Исследование CYP-001 в комбинации с кортикостероидами у взрослых с РТПХ высокого риска
22 мая 2026 г. обновлено: Cynata Therapeutics Limited
Многоцентровое, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование фазы II для изучения эффективности и безопасности CYP-001 в комбинации с кортикостероидами (CS) по сравнению с одним CS для лечения высокого риска острого заболевания трансплантата по сравнению с хозяином
Это исследование является проспективным рандомизированным плацебо-контролируемым исследованием фазы 2 для сравнения CYP-001 плюс кортикостероиды (CS) с плацебо плюс CS у реципиентов аллогенных гематологических трансплантатов стволовых клеток с HR-aGvHD.
Тяжесть РТПХ будет оцениваться при скрининге и на протяжении всего исследования с использованием рекомендаций Mount Sinai Acute GvHD International Consortium (MAGIC).
Подходящие субъекты будут рандомизированы для получения внутривенной инфузии CYP-001 в дни 0 и 4 или плацебо в те же дни.
Все субъекты будут получать постоянную терапию CS в соответствии с установленными руководящими принципами.
Субъекты будут иметь учебные визиты до 100-го дня в течение периода первичной оценки.
В течение периода последующего наблюдения субъекты будут иметь учебные визиты продолжительностью до 24 месяцев.
Обзор исследования
Статус
Активный, не рекрутирующий
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
60
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
New South Wales
-
Sydney, New South Wales, Австралия, 2050
- Royal Prince Alfred Hospital
-
Westmead, New South Wales, Австралия, 2145
- Westmead Hospital
-
-
Queensland
-
Herston, Queensland, Австралия, 4029
- Royal Brisbane and Women's Hospital
-
-
-
-
-
Barcelona, Испания
- ICO L'Hospitalet - Hospital Duran i Reynals
-
Madrid, Испания
- Hospital Universitario Ramon y Cajal
-
Madrid, Испания
- Hospital Universitario Fundación Jiménez Díaz
-
Madrid, Испания
- Hospital Universitato De La Princesa
-
Murcia, Испания
- Hospital Universitario Virgen de la Arrixaca
-
Pamplona, Испания
- Clinica Universidad de Navarra
-
-
-
-
-
Ancona, Италия
- Azienda Ospedaliero Universitaria Delle Marche
-
Milan, Италия
- ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda
-
Roma, Италия
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
-
Rozzano, Италия
- Istituto Clinico Humanitas
-
San Giovanni Rotondo, Италия
- IRCCS Ospedale Casa Sollievo della Sofferenza
-
Venezia, Италия
- Ospedale dell'Angelo di Mestre
-
-
-
-
-
Vilnius, Литва
- Vilnius University Hospital Santaros Klinikos
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85012
- Banner MD Anderson
-
Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85288
- Mayo Clinic Hospital
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Соединенные Штаты, 72205
- University of Arkansas Medical Center
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Соединенные Штаты, 32224
- Mayo Clinic Hospital
-
Pembroke Pines, Florida, Соединенные Штаты, 33026
- Memorial Healthcare System
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30342
- BMT Group of Georgia
-
-
Illinois
-
Evanston, Illinois, Соединенные Штаты, 60208
- Northwestern University
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Соединенные Штаты, 48201
- Karmanos Cancer Institute
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Соединенные Штаты, 68198
- University Of Nebrasaka Medical Center
-
-
New York
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10065
- Weill Cornell Medicine - New York Presbyterian Hospital
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44195
- Cleveland Clinic
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 17033
- Penn State Health
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84112
- University of Utah
-
-
-
-
-
Eskişehir, Турция (Туркие)
- Anadolu Medical Center
-
Istanbul, Турция (Туркие)
- Koc University
-
Istanbul, Турция (Туркие)
- Memorial Bahçelievler Hospital
-
Istanbul, Турция (Туркие), 34318
- Gayrettepe Florence Nightingale Hastanesi
-
Izmir, Турция (Туркие)
- Izmir Medicalpark Hospital
-
Malatya, Турция (Туркие)
- Inonu University
-
Yenimahalle, Турция (Туркие)
- Dr Abdurrahman Yurtaslan Ankara Onkoloji Egitim ve Arastirma Hastanesi
-
-
-
-
-
Lille, Франция
- Hospital Claude Huriez
-
Paris, Франция
- Hôpital Necker Enfants malades
-
Paris, Франция
- Hôpital Universitaire Pitié-Salpêtrière
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Перенесенная аллогенная трансплантация гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК)
- Клинически диагностирована острая РТПХ, требующая системной терапии кортикостероидами.
- HR-aGvHD должен соответствовать одному из следующих клинических признаков в течение 72 часов до рандомизации: (a) высокий риск в соответствии с уточненными Миннесотскими критериями; ИЛИ (b) Один из следующих: (i) изолированное поражение нижних отделов желудочно-кишечного тракта 2-й стадии; (ii) Стадия 1 заболевания нижних отделов желудочно-кишечного тракта с поражением кожи
- Доказательства миелоидного приживления после аллогенной ТГСК
- Ожидаемая продолжительность жизни не менее одного месяца
Критерий исключения:
- Получал любое системное лечение оРТПХ, кроме кортикостероидов +/- ингибиторов кальциневрина
- Хроническая РТПХ или перекрывающийся синдром с острыми и хроническими признаками РТПХ
- Рецидив первичного злокачественного новообразования с
- получил более одной аллогенной ТГСК
- Клинически значимое респираторное, почечное или сердечное заболевание
- Холестатические нарушения или синусоидальный обструктивный синдром/веноокклюзионная болезнь печени
- Любая активная неконтролируемая инфекция, требующая лечения и способная повлиять на способность субъекта участвовать в исследовании.
- Известная инфекция ЦМВ, ВЭБ, ВГЧ-6, ВГВ, ВГС, ВИЧ или туберкулез. Если лечение ЦМВ, ВЭБ, ВГЧ-6, ВГВ, ВГС начато, субъект соответствует критериям.
- Известная чувствительность к диметилсульфоксиду (ДМСО) или любому другому компоненту CYP-001.
- Получал любой исследуемый терапевтический агент в течение 30 дней или в течение 5 периодов полувыведения после скрининга, в зависимости от того, что больше.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Четырехместный
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: CYP-001 плюс кортикостероиды
|
Все включенные в это исследование субъекты должны получать кортикостероиды в минимальной дозе перорального преднизолона 2 мг/кг/день (или метилпреднизолона 1,6 мг/кг/день внутривенно) в качестве терапии оРТПХ в течение как минимум 72 часов после включения.
MSC Cymerus получены из iPSC с использованием запатентованной технологии платформы Cymerus.
|
|
Плацебо Компаратор: Плацебо плюс кортикостероиды
|
Все включенные в это исследование субъекты должны получать кортикостероиды в минимальной дозе перорального преднизолона 2 мг/кг/день (или метилпреднизолона 1,6 мг/кг/день внутривенно) в качестве терапии оРТПХ в течение как минимум 72 часов после включения.
Продукт плацебо идентичен CYP-001, за исключением того, что он не содержит активного агента.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Общая частота ответов (ЧОО)
Временное ограничение: 28 дней
|
ORR определяется как доля субъектов, демонстрирующих полный ответ (CR) или частичный ответ (PR) без потребности в дополнительной системной терапии для более раннего прогрессирования, смешанного ответа или отсутствия ответа.
|
28 дней
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Общая скорость ответа (ЧОО)
Временное ограничение: 100 дней
|
Устойчивый ORR определяется как доля субъектов, демонстрирующих OR на 28-й день и сохраняющих OR на 60-й и 100-й день.
|
100 дней
|
|
Общая частота ответов (ЧОО)
Временное ограничение: 100 дней
|
ORR определяется как доля субъектов, демонстрирующих CR или PR без потребности в дополнительной системной терапии для более раннего прогрессирования, смешанного ответа или отсутствия ответа.
|
100 дней
|
|
Полная частота ответов (CRR)
Временное ограничение: 100 дней
|
ORR определяется как доля субъектов, демонстрирующих CR без потребности в дополнительной системной терапии для более раннего прогрессирования, смешанного ответа или отсутствия ответа.
|
100 дней
|
|
Общая выживаемость
Временное ограничение: 2 года
|
Кривая Каплана-Мейера будет использоваться для оценки распределения общей выживаемости и вероятности выживания в соответствующие моменты времени.
|
2 года
|
|
Бессобытийное выживание
Временное ограничение: 2 года
|
Бессобытийная выживаемость определяется как время от даты рандомизации до даты рецидива/прогрессирования гематологического заболевания, отказа трансплантата или смерти по любой причине.
|
2 года
|
|
Время до летального исхода без рецидива
Временное ограничение: 2 года
|
Время до летального исхода без рецидива определяется как время от даты рандомизации до даты смерти, которой не предшествовал рецидив/прогрессирование гематологического заболевания.
|
2 года
|
|
Безотказное выживание
Временное ограничение: 2 года
|
Безрецидивная выживаемость определяется как время от даты рандомизации до даты рецидива/прогрессирования гематологического заболевания, безрецидивной смертности или добавления нового системного лечения оРТПХ.
|
2 года
|
|
Время до рецидива/прогрессирования злокачественного новообразования
Временное ограничение: 2 года
|
Время до рецидива/прогрессирования злокачественного новообразования определяется как время от даты рандомизации до даты рецидива/прогрессирования гематологического злокачественного новообразования.
|
2 года
|
|
Заболеваемость хронической РТПХ
Временное ограничение: 2 года
|
Хроническая РТПХ определяется как диагноз легкой, средней или тяжелой хронической РТПХ.
|
2 года
|
|
Еженедельная кумулятивная доза стероидов
Временное ограничение: 100 дней
|
Общая доза кортикостероидов, вводимая каждую неделю
|
100 дней
|
|
Результаты, о которых сообщают пациенты: Функциональная оценка терапии рака - инструмент для трансплантации костного мозга (FACT-BMT)
Временное ограничение: 2 года
|
Форма FACT-BMT была разработана для измерения качества жизни пациентов, перенесших трансплантацию костного мозга.
|
2 года
|
|
Результаты, о которых сообщают пациенты: EuroQol 5-Dimension (EQ-5D), инструмент оценки качества жизни, связанный со здоровьем
Временное ограничение: 2 года
|
EQ-5D — это стандартизированный показатель качества жизни, связанного со здоровьем.
|
2 года
|
|
Частота, тяжесть, продолжительность нежелательных явлений, возникающих при лечении
Временное ограничение: 2 года
|
Оценка безопасности
|
2 года
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Jolanta Airey, MD, Cynata Therapeutics Limited
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
4 марта 2024 г.
Первичное завершение (Действительный)
17 марта 2026 г.
Завершение исследования (Оцененный)
1 декабря 2027 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
29 ноября 2022 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
6 декабря 2022 г.
Первый опубликованный (Действительный)
9 декабря 2022 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
26 мая 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
22 мая 2026 г.
Последняя проверка
1 декабря 2025 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- CYP-GvHD-P2-01
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
ДА
Описание плана IPD
Спонсор рассмотрит запросы на передачу IPD из этого исследования для дальнейших исследований некоммерческого характера.
Запросы следует направлять по адресу Clinical@cynata.com.
Совместное использование IPD будет зависеть от выполнения соглашения о совместном использовании IPD и применимых законов, правил и руководств, действующих на тот момент.
Сроки обмена IPD
Запросы на обмен IPD будут рассматриваться через 12 месяцев после публикации результатов этого исследования.
Критерии совместного доступа к IPD
Запросы на передачу IPD в некоммерческих исследовательских целях добросовестно рассматриваются Спонсором.
Запросы должны сопровождаться подробным планом исследования с обоснованием предлагаемого исследования.
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .