Uno studio sul CYP-001 in combinazione con corticosteroidi negli adulti con aGvHD ad alto rischio
22 maggio 2026 aggiornato da: Cynata Therapeutics Limited
Uno studio di fase II multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per indagare l'efficacia e la sicurezza del CYP-001 in combinazione con corticosteroidi (CS) rispetto al solo CS per il trattamento della malattia acuta del trapianto contro l'ospite ad alto rischio
Questo studio è uno studio prospettico randomizzato di fase 2 controllato con placebo per confrontare CYP-001 più corticosteroidi (CS) con placebo più CS in riceventi di trapianto di cellule staminali ematologiche allogeniche con HR-aGvHD.
La gravità della GvHD sarà valutata allo screening e durante lo studio utilizzando le linee guida del Mount Sinai Acute GvHD International Consortium (MAGIC).
I soggetti idonei saranno randomizzati per ricevere l'infusione IV di CYP-001 nei giorni 0 e 4 o il placebo negli stessi giorni.
Tutti i soggetti riceveranno una terapia CS in corso come appropriato per le linee guida istituzionali.
I soggetti avranno visite di studio fino al giorno 100 durante il periodo di valutazione primaria.
Durante il periodo di follow-up, i soggetti avranno visite di studio fino a 24 mesi.
Panoramica dello studio
Stato
Attivo, non reclutante
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Stimato)
60
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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New South Wales
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Sydney, New South Wales, Australia, 2050
- Royal Prince Alfred Hospital
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Westmead, New South Wales, Australia, 2145
- Westmead Hospital
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Queensland
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Herston, Queensland, Australia, 4029
- Royal Brisbane and Women's Hospital
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Lille, Francia
- Hospital Claude Huriez
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Paris, Francia
- Hôpital Necker Enfants malades
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Paris, Francia
- Hôpital Universitaire Pitié-Salpêtrière
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Ancona, Italia
- Azienda Ospedaliero Universitaria Delle Marche
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Milan, Italia
- ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda
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Roma, Italia
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
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Rozzano, Italia
- Istituto Clinico Humanitas
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San Giovanni Rotondo, Italia
- IRCCS Ospedale Casa Sollievo della Sofferenza
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Venezia, Italia
- Ospedale dell'Angelo di Mestre
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Vilnius, Lituania
- Vilnius University Hospital Santaros Klinikos
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Barcelona, Spagna
- ICO L'Hospitalet - Hospital Duran i Reynals
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Madrid, Spagna
- Hospital Universitario Ramon y Cajal
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Madrid, Spagna
- Hospital Universitario Fundación Jiménez Díaz
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Madrid, Spagna
- Hospital Universitato De La Princesa
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Murcia, Spagna
- Hospital Universitario Virgen de la Arrixaca
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Pamplona, Spagna
- Clinica Universidad de Navarra
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85012
- Banner MD Anderson
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Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85288
- Mayo Clinic Hospital
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72205
- University of Arkansas Medical Center
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Florida
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Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32224
- Mayo Clinic Hospital
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Pembroke Pines, Florida, Stati Uniti, 33026
- Memorial Healthcare System
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30342
- BMT Group of Georgia
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Illinois
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Evanston, Illinois, Stati Uniti, 60208
- Northwestern University
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Michigan
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Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48201
- Karmanos Cancer Institute
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Nebraska
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Omaha, Nebraska, Stati Uniti, 68198
- University Of Nebrasaka Medical Center
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New York
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New York, New York, Stati Uniti, 10065
- Weill Cornell Medicine - New York Presbyterian Hospital
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
- Cleveland Clinic
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Pennsylvania
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Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033
- Penn State Health
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84112
- University of Utah
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Eskişehir, Turchia (Türkiye)
- Anadolu Medical Center
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Istanbul, Turchia (Türkiye)
- Koc University
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Istanbul, Turchia (Türkiye)
- Memorial Bahçelievler Hospital
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Istanbul, Turchia (Türkiye), 34318
- Gayrettepe Florence Nightingale Hastanesi
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Izmir, Turchia (Türkiye)
- Izmir Medicalpark Hospital
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Malatya, Turchia (Türkiye)
- Inonu University
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Yenimahalle, Turchia (Türkiye)
- Dr Abdurrahman Yurtaslan Ankara Onkoloji Egitim ve Arastirma Hastanesi
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Sottoposto a trapianto allogenico di cellule staminali emopoietiche (HSCT)
- Diagnosi clinica di GvHD acuta che richiede una terapia sistemica con corticosteroidi.
- HR-aGvHD deve soddisfare una delle seguenti caratteristiche cliniche entro 72 ore prima della randomizzazione: (a) alto rischio secondo i Refined Minnesota Criteria; O (b) Uno dei seguenti: (i) interessamento isolato di stadio 2 del tratto gastrointestinale inferiore; (ii) Malattia del tratto gastrointestinale inferiore di stadio 1 con interessamento cutaneo
- Evidenza di attecchimento mieloide post trapianto allogenico
- Aspettativa di vita di almeno un mese
Criteri di esclusione:
- - Ha ricevuto qualsiasi trattamento sistemico per aGvHD diverso dai corticosteroidi +/- inibitori della calcineurina
- GvHD cronica o sindrome da sovrapposizione con caratteristiche sia acute che croniche di GvHD
- Tumore primario recidivato da allora
- ricevuto più di un trapianto allogenico
- Malattia respiratoria, renale o cardiaca clinicamente significativa
- Disturbi colestatici o sindrome sinusoidale ostruttiva/malattia veno-occlusiva del fegato
- Qualsiasi infezione attiva non controllata che richieda un trattamento e che possa avere un impatto sulla capacità del soggetto di partecipare allo studio.
- Infezione nota da CMV, EBV, HHV-6, HBV, HCV, HIV o tubercolosi. Se il trattamento per CMV, EBV, HHV-6, HBV, HCV è iniziato il soggetto è idoneo.
- Sensibilità nota al dimetilsolfossido (DMSO) o a qualsiasi altro componente del CYP-001.
- - Ricevuto qualsiasi agente di trattamento sperimentale entro 30 giorni o entro 5 emivite dallo screening, a seconda di quale sia maggiore.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: CYP-001 più corticosteroidi
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Tutti i soggetti arruolati in questo studio devono ricevere corticosteroidi a una dose minima di prednisone orale 2 mg/kg/die (o metilprednisolone 1,6 mg/kg/die IV) come terapia per aGvHD per almeno 72 ore dopo l'arruolamento.
Le Cymerus MSC derivano dalle iPSC utilizzando la tecnologia proprietaria della piattaforma Cymerus.
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Comparatore placebo: Placebo più corticosteroidi
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Tutti i soggetti arruolati in questo studio devono ricevere corticosteroidi a una dose minima di prednisone orale 2 mg/kg/die (o metilprednisolone 1,6 mg/kg/die IV) come terapia per aGvHD per almeno 72 ore dopo l'arruolamento.
Il prodotto placebo è identico al CYP-001, tranne per il fatto che non contiene alcun agente attivo
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Tasso di risposta globale (ORR)
Lasso di tempo: 28 giorni
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L'ORR è definita come la proporzione di soggetti che dimostrano una risposta completa (CR) o una risposta parziale (PR) senza necessità di ulteriori terapie sistemiche per una progressione precedente, una risposta mista o una mancata risposta.
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28 giorni
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Tasso di risposta globale durevole (ORR)
Lasso di tempo: 100 giorni
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L'ORR durevole è definito come la proporzione di soggetti che dimostrano OR al giorno 28 e mantengono OR al giorno 60 e al giorno 100
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100 giorni
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Tasso di risposta globale (ORR)
Lasso di tempo: 100 giorni
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L'ORR è definita come la percentuale di soggetti che dimostrano una risposta completa o una risposta completa senza necessità di terapie sistemiche aggiuntive per una progressione precedente, una risposta mista o una mancata risposta.
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100 giorni
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Tasso di risposta completa (CRR)
Lasso di tempo: 100 giorni
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L'ORR è definita come la percentuale di soggetti che dimostrano una risposta completa senza necessità di terapie sistemiche aggiuntive per una progressione precedente, una risposta mista o una mancata risposta.
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100 giorni
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Sopravvivenza globale
Lasso di tempo: 2 anni
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La curva di Kaplan Meier verrà utilizzata per stimare la distribuzione della sopravvivenza globale e la probabilità di sopravvivere a punti temporali rilevanti.
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2 anni
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Sopravvivenza senza eventi
Lasso di tempo: 2 anni
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La sopravvivenza libera da eventi è definita come il tempo dalla data di randomizzazione alla data di recidiva/progressione della malattia ematologica, fallimento del trapianto o morte per qualsiasi causa.
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2 anni
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Tempo alla mortalità senza recidiva
Lasso di tempo: 2 anni
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Il tempo alla mortalità senza recidiva è definito come il tempo dalla data di randomizzazione alla data di morte non preceduta da recidiva/progressione della malattia ematologica.
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2 anni
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Sopravvivenza senza fallimenti
Lasso di tempo: 2 anni
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La sopravvivenza libera da fallimento è definita come il tempo dalla data di randomizzazione alla data di recidiva/progressione della malattia ematologica, mortalità senza recidiva o aggiunta di un nuovo trattamento sistemico per la GvHD
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2 anni
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Tempo alla recidiva/progressione della neoplasia
Lasso di tempo: 2 anni
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Il tempo alla recidiva/progressione della neoplasia è definito come il tempo dalla data di randomizzazione alla data alla recidiva/progressione della neoplasia ematologica.
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2 anni
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Incidenza di GvHD cronica
Lasso di tempo: 2 anni
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La GvHD cronica è definita come la diagnosi di GvHD cronica lieve, moderata o grave.
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2 anni
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Dose cumulativa settimanale di steroidi
Lasso di tempo: 100 giorni
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La dose totale di corticosteroidi somministrata ogni settimana
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100 giorni
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Risultati riportati dai pazienti: valutazione funzionale della terapia del cancro - strumento per il trapianto di midollo osseo (FACT-BMT).
Lasso di tempo: 2 anni
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Il modulo FACT-BMT è stato progettato per misurare la qualità della vita nei pazienti sottoposti a trapianto di midollo osseo.
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2 anni
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Risultati riportati dai pazienti: strumento per la qualità della vita correlata alla salute EuroQol 5-Dimension (EQ-5D).
Lasso di tempo: 2 anni
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EQ-5D è una misura standardizzata della qualità della vita correlata alla salute
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2 anni
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Incidenza, gravità, durata degli eventi avversi insorti durante il trattamento
Lasso di tempo: 2 anni
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Valutazione della sicurezza
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2 anni
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Jolanta Airey, MD, Cynata Therapeutics Limited
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
4 marzo 2024
Completamento primario (Effettivo)
17 marzo 2026
Completamento dello studio (Stimato)
1 dicembre 2027
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
29 novembre 2022
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
6 dicembre 2022
Primo Inserito (Effettivo)
9 dicembre 2022
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
26 maggio 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
22 maggio 2026
Ultimo verificato
1 dicembre 2025
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- CYP-GvHD-P2-01
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
SÌ
Descrizione del piano IPD
Lo Sponsor prenderà in considerazione le richieste di condividere IPD da questo studio per ulteriori ricerche di natura non commerciale.
Le richieste devono essere inviate a clinic@cynata.com.
La condivisione di IPD sarà soggetta all'esecuzione di un accordo di condivisione di IPD e alle leggi, ai regolamenti e alle linee guida applicabili in vigore in quel momento.
Periodo di condivisione IPD
Le richieste di condivisione di IPD saranno prese in considerazione a partire da 12 mesi dopo la pubblicazione dei risultati di questo studio.
Criteri di accesso alla condivisione IPD
Le richieste di condivisione di IPD per scopi di ricerca non commerciali saranno considerate in buona fede dallo Sponsor.
Le richieste devono essere accompagnate da un piano di ricerca dettagliato, con una motivazione per la ricerca proposta.
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
No
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