Studie CYP-001 v kombinaci s kortikosteroidy u dospělých s vysoce rizikovou aGvHD
22. května 2026 aktualizováno: Cynata Therapeutics Limited
Multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze II ke zkoumání účinnosti a bezpečnosti CYP-001 v kombinaci s kortikosteroidy (CS) vs. CS samotný pro léčbu vysoce rizikového akutního onemocnění štěpu proti hostiteli
Tato studie je prospektivní randomizovaná placebem kontrolovaná studie fáze 2, která porovnává CYP-001 plus kortikosteroidy (CS) s placebem plus CS u příjemců alogenního transplantátu hematologických kmenových buněk s HR-aGvHD.
Závažnost GvHD bude hodnocena při screeningu a v průběhu studie za použití pokynů Mount Sinai Acute GvHD International Consortium (MAGIC).
Vhodní jedinci budou randomizováni tak, aby dostávali buď IV infuzi CYP-001 ve dnech 0 a 4, nebo placebo ve stejných dnech.
Všichni pacienti budou dostávat pokračující CS terapii podle institucionálních směrnic.
Subjekty budou mít studijní návštěvy až do 100. dne během primárního hodnotícího období.
Během následného období budou mít subjekty studijní návštěvy po dobu až 24 měsíců.
Přehled studie
Postavení
Aktivní, ne nábor
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
60
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
New South Wales
-
Sydney, New South Wales, Austrálie, 2050
- Royal Prince Alfred Hospital
-
Westmead, New South Wales, Austrálie, 2145
- Westmead Hospital
-
-
Queensland
-
Herston, Queensland, Austrálie, 4029
- Royal Brisbane and Women's Hospital
-
-
-
-
-
Lille, Francie
- Hospital Claude Huriez
-
Paris, Francie
- Hôpital Necker Enfants malades
-
Paris, Francie
- Hôpital Universitaire Pitié-Salpêtrière
-
-
-
-
-
Ancona, Itálie
- Azienda Ospedaliero Universitaria Delle Marche
-
Milan, Itálie
- ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda
-
Roma, Itálie
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
-
Rozzano, Itálie
- Istituto Clinico Humanitas
-
San Giovanni Rotondo, Itálie
- IRCCS Ospedale Casa Sollievo della Sofferenza
-
Venezia, Itálie
- Ospedale dell'Angelo di Mestre
-
-
-
-
-
Vilnius, Litva
- Vilnius University Hospital Santaros Klinikos
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85012
- Banner MD Anderson
-
Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85288
- Mayo Clinic Hospital
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72205
- University of Arkansas Medical Center
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32224
- Mayo Clinic Hospital
-
Pembroke Pines, Florida, Spojené státy, 33026
- Memorial Healthcare System
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30342
- BMT Group of Georgia
-
-
Illinois
-
Evanston, Illinois, Spojené státy, 60208
- Northwestern University
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Spojené státy, 48201
- Karmanos Cancer Institute
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Spojené státy, 68198
- University Of Nebrasaka Medical Center
-
-
New York
-
New York, New York, Spojené státy, 10065
- Weill Cornell Medicine - New York Presbyterian Hospital
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
- Cleveland Clinic
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Spojené státy, 17033
- Penn State Health
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84112
- University of Utah
-
-
-
-
-
Eskişehir, Turecko (Türkiye)
- Anadolu Medical Center
-
Istanbul, Turecko (Türkiye)
- Koc University
-
Istanbul, Turecko (Türkiye)
- Memorial Bahçelievler Hospital
-
Istanbul, Turecko (Türkiye), 34318
- Gayrettepe Florence Nightingale Hastanesi
-
Izmir, Turecko (Türkiye)
- Izmir Medicalpark Hospital
-
Malatya, Turecko (Türkiye)
- Inonu University
-
Yenimahalle, Turecko (Türkiye)
- Dr Abdurrahman Yurtaslan Ankara Onkoloji Egitim ve Arastirma Hastanesi
-
-
-
-
-
Barcelona, Španělsko
- ICO L'Hospitalet - Hospital Duran i Reynals
-
Madrid, Španělsko
- Hospital Universitario Ramon y Cajal
-
Madrid, Španělsko
- Hospital Universitario Fundación Jiménez Díaz
-
Madrid, Španělsko
- Hospital Universitato De La Princesa
-
Murcia, Španělsko
- Hospital Universitario Virgen de la Arrixaca
-
Pamplona, Španělsko
- Clinica Universidad de Navarra
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Podstoupila alogenní transplantaci hematopoetických kmenových buněk (HSCT)
- Klinicky diagnostikována akutní GvHD vyžadující systémovou léčbu kortikosteroidy.
- HR-aGvHD musí do 72 hodin před randomizací splňovat jeden z následujících klinických rysů: (a) vysoce rizikový podle Rafinovaných kritérií Minnesota; NEBO (b) Jedno z následujících: (i) izolované postižení 2. stupně dolního GI traktu; (ii) Stádium 1 onemocnění dolního GI traktu s postižením kůže
- Důkaz myeloidního engraftmentu po alogenní HSCT
- Délka života minimálně jeden měsíc
Kritéria vyloučení:
- Podstoupil jakoukoli systémovou léčbu pro aGvHD jinou než kortikosteroidy +/- inhibitory kalcineurinu
- Chronický syndrom GvHD nebo překryvný syndrom s akutními i chronickými rysy GvHD
- Od té doby recidivující primární malignita
- obdrželi více než jednu alogenní HSCT
- Klinicky významné onemocnění dýchacích cest, ledvin nebo srdce
- Cholestatické poruchy nebo sinusový obstrukční syndrom/venookluzivní onemocnění jater
- Jakákoli aktivní nekontrolovaná infekce vyžadující léčbu a pravděpodobně ovlivňující schopnost subjektu účastnit se studie.
- Známá infekce CMV, EBV, HHV-6, HBV, HCV, HIV nebo tuberkulóza. Pokud byla zahájena léčba CMV, EBV, HHV-6, HBV, HCV, subjekt je způsobilý.
- Známá citlivost na dimethylsulfoxid (DMSO) nebo jakoukoli jinou složku CYP-001.
- Obdrželi jakoukoli zkoumanou léčebnou látku do 30 dnů nebo do 5 poločasů screeningu, podle toho, co je větší.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: CYP-001 plus kortikosteroidy
|
Všechny subjekty zařazené do této studie musí dostávat kortikosteroidy v minimální dávce perorálního prednisonu 2 mg/kg/den (nebo methylprednisolonu 1,6 mg/kg/den IV) jako terapii aGvHD alespoň po dobu 72 hodin po zařazení.
Cymerus MSC jsou odvozeny od iPSC pomocí patentované technologie platformy Cymerus.
|
|
Komparátor placeba: Placebo plus kortikosteroidy
|
Všechny subjekty zařazené do této studie musí dostávat kortikosteroidy v minimální dávce perorálního prednisonu 2 mg/kg/den (nebo methylprednisolonu 1,6 mg/kg/den IV) jako terapii aGvHD alespoň po dobu 72 hodin po zařazení.
Placebo produkt je identický s CYP-001, kromě toho, že neobsahuje žádnou účinnou látku
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Celková míra odezvy (ORR)
Časové okno: 28 dní
|
ORR je definován jako podíl subjektů vykazujících úplnou odpověď (CR) nebo částečnou odpověď (PR) bez požadavku na další systémové terapie pro dřívější progresi, smíšenou odpověď nebo žádnou odpověď.
|
28 dní
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Trvalá celková míra odezvy (ORR)
Časové okno: 100 dní
|
Trvalá ORR je definována jako podíl subjektů vykazujících OR v den 28 a udržujících OR v den 60 a den 100
|
100 dní
|
|
Celková míra odezvy (ORR)
Časové okno: 100 dní
|
ORR je definována jako podíl subjektů vykazujících CR nebo PR bez požadavku na další systémové terapie pro dřívější progresi, smíšenou odpověď nebo žádnou odpověď.
|
100 dní
|
|
Míra kompletní odezvy (CRR)
Časové okno: 100 dní
|
ORR je definována jako podíl subjektů vykazujících CR bez požadavku na další systémové terapie pro dřívější progresi, smíšenou odpověď nebo žádnou odpověď.
|
100 dní
|
|
Celkové přežití
Časové okno: 2 roky
|
K odhadu rozložení celkového přežití a pravděpodobnosti přežití do relevantních časových bodů bude použita Kaplan Meierova křivka.
|
2 roky
|
|
Přežití bez událostí
Časové okno: 2 roky
|
Přežití bez příznaků je definováno jako doba od data randomizace do data relapsu/progrese hematologického onemocnění, selhání štěpu nebo úmrtí z jakékoli příčiny.
|
2 roky
|
|
Doba do nerecidivy úmrtnosti
Časové okno: 2 roky
|
Doba do nerelapsu mortality je definována jako doba od data randomizace do data úmrtí, kterému nepředcházela recidiva/progrese hematologického onemocnění.
|
2 roky
|
|
Přežití bez selhání
Časové okno: 2 roky
|
Přežití bez selhání je definováno jako doba od data randomizace do data relapsu/progrese hematologického onemocnění, mortalita bez relapsu nebo přidání nové systémové léčby aGvHD
|
2 roky
|
|
Doba do relapsu/progrese malignity
Časové okno: 2 roky
|
Doba do relapsu/progrese malignity je definována jako doba od data randomizace do data recidivy/progrese hematologické malignity.
|
2 roky
|
|
Výskyt chronické GvHD
Časové okno: 2 roky
|
Chronická GvHD je definována jako diagnóza mírné, středně těžké nebo těžké chronické GvHD.
|
2 roky
|
|
Týdenní kumulativní dávka steroidů
Časové okno: 100 dní
|
Celková dávka kortikosteroidů podávaná každý týden
|
100 dní
|
|
Výsledky hlášené pacientem: Funkční hodnocení léčby rakoviny – nástroj pro transplantaci kostní dřeně (FACT-BMT)
Časové okno: 2 roky
|
Formulář FACT-BMT byl navržen k měření kvality života pacientů podstupujících transplantaci kostní dřeně.
|
2 roky
|
|
Výsledky hlášené pacientem: EuroQol 5-Dimension (EQ-5D) nástroj kvality života související se zdravím
Časové okno: 2 roky
|
EQ-5D je standardizované měřítko kvality života související se zdravím
|
2 roky
|
|
Výskyt, závažnost, trvání nežádoucích účinků souvisejících s léčbou
Časové okno: 2 roky
|
Posouzení bezpečnosti
|
2 roky
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Jolanta Airey, MD, Cynata Therapeutics Limited
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
4. března 2024
Primární dokončení (Aktuální)
17. března 2026
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. prosince 2027
Termíny zápisu do studia
První předloženo
29. listopadu 2022
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
6. prosince 2022
První zveřejněno (Aktuální)
9. prosince 2022
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
26. května 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
22. května 2026
Naposledy ověřeno
1. prosince 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- CYP-GvHD-P2-01
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
ANO
Popis plánu IPD
Sponzor zváží žádosti o sdílení IPD z této studie pro další výzkum nekomerčního charakteru.
Žádosti zasílejte na adresu clinic@cynata.com.
Sdílení IPD bude podléhat uzavření smlouvy o sdílení IPD a platných zákonů, předpisů a pokynů platných v té době.
Časový rámec sdílení IPD
Žádosti o sdílení IPD budou posuzovány 12 měsíců po zveřejnění výsledků této studie.
Kritéria přístupu pro sdílení IPD
Žádosti o sdílení IPD pro nekomerční výzkumné účely budou sponzorem posouzeny v dobré víře.
K žádostem musí být přiložen podrobný plán výzkumu s odůvodněním navrhovaného výzkumu.
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .