En undersøgelse af CYP-001 i kombination med kortikosteroider hos voksne med højrisiko-aGvHD
22. maj 2026 opdateret af: Cynata Therapeutics Limited
Et multicenter, randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret fase II-studie for at undersøge effektiviteten og sikkerheden af CYP-001 i kombination med kortikosteroider (CS) vs CS alene til behandling af højrisiko akut graft versus værtssygdom
Denne undersøgelse er et prospektivt randomiseret placebokontrolleret fase 2-studie til at sammenligne CYP-001 plus kortikosteroider (CS) med placebo plus CS hos allogene hæmatologiske stamcelletransplanterede modtagere med HR-aGvHD.
Sværhedsgraden af GvHD vil blive vurderet ved screening og gennem hele undersøgelsen ved hjælp af Mount Sinai Acute GvHD International Consortium (MAGIC) retningslinjer.
Kvalificerede forsøgspersoner vil blive randomiseret til at modtage enten CYP-001 IV-infusion på dag 0 og 4 eller placebo på de samme dage.
Alle forsøgspersoner vil modtage løbende CS-terapi i henhold til institutionelle retningslinjer.
Forsøgspersoner vil have studiebesøg op til dag 100 i den primære evalueringsperiode.
I opfølgningsperioden vil forsøgspersonerne have studiebesøg i op til 24 måneder.
Studieoversigt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Betingelser
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Anslået)
60
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
New South Wales
-
Sydney, New South Wales, Australien, 2050
- Royal Prince Alfred Hospital
-
Westmead, New South Wales, Australien, 2145
- Westmead Hospital
-
-
Queensland
-
Herston, Queensland, Australien, 4029
- Royal Brisbane and Women's Hospital
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85012
- Banner MD Anderson
-
Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85288
- Mayo Clinic Hospital
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72205
- University of Arkansas Medical Center
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32224
- Mayo Clinic Hospital
-
Pembroke Pines, Florida, Forenede Stater, 33026
- Memorial Healthcare System
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30342
- BMT Group of Georgia
-
-
Illinois
-
Evanston, Illinois, Forenede Stater, 60208
- Northwestern University
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48201
- Karmanos Cancer Institute
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Forenede Stater, 68198
- University Of Nebrasaka Medical Center
-
-
New York
-
New York, New York, Forenede Stater, 10065
- Weill Cornell Medicine - New York Presbyterian Hospital
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
- Cleveland Clinic
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Forenede Stater, 17033
- Penn State Health
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84112
- University of Utah
-
-
-
-
-
Lille, Frankrig
- Hospital Claude Huriez
-
Paris, Frankrig
- Hôpital Necker Enfants malades
-
Paris, Frankrig
- Hôpital Universitaire Pitié-Salpêtrière
-
-
-
-
-
Ancona, Italien
- Azienda Ospedaliero Universitaria Delle Marche
-
Milan, Italien
- ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda
-
Roma, Italien
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
-
Rozzano, Italien
- Istituto Clinico Humanitas
-
San Giovanni Rotondo, Italien
- IRCCS Ospedale Casa Sollievo della Sofferenza
-
Venezia, Italien
- Ospedale dell'Angelo di Mestre
-
-
-
-
-
Vilnius, Litauen
- Vilnius University Hospital Santaros Klinikos
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanien
- ICO L'Hospitalet - Hospital Duran i Reynals
-
Madrid, Spanien
- Hospital Universitario Ramon y Cajal
-
Madrid, Spanien
- Hospital Universitario Fundación Jiménez Díaz
-
Madrid, Spanien
- Hospital Universitato De La Princesa
-
Murcia, Spanien
- Hospital Universitario Virgen de la Arrixaca
-
Pamplona, Spanien
- Clinica Universidad de Navarra
-
-
-
-
-
Eskişehir, Tyrkiet (Türkiye)
- Anadolu Medical Center
-
Istanbul, Tyrkiet (Türkiye)
- Koc University
-
Istanbul, Tyrkiet (Türkiye)
- Memorial Bahçelievler Hospital
-
Istanbul, Tyrkiet (Türkiye), 34318
- Gayrettepe Florence Nightingale Hastanesi
-
Izmir, Tyrkiet (Türkiye)
- Izmir Medicalpark Hospital
-
Malatya, Tyrkiet (Türkiye)
- Inonu University
-
Yenimahalle, Tyrkiet (Türkiye)
- Dr Abdurrahman Yurtaslan Ankara Onkoloji Egitim ve Arastirma Hastanesi
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Gennemgået allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT)
- Klinisk diagnosticeret med akut GvHD, der kræver systemisk behandling med kortikosteroider.
- HR-aGvHD skal opfylde et af følgende kliniske træk inden for 72 timer før randomisering: (a) højrisiko i henhold til raffinerede Minnesota-kriterier; ELLER (b) En af følgende: (i) isoleret fase 2 involvering af den nedre mave-tarmkanal; (ii) Stadie 1 sygdom i nedre mave-tarmkanal med hudinvolvering
- Beviser for myeloid engraftment efter allogen HSCT
- Forventet levetid på mindst en måned
Ekskluderingskriterier:
- Modtaget anden systemisk behandling for aGvHD end kortikosteroider +/- calcineurinhæmmere
- Kronisk GvHD eller overlapningssyndrom med både akutte og kroniske træk ved GvHD
- Tilbagefaldende primær malignitet siden
- modtaget mere end én allogen HSCT
- Klinisk signifikant luftvejs-, nyre- eller hjertesygdom
- Kolestatiske lidelser eller sinusoidalt obstruktivt syndrom/veno-okklusiv leversygdom
- Enhver aktiv ukontrolleret infektion, der kræver behandling og sandsynligvis vil påvirke forsøgspersonens evne til at deltage i forsøget.
- Kendt infektion med CMV, EBV, HHV-6, HBV, HCV, HIV eller tuberkulose. Hvis behandlingen for CMV, EBV, HHV-6, HBV, HCV er påbegyndt, er forsøgspersonen berettiget.
- Kendt følsomhed over for dimethylsulfoxid (DMSO) eller enhver anden komponent i CYP-001.
- Modtog ethvert forsøgsbehandlingsmiddel inden for 30 dage eller inden for 5 halveringstider efter screening, alt efter hvad der er størst.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Firedobbelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: CYP-001 plus kortikosteroider
|
Alle tilmeldte forsøgspersoner i dette forsøg skal have kortikosteroider i en minimumsdosis af oral prednison 2 mg/kg/dag (eller methylprednisolon 1,6 mg/kg/dag IV) som terapi for aGvHD i mindst 72 timer efter indskrivning.
Cymerus MSC'er er afledt af iPSC'er ved hjælp af den proprietære Cymerus platformteknologi.
|
|
Placebo komparator: Placebo plus kortikosteroider
|
Alle tilmeldte forsøgspersoner i dette forsøg skal have kortikosteroider i en minimumsdosis af oral prednison 2 mg/kg/dag (eller methylprednisolon 1,6 mg/kg/dag IV) som terapi for aGvHD i mindst 72 timer efter indskrivning.
Placeboproduktet er identisk med CYP-001, bortset fra at det ikke indeholder noget aktivt stof
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Samlet svarprocent (ORR)
Tidsramme: 28 dage
|
ORR er defineret som andelen af forsøgspersoner, der udviser et komplet respons (CR) eller delvist respons (PR) uden krav om yderligere systemiske terapier for en tidligere progression, en blandet respons eller et non-respons.
|
28 dage
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Holdbar samlet svarprocent (ORR)
Tidsramme: 100 dage
|
Holdbar ORR er defineret som andelen af forsøgspersoner, der demonstrerer OR på dag 28 og opretholder OR på dag 60 og dag 100
|
100 dage
|
|
Samlet svarprocent (ORR)
Tidsramme: 100 dage
|
ORR er defineret som andelen af forsøgspersoner, der udviser en CR eller PR uden krav om yderligere systemiske terapier for en tidligere progression, en blandet respons eller et non-respons.
|
100 dage
|
|
Komplet svarprocent (CRR)
Tidsramme: 100 dage
|
ORR er defineret som andelen af forsøgspersoner, der udviser en CR uden krav om yderligere systemiske terapier for en tidligere progression, en blandet respons eller et non-respons.
|
100 dage
|
|
Samlet overlevelse
Tidsramme: 2 år
|
Kaplan Meier-kurven vil blive brugt til at estimere fordelingen af den samlede overlevelse og sandsynligheden for at overleve til relevante tidspunkter.
|
2 år
|
|
Begivenhedsfri overlevelse
Tidsramme: 2 år
|
Hændelsesfri overlevelse er defineret som tiden fra randomiseringsdatoen til datoen for hæmatologisk sygdoms tilbagefald/progression, transplantatsvigt eller død på grund af en hvilken som helst årsag.
|
2 år
|
|
Tid til ikke-tilbagefaldsdødelighed
Tidsramme: 2 år
|
Tid til ikke-tilbagefaldsdødelighed er defineret som tiden fra randomiseringsdatoen til dødsdatoen, der ikke er forudgået af tilbagefald/progression af hæmatologisk sygdom.
|
2 år
|
|
Fejlfri overlevelse
Tidsramme: 2 år
|
Fejlfri overlevelse defineres som tiden fra randomiseringsdatoen til datoen for tilbagefald/progression af hæmatologisk sygdom, ikke-tilbagefaldsdødelighed eller tilføjelse af ny systemisk aGvHD-behandling
|
2 år
|
|
Tid til malignitetstilbagefald/progression
Tidsramme: 2 år
|
Tid til malignitetsrelaps/progression defineres som tiden fra randomiseringsdatoen til datoen til hæmatologisk malignitetsrelaps/progression.
|
2 år
|
|
Forekomst af kronisk GvHD
Tidsramme: 2 år
|
Kronisk GvHD er defineret som diagnosen mild, moderat eller svær kronisk GvHD.
|
2 år
|
|
Ugentlig kumulativ steroiddosis
Tidsramme: 100 dage
|
Den samlede kortikosteroiddosis administreret hver uge
|
100 dage
|
|
Patientrapporterede resultater: Funktionel vurdering af kræftterapi - instrument til knoglemarvstransplantation (FACT-BMT)
Tidsramme: 2 år
|
FACT-BMT-formularen blev designet til at måle livskvaliteten hos patienter, der gennemgår knoglemarvstransplantation.
|
2 år
|
|
Patientrapporterede resultater: EuroQol 5-Dimension (EQ-5D) sundhedsrelateret livskvalitetsinstrument
Tidsramme: 2 år
|
EQ-5D er et standardiseret mål for sundhedsrelateret livskvalitet
|
2 år
|
|
Hyppighed, sværhedsgrad, varighed af behandlingsudløste bivirkninger
Tidsramme: 2 år
|
Vurdering af sikkerhed
|
2 år
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Studieleder: Jolanta Airey, MD, Cynata Therapeutics Limited
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
4. marts 2024
Primær færdiggørelse (Faktiske)
17. marts 2026
Studieafslutning (Anslået)
1. december 2027
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
29. november 2022
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
6. december 2022
Først opslået (Faktiske)
9. december 2022
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
26. maj 2026
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
22. maj 2026
Sidst verificeret
1. december 2025
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- CYP-GvHD-P2-01
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Sponsoren vil overveje anmodninger om at dele IPD fra denne undersøgelse til yderligere forskning af ikke-kommerciel karakter.
Anmodninger skal indsendes til clinical@cynata.com.
Deling af IPD vil være underlagt udførelsen af en IPD-delingsaftale og gældende love, regler og vejledninger, der er gældende på det tidspunkt.
IPD-delingstidsramme
IPD-delingsanmodninger vil blive overvejet fra 12 måneder efter offentliggørelsen af resultaterne af denne undersøgelse.
IPD-delingsadgangskriterier
Anmodninger om deling af IPD til ikke-kommercielle forskningsformål vil blive behandlet i god tro af sponsoren.
Ansøgninger skal ledsages af en detaljeret forskningsplan med en begrundelse for den foreslåede forskning.
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .