Próbakészültség és végpontértékelés az LGMD R1-ben (GRASP-01-003)
2026. június 8. frissítette: Virginia Commonwealth University
GRASP-01-003: Próbakészültség és végpontértékelés az LGMD R1-ben
Ez egy 24 hónapos, megfigyeléses vizsgálat 100 R1 típusú végtagöv izomdisztrófiában, más néven CAPN3-ban szenvedő résztvevővel.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Aktív, nem toborzó
Részletes leírás
A végtagöv izomdisztrófiák (LGMD) több mint 30 heterogén genetikai rendellenességből álló csoport, amelyekben közös a váll és a csípő proximális izmait érintő gyengeség. Az R1 típusú LGMD (LGMDR1; LGMD2A is) a calpain 3 (CAPN3) izomszerkezeti gén működésének elvesztése miatt alakul ki, és progresszív gyengeséget és izomsorvadást okoz, ami a mozgás vagy a munkahely megtartásának elvesztéséhez vezethet. Az LGMDR1 az egyik leggyakoribb LGMD az Egyesült Államokban, és nem rendelkezik az FDA által jóváhagyott terápiákkal, de alkalmas génpótlási stratégiákra, regeneratív gyógyászati megközelítésekre vagy miosztatin alapú megközelítésekre. A Duchenne-izomdystrophia és az LGMDR4 génbejuttatási terápiáiban gyors előrelépések történtek, amelyek megteremtették a terepet a célzott terápiás fejlesztéshez minden LGMD esetében, és különösen az LGMDR1 válaszút előtt áll: a terápiás fejlesztés üteme meghaladta a klinikai vizsgálatok során tett erőfeszítéseket. készültség.
Szigorúbb természetrajzi tanulmányra van szükség, amely segíti a klinikai vizsgálatok tervezését; különösen a biomarkerek azonosítása a korai fázisú fejlesztéshez és a klinikai eredmények értékeléséhez (COA) a gyógyszer-jóváhagyási vizsgálatokhoz.
Ez a tanulmány 100 alanyt von be a GRASP-LGMD Kutatási Konzorcium résztvevő helyszínein. A vizsgálat részeként nem adnak kezelést. Egy 80 betegből álló alcsoporton MR-vizsgálatot végeznek majd a kiválasztott képalkotó helyeken. A tanulmányi látogatásokra az alaphelyzet 1. napján, a 2. kiindulási napon, a 12. hónapban és a 24. hónapban kerül sor.
Tanulmány típusa
Megfigyelő
Beiratkozás (Becsült)
100
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
California
-
Orange, California, Egyesült Államok, 92868
- University of California, Irvine
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
- University of Colorado Anschutz Medical Campus
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Egyesült Államok, 32610
- University of Florida
-
-
Indiana
-
Shipshewana, Indiana, Egyesült Államok, 46565
- The Community Health Clinic, Inc.
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Egyesült Államok, 52242
- University of Iowa Hospitals and Clinics
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Egyesült Államok, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55455
- University of Minnesota, Department of Neurology
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
12 év (Gyermek, Felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Mintavételi módszer
Nem valószínűségi minta
Tanulmányi populáció
A vizsgálati populáció 12-50 év közötti, járóbeteg egyéneket foglal magában, akik klinikailag érintettek az LGMDR1 betegségben, és akiknél genetikailag megerősítették azt.
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Jelentkezéskor 12-50 év között
- Klinikailag érintett (gyengeség az ágy melletti értékelés során, az LGMDR1-nek megfelelő mintázat szerint)
- Az LGMDR1 genetikai megerősítése (homozigóta vagy összetett heterozigóta patogén mutációk jelenléte a CAPN3-ban).
Kizárási kritériumok:
- Ellenjavallatok vannak az MRI-re vagy MRS-re (pl. nem MR-kompatibilis beültetett orvosi eszközök vagy súlyos klausztrofóbia)
- Nem járóképes azok meghatározása szerint, akik nem tudnak 10 métert járni segédeszközök nélkül (az AFO-k kivételével)
- Bármilyen más olyan betegség, amely a helyszíni vizsgálatot végző személy véleménye szerint akadályozná a biztonságos tesztelés lehetőségét vagy az eredmények értelmezését.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Megfigyelési modellek: Kohorsz
- Időperspektívák: Egyéb
Kohorszok és beavatkozások
Csoport / Kohorsz |
|---|
|
LGMD Type R1/LGMD2A/CAPN3
Nem kerül sor beavatkozásra.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Érvényesítse az NSAD-t az LGMD R1 klinikai kimenetelének értékeléseként
Időkeret: Kiindulási állapot 24 hónapig
|
A North Star Assessment for Dysferlinopathy (NSAD) egy funkcionális skála, amelyet kifejezetten az LGMD-ben szenvedő egyének motoros teljesítményének mérésére terveztek.
29 elemből áll, amelyek a North Star Ambulatory Assessment és a Motor Function Measure 20 alapján klinikailag releváns elemnek minősülnek, és 54-es maximális pontszámmal és magasabb pontszámmal magasabb funkcionális képességeket jeleznek.
|
Kiindulási állapot 24 hónapig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Érvényesítse az izom zsírfrakcióját biomarkerként
Időkeret: Kiindulási állapot 12 hónapig
|
Kvantitatív izom MRI-t (qMR) végeznek a felső és alsó lábizmokról, és megmérik az izom zsírfrakcióját.
|
Kiindulási állapot 12 hónapig
|
Egyéb eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Változás a mobilitásban (100 méter séta)
Időkeret: Kiindulási állapot 24 hónapig
|
A mobilitást a 100 méteres időmérő teszttel (100 m) mérik, amelyben a résztvevőt arra kérik, hogy a lehető leggyorsabban tegyen meg 2 kört 2 egymástól 25 méterre elhelyezett kúp körül, futva, ha tud, és az időt másodpercben rögzítik.
|
Kiindulási állapot 24 hónapig
|
|
Változás a kényszerített vitálkapacitásban (FVC)
Időkeret: Kiindulási állapot 24 hónapig
|
Az erőteljesen kilélegzett levegő mennyiségét spirometriával mérik, ülő és fekvő helyzetben, szabványos berendezéssel
|
Kiindulási állapot 24 hónapig
|
|
Változás a kényszerített kilégzési térfogatban (FEV1)
Időkeret: Kiindulási állapot 24 hónapig
|
Az egy másodperc alatt erőteljesen kilélegzett levegő mennyiségét spirometriával mérik, ülő helyzetben, szabványos berendezéssel
|
Kiindulási állapot 24 hónapig
|
|
Változás a felső végtag működési jellemzőiben (PUL)
Időkeret: Kiindulási állapot 24 hónapig
|
A Performance of Upper Limb 2.0 (PUL) skála a gyengeség előrehaladását és a Duchenne-i izomdisztrófia természetes leépülését méri.
22 pontozott elem van; a 42-es pontszám a független funkció legmagasabb szintjét, a 0 pedig a legalacsonyabb szintet jelzi.
|
Kiindulási állapot 24 hónapig
|
|
Változás az időzített fel- és indulásban (TUG)
Időkeret: Kiindulási állapot 24 hónapig
|
A székből felállás, 3 méter séta és az ülésbe való visszatérés ideje rögzítésre kerül.
A vizsgálatot háromszor meg kell ismételni a megfelelő viziteknél.
|
Kiindulási állapot 24 hónapig
|
|
Változás a 4 lépcsőn
Időkeret: Kiindulási állapot 24 hónapig
|
A lehető leggyorsabban és biztonságosabban, szükség esetén kapaszkodók használatával 4 lépcsőn való feljutáshoz szükséges időt felmérik.
|
Kiindulási állapot 24 hónapig
|
|
Változás a kézi dinamometriában és a szorító markolatban
Időkeret: Kiindulási állapot 24 hónapig
|
A maximális kéz-, csípő- és fogáserőt myométer segítségével értékeljük.
A résztvevőt arra kérik, hogy szorítson meg egy kézi eszközt.
|
Kiindulási állapot 24 hónapig
|
|
Változás a szociális, mentális és fizikai egészségben (PROMIS-57)
Időkeret: Kiindulási állapot 24 hónapig
|
A PROMIS az NIH által kidolgozott, betegek által jelentett intézkedések összessége. A szociális egészség kérdéssora az általános szociális egészséget értékeli a társadalmi szerepekben és tevékenységekben való részvételre való képesség, a társasági kapcsolat, a társadalmi szerepekkel és tevékenységekkel való elégedettség, a társadalmi elszigeteltség és a szociális támogatás felmérésével. A mentálhigiénés készlet értékeli az általános mentális egészséget a szorongás, a depresszió, az alkoholfogyasztás, a harag, a kognitív funkciók, az élettel való elégedettség, a jelentés és a cél, a pozitív hatás, a pszichoszociális betegségek hatása, a krónikus betegségek kezelésében, a dohányzás és a szerhasználat önhatékonysága alapján. A fizikai egészségkészlet értékeli az általános fizikai egészséget a fáradtság, a fájdalom intenzitása, a fájdalom interferencia, a fizikai funkció, az alvászavar, a nehézlégzés, a gyomor-bélrendszeri tünetek, a viszketés, a fájdalmas viselkedés, a fájdalom minősége, a szexuális funkció és az alvászavarok értékelésével. |
Kiindulási állapot 24 hónapig
|
|
A tevékenységi korlátozások változása (ACTLIVLIM)
Időkeret: Kiindulási állapot 24 hónapig
|
Az ACTIVLIM a felső és/vagy alsó végtagi károsodásban szenvedő egyének aktivitáskorlátozásának a betegek által jelentett mértéke, amely a napi tevékenységek végzésének képességét méri.
|
Kiindulási állapot 24 hónapig
|
|
Változás az általános állapotban (Domain Delta)
Időkeret: Kiindulási állapot 24 hónapig
|
A Domain Delta Questionnaire egy páciens által jelentett mérőszám, amely az elmúlt 12 hónap általános egészségi állapotát értékeli.
|
Kiindulási állapot 24 hónapig
|
|
Az egészséggel összefüggő általános életminőség változása (LGMD-HI)
Időkeret: Kiindulási állapot 24 hónapig
|
Az LGMD egészségügyi index egy betegség-specifikus, a betegek által jelentett mérőszám, amely az LGMD általános egészségi állapotát értékeli.
|
Kiindulási állapot 24 hónapig
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Együttműködők
Nyomozók
- Kutatásvezető: Nicholas Johnson, MD, Virginia Commonwealth University
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Általános kiadványok
- Deenen JC, Horlings CG, Verschuuren JJ, Verbeek AL, van Engelen BG. The Epidemiology of Neuromuscular Disorders: A Comprehensive Overview of the Literature. J Neuromuscul Dis. 2015;2(1):73-85.
- van de Velde NM, Hooijmans MT, Sardjoe Mishre ASD, Keene KR, Koeks Z, Veeger TTJ, Alleman I, van Zwet EW, Beenakker JM, Verschuuren JJGM, Kan HE, Niks EH. Selection Approach to Identify the Optimal Biomarker Using Quantitative Muscle MRI and Functional Assessments in Becker Muscular Dystrophy. Neurology. 2021 Aug 3;97(5):e513-e522. doi: 10.1212/WNL.0000000000012233. Epub 2021 Jun 23.
- Moore SA, Shilling CJ, Westra S, Wall C, Wicklund MP, Stolle C, Brown CA, Michele DE, Piccolo F, Winder TL, Stence A, Barresi R, King N, King W, Florence J, Campbell KP, Fenichel GM, Stedman HH, Kissel JT, Griggs RC, Pandya S, Mathews KD, Pestronk A, Serrano C, Darvish D, Mendell JR. Limb-girdle muscular dystrophy in the United States. J Neuropathol Exp Neurol. 2006 Oct;65(10):995-1003. doi: 10.1097/01.jnen.0000235854.77716.6c.
- Nallamilli BRR, Chakravorty S, Kesari A, Tanner A, Ankala A, Schneider T, da Silva C, Beadling R, Alexander JJ, Askree SH, Whitt Z, Bean L, Collins C, Khadilkar S, Gaitonde P, Dastur R, Wicklund M, Mozaffar T, Harms M, Rufibach L, Mittal P, Hegde M. Genetic landscape and novel disease mechanisms from a large LGMD cohort of 4656 patients. Ann Clin Transl Neurol. 2018 Dec 1;5(12):1574-1587. doi: 10.1002/acn3.649. eCollection 2018 Dec.
- Arrigoni F, De Luca A, Velardo D, Magri F, Gandossini S, Russo A, Froeling M, Bertoldo A, Leemans A, Bresolin N, D'angelo G. Multiparametric quantitative MRI assessment of thigh muscles in limb-girdle muscular dystrophy 2A and 2B. Muscle Nerve. 2018 Oct;58(4):550-558. doi: 10.1002/mus.26189. Epub 2018 Aug 22.
- Barp A, Laforet P, Bello L, Tasca G, Vissing J, Monforte M, Ricci E, Choumert A, Stojkovic T, Malfatti E, Pegoraro E, Semplicini C, Stramare R, Scheidegger O, Haberlova J, Straub V, Marini-Bettolo C, Lokken N, Diaz-Manera J, Urtizberea JA, Mercuri E, Kyncl M, Walter MC, Carlier RY. European muscle MRI study in limb girdle muscular dystrophy type R1/2A (LGMDR1/LGMD2A). J Neurol. 2020 Jan;267(1):45-56. doi: 10.1007/s00415-019-09539-y. Epub 2019 Sep 25.
- Feng X, Luo S, Li J, Yue D, Xi J, Zhu W, Gao X, Guan X, Lu J, Liang Z, Zhao C. Fatty infiltration evaluation and selective pattern characterization of lower limbs in limb-girdle muscular dystrophy type 2A by muscle magnetic resonance imaging. Muscle Nerve. 2018 Oct;58(4):536-541. doi: 10.1002/mus.26169. Epub 2018 Sep 3.
- Fischer D, Walter MC, Kesper K, Petersen JA, Aurino S, Nigro V, Kubisch C, Meindl T, Lochmuller H, Wilhelm K, Urbach H, Schroder R. Diagnostic value of muscle MRI in differentiating LGMD2I from other LGMDs. J Neurol. 2005 May;252(5):538-47. doi: 10.1007/s00415-005-0684-4. Epub 2005 Feb 23.
- Jaka O, Azpitarte M, Paisan-Ruiz C, Zulaika M, Casas-Fraile L, Sanz R, Trevisiol N, Levy N, Bartoli M, Krahn M, Lopez de Munain A, Saenz A. Entire CAPN3 gene deletion in a patient with limb-girdle muscular dystrophy type 2A. Muscle Nerve. 2014 Sep;50(3):448-53. doi: 10.1002/mus.24263. Epub 2014 Aug 5.
- Mercuri E, Bushby K, Ricci E, Birchall D, Pane M, Kinali M, Allsop J, Nigro V, Saenz A, Nascimbeni A, Fulizio L, Angelini C, Muntoni F. Muscle MRI findings in patients with limb girdle muscular dystrophy with calpain 3 deficiency (LGMD2A) and early contractures. Neuromuscul Disord. 2005 Feb;15(2):164-71. doi: 10.1016/j.nmd.2004.10.008. Epub 2004 Nov 26.
- Willis TA, Hollingsworth KG, Coombs A, Sveen ML, Andersen S, Stojkovic T, Eagle M, Mayhew A, de Sousa PL, Dewar L, Morrow JM, Sinclair CD, Thornton JS, Bushby K, Lochmuller H, Hanna MG, Hogrel JY, Carlier PG, Vissing J, Straub V. Quantitative magnetic resonance imaging in limb-girdle muscular dystrophy 2I: a multinational cross-sectional study. PLoS One. 2014 Feb 28;9(2):e90377. doi: 10.1371/journal.pone.0090377. eCollection 2014.
- Reyngoudt H, Marty B, Boisserie JM, Le Louer J, Koumako C, Baudin PY, Wong B, Stojkovic T, Behin A, Gidaro T, Allenbach Y, Benveniste O, Servais L, Carlier PG. Global versus individual muscle segmentation to assess quantitative MRI-based fat fraction changes in neuromuscular diseases. Eur Radiol. 2021 Jun;31(6):4264-4276. doi: 10.1007/s00330-020-07487-0. Epub 2020 Nov 21.
- Barnard AM, Willcocks RJ, Finanger EL, Daniels MJ, Triplett WT, Rooney WD, Lott DJ, Forbes SC, Wang DJ, Senesac CR, Harrington AT, Finkel RS, Russman BS, Byrne BJ, Tennekoon GI, Walter GA, Sweeney HL, Vandenborne K. Skeletal muscle magnetic resonance biomarkers correlate with function and sentinel events in Duchenne muscular dystrophy. PLoS One. 2018 Mar 19;13(3):e0194283. doi: 10.1371/journal.pone.0194283. eCollection 2018.
- Willcocks RJ, Arpan IA, Forbes SC, Lott DJ, Senesac CR, Senesac E, Deol J, Triplett WT, Baligand C, Daniels MJ, Sweeney HL, Walter GA, Vandenborne K. Longitudinal measurements of MRI-T2 in boys with Duchenne muscular dystrophy: effects of age and disease progression. Neuromuscul Disord. 2014 May;24(5):393-401. doi: 10.1016/j.nmd.2013.12.012. Epub 2014 Jan 11.
- Burakiewicz J, Sinclair CDJ, Fischer D, Walter GA, Kan HE, Hollingsworth KG. Quantifying fat replacement of muscle by quantitative MRI in muscular dystrophy. J Neurol. 2017 Oct;264(10):2053-2067. doi: 10.1007/s00415-017-8547-3. Epub 2017 Jul 1.
- Willcocks RJ, Rooney WD, Triplett WT, Forbes SC, Lott DJ, Senesac CR, Daniels MJ, Wang DJ, Harrington AT, Tennekoon GI, Russman BS, Finanger EL, Byrne BJ, Finkel RS, Walter GA, Sweeney HL, Vandenborne K. Multicenter prospective longitudinal study of magnetic resonance biomarkers in a large duchenne muscular dystrophy cohort. Ann Neurol. 2016 Apr;79(4):535-47. doi: 10.1002/ana.24599. Epub 2016 Feb 19.
- Comi GP, Niks EH, Cinnante CM, Kan HE, Vandenborne K, Willcocks RJ, Velardo D, Ripolone M, van Benthem JJ, van de Velde NM, Nava S, Ambrosoli L, Cazzaniga S, Bettica PU. Characterization of patients with Becker muscular dystrophy by histology, magnetic resonance imaging, function, and strength assessments. Muscle Nerve. 2022 Mar;65(3):326-333. doi: 10.1002/mus.27475. Epub 2021 Dec 30.
- Batra A, Lott DJ, Willcocks R, Forbes SC, Triplett W, Dastgir J, Yun P, Reghan Foley A, Bonnemann CG, Vandenborne K, Walter GA. Lower Extremity Muscle Involvement in the Intermediate and Bethlem Myopathy Forms of COL6-Related Dystrophy and Duchenne Muscular Dystrophy: A Cross-Sectional Study. J Neuromuscul Dis. 2020;7(4):407-417. doi: 10.3233/JND-190457.
- Hung M, Clegg DO, Greene T, Saltzman CL. Evaluation of the PROMIS physical function item bank in orthopaedic patients. J Orthop Res. 2011 Jun;29(6):947-53. doi: 10.1002/jor.21308. Epub 2011 Mar 15.
- Hung M, Baumhauer JF, Brodsky JW, Cheng C, Ellis SJ, Franklin JD, Hon SD, Ishikawa SN, Latt LD, Phisitkul P, Saltzman CL, SooHoo NF, Hunt KJ; Orthopaedic Foot & Ankle Outcomes Research (OFAR) of the American Orthopaedic Foot & Ankle Society (AOFAS). Psychometric Comparison of the PROMIS Physical Function CAT With the FAAM and FFI for Measuring Patient-Reported Outcomes. Foot Ankle Int. 2014 Jun;35(6):592-599. doi: 10.1177/1071100714528492.
- Christensen KB, Makransky G, Horton M. Critical Values for Yen's Q3: Identification of Local Dependence in the Rasch Model Using Residual Correlations. Appl Psychol Meas. 2017 May;41(3):178-194. doi: 10.1177/0146621616677520. Epub 2016 Nov 16.
- Khadka J, Pesudovs K, McAlinden C, Vogel M, Kernt M, Hirneiss C. Reengineering the glaucoma quality of life-15 questionnaire with rasch analysis. Invest Ophthalmol Vis Sci. 2011 Sep 1;52(9):6971-7. doi: 10.1167/iovs.11-7423.
- Hung M, Voss MW, Bounsanga J, Gu Y, Granger EK, Tashjian RZ. Psychometrics of the Patient-Reported Outcomes Measurement Information System Physical Function instrument administered by computerized adaptive testing and the Disabilities of Arm, Shoulder and Hand in the orthopedic elbow patient population. J Shoulder Elbow Surg. 2018 Mar;27(3):515-522. doi: 10.1016/j.jse.2017.10.015. Epub 2018 Jan 9.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2024. január 31.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2028. május 1.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2028. augusztus 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2022. november 9.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2022. november 9.
Első közzététel (Tényleges)
2022. november 16.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2026. június 10.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. június 8.
Utolsó ellenőrzés
2026. június 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Mozgásszervi betegségek
- Idegrendszeri betegségek
- Izombetegségek
- Neuromuszkuláris betegségek
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Izombetegségek, atrófiás
- Izomdisztrófiák
- Veleszületett, örökletes és újszülöttkori betegségek és rendellenességek
- Izomdisztrófiák, végtag-öv
- Végtag-öböl izomdisztrófia 2a típusú
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- HM20025359
- GRASP-R1 (Egyéb azonosító: Virginia Commonwealth University)
- Limb-Girdle Muscular Dystrophy (Egyéb azonosító: Virginia Commonwealth University)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
IPD terv leírása
Az összesített és azonosítatlan adatokat az LGMD-nyomozók többségi jóváhagyásával megosztják a képzett nyomozókkal.
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .