Uno studio sull'efficacia di 10 settimane del NOE-105 nel disturbo della fluidità ad esordio infantile
3 febbraio 2026 aggiornato da: Noema Pharma AG
Uno studio prospettico multicentrico di dieci settimane, in doppio cieco, controllato con placebo, di fase IIb per valutare l'efficacia e la sicurezza del NOE-105 in pazienti maschi adulti con disturbo della fluidità ad esordio infantile
Questo studio è progettato per valutare l'efficacia del NOE-105 sulla fluidità del linguaggio senza i noti effetti collaterali indotti da antipsicotici dei trattamenti comunemente usati per il disturbo della fluenza dell'insorgenza dell'infanzia (COFD).
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
NOE-105 è un inibitore selettivo sperimentale della PDE10A con un potenziale effetto terapeutico per il trattamento della COFD.
In questo studio, i pazienti maschi adulti possono essere randomizzati a un trattamento a gruppi paralleli in doppio cieco, controllato con placebo, con NOE-105 o placebo una volta al giorno.
Lo studio è progettato per trovare la dose massima tollerata di NOE-105 e, successivamente, per mantenere i partecipanti a questa dose fino a quando non hanno completato un periodo di trattamento totale di 10 settimane.
Dopo un massimo di 10 settimane di trattamento, i partecipanti visiteranno il sito dello studio per una visita di follow-up entro 28 (± 7) giorni dalla data dell'ultima dose del trattamento in studio.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
75
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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New South Wales
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Brookvale, New South Wales, Australia, 2100
- Noema Investigator site
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Miranda, New South Wales, Australia, 2228
- Noema Investigator site
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Sydney, New South Wales, Australia, 2109
- Noema Investigator site
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California
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Bellflower, California, Stati Uniti, 90706
- Noema Investigator site
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Florida
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Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32256
- Noema Investigator site
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Orlando, Florida, Stati Uniti, 32801
- Noema Investigator site
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Kansas
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Overland Park, Kansas, Stati Uniti, 66210
- Noema Investigator site
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New Jersey
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Berlin, New Jersey, Stati Uniti, 08009
- Noema Investigator site
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38119
- Noema Investigator site
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 18 anni a 55 anni (Adulto)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- I pazienti devono avere un'età compresa tra 18 e 55 anni inclusi, al momento della firma del consenso informato.
- Pazienti che soddisfano i criteri del DSM-5 per il disturbo della fluenza ad esordio nell'infanzia e sono idonei per la farmacoterapia.
- Avere una storia di balbuzie per più o uguale a ≥ 2 anni con esordio consistente in natura evolutiva prima degli 8 anni.
- Il paziente ha riportato un'esperienza di balbuzie globale come "moderata" allo screening e al basale.
- I pazienti devono interrompere tutti i farmaci usati per trattare la balbuzie per almeno 14 giorni prima di ricevere il trattamento in studio. Ad eccezione delle terapie antipsicotiche (vedere il criterio di esclusione n. 11), saranno consentiti altri farmaci psicotropi a condizione che siano rimasti stabili per almeno 14 giorni prima di ricevere il trattamento in studio e si prevede che rimangano stabili per la durata dello studio.
- BMI compreso tra 19 e 35 kg/m2 (incluso).
L'uso di contraccettivi maschili deve essere coerente con le normative locali relative ai metodi di contraccezione per coloro che partecipano a studi clinici.
I pazienti di sesso maschile devono utilizzare il preservativo durante il periodo di trattamento e fino alla fine dell'esposizione sistemica rilevante nel partecipante di sesso maschile, più un ulteriore periodo di 90 giorni. Inoltre, per una partner WOCBP non incinta.
- In grado di dare il consenso informato firmato
- In grado di leggere e scrivere in inglese
Criteri di esclusione:
- La balbuzie è correlata a una causa neurologica nota, ad esempio ictus, ecc.
- QI basso secondo il parere dell'investigatore.
- Pazienti con disturbi convulsivi incontrollati.
- Una storia di grave lesione cerebrale traumatica o ictus.
- Pazienti che, secondo l'investigatore, sono a rischio imminente di suicidio.
- Noto per essere risultato positivo al virus dell'immunodeficienza umana.
- Diagnosi nota del DSM-5 di abuso o dipendenza da sostanze.
- Malattia medica instabile o anomalie clinicamente significative nei test/esami di screening.
- Eventuali condizioni mediche instabili o attualmente malate (ad es. Cardiopatie congenite, aritmia o cancro) che, a giudizio dello sperimentatore, li esporranno a rischio di eventi avversi maggiori durante questo studio, dovrebbero progredire durante lo studio, o interferirà con le valutazioni di sicurezza ed efficacia.
- Inizio di nuove terapie comportamentali per la balbuzie entro 10 settimane prima del basale.
- Uso di terapia farmacologica antipsicotica entro 14 giorni prima di ricevere il trattamento fino alla visita EoT.
- Partecipazione a un altro studio clinico con un IP somministrato negli ultimi 30 giorni.
- - Partecipanti con nota ipersensibilità al NOE-105 o ad uno qualsiasi degli eccipienti del prodotto.
- Il paziente non deve avere intenzione di usare cannabinoidi, cocaina o oppiacei non prescritti.
- Coinvolgimento nella progettazione e/o conduzione dello studio (vale sia per il personale Noema che per il personale della sede dello studio).
- Giudizio dello sperimentatore secondo cui il paziente non dovrebbe partecipare allo studio se è improbabile che il paziente rispetti le procedure, le restrizioni e i requisiti dello studio.
- Precedente randomizzazione nel presente studio.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Doppio
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Attivo
Dosi crescenti di capsule NOE-105
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Verranno somministrati livelli di dose crescenti di NOE-105 e verrà mantenuta la dose massima tollerata
Altri nomi:
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Comparatore placebo: Placebo
Dosi crescenti di placebo corrispondente
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Verranno forniti livelli di dose crescenti di Placebo corrispondente
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Variazione dalla Baseline alla Fine delle 6 Settimane nel Punteggio Totale MLGSSS
Lasso di tempo: 43 giorni
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MLGSSS si riferisce alla Scala di Balbuzie Autovalutativa Maguire-Leal-Garibaldi.
La scala include dieci domande valutate su una scala da 0 a 10, dove 0 indica nessun impatto e 10 indica l'impatto massimo.
Il punteggio totale varia da 0 a 100, con punteggi più alti che indicano una balbuzie peggiore.
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43 giorni
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Variazione dalla Baseline nella Scala di Disabilità di Sheehan
Lasso di tempo: Fino a 71 giorni
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La Sheehan Disability Scale (SDS) è un breve strumento di autovalutazione che valuta la disabilità o il deficit funzionale nei domini di (1) Lavoro/Scuola, (2) Vita sociale e (3) Vita familiare/responsabilità domestiche.
Ciascuno è valutato su una scala a 10 punti, dove 0 indica nessun impatto e 10 il massimo impatto.
Ogni item è valutato da 0 (per niente) a 10 (estremamente) compromissione.
Il punteggio di ciascun dominio viene sommato per fornire un punteggio totale da 0 a 30, dove 0 indica nessuna compromissione e 30 una compromissione grave.
Sono stati forniti i cambiamenti rispetto alla valutazione basale.
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Fino a 71 giorni
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Variazione dal Basale al Punto Finale nello Strumento Clinico di Valutazione della Gravità della Balbuzie-4
Lasso di tempo: Fino a 71 giorni
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La scala SSI-4 è uno strumento validato per valutare la fluenza del linguaggio, includendo frequenza, durata, concomitanti fisici e la naturalezza del discorso.
Il punteggio varia da 10 (più lieve) a 46 (più grave).
I risultati mostrano la variazione rispetto al basale nella scala SSI-4
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Fino a 71 giorni
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Gerald A Maguire, M.D., Clinical Innovations, Inc. dba CITrials (a CenExel company)
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
25 luglio 2022
Completamento primario (Effettivo)
20 ottobre 2023
Completamento dello studio (Effettivo)
24 novembre 2023
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
16 giugno 2022
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
13 ottobre 2022
Primo Inserito (Effettivo)
18 ottobre 2022
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
20 febbraio 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
3 febbraio 2026
Ultimo verificato
1 marzo 2024
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- NOE-CFD-201
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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