Een studie van CYP-001 in combinatie met corticosteroïden bij volwassenen met aGvHD met een hoog risico
22 mei 2026 bijgewerkt door: Cynata Therapeutics Limited
Een multicenter, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde fase II-studie om de werkzaamheid en veiligheid van CYP-001 in combinatie met corticosteroïden (CS) versus alleen CS te onderzoeken voor de behandeling van acute graft-versus-hostziekte met een hoog risico
Deze studie is een prospectieve, gerandomiseerde, placebogecontroleerde fase 2-studie om CYP-001 plus corticosteroïden (CS) te vergelijken met placebo plus CS bij ontvangers van allogene hematologische stamceltransplantaties met HR-aGvHD.
De ernst van GvHD zal worden beoordeeld tijdens de screening en gedurende het hele onderzoek met behulp van de richtlijnen van het Mount Sinai Acute GvHD International Consortium (MAGIC).
In aanmerking komende proefpersonen zullen worden gerandomiseerd om ofwel CYP-001 IV-infusie op dag 0 en 4 of placebo op dezelfde dagen te krijgen.
Alle proefpersonen zullen doorlopende CS-therapie ontvangen, zoals van toepassing volgens de richtlijnen van de instelling.
Proefpersonen krijgen studiebezoeken tot dag 100 tijdens de primaire evaluatieperiode.
Tijdens de follow-upperiode krijgen proefpersonen studiebezoeken van maximaal 24 maanden.
Studie Overzicht
Toestand
Actief, niet wervend
Conditie
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Geschat)
60
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
New South Wales
-
Sydney, New South Wales, Australië, 2050
- Royal Prince Alfred Hospital
-
Westmead, New South Wales, Australië, 2145
- Westmead Hospital
-
-
Queensland
-
Herston, Queensland, Australië, 4029
- Royal Brisbane and Women's Hospital
-
-
-
-
-
Lille, Frankrijk
- Hospital Claude Huriez
-
Paris, Frankrijk
- Hôpital Necker Enfants malades
-
Paris, Frankrijk
- Hôpital Universitaire Pitié-Salpêtrière
-
-
-
-
-
Ancona, Italië
- Azienda Ospedaliero Universitaria Delle Marche
-
Milan, Italië
- ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda
-
Roma, Italië
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
-
Rozzano, Italië
- Istituto Clinico Humanitas
-
San Giovanni Rotondo, Italië
- IRCCS Ospedale Casa Sollievo della Sofferenza
-
Venezia, Italië
- Ospedale dell'Angelo di Mestre
-
-
-
-
-
Vilnius, Litouwen
- Vilnius University Hospital Santaros Klinikos
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanje
- ICO L'Hospitalet - Hospital Duran i Reynals
-
Madrid, Spanje
- Hospital Universitario Ramon y Cajal
-
Madrid, Spanje
- Hospital Universitario Fundación Jiménez Díaz
-
Madrid, Spanje
- Hospital Universitato De La Princesa
-
Murcia, Spanje
- Hospital Universitario Virgen de la Arrixaca
-
Pamplona, Spanje
- Clinica Universidad de Navarra
-
-
-
-
-
Eskişehir, Turkije (Türkiye)
- Anadolu Medical Center
-
Istanbul, Turkije (Türkiye)
- Koc University
-
Istanbul, Turkije (Türkiye)
- Memorial Bahçelievler Hospital
-
Istanbul, Turkije (Türkiye), 34318
- Gayrettepe Florence Nightingale Hastanesi
-
Izmir, Turkije (Türkiye)
- Izmir Medicalpark Hospital
-
Malatya, Turkije (Türkiye)
- Inonu University
-
Yenimahalle, Turkije (Türkiye)
- Dr Abdurrahman Yurtaslan Ankara Onkoloji Egitim ve Arastirma Hastanesi
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85012
- Banner MD Anderson
-
Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85288
- Mayo Clinic Hospital
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Verenigde Staten, 72205
- University of Arkansas Medical Center
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32224
- Mayo Clinic Hospital
-
Pembroke Pines, Florida, Verenigde Staten, 33026
- Memorial Healthcare System
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30342
- BMT Group of Georgia
-
-
Illinois
-
Evanston, Illinois, Verenigde Staten, 60208
- Northwestern University
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Verenigde Staten, 48201
- Karmanos Cancer Institute
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Verenigde Staten, 68198
- University Of Nebrasaka Medical Center
-
-
New York
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10065
- Weill Cornell Medicine - New York Presbyterian Hospital
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
- Cleveland Clinic
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Verenigde Staten, 17033
- Penn State Health
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84112
- University of Utah
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Allogene hematopoietische stamceltransplantatie (HSCT) ondergaan
- Klinisch gediagnosticeerd met acute GvHD die systemische therapie met corticosteroïden vereist.
- HR-aGvHD moet binnen 72 uur voorafgaand aan randomisatie aan een van de volgende klinische kenmerken voldoen: (a) hoog risico volgens Refined Minnesota Criteria; OF (b) Een van de volgende: (i) geïsoleerde stadium 2 betrokkenheid van het onderste deel van het maagdarmkanaal; (ii) Stadium 1 ziekte van het onderste deel van het maagdarmkanaal met betrokkenheid van de huid
- Bewijs van myeloïde implantatie na allogene HSCT
- Levensverwachting van minimaal een maand
Uitsluitingscriteria:
- Kreeg een andere systemische behandeling voor aGvHD dan corticosteroïden +/- calcineurineremmers
- Chronisch GvHD of overlapsyndroom met zowel acute als chronische kenmerken van GvHD
- Sindsdien recidiverende primaire maligniteit
- meer dan één allogene HSCT hebben ontvangen
- Klinisch significante ademhalings-, nier- of hartziekte
- Cholestatische aandoeningen of sinusoïdaal obstructief syndroom/veno-occlusieve leveraandoening
- Elke actieve ongecontroleerde infectie die behandeling vereist en waarschijnlijk van invloed is op het vermogen van de proefpersoon om deel te nemen aan het onderzoek.
- Bekende infectie met CMV, EBV, HHV-6, HBV, HCV, HIV of Tuberculose. Als de behandeling voor CMV, EBV, HHV-6, HBV, HCV is gestart, komt de proefpersoon in aanmerking.
- Bekende gevoeligheid voor dimethylsulfoxide (DMSO) of een ander bestanddeel van CYP-001.
- Binnen 30 dagen of binnen 5 halfwaardetijden na screening een onderzoeksbehandelingsmiddel ontvangen, afhankelijk van welke van de twee het grootst is.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Verviervoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: CYP-001 plus corticosteroïden
|
Alle ingeschreven proefpersonen in deze studie moeten corticosteroïden krijgen met een minimale dosis oraal prednison 2 mg/kg/dag (of methylprednisolon 1,6 mg/kg/dag IV) als therapie voor aGvHD gedurende ten minste 72 uur na inschrijving.
Cymerus MSC's zijn afgeleid van iPSC's met behulp van de gepatenteerde Cymerus-platformtechnologie.
|
|
Placebo-vergelijker: Placebo plus corticosteroïden
|
Alle ingeschreven proefpersonen in deze studie moeten corticosteroïden krijgen met een minimale dosis oraal prednison 2 mg/kg/dag (of methylprednisolon 1,6 mg/kg/dag IV) als therapie voor aGvHD gedurende ten minste 72 uur na inschrijving.
Het placeboproduct is identiek aan CYP-001, behalve dat het geen werkzame stof bevat
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Algehele responspercentage (ORR)
Tijdsspanne: 28 dagen
|
ORR wordt gedefinieerd als het percentage proefpersonen dat een complete respons (CR) of partiële respons (PR) vertoont zonder dat aanvullende systemische therapieën nodig zijn voor een eerdere progressie, een gemengde respons of een non-respons.
|
28 dagen
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Duurzaam Algeheel responspercentage (ORR)
Tijdsspanne: 100 dagen
|
Duurzame ORR wordt gedefinieerd als het percentage proefpersonen dat OR vertoont op dag 28 en OR behoudt op dag 60 en dag 100
|
100 dagen
|
|
Algehele responspercentage (ORR)
Tijdsspanne: 100 dagen
|
ORR wordt gedefinieerd als het percentage proefpersonen dat een CR of PR vertoont zonder dat aanvullende systemische therapieën vereist zijn voor een eerdere progressie, een gemengde respons of een non-respons.
|
100 dagen
|
|
Volledig responspercentage (CRR)
Tijdsspanne: 100 dagen
|
ORR wordt gedefinieerd als het percentage proefpersonen dat een CR vertoont zonder dat aanvullende systemische therapieën nodig zijn voor een eerdere progressie, een gemengde respons of een non-respons.
|
100 dagen
|
|
Algemeen overleven
Tijdsspanne: 2 jaar
|
De Kaplan Meier-curve zal worden gebruikt om de verdeling van de totale overleving en de overlevingskans tot relevante tijdstippen te schatten.
|
2 jaar
|
|
Overleven zonder gebeurtenissen
Tijdsspanne: 2 jaar
|
Voorvalvrije overleving wordt gedefinieerd als de tijd vanaf de datum van randomisatie tot de datum van recidief/progressie van de hematologische ziekte, falen van het transplantaat of overlijden door welke oorzaak dan ook.
|
2 jaar
|
|
Tijd tot niet-terugvallende sterfte
Tijdsspanne: 2 jaar
|
Tijd tot sterfte zonder terugval wordt gedefinieerd als de tijd vanaf de datum van randomisatie tot de datum van overlijden, niet voorafgegaan door terugval/progressie van de hematologische ziekte.
|
2 jaar
|
|
Foutloos overleven
Tijdsspanne: 2 jaar
|
Faalvrije overleving wordt gedefinieerd als de tijd vanaf de datum van randomisatie tot de datum van recidief/progressie van hematologische ziekte, niet-recidiefsterfte of toevoeging van nieuwe systemische aGvHD-behandeling
|
2 jaar
|
|
Tijd tot maligniteit terugval/progressie
Tijdsspanne: 2 jaar
|
Tijd tot terugval/progressie van maligniteit wordt gedefinieerd als de tijd vanaf de datum van randomisatie tot de datum tot terugval/progressie van hematologische maligniteit.
|
2 jaar
|
|
Incidentie van chronische GvHD
Tijdsspanne: 2 jaar
|
Chronische GvHD wordt gedefinieerd als de diagnose milde, matige of ernstige chronische GvHD.
|
2 jaar
|
|
Wekelijkse cumulatieve dosis steroïden
Tijdsspanne: 100 dagen
|
De totale dosis corticosteroïden die elke week wordt toegediend
|
100 dagen
|
|
Patiëntgerapporteerde resultaten: Functionele beoordeling van kankertherapie - instrument voor beenmergtransplantatie (FACT-BMT).
Tijdsspanne: 2 jaar
|
Het FACT-BMT-formulier is ontworpen om de kwaliteit van leven te meten bij patiënten die een beenmergtransplantatie ondergaan.
|
2 jaar
|
|
Patiëntgerapporteerde resultaten: EuroQol 5-Dimension (EQ-5D) gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven-instrument
Tijdsspanne: 2 jaar
|
EQ-5D is een gestandaardiseerde maatstaf voor gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven
|
2 jaar
|
|
Incidentie, ernst, duur van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen
Tijdsspanne: 2 jaar
|
Beoordeling van de veiligheid
|
2 jaar
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Jolanta Airey, MD, Cynata Therapeutics Limited
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
4 maart 2024
Primaire voltooiing (Werkelijk)
17 maart 2026
Studie voltooiing (Geschat)
1 december 2027
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
29 november 2022
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
6 december 2022
Eerst geplaatst (Werkelijk)
9 december 2022
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
26 mei 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
22 mei 2026
Laatst geverifieerd
1 december 2025
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- CYP-GvHD-P2-01
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
JA
Beschrijving IPD-plan
De sponsor zal verzoeken om IPD uit dit onderzoek te delen in overweging nemen voor verder onderzoek van niet-commerciële aard.
Verzoeken moeten worden ingediend bij clinical@cynata.com.
Het delen van IPD is onderworpen aan de uitvoering van een overeenkomst voor het delen van IPD en de toepasselijke wetten, voorschriften en richtlijnen die op dat moment van kracht zijn.
IPD-tijdsbestek voor delen
Verzoeken om IPD te delen zullen worden overwogen vanaf 12 maanden na publicatie van de resultaten van dit onderzoek.
IPD-toegangscriteria voor delen
Verzoeken om het delen van IPD voor niet-commerciële onderzoeksdoeleinden zullen te goeder trouw door de Sponsor worden behandeld.
Aanvragen dienen vergezeld te gaan van een gedetailleerd onderzoeksplan, met een verantwoording van het voorgestelde onderzoek.
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .