Une étude du CYP-001 en association avec des corticostéroïdes chez des adultes atteints d'aGvHD à haut risque
22 mai 2026 mis à jour par: Cynata Therapeutics Limited
Une étude de phase II multicentrique, randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo pour étudier l'efficacité et l'innocuité du CYP-001 en association avec des corticostéroïdes (CS) par rapport à CS seul pour le traitement de la maladie aiguë du greffon contre l'hôte à haut risque
Cette étude est une étude prospective randomisée de phase 2 contrôlée par placebo visant à comparer le CYP-001 plus corticostéroïdes (CS) à un placebo plus CS chez des receveurs allogéniques de cellules souches hématologiques avec HR-aGvHD.
La gravité de la GvHD sera évaluée lors du dépistage et tout au long de l'étude en utilisant les directives du Mount Sinai Acute GvHD International Consortium (MAGIC).
Les sujets éligibles seront randomisés pour recevoir soit une perfusion intraveineuse de CYP-001 les jours 0 et 4, soit un placebo les mêmes jours.
Tous les sujets recevront une thérapie CS continue selon les directives institutionnelles.
Les sujets auront des visites d'étude jusqu'au jour 100 pendant la période d'évaluation primaire.
Au cours de la période de suivi, les sujets auront des visites d'étude jusqu'à 24 mois.
Aperçu de l'étude
Statut
Actif, ne recrute pas
Les conditions
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Estimé)
60
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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New South Wales
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Sydney, New South Wales, Australie, 2050
- Royal Prince Alfred Hospital
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Westmead, New South Wales, Australie, 2145
- Westmead Hospital
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Queensland
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Herston, Queensland, Australie, 4029
- Royal Brisbane and Women's Hospital
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Barcelona, Espagne
- ICO L'Hospitalet - Hospital Duran i Reynals
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Madrid, Espagne
- Hospital Universitario Ramon y Cajal
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Madrid, Espagne
- Hospital Universitario Fundación Jiménez Díaz
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Madrid, Espagne
- Hospital Universitato De La Princesa
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Murcia, Espagne
- Hospital Universitario Virgen de la Arrixaca
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Pamplona, Espagne
- Clinica Universidad de Navarra
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Lille, France
- Hospital Claude Huriez
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Paris, France
- Hôpital Necker Enfants malades
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Paris, France
- Hôpital Universitaire Pitié-Salpêtrière
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Ancona, Italie
- Azienda Ospedaliero Universitaria Delle Marche
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Milan, Italie
- ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda
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Roma, Italie
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
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Rozzano, Italie
- Istituto Clinico Humanitas
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San Giovanni Rotondo, Italie
- IRCCS Ospedale Casa Sollievo della Sofferenza
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Venezia, Italie
- Ospedale dell'Angelo di Mestre
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Vilnius, Lituanie
- Vilnius University Hospital Santaros Klinikos
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Eskişehir, Turquie (Türkiye)
- Anadolu Medical Center
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Istanbul, Turquie (Türkiye)
- Koc University
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Istanbul, Turquie (Türkiye)
- Memorial Bahçelievler Hospital
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Istanbul, Turquie (Türkiye), 34318
- Gayrettepe Florence Nightingale Hastanesi
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Izmir, Turquie (Türkiye)
- Izmir Medicalpark Hospital
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Malatya, Turquie (Türkiye)
- Inonu University
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Yenimahalle, Turquie (Türkiye)
- Dr Abdurrahman Yurtaslan Ankara Onkoloji Egitim ve Arastirma Hastanesi
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Arizona
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Phoenix, Arizona, États-Unis, 85012
- Banner MD Anderson
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Phoenix, Arizona, États-Unis, 85288
- Mayo Clinic Hospital
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, États-Unis, 72205
- University of Arkansas Medical Center
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Florida
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Jacksonville, Florida, États-Unis, 32224
- Mayo Clinic Hospital
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Pembroke Pines, Florida, États-Unis, 33026
- Memorial Healthcare System
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Georgia
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Atlanta, Georgia, États-Unis, 30342
- BMT Group of Georgia
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Illinois
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Evanston, Illinois, États-Unis, 60208
- Northwestern University
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Michigan
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Detroit, Michigan, États-Unis, 48201
- Karmanos Cancer Institute
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Nebraska
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Omaha, Nebraska, États-Unis, 68198
- University Of Nebrasaka Medical Center
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New York
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New York, New York, États-Unis, 10065
- Weill Cornell Medicine - New York Presbyterian Hospital
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Ohio
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Cleveland, Ohio, États-Unis, 44195
- Cleveland Clinic
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Pennsylvania
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Hershey, Pennsylvania, États-Unis, 17033
- Penn State Health
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Utah
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Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84112
- University of Utah
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Subir une allogreffe de cellules souches hématopoïétiques (GCSH)
- Cliniquement diagnostiqué avec une GvHD aiguë nécessitant un traitement systémique avec des corticostéroïdes.
- HR-aGvHD doit répondre à l'une des caractéristiques cliniques suivantes dans les 72 heures précédant la randomisation : (a) risque élevé selon les critères raffinés du Minnesota ; OU (b) L'un des éléments suivants : (i) atteinte isolée de stade 2 du tractus gastro-intestinal inférieur ; (ii) Maladie du tractus gastro-intestinal inférieur de stade 1 avec atteinte cutanée
- Preuve de greffe myéloïde après GCSH allogénique
- Espérance de vie d'au moins un mois
Critère d'exclusion:
- A reçu un traitement systémique pour l'aGvHD autre que les corticostéroïdes +/- les inhibiteurs de la calcineurine
- GvHD chronique ou syndrome de chevauchement avec des caractéristiques aiguës et chroniques de GvHD
- Malignité primaire récidivante depuis
- reçu plus d'une GCSH allogénique
- Maladie respiratoire, rénale ou cardiaque cliniquement significative
- Troubles cholestatiques ou syndrome obstructif sinusoïdal/maladie veino-occlusive du foie
- Toute infection active non contrôlée nécessitant un traitement et susceptible d'avoir un impact sur la capacité du sujet à participer à l'essai.
- Infection connue par le CMV, l'EBV, le HHV-6, le VHB, le VHC, le VIH ou la tuberculose. Si le traitement pour CMV, EBV, HHV-6, HBV, HCV a commencé, le sujet est éligible.
- Sensibilité connue au diméthylsulfoxyde (DMSO) ou à tout autre composant du CYP-001.
- A reçu tout agent de traitement expérimental dans les 30 jours ou dans les 5 demi-vies suivant le dépistage, selon la plus élevée.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Quadruple
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: CYP-001 plus corticostéroïdes
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Tous les sujets inscrits à cet essai doivent recevoir des corticostéroïdes à une dose minimale de prednisone orale de 2 mg/kg/jour (ou de méthylprednisolone 1,6 mg/kg/jour IV) comme traitement de l'aGvHD pendant au moins 72 heures après l'inscription.
Les MSC Cymerus sont dérivés des iPSC utilisant la technologie de plate-forme propriétaire Cymerus.
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Comparateur placebo: Placebo plus corticostéroïdes
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Tous les sujets inscrits à cet essai doivent recevoir des corticostéroïdes à une dose minimale de prednisone orale de 2 mg/kg/jour (ou de méthylprednisolone 1,6 mg/kg/jour IV) comme traitement de l'aGvHD pendant au moins 72 heures après l'inscription.
Le produit placebo est identique au CYP-001, sauf qu'il ne contient aucun agent actif
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Taux de réponse global (ORR)
Délai: 28 jours
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L'ORR est défini comme la proportion de sujets présentant une réponse complète (RC) ou une réponse partielle (RP) sans nécessiter de thérapies systémiques supplémentaires pour une progression précoce, une réponse mixte ou une non-réponse.
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28 jours
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Taux de réponse global durable (ORR)
Délai: 100 jours
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L'ORR durable est défini comme la proportion de sujets démontrant une RO au jour 28 et maintenant une RO aux jours 60 et 100
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100 jours
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Taux de réponse global (ORR)
Délai: 100 jours
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L'ORR est défini comme la proportion de sujets présentant une RC ou une RP sans nécessiter de thérapies systémiques supplémentaires pour une progression précoce, une réponse mixte ou une non-réponse.
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100 jours
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Taux de réponse complète (CRR)
Délai: 100 jours
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L'ORR est défini comme la proportion de sujets présentant une RC sans nécessiter de thérapies systémiques supplémentaires pour une progression précoce, une réponse mixte ou une non-réponse.
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100 jours
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La survie globale
Délai: 2 années
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La courbe de Kaplan Meier sera utilisée pour estimer la distribution de la survie globale et la probabilité de survie aux moments pertinents.
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2 années
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Survie sans événement
Délai: 2 années
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La survie sans événement est définie comme le temps écoulé entre la date de randomisation et la date de la rechute/progression de la maladie hématologique, de l'échec du greffon ou du décès quelle qu'en soit la cause.
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2 années
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Délai de mortalité sans rechute
Délai: 2 années
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Le délai avant la mortalité sans rechute est défini comme le temps entre la date de randomisation et la date du décès non précédée d'une rechute/progression de la maladie hématologique.
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2 années
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Survie sans échec
Délai: 2 années
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La survie sans échec est définie comme le temps écoulé entre la date de randomisation et la date de la rechute/progression de la maladie hématologique, de la mortalité sans rechute ou de l'ajout d'un nouveau traitement systémique contre l'aGvHD
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2 années
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Délai de rechute/progression de la malignité
Délai: 2 années
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Le délai de rechute/progression de la malignité est défini comme le temps écoulé entre la date de randomisation et la date de rechute/progression de la malignité hématologique.
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2 années
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Incidence de la GvHD chronique
Délai: 2 années
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La GvHD chronique est définie comme le diagnostic de GvHD chronique légère, modérée ou sévère.
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2 années
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Dose cumulée hebdomadaire de stéroïdes
Délai: 100 jours
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La dose totale de corticostéroïdes administrée chaque semaine
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100 jours
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Résultats signalés par les patients : instrument d'évaluation fonctionnelle de la thérapie du cancer - greffe de moelle osseuse (FACT-BMT)
Délai: 2 années
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Le formulaire FACT-BMT a été conçu pour mesurer la qualité de vie des patients subissant une greffe de moelle osseuse.
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2 années
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Résultats rapportés par les patients : instrument de qualité de vie liée à la santé EuroQol 5-Dimension (EQ-5D)
Délai: 2 années
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EQ-5D est une mesure standardisée de la qualité de vie liée à la santé
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2 années
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Incidence, gravité, durée des événements indésirables liés au traitement
Délai: 2 années
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Évaluation de la sécurité
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2 années
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Jolanta Airey, MD, Cynata Therapeutics Limited
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
4 mars 2024
Achèvement primaire (Réel)
17 mars 2026
Achèvement de l'étude (Estimé)
1 décembre 2027
Dates d'inscription aux études
Première soumission
29 novembre 2022
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
6 décembre 2022
Première publication (Réel)
9 décembre 2022
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
26 mai 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
22 mai 2026
Dernière vérification
1 décembre 2025
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- CYP-GvHD-P2-01
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
OUI
Description du régime IPD
Le commanditaire examinera les demandes de partage d'IPD de cette étude pour d'autres recherches de nature non commerciale.
Les demandes doivent être soumises à clinical@cynata.com.
Le partage d'IPD sera soumis à l'exécution d'un accord de partage d'IPD et aux lois, réglementations et directives applicables en vigueur à ce moment-là.
Délai de partage IPD
Les demandes de partage d'IPD seront examinées à partir de 12 mois après la publication des résultats de cette étude.
Critères d'accès au partage IPD
Les demandes de partage d'IPD à des fins de recherche non commerciale seront examinées de bonne foi par le commanditaire.
Les demandes doivent être accompagnées d'un plan de recherche détaillé, avec une justification de la recherche proposée.
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .