Um estudo do CYP-001 em combinação com corticosteróides em adultos com aGvHD de alto risco
22 de maio de 2026 atualizado por: Cynata Therapeutics Limited
Um estudo de fase II multicêntrico, randomizado, duplo-cego e controlado por placebo para investigar a eficácia e a segurança do CYP-001 em combinação com corticosteróides (CS) versus CS sozinho para o tratamento de doença aguda de alto risco do enxerto contra o hospedeiro
Este estudo é um estudo prospectivo randomizado controlado por placebo de fase 2 para comparar CYP-001 mais corticosteroides (CS) a placebo mais CS em receptores de transplante de células-tronco hematológicas alogênicas com HR-aGvHD.
A gravidade da GvHD será avaliada na triagem e ao longo do estudo usando as diretrizes do Mount Sinai Acute GvHD International Consortium (MAGIC).
Os indivíduos elegíveis serão randomizados para receber infusão IV de CYP-001 nos Dias 0 e 4 ou placebo nos mesmos dias.
Todos os indivíduos receberão terapia contínua de CS, conforme apropriado, de acordo com as diretrizes institucionais.
Os indivíduos terão visitas de estudo até o dia 100 durante o período de avaliação primária.
Durante o período de acompanhamento, os participantes terão visitas de estudo por até 24 meses.
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
60
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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New South Wales
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Sydney, New South Wales, Austrália, 2050
- Royal Prince Alfred Hospital
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Westmead, New South Wales, Austrália, 2145
- Westmead Hospital
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Queensland
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Herston, Queensland, Austrália, 4029
- Royal Brisbane and Women's Hospital
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Barcelona, Espanha
- ICO L'Hospitalet - Hospital Duran i Reynals
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Madrid, Espanha
- Hospital Universitario Ramon y Cajal
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Madrid, Espanha
- Hospital Universitario Fundación Jiménez Díaz
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Madrid, Espanha
- Hospital Universitato De La Princesa
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Murcia, Espanha
- Hospital Universitario Virgen de la Arrixaca
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Pamplona, Espanha
- Clinica Universidad de Navarra
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85012
- Banner MD Anderson
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85288
- Mayo Clinic Hospital
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72205
- University of Arkansas Medical Center
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Florida
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Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32224
- Mayo Clinic Hospital
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Pembroke Pines, Florida, Estados Unidos, 33026
- Memorial Healthcare System
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30342
- BMT Group of Georgia
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Illinois
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Evanston, Illinois, Estados Unidos, 60208
- Northwestern University
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Michigan
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Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
- Karmanos Cancer Institute
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Nebraska
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Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68198
- University Of Nebrasaka Medical Center
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10065
- Weill Cornell Medicine - New York Presbyterian Hospital
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
- Cleveland Clinic
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Pennsylvania
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Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
- Penn State Health
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84112
- University of Utah
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Lille, França
- Hospital Claude Huriez
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Paris, França
- Hôpital Necker Enfants malades
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Paris, França
- Hôpital Universitaire Pitié-Salpêtrière
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Ancona, Itália
- Azienda Ospedaliero Universitaria Delle Marche
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Milan, Itália
- ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda
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Roma, Itália
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
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Rozzano, Itália
- Istituto Clinico Humanitas
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San Giovanni Rotondo, Itália
- IRCCS Ospedale Casa Sollievo della Sofferenza
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Venezia, Itália
- Ospedale dell'Angelo di Mestre
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Vilnius, Lituânia
- Vilnius University Hospital Santaros Klinikos
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Eskişehir, Turquia (Türkiye)
- Anadolu Medical Center
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Istanbul, Turquia (Türkiye)
- Koc University
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Istanbul, Turquia (Türkiye)
- Memorial Bahçelievler Hospital
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Istanbul, Turquia (Türkiye), 34318
- Gayrettepe Florence Nightingale Hastanesi
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Izmir, Turquia (Türkiye)
- Izmir Medicalpark Hospital
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Malatya, Turquia (Türkiye)
- Inonu University
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Yenimahalle, Turquia (Türkiye)
- Dr Abdurrahman Yurtaslan Ankara Onkoloji Egitim ve Arastirma Hastanesi
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Submetidos a transplante alogênico de células-tronco hematopoiéticas (HSCT)
- Clinicamente diagnosticado com GvHD aguda requerendo terapia sistêmica com corticosteroides.
- HR-aGvHD deve atender a uma das seguintes características clínicas dentro de 72 horas antes da randomização: (a) alto risco de acordo com os critérios refinados de Minnesota; OU (b) Um dos seguintes: (i) envolvimento isolado do estágio 2 do trato GI inferior; (ii) Doença do trato gastrointestinal inferior estágio 1 com envolvimento da pele
- Evidência de enxerto mieloide após TCTH alogênico
- Expectativa de vida de pelo menos um mês
Critério de exclusão:
- Recebeu qualquer tratamento sistêmico para aGvHD diferente de corticosteroides +/- inibidores de calcineurina
- GvHD crônica ou síndrome de sobreposição com características agudas e crônicas de GvHD
- Malignidade primária recidivada desde
- recebeu mais de um TCTH alogênico
- Doença respiratória, renal ou cardíaca clinicamente significativa
- Distúrbios colestáticos ou síndrome obstrutiva sinusoidal/doença veno-oclusiva do fígado
- Qualquer infecção ativa não controlada que requeira tratamento e possa afetar a capacidade do sujeito de participar do estudo.
- Infecção conhecida por CMV, EBV, HHV-6, HBV, HCV, HIV ou Tuberculose. Se o tratamento para CMV, EBV, HHV-6, HBV, HCV tiver começado, o sujeito é elegível.
- Sensibilidade conhecida ao dimetilsulfóxido (DMSO) ou a qualquer outro componente do CYP-001.
- Recebeu qualquer agente de tratamento experimental dentro de 30 dias ou dentro de 5 meias-vidas da triagem, o que for maior.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: CYP-001 mais corticosteróides
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Todos os indivíduos inscritos neste estudo devem receber corticosteroides em uma dose mínima de prednisona oral 2 mg/kg/dia (ou metilprednisolona 1,6 mg/kg/dia IV) como terapia para aGvHD por pelo menos 72 horas após a inscrição.
Cymerus MSCs são derivados de iPSCs usando a tecnologia proprietária da plataforma Cymerus.
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Comparador de Placebo: Placebo mais corticosteróides
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Todos os indivíduos inscritos neste estudo devem receber corticosteroides em uma dose mínima de prednisona oral 2 mg/kg/dia (ou metilprednisolona 1,6 mg/kg/dia IV) como terapia para aGvHD por pelo menos 72 horas após a inscrição.
O produto placebo é idêntico ao CYP-001, exceto que não contém agente ativo
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Taxa de resposta geral (ORR)
Prazo: 28 dias
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ORR é definido como a proporção de indivíduos que demonstram uma resposta completa (CR) ou resposta parcial (PR) sem necessidade de terapias sistêmicas adicionais para uma progressão precoce, uma resposta mista ou uma não resposta.
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28 dias
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Taxa de resposta geral durável (ORR)
Prazo: 100 dias
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ORR durável é definido como a proporção de indivíduos demonstrando OR no dia 28 e mantendo OR no dia 60 e no dia 100
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100 dias
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Taxa de resposta geral (ORR)
Prazo: 100 dias
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ORR é definido como a proporção de indivíduos que demonstram CR ou PR sem necessidade de terapias sistêmicas adicionais para uma progressão precoce, uma resposta mista ou uma não resposta.
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100 dias
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Taxa de resposta completa (CRR)
Prazo: 100 dias
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ORR é definido como a proporção de indivíduos que demonstram um CR sem necessidade de terapias sistêmicas adicionais para uma progressão precoce, uma resposta mista ou uma não resposta.
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100 dias
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Sobrevida geral
Prazo: 2 anos
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A curva de Kaplan Meier será usada para estimar a distribuição da sobrevida global e a probabilidade de sobreviver em pontos de tempo relevantes.
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2 anos
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Sobrevivência livre de eventos
Prazo: 2 anos
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A sobrevida livre de eventos é definida como o tempo desde a data da randomização até a data da recaída/progressão da doença hematológica, falha do enxerto ou morte por qualquer causa.
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2 anos
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Tempo para mortalidade sem recaída
Prazo: 2 anos
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O tempo até a mortalidade sem recaída é definido como o tempo desde a data da randomização até a data da morte não precedida por recidiva/progressão da doença hematológica.
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2 anos
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Sobrevivência sem falhas
Prazo: 2 anos
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A sobrevida sem falha é definida como o tempo desde a data de randomização até a data de recaída/progressão da doença hematológica, mortalidade sem recaída ou adição de novo tratamento sistêmico de aGvHD
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2 anos
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Tempo para recidiva/progressão da malignidade
Prazo: 2 anos
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O tempo até a recaída/progressão da malignidade é definido como o tempo desde a data da randomização até a data da recaída/progressão da malignidade hematológica.
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2 anos
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Incidência de GvHD crônica
Prazo: 2 anos
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GvHD crônica é definida como o diagnóstico de GvHD crônica leve, moderada ou grave.
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2 anos
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Dose cumulativa semanal de esteroides
Prazo: 100 dias
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A dose total de corticosteroide administrada a cada semana
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100 dias
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Resultados relatados pelo paciente: Instrumento de Avaliação Funcional da Terapia do Câncer - Transplante de Medula Óssea (FACT-BMT)
Prazo: 2 anos
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O formulário FACT-BMT foi concebido para medir a qualidade de vida em pacientes submetidos a transplante de medula óssea.
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2 anos
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Resultados relatados pelo paciente: Instrumento de qualidade de vida relacionado à saúde EuroQol 5-Dimension (EQ-5D)
Prazo: 2 anos
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EQ-5D é uma medida padronizada de qualidade de vida relacionada à saúde
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2 anos
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Incidência, gravidade, duração dos eventos adversos emergentes do tratamento
Prazo: 2 anos
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Avaliação de segurança
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2 anos
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Jolanta Airey, MD, Cynata Therapeutics Limited
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
4 de março de 2024
Conclusão Primária (Real)
17 de março de 2026
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de dezembro de 2027
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
29 de novembro de 2022
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
6 de dezembro de 2022
Primeira postagem (Real)
9 de dezembro de 2022
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
26 de maio de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
22 de maio de 2026
Última verificação
1 de dezembro de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- CYP-GvHD-P2-01
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
O Patrocinador considerará solicitações para compartilhar IPD deste estudo para pesquisas futuras de natureza não comercial.
As solicitações devem ser enviadas para clinic@cynata.com.
O compartilhamento de IPD estará sujeito à assinatura de um contrato de compartilhamento de IPD e às leis, regulamentos e orientações aplicáveis em vigor naquele momento.
Prazo de Compartilhamento de IPD
As solicitações de compartilhamento de IPD serão consideradas a partir de 12 meses após a publicação dos resultados deste estudo.
Critérios de acesso de compartilhamento IPD
Solicitações de compartilhamento de IPD para fins de pesquisa não comercial serão consideradas de boa fé pelo Patrocinador.
As solicitações devem ser acompanhadas de um plano de pesquisa detalhado, com justificativa da pesquisa proposta.
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .