Un estudio de CYP-001 en combinación con corticosteroides en adultos con aGvHD de alto riesgo
22 de mayo de 2026 actualizado por: Cynata Therapeutics Limited
Un estudio de fase II multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para investigar la eficacia y seguridad de CYP-001 en combinación con corticosteroides (CS) frente a CS solo para el tratamiento de la enfermedad aguda de injerto contra huésped de alto riesgo
Este estudio es un estudio de fase 2 prospectivo, aleatorizado y controlado con placebo para comparar CYP-001 más corticosteroides (CS) con placebo más CS en receptores alogénicos de trasplante de células madre hematológicas con HR-aGvHD.
La gravedad de la EICH se evaluará en la selección y durante todo el estudio utilizando las pautas del Consorcio Internacional de EICH aguda de Mount Sinai (MAGIC).
Los sujetos elegibles serán aleatorizados para recibir una infusión IV de CYP-001 en los días 0 y 4 o un placebo en los mismos días.
Todos los sujetos recibirán terapia de CS continua según corresponda según las pautas institucionales.
Los sujetos tendrán visitas de estudio hasta el día 100 durante el período de evaluación principal.
Durante el Período de Seguimiento, los sujetos tendrán visitas de estudio de hasta 24 meses.
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Condiciones
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
60
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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New South Wales
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Sydney, New South Wales, Australia, 2050
- Royal Prince Alfred Hospital
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Westmead, New South Wales, Australia, 2145
- Westmead Hospital
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Queensland
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Herston, Queensland, Australia, 4029
- Royal Brisbane and Women's Hospital
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Barcelona, España
- ICO L'Hospitalet - Hospital Duran i Reynals
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Madrid, España
- Hospital Universitario Ramon y Cajal
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Madrid, España
- Hospital Universitario Fundación Jiménez Díaz
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Madrid, España
- Hospital Universitato De La Princesa
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Murcia, España
- Hospital Universitario Virgen de la Arrixaca
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Pamplona, España
- Clinica Universidad de Navarra
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85012
- Banner MD Anderson
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85288
- Mayo Clinic Hospital
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72205
- University of Arkansas Medical Center
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Florida
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Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32224
- Mayo Clinic Hospital
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Pembroke Pines, Florida, Estados Unidos, 33026
- Memorial Healthcare System
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30342
- BMT Group of Georgia
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Illinois
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Evanston, Illinois, Estados Unidos, 60208
- Northwestern University
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Michigan
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Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
- Karmanos Cancer Institute
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Nebraska
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Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68198
- University Of Nebrasaka Medical Center
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10065
- Weill Cornell Medicine - New York Presbyterian Hospital
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
- Cleveland Clinic
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Pennsylvania
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Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
- Penn State Health
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84112
- University of Utah
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Lille, Francia
- Hospital Claude Huriez
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Paris, Francia
- Hôpital Necker Enfants malades
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Paris, Francia
- Hôpital Universitaire Pitié-Salpêtrière
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Ancona, Italia
- Azienda Ospedaliero Universitaria Delle Marche
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Milan, Italia
- ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda
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Roma, Italia
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
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Rozzano, Italia
- Istituto Clinico Humanitas
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San Giovanni Rotondo, Italia
- IRCCS Ospedale Casa Sollievo della Sofferenza
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Venezia, Italia
- Ospedale dell'Angelo di Mestre
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Vilnius, Lituania
- Vilnius University Hospital Santaros Klinikos
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Eskişehir, Turquía (Türkiye)
- Anadolu Medical Center
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Istanbul, Turquía (Türkiye)
- Koc University
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Istanbul, Turquía (Türkiye)
- Memorial Bahçelievler Hospital
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Istanbul, Turquía (Türkiye), 34318
- Gayrettepe Florence Nightingale Hastanesi
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Izmir, Turquía (Türkiye)
- Izmir Medicalpark Hospital
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Malatya, Turquía (Türkiye)
- Inonu University
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Yenimahalle, Turquía (Türkiye)
- Dr Abdurrahman Yurtaslan Ankara Onkoloji Egitim ve Arastirma Hastanesi
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Se sometió a un trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas (TPH)
- Con diagnóstico clínico de EICH aguda que requiere tratamiento sistémico con corticosteroides.
- HR-aGvHD debe cumplir con una de las siguientes características clínicas dentro de las 72 horas previas a la aleatorización: (a) alto riesgo según los Criterios Refinados de Minnesota; O (b) Uno de los siguientes: (i) afectación aislada en etapa 2 del tracto gastrointestinal inferior; (ii) Enfermedad del tracto gastrointestinal inferior en estadio 1 con afectación de la piel
- Evidencia de injerto mieloide posterior al HSCT alogénico
- Esperanza de vida de al menos un mes.
Criterio de exclusión:
- Recibió algún tratamiento sistémico para aGvHD que no sean corticosteroides +/- inhibidores de la calcineurina
- GvHD crónico o síndrome de superposición con características agudas y crónicas de GvHD
- Neoplasia primaria recidivante desde
- recibió más de un HSCT alogénico
- Enfermedad respiratoria, renal o cardiaca clínicamente significativa
- Trastornos colestásicos o síndrome obstructivo sinusoidal/enfermedad venooclusiva del hígado
- Cualquier infección activa no controlada que requiera tratamiento y que probablemente afecte la capacidad del sujeto para participar en el ensayo.
- Infección conocida con CMV, EBV, HHV-6, HBV, HCV, HIV o Tuberculosis. Si el tratamiento para CMV, EBV, HHV-6, HBV, HCV ha comenzado, el sujeto es elegible.
- Sensibilidad conocida al dimetilsulfóxido (DMSO) o cualquier otro componente de CYP-001.
- Recibió cualquier agente de tratamiento en investigación dentro de los 30 días o dentro de las 5 vidas medias de la selección, lo que sea mayor.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: CYP-001 más corticosteroides
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Todos los sujetos inscritos en este ensayo deben recibir corticosteroides a una dosis mínima de prednisona oral de 2 mg/kg/día (o metilprednisolona 1,6 mg/kg/día IV) como terapia para aGvHD durante al menos 72 horas después de la inscripción.
Los MSC de Cymerus se derivan de los iPSC utilizando la tecnología de plataforma patentada de Cymerus.
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Comparador de placebos: Placebo más corticoides
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Todos los sujetos inscritos en este ensayo deben recibir corticosteroides a una dosis mínima de prednisona oral de 2 mg/kg/día (o metilprednisolona 1,6 mg/kg/día IV) como terapia para aGvHD durante al menos 72 horas después de la inscripción.
El producto placebo es idéntico al CYP-001, excepto que no contiene agente activo
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Tasa de respuesta general (ORR)
Periodo de tiempo: 28 días
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ORR se define como la proporción de sujetos que demuestran una respuesta completa (RC) o una respuesta parcial (PR) sin necesidad de terapias sistémicas adicionales para una progresión más temprana, una respuesta mixta o una falta de respuesta.
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28 días
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Tasa de respuesta general duradera (ORR)
Periodo de tiempo: 100 días
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La ORR duradera se define como la proporción de sujetos que demuestran OR en el día 28 y mantienen OR en el día 60 y el día 100
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100 días
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Tasa de respuesta general (ORR)
Periodo de tiempo: 100 días
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ORR se define como la proporción de sujetos que demuestran una RC o PR sin necesidad de terapias sistémicas adicionales para una progresión más temprana, una respuesta mixta o una falta de respuesta.
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100 días
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Tasa de respuesta completa (CRR)
Periodo de tiempo: 100 días
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La ORR se define como la proporción de sujetos que demuestran una RC sin necesidad de tratamientos sistémicos adicionales para una progresión más temprana, una respuesta mixta o una falta de respuesta.
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100 días
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Sobrevivencia promedio
Periodo de tiempo: 2 años
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La curva de Kaplan Meier se utilizará para estimar la distribución de la supervivencia global y la probabilidad de sobrevivir en puntos de tiempo relevantes.
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2 años
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Supervivencia sin eventos
Periodo de tiempo: 2 años
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La supervivencia libre de eventos se define como el tiempo desde la fecha de aleatorización hasta la fecha de recaída/progresión de la enfermedad hematológica, falla del injerto o muerte por cualquier causa.
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2 años
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Tiempo hasta la mortalidad sin recaída
Periodo de tiempo: 2 años
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El tiempo hasta la mortalidad sin recaída se define como el tiempo desde la fecha de aleatorización hasta la fecha de muerte no precedida por recaída/progresión de la enfermedad hematológica.
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2 años
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Supervivencia sin fallas
Periodo de tiempo: 2 años
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La supervivencia libre de fallas se define como el tiempo desde la fecha de aleatorización hasta la fecha de recaída/progresión de la enfermedad hematológica, mortalidad sin recaída o adición de un nuevo tratamiento sistémico de aGvHD
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2 años
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Tiempo hasta la recaída/progresión de la malignidad
Periodo de tiempo: 2 años
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El tiempo hasta la recaída/progresión de la malignidad se define como el tiempo desde la fecha de aleatorización hasta la fecha de la recaída/progresión de la malignidad hematológica.
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2 años
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Incidencia de EICH crónica
Periodo de tiempo: 2 años
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La EICH crónica se define como el diagnóstico de EICH crónica leve, moderada o grave.
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2 años
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Dosis semanal acumulada de esteroides
Periodo de tiempo: 100 días
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La dosis total de corticosteroides administrada cada semana
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100 días
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Resultados informados por los pacientes: Evaluación funcional de la terapia del cáncer: instrumento de trasplante de médula ósea (FACT-BMT)
Periodo de tiempo: 2 años
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El formulario FACT-BMT fue diseñado para medir la calidad de vida en pacientes sometidos a trasplante de médula ósea.
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2 años
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Resultados informados por los pacientes: EuroQol 5-Dimension (EQ-5D) instrumento de calidad de vida relacionada con la salud
Periodo de tiempo: 2 años
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EQ-5D es una medida estandarizada de la calidad de vida relacionada con la salud
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2 años
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Incidencia, gravedad, duración de los eventos adversos emergentes del tratamiento
Periodo de tiempo: 2 años
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Evaluación de la seguridad
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2 años
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Jolanta Airey, MD, Cynata Therapeutics Limited
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
4 de marzo de 2024
Finalización primaria (Actual)
17 de marzo de 2026
Finalización del estudio (Estimado)
1 de diciembre de 2027
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
29 de noviembre de 2022
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
6 de diciembre de 2022
Publicado por primera vez (Actual)
9 de diciembre de 2022
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
26 de mayo de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
22 de mayo de 2026
Última verificación
1 de diciembre de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- CYP-GvHD-P2-01
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
El Patrocinador considerará las solicitudes para compartir IPD de este estudio para futuras investigaciones de naturaleza no comercial.
Las solicitudes deben enviarse aclinical@cynata.com.
El intercambio de IPD estará sujeto a la ejecución de un acuerdo de intercambio de IPD y las leyes, regulaciones y guías aplicables vigentes en ese momento.
Marco de tiempo para compartir IPD
Las solicitudes de intercambio de IPD se considerarán a partir de los 12 meses posteriores a la publicación de los resultados de este estudio.
Criterios de acceso compartido de IPD
El Patrocinador considerará de buena fe las solicitudes para compartir IPD con fines de investigación no comerciales.
Las solicitudes deben ir acompañadas de un plan de investigación detallado, con una justificación de la investigación propuesta.
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .