Připravenost na zkoušku a hodnocení koncového bodu v LGMD R1 (GRASP-01-003)
1. února 2024 aktualizováno: Virginia Commonwealth University
GRASP-01-003: Připravenost na zkoušku a hodnocení koncového bodu v LGMD R1
Toto je 24měsíční observační studie se 100 účastníky se svalovou dystrofií pletence končetin typu R1, také známou jako CAPN3.
Přehled studie
Postavení
Nábor
Detailní popis
Svalové dystrofie pletenců končetin (LGMD) jsou skupinou více než 30 heterogenních genetických poruch, které mají společný vzorec slabosti postihující proximální svaly ramen a kyčlí. LGMD typu R1 (LGMDR1; také LGMD2A) je způsobeno ztrátou funkce svalového strukturálního genu calpain 3 (CAPN3) a způsobuje progresivní slabost a ochabování svalů, což může vést ke ztrátě chůze nebo schopnosti udržet si práci. LGMDR1 je jednou z nejběžnějších LGMD ve Spojených státech a nemá žádné terapie schválené FDA, ale je přístupná strategiím náhrady genů, přístupům regenerativní medicíny nebo přístupům založeným na myostatinu. Došlo k rychlému pokroku v terapiích dodávání genů pro Duchennovu svalovou dystrofii a LGMDR4, které připravily půdu pro cílený terapeutický vývoj pro všechny LGMD, a zvláště LGMDR1 je na rozcestí: tempo terapeutického vývoje překonalo úsilí v klinických studiích připravenost.
Existuje potřeba důslednější přírodovědné studie, která by pomohla při navrhování klinických studií; zejména identifikace biomarkerů pro vývoj v rané fázi a hodnocení klinických výsledků (COA) pro studie schvalování léčiv.
Do této studie bude zařazeno 100 subjektů ze zúčastněných míst výzkumného konsorcia GRASP-LGMD. V rámci této studie nebude podávána žádná léčba. Podskupina 80 pacientů podstoupí MR vyšetření na vybraných zobrazovacích místech. Studijní návštěvy se uskuteční v základní den 1, základní den 2, měsíc 12 a měsíc 24.
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Odhadovaný)
100
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Jennifer Raymond
- Telefonní číslo: 804-828-6318
- E-mail: jennifer.raymond@vcuhealth.org
Studijní záloha kontaktů
- Jméno: Ruby Langeslay
- E-mail: ruby.langeslay@vcuhealth.org
Studijní místa
-
-
-
Newcastle Upon Tyne, Spojené království
- Zatím nenabíráme
- Newcastle University
-
Kontakt:
- Georgina Boyle
- E-mail: georgina.boyle@newcastle.ac.uk
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Jordi Diaz-Manera, MD, PhD
-
-
-
-
California
-
Orange, California, Spojené státy, 92868
- Nábor
- University of California, Irvine
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Tahseen Mozaffar, MD
-
Kontakt:
- Isela Hernandez
- Telefonní číslo: 714-509-2664
- E-mail: iselah@hs.uci.edu
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
- Nábor
- University of Colorado Anschutz Medical Campus
-
Kontakt:
- Alyssa Avilez
- E-mail: alyssa.avilez@cuanschutz.edu
-
Kontakt:
- Talia Strahler
- E-mail: talia.strahler@cuanschutz.edu
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Stacy Dixon, MD, PhD
-
-
Indiana
-
Shipshewana, Indiana, Spojené státy, 46565
- Nábor
- The Community Health Clinic, Inc.
-
Kontakt:
- Annie Brinson
- Telefonní číslo: 260-593-0108
- E-mail: abrinson@indianachc.org
-
Kontakt:
- Rebecca Evans
- Telefonní číslo: 260-593-0108
- E-mail: revans@indianachc.org
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Zineb Ammous, MD, FACMG
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
- Nábor
- University of Iowa Hospitals and Clinics
-
Kontakt:
- Carrie Stephan
- Telefonní číslo: 319-356-2673
- E-mail: carrie-stephan@uiowa.edu
-
Kontakt:
- Hanlong Fan
- E-mail: hanlong-fan@uiowa.edu
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Katherine Mathews, MD, BS
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
- Nábor
- University of Kansas Medical Center
-
Kontakt:
- Kaylene Whited
- Telefonní číslo: 913-574-0009
- E-mail: kwhited2@kumc.edu
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Jeffrey Statland, MD
-
Kontakt:
- Rebecca Clay
- Telefonní číslo: 913-945-9936
- E-mail: rclay@kumc.edu
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
- Nábor
- University of Minnesota, Department of Neurology
-
Kontakt:
- John Martone
- E-mail: marto045@umn.edu
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Peter Kang, MD
-
Kontakt:
- Allison Johnston
- Telefonní číslo: 612-625-7184
- E-mail: joh21779@umn.edu
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
- Nábor
- Washington University School of Medicine
-
Kontakt:
- Stephanie Hunn
- E-mail: spoelker@wustl.edu
-
Kontakt:
- Olivia Money
- E-mail: moneyo@wustl.edu
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Conrad Weihl, MD, PhD
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
- Nábor
- Nationwide Children's Hospital
-
Kontakt:
- Audrey Beale
- Telefonní číslo: 614-355-6872
- E-mail: Audrey.Beale@NationwideChildrens.org
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Linda Lowes, PT, PhD
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Spojené státy, 23298
- Nábor
- Virginia Commonwealth University
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Nicholas Johnson, MD
-
Kontakt:
- Anarosa Rezeq
- E-mail: anarosa.rezeq@vcuhealth.org
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
12 let až 50 let (Dítě, Dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Populace studie zahrnuje ambulantní jedince ve věku 12–50 let při zařazení, kteří jsou klinicky postiženi LGMDR1 a mají genetické potvrzení.
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Věk mezi 12-50 při zápisu
- Klinicky postižené (definované jako slabost při hodnocení u lůžka ve vzoru konzistentním s LGMDR1)
- Genetické potvrzení LGMDR1 (přítomnost homozygotních nebo složených heterozygotních patogenních mutací v CAPN3).
Kritéria vyloučení:
- Máte kontraindikace k MRI nebo MRS (např. implantované lékařské přístroje nekompatibilní s MR nebo těžká klaustrofobie)
- Nechodící, jak je definováno těmi, kteří nejsou schopni ujít 10 metrů bez pomocných zařízení (s výjimkou AFO)
- Jakékoli jiné onemocnění, které by narušovalo schopnost podstoupit bezpečné testování nebo by podle názoru výzkumníka narušovalo interpretaci výsledků.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Observační modely: Kohorta
- Časové perspektivy: Jiný
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
|---|
|
LGMD typ R1/LGMD2A/CAPN3
Nebude provedena žádná intervence.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Ověřte NSAD jako hodnocení klinického výsledku u LGMD R1
Časové okno: Výchozí stav do 24 měsíců
|
North Star Assessment for Dysferlinopathy (NSAD) je funkční škála speciálně navržená pro měření motorického výkonu u jedinců s LGMD.
Skládá se z 29 položek, které jsou považovány za klinicky relevantní položky z North Star Ambulatory Assessment a Motor Function Measure 20 s maximálním skóre 54 a vyšší skóre ukazuje na vyšší funkční schopnosti.
|
Výchozí stav do 24 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Ověřte frakci svalového tuku jako biomarker
Časové okno: Základní až 12 měsíců
|
Bude provedeno kvantitativní svalové MRI (qMR) svalů horní a dolní části nohou a bude měřena frakce svalového tuku.
|
Základní až 12 měsíců
|
Další výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna mobility (100 metrů chůze)
Časové okno: Výchozí stav do 24 měsíců
|
Pohyblivost bude měřena pomocí 100metrového měřeného testu (100 m), ve kterém je účastník požádán, aby dokončil 2 kola kolem 2 kuželů umístěných 25 metrů od sebe tak rychle, jak je to možné bezpečně, běžel, pokud je to možné, a zaznamenává se čas v sekundách.
|
Výchozí stav do 24 měsíců
|
|
Změna vynucené vitální kapacity (FVC)
Časové okno: Výchozí stav do 24 měsíců
|
Objem násilně vydechovaného vzduchu bude měřen pomocí spirometrie prováděné v sedě a vleže na zádech pomocí standardizovaného vybavení
|
Výchozí stav do 24 měsíců
|
|
Změna objemu nuceného výdechu (FEV1)
Časové okno: Výchozí stav do 24 měsíců
|
Objem vzduchu násilně vydechovaného za jednu sekundu bude měřen pomocí spirometrie prováděné v sedě pomocí standardizovaného vybavení
|
Výchozí stav do 24 měsíců
|
|
Změna funkčních charakteristik horních končetin (PUL)
Časové okno: Výchozí stav do 24 měsíců
|
Stupnice Performance of Upper Limb 2.0 (PUL) měří progresi slabosti a přirozenou historii funkčního poklesu u Duchenneovy svalové dystrofie.
Existuje 22 bodovaných položek; skóre 42 označuje nejvyšší úroveň nezávislé funkce a 0 nejnižší.
|
Výchozí stav do 24 měsíců
|
|
Změna v načasovaném up-and-Go (TUG)
Časové okno: Výchozí stav do 24 měsíců
|
Bude zaznamenán čas vstát ze židle, ujít 3 metry a vrátit se do sedu.
Test se bude třikrát opakovat při příslušných návštěvách.
|
Výchozí stav do 24 měsíců
|
|
Změna ve 4 schodech
Časové okno: Výchozí stav do 24 měsíců
|
Hodnotí se čas na co nejrychlejší a nejbezpečnější výstup 4 schodů, v případě potřeby za použití zábradlí.
|
Výchozí stav do 24 měsíců
|
|
Změna v ruční dynamometrii a Pinch Grip
Časové okno: Výchozí stav do 24 měsíců
|
Maximální síla ruky, sevření a úchopu bude hodnocena pomocí myometru.
Účastník bude požádán, aby stiskl ruční nástroj.
|
Výchozí stav do 24 měsíců
|
|
Změna v sociálním, duševním a fyzickém zdraví, o které se sami hlásí (PROMIS-57)
Časové okno: Výchozí stav do 24 měsíců
|
PROMIS je soubor pacientem hlášených opatření vyvinutých NIH. Soubor otázek sociálního zdraví hodnotí obecné sociální zdraví tím, že hodnotí schopnost účastnit se sociálních rolí a aktivit, společnost, spokojenost se sociálními rolemi a aktivitami, sociální izolaci a sociální podporu. Soubor duševního zdraví hodnotí obecné duševní zdraví pomocí hodnocení úzkosti, deprese, užívání alkoholu, hněvu, kognitivních funkcí, životní spokojenosti, smyslu a účelu, pozitivního vlivu, dopadu psychosociálních onemocnění, vlastní účinnosti při zvládání chronických stavů, kouření a užívání návykových látek. Soubor fyzického zdraví hodnotí obecné fyzické zdraví hodnocením únavy, intenzity bolesti, interference bolesti, fyzických funkcí, poruch spánku, dušnosti, gastrointestinálních příznaků, svědění, chování bolesti, kvality bolesti, sexuální funkce a poruchy související se spánkem. |
Výchozí stav do 24 měsíců
|
|
Změna omezení aktivity (ACTLIVLIM)
Časové okno: Výchozí stav do 24 měsíců
|
ACTIVLIM je pacientem hlášená míra omezení aktivity u jedinců s postižením horních a/nebo dolních končetin, která měří schopnost vykonávat každodenní aktivity.
|
Výchozí stav do 24 měsíců
|
|
Změna celkového zdraví (delta domény)
Časové okno: Výchozí stav do 24 měsíců
|
Dotazník delta domény je pacientem hlášené měření, které hodnotí celkový zdravotní stav za posledních 12 měsíců.
|
Výchozí stav do 24 měsíců
|
|
Změna celkové kvality života související se zdravím (LGMD-HI)
Časové okno: Výchozí stav do 24 měsíců
|
LGMD Health Index je pacientem hlášené měření, které hodnotí celkovou kvalitu života související se zdravím u LGMD.
|
Výchozí stav do 24 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Nicholas Johnson, MD, Virginia Commonwealth University
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Obecné publikace
- Deenen JC, Horlings CG, Verschuuren JJ, Verbeek AL, van Engelen BG. The Epidemiology of Neuromuscular Disorders: A Comprehensive Overview of the Literature. J Neuromuscul Dis. 2015;2(1):73-85.
- van de Velde NM, Hooijmans MT, Sardjoe Mishre ASD, Keene KR, Koeks Z, Veeger TTJ, Alleman I, van Zwet EW, Beenakker JM, Verschuuren JJGM, Kan HE, Niks EH. Selection Approach to Identify the Optimal Biomarker Using Quantitative Muscle MRI and Functional Assessments in Becker Muscular Dystrophy. Neurology. 2021 Aug 3;97(5):e513-e522. doi: 10.1212/WNL.0000000000012233. Epub 2021 Jun 23.
- Moore SA, Shilling CJ, Westra S, Wall C, Wicklund MP, Stolle C, Brown CA, Michele DE, Piccolo F, Winder TL, Stence A, Barresi R, King N, King W, Florence J, Campbell KP, Fenichel GM, Stedman HH, Kissel JT, Griggs RC, Pandya S, Mathews KD, Pestronk A, Serrano C, Darvish D, Mendell JR. Limb-girdle muscular dystrophy in the United States. J Neuropathol Exp Neurol. 2006 Oct;65(10):995-1003. doi: 10.1097/01.jnen.0000235854.77716.6c.
- Nallamilli BRR, Chakravorty S, Kesari A, Tanner A, Ankala A, Schneider T, da Silva C, Beadling R, Alexander JJ, Askree SH, Whitt Z, Bean L, Collins C, Khadilkar S, Gaitonde P, Dastur R, Wicklund M, Mozaffar T, Harms M, Rufibach L, Mittal P, Hegde M. Genetic landscape and novel disease mechanisms from a large LGMD cohort of 4656 patients. Ann Clin Transl Neurol. 2018 Dec 1;5(12):1574-1587. doi: 10.1002/acn3.649. eCollection 2018 Dec.
- Arrigoni F, De Luca A, Velardo D, Magri F, Gandossini S, Russo A, Froeling M, Bertoldo A, Leemans A, Bresolin N, D'angelo G. Multiparametric quantitative MRI assessment of thigh muscles in limb-girdle muscular dystrophy 2A and 2B. Muscle Nerve. 2018 Oct;58(4):550-558. doi: 10.1002/mus.26189. Epub 2018 Aug 22.
- Barp A, Laforet P, Bello L, Tasca G, Vissing J, Monforte M, Ricci E, Choumert A, Stojkovic T, Malfatti E, Pegoraro E, Semplicini C, Stramare R, Scheidegger O, Haberlova J, Straub V, Marini-Bettolo C, Lokken N, Diaz-Manera J, Urtizberea JA, Mercuri E, Kyncl M, Walter MC, Carlier RY. European muscle MRI study in limb girdle muscular dystrophy type R1/2A (LGMDR1/LGMD2A). J Neurol. 2020 Jan;267(1):45-56. doi: 10.1007/s00415-019-09539-y. Epub 2019 Sep 25.
- Feng X, Luo S, Li J, Yue D, Xi J, Zhu W, Gao X, Guan X, Lu J, Liang Z, Zhao C. Fatty infiltration evaluation and selective pattern characterization of lower limbs in limb-girdle muscular dystrophy type 2A by muscle magnetic resonance imaging. Muscle Nerve. 2018 Oct;58(4):536-541. doi: 10.1002/mus.26169. Epub 2018 Sep 3.
- Fischer D, Walter MC, Kesper K, Petersen JA, Aurino S, Nigro V, Kubisch C, Meindl T, Lochmuller H, Wilhelm K, Urbach H, Schroder R. Diagnostic value of muscle MRI in differentiating LGMD2I from other LGMDs. J Neurol. 2005 May;252(5):538-47. doi: 10.1007/s00415-005-0684-4. Epub 2005 Feb 23.
- Jaka O, Azpitarte M, Paisan-Ruiz C, Zulaika M, Casas-Fraile L, Sanz R, Trevisiol N, Levy N, Bartoli M, Krahn M, Lopez de Munain A, Saenz A. Entire CAPN3 gene deletion in a patient with limb-girdle muscular dystrophy type 2A. Muscle Nerve. 2014 Sep;50(3):448-53. doi: 10.1002/mus.24263. Epub 2014 Aug 5.
- Mercuri E, Bushby K, Ricci E, Birchall D, Pane M, Kinali M, Allsop J, Nigro V, Saenz A, Nascimbeni A, Fulizio L, Angelini C, Muntoni F. Muscle MRI findings in patients with limb girdle muscular dystrophy with calpain 3 deficiency (LGMD2A) and early contractures. Neuromuscul Disord. 2005 Feb;15(2):164-71. doi: 10.1016/j.nmd.2004.10.008. Epub 2004 Nov 26.
- Willis TA, Hollingsworth KG, Coombs A, Sveen ML, Andersen S, Stojkovic T, Eagle M, Mayhew A, de Sousa PL, Dewar L, Morrow JM, Sinclair CD, Thornton JS, Bushby K, Lochmuller H, Hanna MG, Hogrel JY, Carlier PG, Vissing J, Straub V. Quantitative magnetic resonance imaging in limb-girdle muscular dystrophy 2I: a multinational cross-sectional study. PLoS One. 2014 Feb 28;9(2):e90377. doi: 10.1371/journal.pone.0090377. eCollection 2014.
- Reyngoudt H, Marty B, Boisserie JM, Le Louer J, Koumako C, Baudin PY, Wong B, Stojkovic T, Behin A, Gidaro T, Allenbach Y, Benveniste O, Servais L, Carlier PG. Global versus individual muscle segmentation to assess quantitative MRI-based fat fraction changes in neuromuscular diseases. Eur Radiol. 2021 Jun;31(6):4264-4276. doi: 10.1007/s00330-020-07487-0. Epub 2020 Nov 21.
- Barnard AM, Willcocks RJ, Finanger EL, Daniels MJ, Triplett WT, Rooney WD, Lott DJ, Forbes SC, Wang DJ, Senesac CR, Harrington AT, Finkel RS, Russman BS, Byrne BJ, Tennekoon GI, Walter GA, Sweeney HL, Vandenborne K. Skeletal muscle magnetic resonance biomarkers correlate with function and sentinel events in Duchenne muscular dystrophy. PLoS One. 2018 Mar 19;13(3):e0194283. doi: 10.1371/journal.pone.0194283. eCollection 2018.
- Willcocks RJ, Arpan IA, Forbes SC, Lott DJ, Senesac CR, Senesac E, Deol J, Triplett WT, Baligand C, Daniels MJ, Sweeney HL, Walter GA, Vandenborne K. Longitudinal measurements of MRI-T2 in boys with Duchenne muscular dystrophy: effects of age and disease progression. Neuromuscul Disord. 2014 May;24(5):393-401. doi: 10.1016/j.nmd.2013.12.012. Epub 2014 Jan 11.
- Burakiewicz J, Sinclair CDJ, Fischer D, Walter GA, Kan HE, Hollingsworth KG. Quantifying fat replacement of muscle by quantitative MRI in muscular dystrophy. J Neurol. 2017 Oct;264(10):2053-2067. doi: 10.1007/s00415-017-8547-3. Epub 2017 Jul 1.
- Willcocks RJ, Rooney WD, Triplett WT, Forbes SC, Lott DJ, Senesac CR, Daniels MJ, Wang DJ, Harrington AT, Tennekoon GI, Russman BS, Finanger EL, Byrne BJ, Finkel RS, Walter GA, Sweeney HL, Vandenborne K. Multicenter prospective longitudinal study of magnetic resonance biomarkers in a large duchenne muscular dystrophy cohort. Ann Neurol. 2016 Apr;79(4):535-47. doi: 10.1002/ana.24599. Epub 2016 Feb 19.
- Comi GP, Niks EH, Cinnante CM, Kan HE, Vandenborne K, Willcocks RJ, Velardo D, Ripolone M, van Benthem JJ, van de Velde NM, Nava S, Ambrosoli L, Cazzaniga S, Bettica PU. Characterization of patients with Becker muscular dystrophy by histology, magnetic resonance imaging, function, and strength assessments. Muscle Nerve. 2022 Mar;65(3):326-333. doi: 10.1002/mus.27475. Epub 2021 Dec 30.
- Batra A, Lott DJ, Willcocks R, Forbes SC, Triplett W, Dastgir J, Yun P, Reghan Foley A, Bonnemann CG, Vandenborne K, Walter GA. Lower Extremity Muscle Involvement in the Intermediate and Bethlem Myopathy Forms of COL6-Related Dystrophy and Duchenne Muscular Dystrophy: A Cross-Sectional Study. J Neuromuscul Dis. 2020;7(4):407-417. doi: 10.3233/JND-190457.
- Hung M, Clegg DO, Greene T, Saltzman CL. Evaluation of the PROMIS physical function item bank in orthopaedic patients. J Orthop Res. 2011 Jun;29(6):947-53. doi: 10.1002/jor.21308. Epub 2011 Mar 15.
- Hung M, Baumhauer JF, Brodsky JW, Cheng C, Ellis SJ, Franklin JD, Hon SD, Ishikawa SN, Latt LD, Phisitkul P, Saltzman CL, SooHoo NF, Hunt KJ; Orthopaedic Foot & Ankle Outcomes Research (OFAR) of the American Orthopaedic Foot & Ankle Society (AOFAS). Psychometric Comparison of the PROMIS Physical Function CAT With the FAAM and FFI for Measuring Patient-Reported Outcomes. Foot Ankle Int. 2014 Jun;35(6):592-599. doi: 10.1177/1071100714528492.
- Christensen KB, Makransky G, Horton M. Critical Values for Yen's Q3: Identification of Local Dependence in the Rasch Model Using Residual Correlations. Appl Psychol Meas. 2017 May;41(3):178-194. doi: 10.1177/0146621616677520. Epub 2016 Nov 16.
- Khadka J, Pesudovs K, McAlinden C, Vogel M, Kernt M, Hirneiss C. Reengineering the glaucoma quality of life-15 questionnaire with rasch analysis. Invest Ophthalmol Vis Sci. 2011 Sep 1;52(9):6971-7. doi: 10.1167/iovs.11-7423.
- Hung M, Voss MW, Bounsanga J, Gu Y, Granger EK, Tashjian RZ. Psychometrics of the Patient-Reported Outcomes Measurement Information System Physical Function instrument administered by computerized adaptive testing and the Disabilities of Arm, Shoulder and Hand in the orthopedic elbow patient population. J Shoulder Elbow Surg. 2018 Mar;27(3):515-522. doi: 10.1016/j.jse.2017.10.015. Epub 2018 Jan 9.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
31. ledna 2024
Primární dokončení (Odhadovaný)
5. května 2028
Dokončení studie (Odhadovaný)
5. srpna 2028
Termíny zápisu do studia
První předloženo
9. listopadu 2022
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
9. listopadu 2022
První zveřejněno (Aktuální)
16. listopadu 2022
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
2. února 2024
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
1. února 2024
Naposledy ověřeno
1. února 2024
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- HM20025359
- GRASP-R1 (Jiný identifikátor: Virginia Commonwealth University)
- Limb-Girdle Muscular Dystrophy (Jiný identifikátor: Virginia Commonwealth University)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Popis plánu IPD
Agregovaná a neidentifikovaná data budou sdílena s kvalifikovanými vyšetřovateli po většinovém souhlasu vyšetřovatelů LGMD
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .