Effekt og sikkerhet av PI3K-hemmere ved residiverende/refraktær Large Granular T-lymfocytisk leukemi
27. mai 2024 oppdatert av: Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China
En enkeltarms, åpen pilotstudie om effektiviteten og sikkerheten til PI3K-hemmere ved residiverende/refraktær Large Granular T-lymfocytisk leukemi
Dette er en prospektiv, multisenter, enarms, pilotstudie.
Målet med denne studien er å evaluere effektiviteten og sikkerheten til linperlisib, PI3K delta-hemmeren for pasienter med residiverende/refraktær stor granulær T-lymfocytisk leukemi.
Studieoversikt
Status
Fullført
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
8
Fase
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Henan
-
Zhoukou, Henan, Kina
- Zhoukou Central Hospital
-
-
Tianjin
-
Tianjin, Tianjin, Kina
- Regenerative Medicine Center
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Mann eller kvinne alder ≥ 18 år
- Diagnose av T-celle stor granulær lymfatisk leukemi (T-LGLL)
Oppfyll noen av følgende indikasjoner for behandling:
- Hemoglobin < 100g/L eller RBC-transfusjonsavhengighet
- Nøytrofiltall <0,5×10^9/L eller nøytrofiltall redusert med tilbakevendende infeksjon
- Progressiv splenomegali og/eller massiv splenomegali
- Kombinert med autoimmune sykdommer som krever behandling, som revmatoid artritt, autoimmun tyreoiditt, etc.
- Alvorlige B-symptomer
- Svikt eller intoleranse overfor en førstelinjebehandling
- ECOG-ytelsesstatus ≤2
- Forventet overlevelse ≥ 6 måneder
- Villig og i stand til å etterkomme kravene til denne studien og skriftlig informert samtykke.
Ekskluderingskriterier:
- Historie om andre lymfoproliferative neoplasmer
- Hadde ondartet svulst innen 5 år før registrering, eksklusive helbredet basal eller plateepitelhudkreft, overfladisk blærekreft, prostata intraepitelial svulst, cervical carcinoma in situ eller andre indolente svulster
- Tidligere mottatt organ- eller stamcelletransplantasjon.
- Pasienter med aktiv infeksjon innen 2 uker før første dose medikament
- Pasienter med HBV, HCV, HIV eller andre infeksjoner som krever behandling
- Historie med immunsvikt, eller medfødte immunsviktforstyrrelser
- Alle alvorlige og/eller ukontrollerte medisinske tilstander eller andre tilstander som kan påvirke deres deltakelse i studien, inkludert klinisk signifikante hjertesykdommer, refraktær hypertensjon, metabolske forstyrrelser og andre sykdommer som alvorlig påvirker funksjonen til mage-tarmkanalen.
- Unormal leverfunksjon: to påfølgende undersøkelser med et intervall på ≥1 uke tyder på at ALAT og ASAT er 2,5 ganger høyere enn den øvre grensen for normale verdier
- Nedsatt nyrefunksjon: kreatininclearance <60 ml/min
- Anamnese med lungefibrose, interstitiell lungebetennelse, pneumokoniose, strålingspneumonitt, medikamentrelatert lungebetennelse, alvorlig svekkelse av lungefunksjonen, etc.
- Fikk svekket vaksine 4 på uker før påmelding
- Deltakelse i en annen klinisk studie innen 4 uker før starten av denne studien
- Har du en allergi mot Linperlisib eller andre deler av dette legemidlet.
- Tidligere behandlet med annen PI3Kδ-hemmer.
- Gravide eller ammende pasienter
- Pasienter ansett som ikke kvalifisert for studien av etterforskeren av andre grunner enn de ovennevnte
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Eksperimentell
PI3K-hemmere
|
Forhøyet PI3K-aktivitet i T-LGL spiller sannsynligvis en viktig rolle i de patologiske cellenes evne til å unngå homeostatisk apoptose, siden hemming av denne banen fører til apoptose i populasjonen av celler som huser den patologiske klonen.
Enda viktigere er at aktiviteten til denne banen kan representere en slags "akilleshæl" for T-LGL ved at PI3K-hemmere alene er ganske effektive til å indusere spontan apoptose i de klonale CTL-ene etter en kort inkubasjon.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Samlet svarprosent: HPR + HCR + CMR
Tidsramme: 8 uker
|
Andel pasienter med hematologisk respons.
Hematologisk respons vurderes ved hemoglobin (Hb), absolutt nøytrofiltall (ANC), antall blodplater (PLT), absolutt antall lymfocytter (ALC), absolutt antall store granulære lymfocytter og blodtransfusjon.
|
8 uker
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Forekomst av uønsket hendelse
Tidsramme: 8 uker
|
Bruk Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) versjon 5 for å vurdere bivirkningen
|
8 uker
|
|
Tid for å oppnå delvis hematologisk respons (HPR)
Tidsramme: 8 uker
|
Varighetstid ble beregnet fra påmelding for å oppnå HPR.
HPR vurderes ved Hb, ANC, PLT, ALC, absolutt stort granulert lymfocyttantall og blodtransfusjon
|
8 uker
|
|
Tid for å oppnå fullstendig hematologisk respons (HCR)
Tidsramme: 8 uker
|
Varighetstid ble beregnet fra innmelding for å oppnå HCR.
HCR vurderes ved Hb, ANC, PLT, ALC og absolutt stort granulert lymfocyttantall.
|
8 uker
|
|
Tid for å oppnå fullstendig molekylær respons (CMR)
Tidsramme: 8 uker
|
Varighetstid ble beregnet fra påmelding for å oppnå CMR.
CMR vurderes ved Hb, ANC, PLT, ALC og absolutt stort granulert lymfocyttantall
|
8 uker
|
|
Endring av helserelatert livskvalitet
Tidsramme: Baseline og 2 terapisykluser
|
Medical Outcomes Study Questionnaire Short Form 36 Health Survey (SF-36) brukes til å vurdere den helserelaterte livskvaliteten til pasienter.
SF-36 har åtte skalerte poengsummer; poengsummene er vektede summer av spørsmålene i hver del.
Poeng varierer fra 0 - 100.
Lavere skår = mer funksjonshemming, høyere skår = mindre funksjonshemming
|
Baseline og 2 terapisykluser
|
|
Tilbakefallsfri overlevelse (RFS)
Tidsramme: Minimum 2 års planlagt oppfølging
|
Varighetstid ble beregnet fra respons til tilbakefall.
|
Minimum 2 års planlagt oppfølging
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Samarbeidspartnere
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
10. februar 2023
Primær fullføring (Faktiske)
30. januar 2024
Studiet fullført (Faktiske)
14. februar 2024
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
8. desember 2022
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
22. desember 2022
Først lagt ut (Faktiske)
9. januar 2023
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
29. mai 2024
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
27. mai 2024
Sist bekreftet
1. desember 2023
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- IIT2022068
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .