Eficacia y seguridad de los inhibidores de PI3K en la leucemia linfocítica granular T grande en recaída/refractaria

Criterios de inclusión:

• Hombre o mujer edad ≥ 18 años
• Diagnóstico de leucemia linfocítica granular grande de células T (T-LGLL)

• Cumple con cualquiera de las siguientes indicaciones para el tratamiento:

  1. Hemoglobina < 100 g/l o dependencia de transfusiones de glóbulos rojos
  2. Recuento de neutrófilos <0.5×10^9/L o recuento de neutrófilos disminuido con infección recurrente
  3. Esplenomegalia progresiva y/o esplenomegalia masiva
  4. Combinado con enfermedades autoinmunes que requieran tratamiento, como artritis reumatoide, tiroiditis autoinmune, etc.
  5. Síntomas B severos
• Fracaso o intolerancia a un tratamiento de primera línea
• Estado funcional ECOG ≤2
• Supervivencia esperada ≥ 6 meses
• Dispuesto y capaz de cumplir con los requisitos para este estudio y consentimiento informado por escrito.

Criterio de exclusión:

• Antecedentes de otras neoplasias linfoproliferativas
• Tuvo un tumor maligno dentro de los 5 años antes de la inscripción, excepto el cáncer de piel de células basales o de células escamosas curado, cáncer de vejiga superficial, tumor intraepitelial de próstata, carcinoma de cuello uterino in situ u otros tumores indolentes
• Recibió previamente un trasplante de órganos o células madre.
• Pacientes con infección activa dentro de las 2 semanas antes de administrar la primera dosis del medicamento.
• Pacientes con VHB, VHC, VIH u otras infecciones que requieran tratamiento
• Antecedentes de inmunodeficiencia o trastornos de inmunodeficiencia congénita
• Cualquier condición médica severa y/o no controlada u otras condiciones que puedan afectar su participación en el estudio, incluyendo enfermedades cardíacas clínicamente significativas, hipertensión refractaria, trastornos metabólicos y otras enfermedades que afecten gravemente la función del tracto gastrointestinal.
• Función hepática anormal: dos exámenes consecutivos con un intervalo de ≥1 semana sugieren que ALT y AST son 2,5 veces superiores al límite superior de los valores normales
• Insuficiencia renal: aclaramiento de creatinina < 60ml/min
• Antecedentes de fibrosis pulmonar, neumonía intersticial, neumoconiosis, neumonitis por radiación, neumonía relacionada con medicamentos, deterioro grave de la función pulmonar, etc.
• Recibió la vacuna atenuada 4 semanas antes de la inscripción
• Participación en otro ensayo clínico dentro de las 4 semanas anteriores al inicio de este ensayo
• Si es alérgico al linperlisib o cualquier otro componente de este medicamento.
• Previamente tratado con otro inhibidor de PI3Kδ.
• Pacientes embarazadas o en período de lactancia
• Pacientes considerados no elegibles para el estudio por el investigador por razones distintas a las anteriores