GAG-therapie (Ialuril) gedurende 1x/week gedurende 6 weken, gevolgd door behandelperiode 2: GAG-therapie (Ialuril) gedurende 1x/week gedurende 6 weken en daarna behandelperiode 3: placebo gedurende 1/x week gedurende 6 weken.

Ten slotte gaat deze arm verder met ongeblindeerde GAG-therapie (Ialuril) instillaties 1x/maand gedurende 6 instillaties.
Apparaat: IALURIL voorvulling
GAG-therapie (blaasinstillaties met glycosaminoglycanen)

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in maximale blaaspijn
Tijdsspanne: Fase 1: Week 1,2,5,7,8,12,15,17,18,22,25,27,28,29 Fase 2:week 32, 36, 40, 44, 48, 54
VAS-pijnscore (0-10; 0= geen pijn, 10=ergste pijn)
Fase 1: Week 1,2,5,7,8,12,15,17,18,22,25,27,28,29 Fase 2:week 32, 36, 40, 44, 48, 54

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in door de patiënt beoordeelde meest dominante symptoom
Tijdsspanne: Fase 1: Week 1,2,5,7,8,12,15,17,18,22,25,27,28,29 Fase 2:week 32, 36, 40, 44, 48, 54
VAS-score (0-10; 0= geen last, 10=veel last)
Fase 1: Week 1,2,5,7,8,12,15,17,18,22,25,27,28,29 Fase 2:week 32, 36, 40, 44, 48, 54
Kosten efficiëntie
Tijdsspanne: week 1, 8, 18, 28
iMCQ en iPCQ vragenlijsten
week 1, 8, 18, 28
O'leary Sant interstitiële cystitis symptoomindex/probleemindex (ICSI/ICPI)
Tijdsspanne: week 1, 6, 18, 28, 29, 40, 48
Gevalideerde BPS-IC gerelateerde symptoomvragenlijst
week 1, 6, 18, 28, 29, 40, 48
Cystoscopische evaluatie
Tijdsspanne: week 8 en week 28
Likertschaalontsteking (1-5)
week 8 en week 28
Vragenlijst over kwaliteit van leven
Tijdsspanne: week 1, 6, 18, 28, 29, 40, 48
Uitkomst van ED-5D 5L QoL-vragenlijst
week 1, 6, 18, 28, 29, 40, 48
Verandering in gemiddelde blaaspijn
Tijdsspanne: Fase 1: Week 1,2,5,7,8,12,15,17,18,22,25,27,28,29 Fase 2:week 32, 36, 40, 44, 48, 54
VAS-pijnscore (0-10; 0= geen pijn, 10=ergste pijn)
Fase 1: Week 1,2,5,7,8,12,15,17,18,22,25,27,28,29 Fase 2:week 32, 36, 40, 44, 48, 54
7-punts Global Response Assessment (GRA) schaal
Tijdsspanne: Fase 1: Week 1,2,5,7,8,12,15,17,18,22,25,27,28,29 Fase 2:week 32, 36, 40, 44, 48, 54
De GRA is een 7-punts beschrijvende schaal, scores van 1-3 duiden op verergering van de symptomen en 5-7 op een verbetering van de symptomen
Fase 1: Week 1,2,5,7,8,12,15,17,18,22,25,27,28,29 Fase 2:week 32, 36, 40, 44, 48, 54
Ongeldige urgentie
Tijdsspanne: Fase 1: Week 1,2,5,7,8,12,15,17,18,22,25,27,28,29 Fase 2:week 32, 36, 40, 44, 48, 54
als afzonderlijk item uit de gevalideerde Genito-Urinary Pain Index-vragenlijst (5-punts Likert-schaal)
Fase 1: Week 1,2,5,7,8,12,15,17,18,22,25,27,28,29 Fase 2:week 32, 36, 40, 44, 48, 54
Ongeldige frequentie
Tijdsspanne: Fase 1: Week 1,2,5,7,8,12,15,17,18,22,25,27,28,29 Fase 2:week 32, 36, 40, 44, 48, 54
als afzonderlijk item uit de gevalideerde Genito-Urinary Pain Index-vragenlijst (5-punts Likert-schaal)
Fase 1: Week 1,2,5,7,8,12,15,17,18,22,25,27,28,29 Fase 2:week 32, 36, 40, 44, 48, 54
Patient Reported Outcome Measurement (PROM) kort en lang
Tijdsspanne: week 1, 8, 18, 28, 29, 40, 48
Verbetering (0-100%), behandeling voortzetten, aanbevelen aan familie, inclusief bijwerkingen en andere behandelingen voor BPS/IC starten/stoppen
week 1, 8, 18, 28, 29, 40, 48
Leegmakend dagboek
Tijdsspanne: bij basislijn
2x24u
bij basislijn
Urine bezinksel
Tijdsspanne: week 1, 6, 18, 28, 29, 40, 48
Screening op bacteriële urineweginfectie
week 1, 6, 18, 28, 29, 40, 48

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Radboud University Medical Center

Medewerkers

ZonMw: The Netherlands Organisation for Health Research and Development
IQ Healthcare
Radboud Technology Ceter
Zorginstituut Nederland

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

21 oktober 2021

Primaire voltooiing (Geschat)

21 oktober 2024

Studie voltooiing (Geschat)

21 oktober 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

21 december 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

24 augustus 2022

Eerst geplaatst (Werkelijk)

29 augustus 2022

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

17 mei 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

17 mei 2024

Laatst geverifieerd

1 februari 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 110130

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Beschrijving IPD-plan

alleen anonieme patiëntgegevens worden gedeeld

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren