Badanie CYP-001 w połączeniu z kortykosteroidami u dorosłych z aGvHD wysokiego ryzyka
22 maja 2026 zaktualizowane przez: Cynata Therapeutics Limited
Wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie fazy II mające na celu zbadanie skuteczności i bezpieczeństwa CYP-001 w połączeniu z kortykosteroidami (CS) w porównaniu z samym CS w leczeniu ostrej choroby przeszczep przeciw gospodarzowi wysokiego ryzyka
To badanie jest prospektywnym, randomizowanym, kontrolowanym placebo badaniem fazy 2, mającym na celu porównanie CYP-001 plus kortykosteroidy (CS) z placebo plus CS u biorców allogenicznego hematologicznego przeszczepu komórek macierzystych z HR-aGvHD.
Nasilenie GvHD zostanie ocenione podczas badań przesiewowych i podczas całego badania przy użyciu wytycznych Międzynarodowego konsorcjum Mount Sinai Acute GvHD (MAGIC).
Kwalifikujący się pacjenci zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej infuzję dożylną CYP-001 w dniach 0 i 4 lub placebo w tych samych dniach.
Wszyscy pacjenci będą otrzymywać ciągłą terapię kortykosteroidami zgodnie z wytycznymi instytucji.
Uczestnicy będą mieć wizyty studyjne do dnia 100 podczas podstawowego okresu oceny.
W okresie obserwacji uczestnicy będą odbywać wizyty studyjne do 24 miesięcy.
Przegląd badań
Status
Aktywny, nie rekrutujący
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Szacowany)
60
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
New South Wales
-
Sydney, New South Wales, Australia, 2050
- Royal Prince Alfred Hospital
-
Westmead, New South Wales, Australia, 2145
- Westmead Hospital
-
-
Queensland
-
Herston, Queensland, Australia, 4029
- Royal Brisbane and Women's Hospital
-
-
-
-
-
Lille, Francja
- Hospital Claude Huriez
-
Paris, Francja
- Hôpital Necker Enfants malades
-
Paris, Francja
- Hôpital Universitaire Pitié-Salpêtrière
-
-
-
-
-
Barcelona, Hiszpania
- ICO L'Hospitalet - Hospital Duran i Reynals
-
Madrid, Hiszpania
- Hospital Universitario Ramon y Cajal
-
Madrid, Hiszpania
- Hospital Universitario Fundación Jiménez Díaz
-
Madrid, Hiszpania
- Hospital Universitato De La Princesa
-
Murcia, Hiszpania
- Hospital Universitario Virgen de la Arrixaca
-
Pamplona, Hiszpania
- Clinica Universidad de Navarra
-
-
-
-
-
Vilnius, Litwa
- Vilnius University Hospital Santaros Klinikos
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85012
- Banner MD Anderson
-
Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85288
- Mayo Clinic Hospital
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72205
- University of Arkansas Medical Center
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32224
- Mayo Clinic Hospital
-
Pembroke Pines, Florida, Stany Zjednoczone, 33026
- Memorial Healthcare System
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30342
- BMT Group of Georgia
-
-
Illinois
-
Evanston, Illinois, Stany Zjednoczone, 60208
- Northwestern University
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48201
- Karmanos Cancer Institute
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Stany Zjednoczone, 68198
- University Of Nebrasaka Medical Center
-
-
New York
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10065
- Weill Cornell Medicine - New York Presbyterian Hospital
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
- Cleveland Clinic
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17033
- Penn State Health
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84112
- University of Utah
-
-
-
-
-
Eskişehir, Turcja (Türkiye)
- Anadolu Medical Center
-
Istanbul, Turcja (Türkiye)
- Koc University
-
Istanbul, Turcja (Türkiye)
- Memorial Bahçelievler Hospital
-
Istanbul, Turcja (Türkiye), 34318
- Gayrettepe Florence Nightingale Hastanesi
-
Izmir, Turcja (Türkiye)
- Izmir Medicalpark Hospital
-
Malatya, Turcja (Türkiye)
- Inonu University
-
Yenimahalle, Turcja (Türkiye)
- Dr Abdurrahman Yurtaslan Ankara Onkoloji Egitim ve Arastirma Hastanesi
-
-
-
-
-
Ancona, Włochy
- Azienda Ospedaliero Universitaria Delle Marche
-
Milan, Włochy
- ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda
-
Roma, Włochy
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
-
Rozzano, Włochy
- Istituto Clinico Humanitas
-
San Giovanni Rotondo, Włochy
- IRCCS Ospedale Casa Sollievo della Sofferenza
-
Venezia, Włochy
- Ospedale dell'Angelo di Mestre
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Przeszedł allogeniczny przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT)
- Klinicznie zdiagnozowana ostra GvHD wymagająca leczenia ogólnoustrojowego kortykosteroidami.
- HR-aGvHD musi spełniać jedną z następujących cech klinicznych w ciągu 72 godzin przed randomizacją: (a) wysokie ryzyko zgodnie z Refined Minnesota Criteria; LUB (b) Jedno z poniższych: (i) izolowane zajęcie 2. stopnia dolnego odcinka przewodu pokarmowego; (ii) Choroba dolnego odcinka przewodu pokarmowego stopnia 1 z zajęciem skóry
- Dowód wszczepienia szpiku po allogenicznym HSCT
- Oczekiwana długość życia co najmniej jeden miesiąc
Kryteria wyłączenia:
- Otrzymał jakiekolwiek leczenie ogólnoustrojowe z powodu aGvHD inne niż kortykosteroidy +/- inhibitory kalcyneuryny
- Przewlekła GvHD lub zespół nakładania się z ostrymi i przewlekłymi cechami GvHD
- Od tego czasu nawrót pierwotnego nowotworu złośliwego
- otrzymało więcej niż jeden allogeniczny HSCT
- Klinicznie istotna choroba układu oddechowego, nerek lub serca
- Zaburzenia cholestatyczne lub sinusoidalny zespół obturacyjny/choroba żylno-okluzyjna wątroby
- Każda aktywna niekontrolowana infekcja wymagająca leczenia i mogąca mieć wpływ na zdolność uczestnika do udziału w badaniu.
- Znane zakażenie CMV, EBV, HHV-6, HBV, HCV, HIV lub gruźlica. Jeśli rozpoczęto leczenie CMV, EBV, HHV-6, HBV, HCV, pacjent kwalifikuje się.
- Znana wrażliwość na dimetylosulfotlenek (DMSO) lub jakikolwiek inny składnik CYP-001.
- Otrzymał jakikolwiek eksperymentalny środek leczniczy w ciągu 30 dni lub w ciągu 5 okresów półtrwania od badania przesiewowego, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Poczwórny
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: CYP-001 plus kortykosteroidy
|
Wszyscy uczestnicy włączeni do tego badania muszą otrzymywać kortykosteroidy w minimalnej dawce doustnej prednizonu 2 mg/kg/dobę (lub metyloprednizolonu 1,6 mg/kg/dobę dożylnie) jako leczenie aGvHD przez co najmniej 72 godziny po włączeniu.
Cymerus MSC wywodzi się z iPSC przy użyciu zastrzeżonej technologii platformy Cymerus.
|
|
Komparator placebo: Placebo plus kortykosteroidy
|
Wszyscy uczestnicy włączeni do tego badania muszą otrzymywać kortykosteroidy w minimalnej dawce doustnej prednizonu 2 mg/kg/dobę (lub metyloprednizolonu 1,6 mg/kg/dobę dożylnie) jako leczenie aGvHD przez co najmniej 72 godziny po włączeniu.
Produkt placebo jest identyczny z CYP-001, z wyjątkiem tego, że nie zawiera substancji czynnej
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Ogólny wskaźnik odpowiedzi (ORR)
Ramy czasowe: 28 dni
|
ORR definiuje się jako odsetek osób wykazujących całkowitą odpowiedź (CR) lub częściową odpowiedź (PR) bez konieczności stosowania dodatkowych terapii ogólnoustrojowych w przypadku wcześniejszej progresji, mieszanej odpowiedzi lub braku odpowiedzi.
|
28 dni
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Trwały Ogólny wskaźnik odpowiedzi (ORR)
Ramy czasowe: 100 dni
|
Trwały ORR definiuje się jako odsetek pacjentów wykazujących OR w dniu 28 i utrzymujących OR w dniu 60 i dniu 100
|
100 dni
|
|
Ogólny wskaźnik odpowiedzi (ORR)
Ramy czasowe: 100 dni
|
ORR definiuje się jako odsetek pacjentów wykazujących CR lub PR bez konieczności stosowania dodatkowych terapii ogólnoustrojowych w przypadku wcześniejszej progresji, mieszanej odpowiedzi lub braku odpowiedzi.
|
100 dni
|
|
Odsetek odpowiedzi całkowitych (CRR)
Ramy czasowe: 100 dni
|
ORR definiuje się jako odsetek pacjentów wykazujących CR bez konieczności stosowania dodatkowych terapii ogólnoustrojowych w przypadku wcześniejszej progresji, mieszanej odpowiedzi lub braku odpowiedzi.
|
100 dni
|
|
Ogólne przetrwanie
Ramy czasowe: 2 lata
|
Krzywa Kaplana-Meiera zostanie wykorzystana do oszacowania rozkładu całkowitego czasu przeżycia i prawdopodobieństwa przeżycia do odpowiednich punktów czasowych.
|
2 lata
|
|
Przetrwanie bez zdarzeń
Ramy czasowe: 2 lata
|
Czas przeżycia wolny od zdarzeń definiuje się jako czas od daty randomizacji do daty nawrotu/progresji choroby hematologicznej, niepowodzenia przeszczepu lub zgonu z dowolnej przyczyny.
|
2 lata
|
|
Czas do śmiertelności bez nawrotu
Ramy czasowe: 2 lata
|
Czas do zgonu bez nawrotu definiuje się jako czas od daty randomizacji do daty zgonu nie poprzedzony nawrotem/progresją choroby hematologicznej.
|
2 lata
|
|
Bezawaryjne przetrwanie
Ramy czasowe: 2 lata
|
Przeżycie wolne od niepowodzeń definiuje się jako czas od daty randomizacji do daty nawrotu/progresji choroby hematologicznej, śmiertelności niezwiązanej z nawrotem lub dodania nowego systemowego leczenia aGvHD
|
2 lata
|
|
Czas do nawrotu/progresji nowotworu złośliwego
Ramy czasowe: 2 lata
|
Czas do nawrotu/progresji nowotworu złośliwego definiuje się jako czas od daty randomizacji do daty nawrotu/progresji nowotworu hematologicznego.
|
2 lata
|
|
Częstość występowania przewlekłej GvHD
Ramy czasowe: 2 lata
|
Przewlekłą GvHD definiuje się jako rozpoznanie łagodnej, umiarkowanej lub ciężkiej przewlekłej GvHD.
|
2 lata
|
|
Tygodniowa skumulowana dawka sterydów
Ramy czasowe: 100 dni
|
Całkowita dawka kortykosteroidów podawana co tydzień
|
100 dni
|
|
Wyniki zgłaszane przez pacjentów: Funkcjonalna ocena terapii przeciwnowotworowej — narzędzie do przeszczepiania szpiku kostnego (FACT-BMT)
Ramy czasowe: 2 lata
|
Formularz FACT-BMT został zaprojektowany do pomiaru jakości życia pacjentów po przeszczepieniu szpiku kostnego.
|
2 lata
|
|
Wyniki zgłaszane przez pacjentów: EuroQol 5-Dimension (EQ-5D) instrument jakości życia związanej ze zdrowiem
Ramy czasowe: 2 lata
|
EQ-5D jest wystandaryzowaną miarą jakości życia związanej ze zdrowiem
|
2 lata
|
|
Częstość występowania, nasilenie, czas trwania zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem
Ramy czasowe: 2 lata
|
Ocena bezpieczeństwa
|
2 lata
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Jolanta Airey, MD, Cynata Therapeutics Limited
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
4 marca 2024
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
17 marca 2026
Ukończenie studiów (Szacowany)
1 grudnia 2027
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
29 listopada 2022
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
6 grudnia 2022
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
9 grudnia 2022
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
26 maja 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
22 maja 2026
Ostatnia weryfikacja
1 grudnia 2025
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- CYP-GvHD-P2-01
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
TAK
Opis planu IPD
Sponsor rozważy prośby o udostępnienie IPD z tego badania do dalszych badań o charakterze niekomercyjnym.
Zgłoszenia należy kierować na adres kliniczny@cynata.com.
Udostępnianie WRZ będzie uzależnione od zawarcia umowy o udostępnianie WRZ oraz obowiązujących przepisów, regulacji i wytycznych obowiązujących w tym czasie.
Ramy czasowe udostępniania IPD
Prośby o udostępnienie IPD będą rozpatrywane od 12 miesięcy po opublikowaniu wyników tego badania.
Kryteria dostępu do udostępniania IPD
Prośby o udostępnienie IPD do celów badań niekomercyjnych będą rozpatrywane przez Sponsora w dobrej wierze.
Do wniosków należy dołączyć szczegółowy plan badań wraz z uzasadnieniem proponowanych badań.
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .