En 10-ugers effektivitetsundersøgelse af NOE-105 i Childhood Onset Fluency Disorder
3. februar 2026 opdateret af: Noema Pharma AG
Et dobbeltblindt, placebokontrolleret, fase IIb, multicenter, ti ugers prospektivt studie til evaluering af effektiviteten og sikkerheden af NOE-105 hos voksne mandlige patienter med flydende lidelse i barndommen.
Denne undersøgelse er designet til at evaluere effektiviteten af NOE-105 på tale flydende uden de kendte antipsykotiske-inducerede bivirkninger af almindeligt anvendte behandlinger for barndoms-debut fluency disorder (COFD).
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
NOE-105 er en undersøgelsesmæssig selektiv PDE10A-hæmmer med en potentiel terapeutisk effekt til behandling af COFD.
I denne undersøgelse kan voksne mandlige patienter randomiseres til en dobbeltblind, placebokontrolleret, parallel gruppebehandling med NOE-105 eller placebo én gang dagligt.
Undersøgelsen er designet til at finde den maksimalt tolererede dosis af NOE-105 og derefter at fastholde deltagerne på denne dosis, indtil de har afsluttet i alt 10 ugers behandlingsperiode.
Efter op til 10 ugers behandling vil deltagerne besøge undersøgelsesstedet for et opfølgningsbesøg inden for 28 (± 7) dage efter datoen for den sidste dosis af undersøgelsesbehandlingen.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
75
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
New South Wales
-
Brookvale, New South Wales, Australien, 2100
- Noema Investigator site
-
Miranda, New South Wales, Australien, 2228
- Noema Investigator site
-
Sydney, New South Wales, Australien, 2109
- Noema Investigator site
-
-
-
-
California
-
Bellflower, California, Forenede Stater, 90706
- Noema Investigator site
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32256
- Noema Investigator site
-
Orlando, Florida, Forenede Stater, 32801
- Noema Investigator site
-
-
Kansas
-
Overland Park, Kansas, Forenede Stater, 66210
- Noema Investigator site
-
-
New Jersey
-
Berlin, New Jersey, Forenede Stater, 08009
- Noema Investigator site
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38119
- Noema Investigator site
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
18 år til 55 år (Voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Patienter skal være mellem 18 og 55 år inklusive, på tidspunktet for underskrivelsen af det informerede samtykke.
- Patienter, der opfylder DSM-5-kriterierne for fluency disorder i barndommen og er egnede til farmakoterapi.
- Har en historie med stammen i mere end eller lig med ≥ 2 år med begyndelse i overensstemmelse med udviklingsmæssig karakter før 8-årsalderen.
- Patienten rapporterede global stammeoplevelse som "moderat" ved screening og baseline.
- Patienter skal seponere al medicin, der bruges til at behandle stammen i mindst 14 dage, før de modtager undersøgelsesbehandling. Med undtagelse af antipsykotiske terapier (se eksklusionskriterium #11), vil andre psykotrope stoffer være tilladt, forudsat at de har været stabile i mindst 14 dage før modtagelse af undersøgelsesbehandling og forventes at forblive stabile i hele undersøgelsens varighed.
- BMI i området 19 til 35 kg/m2 (inklusive).
Brug af præventionsmidler til mænd bør være i overensstemmelse med lokale regler vedrørende præventionsmetoder for dem, der deltager i kliniske undersøgelser.
Mandlige patienter skal bruge kondom i behandlingsperioden og indtil slutningen af relevant systemisk eksponering hos den mandlige deltager plus en yderligere 90-dages periode. Derudover for en ikke-gravid WOCBP-partner.
- I stand til at give underskrevet informeret samtykke
- Kan læse og skrive på engelsk
Ekskluderingskriterier:
- Stamming er relateret til en kendt neurologisk årsag, fx slagtilfælde osv.
- Lav IQ efter efterforskerens mening.
- Patienter med ukontrollerede anfaldslidelser.
- En historie med alvorlig traumatisk hjerneskade eller slagtilfælde.
- Patienter, der efter efterforskerens mening er i overhængende risiko for selvmord.
- Kendt for at være testet positiv for human immundefektvirus.
- Kendt DSM-5 diagnose af stofmisbrug eller afhængighed.
- Ustabil medicinsk sygdom eller klinisk signifikante abnormiteter på screeningstests/eksamener.
- Eventuelle ustabile medicinske tilstande eller aktuelt syge (f.eks. medfødt hjertesygdom, arytmi eller kræft), som efter efterforskerens vurdering vil sætte dem i risiko for større uønskede hændelser under dette forsøg, forventes at udvikle sig i løbet af undersøgelsen, eller vil forstyrre sikkerheds- og effektivitetsvurderinger.
- Påbegyndelse af nye adfærdsterapier for stammen inden for 10 uger før baseline.
- Brug af antipsykotisk lægemiddelbehandling inden for 14 dage før modtagelse af behandling indtil EoT-besøget.
- Deltagelse i et andet klinisk studie med en IP administreret inden for de sidste 30 dage.
- Deltagere med kendt overfølsomhed over for NOE-105 eller et eller flere af produktets hjælpestoffer.
- Patienten må ikke have til hensigt at bruge cannabinoider, kokain eller ikke-ordinerede opiater.
- Inddragelse i planlægningen og/eller gennemførelsen af undersøgelsen (gælder både Noemas personale og/eller personalet på undersøgelsesstedet).
- Efterforskerens vurdering af, at patienten ikke bør deltage i undersøgelsen, hvis det er usandsynligt, at patienten overholder undersøgelsesprocedurer, begrænsninger og krav.
- Tidligere randomisering i nærværende undersøgelse.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Dobbelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Aktiv
Eskalerende doser af NOE-105 kapsler
|
Eskalerende dosisniveauer af NOE-105 vil blive givet, og maksimal tolereret dosis vil blive opretholdt
Andre navne:
|
|
Placebo komparator: Placebo
Eskalerende doser af matchende placebo
|
Eskalerende dosisniveauer af matchende placebo vil blive givet
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændring fra baseline til slutningen af 6 uger i total MLGSSS
Tidsramme: 43 dage
|
MLGSSS står for Maguire-Leal-Garibaldi Self-rated Stuttering Scale.
Skalaen inkluderer ti spørgsmål, der vurderes på en skala fra 0 til 10, hvor 0 betyder ingen påvirkning og 10 betyder højeste påvirkning. Den samlede score spænder fra 0 til 100, hvor en højere score indikerer værre stammen. |
43 dage
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændring fra baseline i Sheehan Disability Scale
Tidsramme: Op til 71 dage
|
Sheehan Disability Scale (SDS) er et kort selvrapporteringsværktøj, der vurderer handicap eller funktionel nedsættelse inden for områderne (1) Arbejde/Skoleliv, (2) Socialt liv og (3) Familieliv/hjemmeansvar.
Hvert område vurderes på en 10-punkts skala, hvor 0 betyder ingen påvirkning, og 10 er højeste påvirkning.
Hvert punkt vurderes fra 0 (slet ikke) til 10 (ekstremt) nedsættelse.
Hvert domænescore lægges sammen for at give en totalscore fra 0-30, hvor 0 er ingen nedsættelse og 30 er svær nedsættelse.
Ændringen fra baseline-vurderingen er blevet angivet.
|
Op til 71 dage
|
|
Ændring fra baseline til slutpunkt i Kliniker-vurderet Stammen Severitets Instrument-4
Tidsramme: Op til 71 dage
|
SSI-4 er en valideret skala til at evaluere taleflyden, herunder frekvens, varighed, fysiske ledsagere og talens naturlighed.
Scoren spænder fra 10 (mildeste) til 46 (sværeste). Resultaterne viser ændringen fra baseline i SSI-4 |
Op til 71 dage
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Gerald A Maguire, M.D., Clinical Innovations, Inc. dba CITrials (a CenExel company)
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
25. juli 2022
Primær færdiggørelse (Faktiske)
20. oktober 2023
Studieafslutning (Faktiske)
24. november 2023
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
16. juni 2022
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
13. oktober 2022
Først opslået (Faktiske)
18. oktober 2022
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
20. februar 2026
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
3. februar 2026
Sidst verificeret
1. marts 2024
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- NOE-CFD-201
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .