PI3K-estäjien tehokkuus ja turvallisuus uusiutuneessa/refraktaarisessa suuressa rakeisessa T-lymfosyyttisessä leukemiassa
maanantai 27. toukokuuta 2024 päivittänyt: Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China
Yksihaarainen, avoin pilottitutkimus PI3K-estäjien tehokkuudesta ja turvallisuudesta uusiutuneessa/refraktaarisessa suuressa rakeisessa T-lymfosyyttisessä leukemiassa
Tämä on tulevaisuuden, monikeskus, yhden haaran pilottitutkimus.
Tämän tutkimuksen tavoitteena on arvioida linperlisibin, PI3K-delta-inhibiittorin, tehoa ja turvallisuutta potilailla, joilla on uusiutunut/refraktiivinen suurirakeinen T-lymfosyyttileukemia.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
8
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Henan
-
Zhoukou, Henan, Kiina
- Zhoukou Central Hospital
-
-
Tianjin
-
Tianjin, Tianjin, Kiina
- Regenerative Medicine Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Miesten tai naisten ikä ≥ 18 vuotta
- T-solujen suuren rakeisen lymfosyyttisen leukemian (T-LGLL) diagnoosi
Täytä jokin seuraavista hoidon indikaatioista:
- Hemoglobiini < 100 g/l tai punasolujen siirtoriippuvuus
- Neutrofiilien määrä <0,5 × 10^9/l tai neutrofiilien määrä laski toistuvan infektion seurauksena
- Progressiivinen splenomegalia ja/tai massiivinen splenomegalia
- Yhdistettynä hoitoa vaativiin autoimmuunisairauksiin, kuten nivelreuma, autoimmuuni kilpirauhastulehdus jne.
- Vaikeat B-oireet
- Ensimmäisen linjan hoidon epäonnistuminen tai suvaitsemattomuus
- ECOG-suorituskykytila ≤2
- Odotettu elossaoloaika ≥ 6 kuukautta
- Halukas ja kykenevä noudattamaan tämän tutkimuksen vaatimuksia ja kirjallista tietoon perustuvaa suostumusta.
Poissulkemiskriteerit:
- Muiden lymfoproliferatiivisten kasvaimien historia
- Sinulla oli pahanlaatuinen kasvain 5 vuoden sisällä ennen ilmoittautumista, lukuun ottamatta parantunutta tyvi- tai levyepiteelisyöpää, pinnallista virtsarakon syöpää, eturauhasen intraepiteliaalista kasvainta, kohdunkaulan karsinoomaa in situ tai muita indolentteja kasvaimia
- Aiemmin elin- tai kantasolusiirto.
- Potilaat, joilla on aktiivinen infektio 2 viikon sisällä ennen ensimmäisen lääkeannoksen antamista
- Potilaat, joilla on HBV, HCV, HIV tai muita hoitoa vaativia infektioita
- Aiempi immuunipuutos tai synnynnäinen immuunikatohäiriö
- Kaikki vakavat ja/tai hallitsemattomat sairaudet tai muut sairaudet, jotka voivat vaikuttaa heidän osallistumiseensa tutkimukseen, mukaan lukien kliinisesti merkittävät sydänsairaudet, refraktorinen verenpainetauti, aineenvaihduntahäiriöt ja muut sairaudet, jotka vaikuttavat vakavasti maha-suolikanavan toimintaan.
- Epänormaali maksan toiminta: kaksi peräkkäistä tutkimusta ≥1 viikon välein viittaa siihen, että ALAT ja ASAT ovat 2,5 kertaa korkeammat kuin normaaliarvojen yläraja
- Munuaisten vajaatoiminta: kreatiniinipuhdistuma <60 ml/min
- Aiempi keuhkofibroosi, interstitiaalinen keuhkokuume, pneumokonioosi, säteilykeuhkotulehdus, lääkkeisiin liittyvä keuhkokuume, vakava keuhkojen toiminnan heikkeneminen jne.
- Sai heikennetyn rokotteen 4 viikkoa ennen ilmoittautumista
- Osallistuminen toiseen kliiniseen tutkimukseen 4 viikon sisällä ennen tämän tutkimuksen alkamista
- olet allerginen linperlisibille tai jollekin muulle tämän lääkkeen osalle.
- Aiemmin käsitelty muilla PI3Kδ-estäjillä.
- Raskaana olevat tai imettävät potilaat
- Potilaat, jotka tutkija on katsonut kelpaamattomiksi tutkimukseen muista kuin edellä mainituista syistä
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Kokeellinen
PI3K-estäjät
|
Kohonneella PI3K-aktiivisuudella T-LGL:ssä on todennäköisesti tärkeä rooli patologisten solujen kyvyssä välttää homeostaattista apoptoosia, koska tämän reitin estäminen johtaa apoptoosiin solupopulaatiossa, jossa on patologinen klooni.
Vielä tärkeämpää on, että tämän reitin aktiivisuus voi edustaa eräänlaista "akilleskantapää" T-LGL:lle siinä mielessä, että PI3K-inhibiittorit yksinään ovat melko tehokkaita indusoimaan spontaania apoptoosia klonaalisissa CTL:issä lyhyen inkubaation jälkeen.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kokonaisvasteprosentti: HPR + HCR + CMR
Aikaikkuna: 8 viikkoa
|
Hematologisen vasteen saaneiden potilaiden prosenttiosuus.
Hematologinen vaste arvioidaan hemoglobiinin (Hb), absoluuttisen neutrofiilimäärän (ANC), verihiutaleiden määrän (PLT), absoluuttisen lymfosyyttien (ALC), absoluuttisen suurten rakeiden lymfosyyttien määrän ja verensiirron perusteella.
|
8 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Haitallisen tapahtuman ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 8 viikkoa
|
Käytä haittatapahtumien yleisten terminologian kriteerien (CTCAE) versiota 5 arvioidaksesi haittatapahtumaa
|
8 viikkoa
|
|
Aika osittaisen hematologisen vasteen (HPR) saavuttamiseen
Aikaikkuna: 8 viikkoa
|
Kestoaika laskettiin ilmoittautumisesta HPR:n saavuttamiseen.
HPR määritetään Hb:llä, ANC:llä, PLT:llä, ALC:llä, absoluuttisella suurten rakeiden lymfosyyttimäärällä ja verensiirrolla
|
8 viikkoa
|
|
Aika saavuttaa täydellinen hematologinen vaste (HCR)
Aikaikkuna: 8 viikkoa
|
Kestoaika laskettiin ilmoittautumisesta HCR:n saavuttamiseen.
HCR määritetään Hb:llä, ANC:llä, PLT:llä, ALC:llä ja absoluuttisella suurten rakeiden lymfosyyttimäärällä.
|
8 viikkoa
|
|
Aika saavuttaa täydellinen molekyylivaste (CMR)
Aikaikkuna: 8 viikkoa
|
Kestoaika laskettiin ilmoittautumisesta CMR:n saavuttamiseen.
CMR määritetään Hb:llä, ANC:llä, PLT:llä, ALC:llä ja absoluuttisella suurten rakeiden lymfosyyttimäärällä
|
8 viikkoa
|
|
Terveyteen liittyvän elämänlaadun muutos
Aikaikkuna: Perustaso ja 2 hoitojaksoa
|
Medical Outcomes Study Questionnaire Short Form 36 Health Survey -tutkimusta (SF-36) käytetään arvioimaan potilaiden terveyteen liittyvää elämänlaatua.
SF-36:ssa on kahdeksan skaalattua pistemäärää; pisteet ovat kunkin osan kysymysten painotettuja summia.
Pisteet vaihtelevat 0-100.
Pienemmät pisteet = enemmän vammaisuutta, korkeammat pisteet = vähemmän vammaisuutta
|
Perustaso ja 2 hoitojaksoa
|
|
Relapse free survival (RFS)
Aikaikkuna: Vähintään 2 vuotta suunniteltua seurantaa
|
Kestoaika laskettiin vasteesta uusiutumiseen.
|
Vähintään 2 vuotta suunniteltua seurantaa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Yhteistyökumppanit
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 10. helmikuuta 2023
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 30. tammikuuta 2024
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 14. helmikuuta 2024
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 8. joulukuuta 2022
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 22. joulukuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 9. tammikuuta 2023
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 29. toukokuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 27. toukokuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. joulukuuta 2023
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- IIT2022068
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .