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Solution d'essai d'efficacité de la GAG-thérapie pour le syndrome de douleur de la vessie/la cystite interstitielle (étude GETSBI) (GETSBI)

17 mai 2024 mis à jour par: Radboud University Medical Center

Solution d'essai d'efficacité de la GAG-thérapie pour le syndrome de douleur de la vessie/cystite interstitielle

Raisonnement:

Étude d'efficacité (RCT) pour la thérapie par les glycosaminoglycanes (GAG) pour l'indication syndrome de douleur vésicale / cystite interstitielle avec sous-type de lésion de Hunner (BPS-IC H+). La raison de cette étude est un manque actuel de preuves concernant son efficacité et son rapport coût-efficacité.

L'objectif principal est de déterminer l'efficacité à court et à long terme de la thérapie GAG ​​(instillations dans la vessie) pour les personnes atteintes de BPS-IC H+ par rapport au traitement placebo sur les symptômes dominants tels que la douleur et la qualité de vie (QOL)

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Raisonnement:

Aux Pays-Bas, le remboursement de la GAG-thérapie pour le syndrome de douleur vésicale/les patients atteints de cystite interstitielle avec le sous-type de lésion de Hunner (BPS-IC H+) fait l'objet d'un débat, car les preuves concernant son efficacité et son rapport coût-efficacité font défaut.

Objectif:

L'objectif principal est de déterminer l'efficacité à court et à long terme de la thérapie GAG ​​(instillations dans la vessie) pour les personnes atteintes de BPS-IC H+ par rapport au traitement placebo sur les symptômes dominants tels que la douleur. Les objectifs secondaires sont de déterminer 1) le rapport coût-efficacité de la thérapie GAG, 2) l'efficacité de la thérapie GAG ​​sur la qualité de vie et l'inflammation de la vessie évaluée par urétrocystoscopie

Étudier le design:

Etude multi-design. L'étude est alimentée et configurée comme une étude d'intervention randomisée en double aveugle et est prolongée avec un essai N-of-1 agrégé en double aveugle. Comme demandé par le Zorginstituut Pays-Bas, l'étude sera encore étendue avec une étude d'intervention prospective, non aveugle pour évaluer le suivi à long terme avec une dose de thérapie à faible fréquence.

Population étudiée :

Personnes atteintes de BPS-IC H+ symptomatique (> 18 ans). Au total, 80 patients seront inclus dans l'étude principale.

Intervention :

Instillations vésicales de GAG ​​(acide hyaluronique + sulfate de chondroïtine ; Ialuril) 50 ml administrés avec un cathéter. Le placebo sera Hypromellose 50 ml administré avec un cathéter. Les patients recevront des instillations (Ialuril/placebo avec un rapport 2:1) en 3 périodes de 6 semaines avec une fréquence de 1 instillation/semaine. Avec périodes de sevrage 4 semaines. Après 3 périodes de traitement/placebo (semaine 30), la mise en aveugle cessera et se poursuivra sans aveugle où tous les sujets recevront un traitement d'entretien Ialuril pendant 1 x / 4 semaines jusqu'à 54 semaines (point final).

Principaux paramètres/critères de l'étude :

Paramètre de résultat principal : changement par rapport à la ligne de base de la douleur vésicale maximale (score de douleur sur l'échelle visuelle analogique (EVA) (score de douleur moyen et maximal sur 3 jours).

Paramètres de résultats secondaires :

  • Changement par rapport au départ du score VAS (0-10) sur les symptômes secondaires autodéclarés
  • Changement par rapport à la ligne de base de l'évaluation globale de l'amélioration autodéclarée (échelle de Likert)
  • Changement par rapport à la ligne de base du questionnaire O'Leary-Sant IC Symptom Index & Problem Index
  • Changement par rapport au départ dans l'évaluation urétrocystoscopique de la muqueuse vésicale (inflammation, lésions de Hunner actives) (le clinicien a évalué le % estimé d'inflammation et le degré d'inflammation)
  • Changement par rapport à la ligne de base de la qualité de vie à l'aide du questionnaire ED-5D 5L (néerlandais)
  • Analyses de rentabilité à l'aide des questionnaires iMCQ et iPCQ
  • Changements dans le questionnaire sur les résultats rapportés par les patients (incl. fréquence urinaire)
  • Événements indésirables avec le système Clavien-Dindo

Nature et ampleur du fardeau et des risques associés à la participation, aux avantages et à l'appartenance au groupe :

Avantages pour les patients et la relation de groupe. Tous les participants sont des adultes habilités et recevront une quantité similaire d'interventions et de traitements placebo. Le traitement correspond à la directive néerlandaise NVU BPS. La thérapie sera remboursée pour les patients. Pendant 54 semaines, les patients auront une période de 6 semaines où un placebo est administré. En raison de la conception de l'étude, les patients peuvent obtenir un résultat d'efficacité de l'étude personnel (individuel) si le traitement a réussi chez eux.

Thérapie et placebo : risques et fardeau Cette étude sera soumise en tant qu'essai à faible intervention. La thérapie GAG ​​(instillations) est utilisée depuis plus de 25 ans dans la pratique clinique pour traiter le BPS-IC. Les GAG-thérapies sont enregistrées en tant que dispositifs médicaux. La thérapie est instillée dans la vessie à l'aide d'un cathéter (par l'infirmière/le patient). Le cathétérisme a un léger risque accru de développer une infection des voies urinaires (1,9 %) [Herr 2015], une gêne urétrale et, dans de rares cas, un traumatisme urétral.

Le composé placebo Hypromellose 0,3% est utilisé comme gouttes hydratantes pour traiter les yeux secs. Il est inerte (non irritant et hypoallergénique). Des effets indésirables très rares (< 0,01 %) sont rapportés dans le « Farmacologisch Kompas » néerlandais. Ils rapportent des effets secondaires locaux de sensibilité (brûlure, démangeaison, larmes e.d.). Vue trouble. et des effets systémiques très rares tels que éruption cutanée, démangeaisons. En raison de ces effets indésirables rapportés à l'inclusion, la (sur)sensibilité est contrôlée par une goutte dans un œil, en tenant compte de la vision floue possible par la suite.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

80

Phase

  • Phase 4

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

  • Pays-Bas
      • Arnhem, Pays-Bas, 6815AD
        • Recrutement
        • Rijnstate
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Michael van Balken, PhD MD
      • Baarn, Pays-Bas, 3741GP
      • Doetinchem, Pays-Bas, 7009 BL
        • Pas encore de recrutement
        • Slingeland
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Erich Taubert, PhD MD
      • Eindhoven, Pays-Bas, 5623 EJ
      • Leiden, Pays-Bas, 2334 CK
        • Recrutement
        • Alrijne Ziekenhuis
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Barbara Schout, PhD MD
      • Maastricht, Pays-Bas, 6229HX
        • Recrutement
        • MUMC+
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • John Heesakkers, Prof PhD MD
      • Zwolle, Pays-Bas, 8025 AB
        • Recrutement
        • Isala Klinieken
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Bart Witte, PhD MD
    • Gelderland
      • Nijmegen, Gelderland, Pays-Bas, 6500
        • Recrutement
        • Radboud Unviversity Nijmegen Medical Centre
        • Contact:
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Dick Janssen, MD
        • Sous-enquêteur:
          • Charlotte van Ginkel, MD

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Patients adultes (18 ans ou plus) atteints de SBP symptomatique avec des lésions de Hunner établies objectivées par urétrocystoscopie dans les 3 mois précédant l'inclusion.
  2. Un score de douleur EVA (douleur maximale au cours des 3 derniers jours ; échelle de 0 à 10) d'au moins 4.

Critère d'exclusion:

  1. douleur, inconfort dans la région pelvienne des états inflammatoires de la vessie dus à toute cause autre que le BPS avec lésions de Hunner, à l'exception du syndrome du côlon irritable (IBS) et des infections hypertoniques du plancher pelvien ou des voies urinaires (UTI ;
  2. eu une infection des voies urinaires au cours des 6 semaines précédentes.
  3. reçu des instillations vésicales pour BPS au cours des 3 mois précédents ;
  4. reçu des injections intra-détrusor de toxine botulique (BOTOX) au cours des 12 derniers mois.
  5. a reçu un traitement de coagulation/ablation transurétrale des lésions de Hunner au cours des 12 derniers mois, à l'exception des patients qui ont objectivé une ou plusieurs récidives de lésions de Hunner à la cystoscopie après un traitement de coagulation/ablation après au moins 3 mois après l'intervention.
  6. commencé un nouveau traitement contre la douleur (chronique) (pharmacothérapie) ou une infection des voies urinaires au cours du dernier mois.
  7. Incapable (également légal) de donner un consentement éclairé.
  8. Allergique à l'hypromellose (testé sur un œil)

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation croisée
  • Masquage: Double

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Placebo - Intervention - Intervention

Période de traitement 1 : placebo 1x/semaine pendant 6 semaines, suivi de deux périodes de traitement de 6 semaines recevant la thérapie GAG ​​(Ialuril) 1x/semaine.

Enfin, ce bras continue avec des instillations de GAG-thérapie (Ialuril) sans insu 1x/mois pendant 6 instillations.
Dispositif: Préremplissage IALURIL
Thérapie GAG ​​(instillations vésicales de glycosaminoglycanes)
Expérimental: Intervention - Placebo - Intervention

Période de traitement 1 : GAG-thérapie (Ialuril) pendant 1x/semaine pendant 6 semaines, suivie de la période de traitement 2 : Placebo 1x/semaine pendant 6 semaines et ensuite période de traitement 3 : GAG-thérapie (Ialuril) pendant 1/x semaine pendant 6 semaines.

Enfin, ce bras continue avec des instillations de GAG-thérapie (Ialuril) sans insu 1x/mois pendant 6 instillations.
Dispositif: Préremplissage IALURIL
Thérapie GAG ​​(instillations vésicales de glycosaminoglycanes)
Expérimental: Intervention - Intervention - Placebo

Période de traitement 1 : GAG-thérapie (Ialuril) pendant 1 x/semaine pendant 6 semaines, suivie de la période de traitement 2 : GAG-thérapie (Ialuril) pendant 1 x/semaine pendant 6 semaines et ensuite période de traitement 3 : placebo pendant 1/x semaine pendant 6 semaines.

Enfin, ce bras continue avec des instillations de GAG-thérapie (Ialuril) sans insu 1x/mois pendant 6 instillations.
Dispositif: Préremplissage IALURIL
Thérapie GAG ​​(instillations vésicales de glycosaminoglycanes)

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Modification de la douleur vésicale maximale
Délai: Phase 1 : Semaine 1,2,5,7,8,12,15,17,18,22,25,27,28,29 Phase 2 :semaine 32, 36, 40, 44, 48, 54
Score de douleur EVA (0-10 ; 0=pas de douleur, 10=pire douleur)
Phase 1 : Semaine 1,2,5,7,8,12,15,17,18,22,25,27,28,29 Phase 2 :semaine 32, 36, 40, 44, 48, 54

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement du symptôme le plus dominant évalué par le patient
Délai: Phase 1 : Semaine 1,2,5,7,8,12,15,17,18,22,25,27,28,29 Phase 2 :semaine 32, 36, 40, 44, 48, 54
Score EVA (0-10 ; 0 = pas de charge, 10 = charge élevée)
Phase 1 : Semaine 1,2,5,7,8,12,15,17,18,22,25,27,28,29 Phase 2 :semaine 32, 36, 40, 44, 48, 54
Rentabilité
Délai: semaine 1, 8, 18, 28
Questionnaires iMCQ et iPCQ
semaine 1, 8, 18, 28
Indice des symptômes/problèmes de la cystite interstitielle O'leary Sant (ICSI/ICPI)
Délai: semaine 1, 6, 18, 28, 29, 40, 48
Questionnaire validé sur les symptômes liés au BPS-IC
semaine 1, 6, 18, 28, 29, 40, 48
Évaluation cystoscopique
Délai: semaine 8 et semaine 28
Inflammation à l'échelle de Likert (1-5)
semaine 8 et semaine 28
Questionnaire Qualité de Vie
Délai: semaine 1, 6, 18, 28, 29, 40, 48
Résultat du questionnaire QoL ED-5D 5L
semaine 1, 6, 18, 28, 29, 40, 48
Modification de la douleur vésicale moyenne
Délai: Phase 1 : Semaine 1,2,5,7,8,12,15,17,18,22,25,27,28,29 Phase 2 :semaine 32, 36, 40, 44, 48, 54
Score de douleur EVA (0-10 ; 0=pas de douleur, 10=pire douleur)
Phase 1 : Semaine 1,2,5,7,8,12,15,17,18,22,25,27,28,29 Phase 2 :semaine 32, 36, 40, 44, 48, 54
Échelle d'évaluation de la réponse globale (GRA) en 7 points
Délai: Phase 1 : Semaine 1,2,5,7,8,12,15,17,18,22,25,27,28,29 Phase 2 :semaine 32, 36, 40, 44, 48, 54
Le GRA est une échelle descriptive en 7 points, les scores de 1 à 3 indiquent une aggravation des symptômes et 5 à 7 indiquent une amélioration des symptômes
Phase 1 : Semaine 1,2,5,7,8,12,15,17,18,22,25,27,28,29 Phase 2 :semaine 32, 36, 40, 44, 48, 54
Urgence d'uriner
Délai: Phase 1 : Semaine 1,2,5,7,8,12,15,17,18,22,25,27,28,29 Phase 2 :semaine 32, 36, 40, 44, 48, 54
comme élément unique du questionnaire validé Genito-Urinary Pain Index (échelle de Likert en 5 points)
Phase 1 : Semaine 1,2,5,7,8,12,15,17,18,22,25,27,28,29 Phase 2 :semaine 32, 36, 40, 44, 48, 54
Fréquence de miction
Délai: Phase 1 : Semaine 1,2,5,7,8,12,15,17,18,22,25,27,28,29 Phase 2 :semaine 32, 36, 40, 44, 48, 54
comme élément unique du questionnaire validé Genito-Urinary Pain Index (échelle de Likert en 5 points)
Phase 1 : Semaine 1,2,5,7,8,12,15,17,18,22,25,27,28,29 Phase 2 :semaine 32, 36, 40, 44, 48, 54
Patient Reported Outcome Measurement (PROM) court et étendu
Délai: semaine 1, 8, 18, 28, 29, 40, 48
Amélioration (0-100 %), poursuivre le traitement, recommander à la famille, y compris les événements indésirables et démarrer/arrêter un autre traitement pour le BPS/IC
semaine 1, 8, 18, 28, 29, 40, 48
Journal de miction
Délai: au départ
2x24h
au départ
Sédiment urinaire
Délai: semaine 1, 6, 18, 28, 29, 40, 48
Dépistage des infections bactériennes des voies urinaires
semaine 1, 6, 18, 28, 29, 40, 48

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Radboud University Medical Center

Collaborateurs

ZonMw: The Netherlands Organisation for Health Research and Development
IQ Healthcare
Radboud Technology Ceter
Zorginstituut Nederland

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

21 octobre 2021

Achèvement primaire (Estimé)

21 octobre 2024

Achèvement de l'étude (Estimé)

21 octobre 2024

Dates d'inscription aux études

Première soumission

21 décembre 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

24 août 2022

Première publication (Réel)

29 août 2022

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

17 mai 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

17 mai 2024

Dernière vérification

1 février 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 110130

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Description du régime IPD

seules les données anonymes des patients seront partagées

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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