A CYP-001 vizsgálata kortikoszteroidokkal kombinálva magas kockázatú aGvHD-ben szenvedő felnőtteknél
2024. április 3. frissítette: Cynata Therapeutics Limited
Multicentrikus, randomizált, kettős-vak, placebo-kontrollos II. fázisú vizsgálat a CYP-001 hatékonyságának és biztonságosságának vizsgálatára kortikoszteroidokkal (CS) kombinálva a CS egyedüli kezelésében a nagy kockázatú akut graft versus host betegség kezelésére
Ez a vizsgálat egy prospektív randomizált, placebo-kontrollos 2. fázisú vizsgálat, amely a CYP-001 plusz kortikoszteroidok (CS) és a placebo plusz CS összehasonlítását célozza HR-aGvHD-ben szenvedő allogén hematológiai őssejt-transzplantált recipienseknél.
A GvHD súlyosságát a szűrés során és a vizsgálat során a Mount Sinai Acute GvHD International Consortium (MAGIC) irányelvei alapján értékelik.
A jogosult alanyokat randomizálják, hogy vagy CYP-001 IV infúziót kapjanak a 0. és 4. napon, vagy placebót ugyanazokon a napokon.
Minden alany folyamatos CS-terápiában részesül az intézményi irányelveknek megfelelően.
Az alanyok tanulmányi látogatáson vehetnek részt a 100. napig az elsődleges értékelési időszak alatt.
Az Utánkövetési időszak alatt az alanyok legfeljebb 24 hónapos tanulmányi látogatáson vehetnek részt.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Toborzás
Körülmények
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Becsült)
60
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Cynata Project Manager
- Telefonszám: +61 3 7067 6940
- E-mail: clinical@cynata.com
Tanulmányi helyek
-
-
New South Wales
-
Sydney, New South Wales, Ausztrália, 2050
- Toborzás
- Royal Prince Alfred Hospital
-
Westmead, New South Wales, Ausztrália, 2145
- Toborzás
- Westmead Hospital
-
-
Queensland
-
Herston, Queensland, Ausztrália, 4029
- Toborzás
- Royal Brisbane and Women's Hospital
-
-
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Egyesült Államok, 72205
- Toborzás
- University of Arkansas Medical Center
-
-
Florida
-
Pembroke Pines, Florida, Egyesült Államok, 33026
- Toborzás
- Memorial Healthcare System
-
-
Illinois
-
Evanston, Illinois, Egyesült Államok, 60208
- Toborzás
- Northwestern University
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Egyesült Államok, 68198
- Toborzás
- University Of Nebrasaka Medical Center
-
-
New York
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10065
- Toborzás
- Weill Cornell Medicine - New York Presbyterian Hospital
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84112
- Toborzás
- University of Utah
-
-
-
-
-
Eskişehir, Pulyka
- Toborzás
- Anadolu Medical Center
-
Istanbul, Pulyka
- Toborzás
- Koç University
-
Istanbul, Pulyka, 34318
- Toborzás
- Gayrettepe Florence Nightingale Hastanesi
-
Istanbul, Pulyka
- Toborzás
- Memorial Bahcelievler Hospital
-
Izmir, Pulyka
- Toborzás
- Izmir Medicalpark Hospital
-
Malatya, Pulyka
- Toborzás
- İnönü University
-
Yenimahalle, Pulyka
- Toborzás
- Dr Abdurrahman Yurtaslan Ankara Onkoloji Egitim ve Arastirma Hastanesi
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Allogén hematopoetikus őssejt-transzplantáción (HSCT) esett át
- Klinikailag diagnosztizált akut GvHD, amely szisztémás kortikoszteroid terápiát igényel.
- A HR-aGvHD-nek a randomizálást megelőző 72 órán belül meg kell felelnie az alábbi klinikai jellemzők egyikének: (a) magas kockázatú a finomított minnesotai kritériumok szerint; VAGY (b) Az alábbiak egyike: (i) az alsó GI traktus izolált 2. stádiumú érintettsége; (ii) 1. stádiumú alsó GI traktus betegség bőrérintettséggel
- Az allogén HSCT utáni mieloid beültetés bizonyítéka
- A várható élettartam legalább egy hónap
Kizárási kritériumok:
- Bármilyen szisztémás kezelést kapott aGvHD miatt, kivéve a kortikoszteroidokat +/- kalcineurin inhibitorokat
- Krónikus GvHD vagy átfedési szindróma a GvHD akut és krónikus jellemzőivel
- Kiújult elsődleges rosszindulatú daganat azóta
- egynél több allogén HSCT-t kapott
- Klinikailag jelentős légúti, vese- vagy szívbetegség
- Kolesztatikus rendellenességek vagy szinuszos obstruktív szindróma/véna-elzáródásos májbetegség
- Bármely aktív, kontrollálatlan fertőzés, amely kezelést igényel, és valószínűleg befolyásolja az alanynak a vizsgálatban való részvételi képességét.
- Ismert CMV, EBV, HHV-6, HBV, HCV, HIV vagy tuberkulózis fertőzés. Ha a CMV, EBV, HHV-6, HBV, HCV kezelés megkezdődött, az alany jogosult.
- Dimetil-szulfoxiddal (DMSO) vagy a CYP-001 bármely más összetevőjével szembeni ismert érzékenység.
- Bármilyen vizsgálati készítményt kapott a szűrést követő 30 napon belül vagy 5 felezési időn belül, attól függően, hogy melyik a nagyobb.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Négyszeres
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: CYP-001 plusz kortikoszteroidok
|
A vizsgálatba bevont összes alanynak legalább 2 mg/ttkg/nap orális prednizon (vagy metilprednizolon 1,6 mg/ttkg/nap IV) kortikoszteroidot kell kapnia az aGvHD terápiájaként, legalább 72 órán keresztül a felvételt követően.
A Cymerus MSC-k az iPSC-kből származnak a szabadalmaztatott Cymerus platformtechnológiát használva.
|
|
Placebo Comparator: Placebo plusz kortikoszteroidok
|
A vizsgálatba bevont összes alanynak legalább 2 mg/ttkg/nap orális prednizon (vagy metilprednizolon 1,6 mg/ttkg/nap IV) kortikoszteroidot kell kapnia az aGvHD terápiájaként, legalább 72 órán keresztül a felvételt követően.
A placebo termék azonos a CYP-001-gyel, kivéve, hogy nem tartalmaz hatóanyagot
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Általános válaszadási arány (ORR)
Időkeret: 28 nap
|
Az ORR azon alanyok arányát jelenti, akik teljes választ (CR) vagy részleges választ (PR) mutatnak anélkül, hogy további szisztémás terápiát igényelnének egy korábbi progresszió, vegyes válasz vagy nem reagálás esetén.
|
28 nap
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Tartós általános válaszarány (ORR)
Időkeret: 100 nap
|
A tartós ORR azon alanyok aránya, akik a 28. napon OR-t mutattak, és a 60. és a 100. napon fenntartották az OR-t.
|
100 nap
|
|
Általános válaszadási arány (ORR)
Időkeret: 100 nap
|
Az ORR azon alanyok arányát jelenti, akiknél CR-t vagy PR-t mutattak ki anélkül, hogy további szisztémás terápiára lenne szükség a korábbi progresszió, vegyes válasz vagy nem reagálás miatt.
|
100 nap
|
|
Teljes válaszadási arány (CRR)
Időkeret: 100 nap
|
Az ORR azon alanyok arányát jelenti, akiknél CR-t mutattak anélkül, hogy további szisztémás terápiát igényelnének egy korábbi progresszió, vegyes válasz vagy nem reagálás miatt.
|
100 nap
|
|
Általános túlélés
Időkeret: 2 év
|
A Kaplan Meier-görbét fogják használni a teljes túlélés eloszlásának és a túlélési valószínűségnek a releváns időpontokban való becslésére.
|
2 év
|
|
Eseménymentes túlélés
Időkeret: 2 év
|
Az eseménymentes túlélés a randomizálás dátumától a hematológiai betegség kiújulásáig/progressziójáig, a graft elégtelenségéig vagy bármilyen okból bekövetkezett haláláig eltelt idő.
|
2 év
|
|
Ideje a visszaesés nélküli halálozáshoz
Időkeret: 2 év
|
A visszaesés nélküli mortalitásig eltelt idő a randomizálás időpontjától a halálozás időpontjáig eltelt idő, amelyet nem előz meg a hematológiai betegség visszaesése/progressziója.
|
2 év
|
|
Hibamentes túlélés
Időkeret: 2 év
|
A sikertelen túlélés a randomizálás dátumától a hematológiai betegség kiújulásáig/progressziójáig, a nem relapszus mortalitásig vagy új szisztémás aGvHD-kezelés bevezetéséig eltelt idő.
|
2 év
|
|
Ideje a rosszindulatú daganatok kiújulásához/progressziójához
Időkeret: 2 év
|
A rosszindulatú daganat visszaeséséig/progressziójáig eltelt idő a randomizálás dátumától a hematológiai rosszindulatú daganat visszaeséséig/progressziójáig eltelt idő.
|
2 év
|
|
A krónikus GvHD előfordulása
Időkeret: 2 év
|
A krónikus GvHD meghatározása enyhe, közepes vagy súlyos krónikus GvHD diagnózisa.
|
2 év
|
|
Heti kumulatív szteroid adag
Időkeret: 100 nap
|
A hetente beadott teljes kortikoszteroid dózis
|
100 nap
|
|
A betegek által jelentett eredmények: A rákterápia funkcionális értékelése – csontvelő-transzplantációs (FACT-BMT) műszer
Időkeret: 2 év
|
A FACT-BMT formát a csontvelő-transzplantáción átesett betegek életminőségének mérésére tervezték.
|
2 év
|
|
A betegek által jelentett eredmények: EuroQol 5-Dimension (EQ-5D) egészséggel kapcsolatos életminőség-mérő eszköz
Időkeret: 2 év
|
Az EQ-5D az egészséggel összefüggő életminőség szabványos mérőszáma
|
2 év
|
|
A kezelés során felmerülő nemkívánatos események előfordulása, súlyossága, időtartama
Időkeret: 2 év
|
Biztonsági értékelés
|
2 év
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Jolanta Airey, MD, Cynata Therapeutics Limited
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2024. március 4.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2025. április 30.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2026. december 31.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2022. november 29.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2022. december 6.
Első közzététel (Tényleges)
2022. december 9.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2024. április 5.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2024. április 3.
Utolsó ellenőrzés
2024. április 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- CYP-GvHD-P2-01
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
IGEN
IPD terv leírása
A szponzor mérlegeli a tanulmányból származó IPD megosztására vonatkozó kéréseket további, nem kereskedelmi jellegű kutatások céljából.
A kérelmeket a klinikai@cynata.com címre kell benyújtani.
Az IPD megosztása egy IPD-megosztási megállapodás, valamint az akkor hatályos vonatkozó törvények, rendeletek és útmutatások függvénye.
IPD megosztási időkeret
Az IPD megosztási kérelmeit a tanulmány eredményeinek közzétételét követő 12 hónap elteltével veszik figyelembe.
IPD-megosztási hozzáférési feltételek
Az IPD nem kereskedelmi kutatási célú megosztására vonatkozó kérelmeket a Szponzor jóhiszeműen megvizsgálja.
A kérésekhez részletes kutatási tervet kell csatolni, a javasolt kutatás indoklásával.
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .