10-tygodniowe badanie skuteczności NOE-105 w zaburzeniach płynności mowy rozpoczynających się w dzieciństwie
3 lutego 2026 zaktualizowane przez: Noema Pharma AG
Podwójnie ślepe, kontrolowane placebo, wieloośrodkowe, dziesięciotygodniowe badanie fazy IIb, prospektywne, oceniające skuteczność i bezpieczeństwo NOE-105 u dorosłych pacjentów płci męskiej z zaburzeniami płynności mowy rozpoczynającymi się w dzieciństwie
To badanie ma na celu ocenę skuteczności NOE-105 na płynność mowy bez znanych skutków ubocznych wywoływanych przez leki przeciwpsychotyczne, powszechnie stosowanych metod leczenia zaburzeń płynności mowy u dzieci (COFD).
Przegląd badań
Status
Zakończony
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
NOE-105 jest badanym selektywnym inhibitorem PDE10A o potencjalnym działaniu terapeutycznym w leczeniu COFD.
W tym badaniu dorosłych pacjentów płci męskiej można losowo przydzielać do podwójnie ślepej, kontrolowanej placebo, równoległej grupy otrzymującej NOE-105 lub placebo raz dziennie.
Badanie ma na celu znalezienie maksymalnej tolerowanej dawki NOE-105, a następnie utrzymanie tej dawki u uczestników aż do zakończenia łącznie 10-tygodniowego okresu leczenia.
Po maksymalnie 10 tygodniach leczenia uczestnicy odwiedzą ośrodek badawczy w celu wizyty kontrolnej w ciągu 28 (± 7) dni od daty podania ostatniej dawki badanego leku.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
75
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
New South Wales
-
Brookvale, New South Wales, Australia, 2100
- Noema Investigator site
-
Miranda, New South Wales, Australia, 2228
- Noema Investigator site
-
Sydney, New South Wales, Australia, 2109
- Noema Investigator site
-
-
-
-
California
-
Bellflower, California, Stany Zjednoczone, 90706
- Noema Investigator site
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32256
- Noema Investigator site
-
Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32801
- Noema Investigator site
-
-
Kansas
-
Overland Park, Kansas, Stany Zjednoczone, 66210
- Noema Investigator site
-
-
New Jersey
-
Berlin, New Jersey, Stany Zjednoczone, 08009
- Noema Investigator site
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38119
- Noema Investigator site
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat do 55 lat (Dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- W chwili podpisania świadomej zgody pacjenci muszą mieć od 18 do 55 lat włącznie.
- Pacjenci spełniający kryteria DSM-5 dotyczące zaburzeń płynności mowy o początku w dzieciństwie i kwalifikujący się do farmakoterapii.
- Jąkanie występowało w historii przez co najmniej 2 lata z początkiem odpowiadającym charakterowi rozwojowemu przed ukończeniem 8 roku życia.
- Pacjent zgłosił globalne doświadczenie jąkania jako „umiarkowane” podczas badania przesiewowego i na początku badania.
- Pacjenci muszą odstawić wszystkie leki stosowane w leczeniu jąkania na co najmniej 14 dni przed otrzymaniem badanego leku. Z wyjątkiem terapii przeciwpsychotycznych (patrz kryterium wykluczenia nr 11), inne leki psychotropowe będą dozwolone, pod warunkiem że ich stabilność utrzymywała się przez co najmniej 14 dni przed otrzymaniem badanego leku i oczekuje się, że pozostaną stabilne przez cały czas trwania badania.
- BMI w przedziale od 19 do 35 kg/m2 (włącznie).
Stosowanie środków antykoncepcyjnych u mężczyzn powinno być zgodne z lokalnymi przepisami dotyczącymi metod antykoncepcji dla osób uczestniczących w badaniach klinicznych.
Pacjenci płci męskiej muszą stosować prezerwatywę w okresie leczenia i do końca odpowiedniego narażenia ogólnoustrojowego u uczestnika płci męskiej oraz przez kolejne 90 dni. Dodatkowo dla nieciężarnej partnerki WOCBP.
- Zdolny do wyrażenia świadomej zgody podpisanej
- Potrafi czytać i pisać w języku angielskim
Kryteria wyłączenia:
- Jąkanie jest związane ze znaną przyczyną neurologiczną, np. udarem mózgu itp.
- Niskie IQ w opinii badacza.
- Pacjenci z niekontrolowanymi napadami padaczkowymi.
- Historia ciężkiego urazowego uszkodzenia mózgu lub udaru.
- Pacjenci, którzy w opinii badacza są bezpośrednio zagrożeni samobójstwem.
- Wiadomo, że uzyskał pozytywny wynik testu na obecność ludzkiego wirusa niedoboru odporności.
- Znana diagnoza DSM-5 nadużywania substancji lub uzależnienia.
- Niestabilna choroba medyczna lub istotne klinicznie nieprawidłowości w testach/egzaminach przesiewowych.
- Oczekuje się, że jakiekolwiek niestabilne stany medyczne lub aktualnie chorzy (np. wrodzona choroba serca, arytmia lub rak), które w ocenie badacza będą narażać ich na ryzyko poważnych zdarzeń niepożądanych podczas tego badania, lub będzie kolidować z ocenami bezpieczeństwa i skuteczności.
- Rozpoczęcie nowych terapii behawioralnych jąkania w ciągu 10 tygodni przed punktem wyjściowym.
- Stosowanie terapii lekami przeciwpsychotycznymi w ciągu 14 dni przed rozpoczęciem leczenia do czasu wizyty EoT.
- Udział w innym badaniu klinicznym z IP prowadzonym w ciągu ostatnich 30 dni.
- Uczestnicy ze znaną nadwrażliwością na NOE-105 lub którąkolwiek substancję pomocniczą produktu.
- Pacjent nie może zamierzać używać kannabinoidów, kokainy ani opiatów nie przepisywanych przez lekarza.
- Zaangażowanie w planowanie i/lub prowadzenie badania (dotyczy zarówno personelu Noema, jak i personelu ośrodka badawczego).
- Ocena badacza, że pacjent nie powinien uczestniczyć w badaniu, jeśli jest mało prawdopodobne, aby pacjent przestrzegał procedur badania, ograniczeń i wymagań.
- Poprzednia randomizacja w obecnym badaniu.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Podwójnie
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Aktywny
Rosnące dawki kapsułek NOE-105
|
Podawane będą wzrastające poziomy dawek NOE-105 i utrzymana zostanie maksymalna tolerowana dawka
Inne nazwy:
|
|
Komparator placebo: Placebo
Rosnące dawki pasującego placebo
|
Podane zostaną rosnące poziomy dawek pasującego placebo
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana od wartości początkowej do końca 6 tygodni w całkowitym MLGSSS
Ramy czasowe: 43 dni
|
MLGSSS oznacza Skalę Samooceny Jąkania Maguire-Leal-Garibaldi.
Skala obejmuje dziesięć pytań ocenianych w skali od 0 do 10, gdzie 0 oznacza brak wpływu, a 10 największy wpływ.
Łączny wynik mieści się w zakresie od 0 do 100, przy czym im wyższy wynik, tym gorsze jąkanie.
|
43 dni
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w Skali Niepełnosprawności Sheehana
Ramy czasowe: Do 71 dni
|
Skala Niepełnosprawności Sheehana (SDS) to krótkie, samoopisowe narzędzie oceniające niepełnosprawność lub zaburzenia funkcjonowania w obszarach: (1) Życie zawodowe/szkolne, (2) Życie towarzyskie oraz (3) Życie rodzinne/obowiązki domowe.
Każdy obszar oceniany jest w 10-punktowej skali, gdzie 0 oznacza brak wpływu, a 10 – największy wpływ. Każda pozycja oceniana jest w skali od 0 (w ogóle nie) do 10 (ekstremalnie) pod kątem upośledzenia. Wyniki z każdej domeny sumuje się, uzyskując łączny wynik w zakresie 0-30, gdzie 0 oznacza brak upośledzenia, a 30 – poważne upośledzenie. Przedstawiono zmiany w stosunku do oceny wyjściowej. |
Do 71 dni
|
|
Zmiana od wartości początkowej do punktu końcowego w Skali nasilenia jąkania ocenianej przez klinicystę - wersja 4
Ramy czasowe: Do 71 dni
|
SSI-4 to zwalidowana skala do oceny płynności mowy, uwzględniająca częstotliwość, czas trwania, objawy fizyczne towarzyszące oraz naturalność mowy.
Wynik waha się od 10 (najłagodniejszy) do 46 (najcięższy).
Wyniki pokazują zmianę w stosunku do wartości wyjściowej w skali SSI-4.
|
Do 71 dni
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: Gerald A Maguire, M.D., Clinical Innovations, Inc. dba CITrials (a CenExel company)
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
25 lipca 2022
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
20 października 2023
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
24 listopada 2023
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
16 czerwca 2022
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
13 października 2022
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
18 października 2022
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
20 lutego 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
3 lutego 2026
Ostatnia weryfikacja
1 marca 2024
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- NOE-CFD-201
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .