Účinnost a bezpečnost inhibitorů PI3K u recidivující/refrakterní velké granulární T lymfocytární leukémie

Kritéria pro zařazení:

• Věk muže nebo ženy ≥ 18 let
• Diagnóza T-buněčné velké granulární lymfocytární leukémie (T-LGLL)

• Splňujte některou z následujících indikací pro léčbu:

  1. Hemoglobin < 100 g/l nebo závislost na transfuzi červených krvinek
  2. Počet neutrofilů <0,5×10^9/l nebo počet neutrofilů snížený s rekurentní infekcí
  3. Progresivní splenomegalie a/nebo masivní splenomegalie
  4. V kombinaci s autoimunitními onemocněními vyžadujícími léčbu, jako je revmatoidní artritida, autoimunitní tyreoiditida atd.
  5. Těžké B příznaky
• Selhání nebo intolerance k terapii první volby
• Stav výkonu ECOG ≤2
• Očekávané přežití ≥ 6 měsíců
• Ochota a schopnost splnit požadavky této studie a písemný informovaný souhlas.

Kritéria vyloučení:

• Anamnéza jiných lymfoproliferativních novotvarů
• Měl maligní nádor během 5 let před zařazením do studie, s výjimkou vyléčeného bazocelulárního nebo spinocelulárního karcinomu kůže, povrchového karcinomu močového měchýře, intraepiteliálního nádoru prostaty, karcinomu děložního hrdla in situ nebo jiných indolentních nádorů
• Dříve podstoupil transplantaci orgánů nebo kmenových buněk.
• Pacienti s aktivní infekcí během 2 týdnů před podáním první dávky léku
• Pacienti s HBV, HCV, HIV nebo jinými infekcemi, které vyžadují léčbu
• Imunodeficience v anamnéze nebo vrozené poruchy imunity
• Jakékoli závažné a/nebo nekontrolované zdravotní stavy nebo jiné stavy, které by mohly ovlivnit jejich účast ve studii, včetně klinicky významných srdečních onemocnění, refrakterní hypertenze, metabolických poruch a dalších onemocnění, která vážně ovlivňují funkci gastrointestinálního traktu.
• Abnormální funkce jater: dvě po sobě jdoucí vyšetření s intervalem ≥ 1 týdne naznačují, že ALT a AST jsou 2,5krát vyšší než horní hranice normálních hodnot
• Poškození ledvin: clearance kreatininu <60 ml/min
• Plicní fibróza v anamnéze, intersticiální pneumonie, pneumokonióza, radiační pneumonitida, pneumonie související s léky, závažné poškození plicních funkcí atd.
• Oslabená vakcína byla přijata 4 týdny před zařazením
• Účast v další klinické studii během 4 týdnů před zahájením této studie
• Máte alergii na Linperlisib nebo na kteroukoli jinou složku tohoto přípravku.
• Dříve léčený jiným inhibitorem PI3K5.
• Těhotné nebo kojící pacientky
• Pacienti, kteří byli zkoušejícím považováni za nezpůsobilé pro studii z jiných než výše uvedených důvodů