10týdenní studie účinnosti NOE-105 u dětské poruchy plynulosti
3. února 2026 aktualizováno: Noema Pharma AG
Dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, fáze IIb, multicentrická, desetitýdenní prospektivní studie k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti NOE-105 u dospělých pacientů mužského pohlaví s poruchou fluency v dětství
Tato studie je navržena tak, aby vyhodnotila účinnost NOE-105 na plynulost řeči bez známých antipsychotiky vyvolaných vedlejších účinků běžně používaných léčebných poruch s nástupem plynulosti v dětství (COFD).
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
NOE-105 je výzkumný selektivní inhibitor PDE10A s potenciálním terapeutickým účinkem pro léčbu COFD.
V této studii mohou být dospělí mužští pacienti randomizováni k dvojitě zaslepené, placebem kontrolované, paralelní skupinové léčbě NOE-105 nebo placebem jednou denně.
Studie je navržena tak, aby nalezla maximální tolerovanou dávku NOE-105 a poté udržovala účastníky na této dávce, dokud nedokončí celkem 10 týdnů léčebného období.
Po až 10 týdnech léčby účastníci navštíví místo studie za účelem následné návštěvy do 28 (± 7) dnů od data poslední dávky studijní léčby.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
75
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
New South Wales
-
Brookvale, New South Wales, Austrálie, 2100
- Noema Investigator site
-
Miranda, New South Wales, Austrálie, 2228
- Noema Investigator site
-
Sydney, New South Wales, Austrálie, 2109
- Noema Investigator site
-
-
-
-
California
-
Bellflower, California, Spojené státy, 90706
- Noema Investigator site
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32256
- Noema Investigator site
-
Orlando, Florida, Spojené státy, 32801
- Noema Investigator site
-
-
Kansas
-
Overland Park, Kansas, Spojené státy, 66210
- Noema Investigator site
-
-
New Jersey
-
Berlin, New Jersey, Spojené státy, 08009
- Noema Investigator site
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Spojené státy, 38119
- Noema Investigator site
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let až 55 let (Dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- V době podpisu informovaného souhlasu musí být pacientům 18 až 55 let včetně.
- Pacienti, kteří splňují kritéria DSM-5 pro poruchu plynulosti v dětství a jsou vhodní pro farmakoterapii.
- Mít v anamnéze koktavost delší nebo rovnou ≥ 2 roky s počátkem v souladu s vývojovou povahou před dosažením věku 8 let.
- Pacient uvedl, že globální koktavost byla při screeningu a výchozím stavu „střední“.
- Pacienti musí vysadit všechny léky používané k léčbě koktání alespoň 14 dní před přijetím studijní léčby. S výjimkou antipsychotických terapií (viz vylučovací kritérium č. 11) budou povolena jiná psychotropní léčiva za předpokladu, že byla stabilní po dobu alespoň 14 dnů před přijetím studijní léčby a očekává se, že zůstanou stabilní po dobu trvání studie.
- BMI v rozmezí 19 až 35 kg/m2 (včetně).
Používání mužské antikoncepce by mělo být v souladu s místními předpisy týkajícími se metod antikoncepce pro účastníky klinických studií.
Mužští pacienti musí používat kondom během období léčby a do konce příslušné systémové expozice u mužského účastníka plus dalších 90 dnů. Navíc pro netěhotnou partnerku WOCBP.
- Schopný dát podepsaný informovaný souhlas
- Umět číst a psát v angličtině
Kritéria vyloučení:
- Koktání souvisí se známou neurologickou příčinou, např. mrtvicí atd.
- Nízké IQ podle názoru vyšetřovatele.
- Pacienti s nekontrolovanými záchvatovými poruchami.
- Těžké traumatické poranění mozku nebo mrtvice v anamnéze.
- Pacienti, kteří jsou podle názoru vyšetřovatele bezprostředně ohroženi sebevraždou.
- Je známo, že byl pozitivně testován na virus lidské imunodeficience.
- Známá DSM-5 diagnóza zneužívání návykových látek nebo závislosti.
- Nestabilní onemocnění nebo klinicky významné abnormality při screeningových testech/vyšetřeních.
- Očekává se, že jakýkoli nestabilní zdravotní stav nebo je v současné době nemocný (např. vrozená srdeční vada, arytmie nebo rakovina), který je podle úsudku zkoušejícího vystaví riziku závažných nežádoucích příhod během této studie, se během studie bude vyvíjet, nebo bude narušovat hodnocení bezpečnosti a účinnosti.
- Zahájení nových behaviorálních terapií pro koktání během 10 týdnů před výchozí hodnotou.
- Použití antipsychotické terapie během 14 dnů před zahájením léčby až do návštěvy EoT.
- Účast v jiné klinické studii s IP podanou v posledních 30 dnech.
- Účastníci se známou přecitlivělostí na NOE-105 nebo na kteroukoli pomocnou látku přípravku.
- Pacient nesmí mít v úmyslu užívat kanabinoidy, kokain nebo nepředepsané opiáty.
- Zapojení do plánování a/nebo provádění studie (platí pro pracovníky Noema a/nebo pracovníky v místě studie).
- Úsudek zkoušejícího, že pacient by se neměl účastnit studie, pokud je nepravděpodobné, že by dodržoval studijní postupy, omezení a požadavky.
- Předchozí randomizace v této studii.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Dvojnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Aktivní
Zvyšující se dávky kapslí NOE-105
|
Budou podávány zvyšující se úrovně dávek NOE-105 a maximální tolerovaná dávka bude zachována
Ostatní jména:
|
|
Komparátor placeba: Placebo
Zvyšující se dávky odpovídající placeba
|
Budou podávány zvyšující se úrovně dávek odpovídajících placeba
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna od výchozí hodnoty do konce 6 týdnů v celkovém MLGSSS
Časové okno: 43 dní
|
MLGSSS znamená Maguire-Leal-Garibaldi Self-rated Stuttering Scale (Maguireova-Lealova-Garibaldiho škála vlastního hodnocení koktavosti).
Škála obsahuje deset otázek, které jsou hodnoceny na stupnici od 0 do 10, přičemž 0 znamená žádný dopad a 10 nejvyšší dopad.
Celkové skóre se pohybuje od 0 do 100, přičemž čím vyšší skóre, tím horší je koktavost.
|
43 dní
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna od výchozí hodnoty na Sheehanově škále invalidity
Časové okno: Až 71 dní
|
Sheehanova škála postižení (SDS) je stručný nástroj pro sebehodnocení, který posuzuje postižení nebo funkční omezení v oblastech (1) práce/školní život, (2) společenský život a (3) rodinný život/domácí povinnosti.
Každá oblast je hodnocena na 10bodové škále, kde 0 znamená žádný dopad a 10 nejvyšší dopad.
Každá položka je hodnocena od 0 (vůbec ne) do 10 (extrémně) postižení.
Skóre každé oblasti se sčítají, čímž vzniká celkové skóre od 0 do 30, kde 0 znamená žádné postižení a 30 závažné postižení.
Byly poskytnuty změny oproti výchozímu hodnocení.
|
Až 71 dní
|
|
Změna od výchozí hodnoty do koncového bodu v dotazníku závažnosti koktavosti posuzované klinikem (SSI-4)
Časové okno: Až 71 dní
|
SSI-4 je ověřená škála pro hodnocení plynulosti řeči včetně frekvence, trvání, fyzických doprovodných jevů a přirozenosti řeči.
Skóre se pohybuje od 10 (nejmírnější) do 46 (nejzávažnější).
Výsledky ukazují změnu od výchozího stavu v SSI-4
|
Až 71 dní
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Gerald A Maguire, M.D., Clinical Innovations, Inc. dba CITrials (a CenExel company)
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
25. července 2022
Primární dokončení (Aktuální)
20. října 2023
Dokončení studie (Aktuální)
24. listopadu 2023
Termíny zápisu do studia
První předloženo
16. června 2022
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
13. října 2022
První zveřejněno (Aktuální)
18. října 2022
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
20. února 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
3. února 2026
Naposledy ověřeno
1. března 2024
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- NOE-CFD-201
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .