Systém postrojů pro podporu tělesné hmotnosti při spinální svalové atrofii
18. července 2024 aktualizováno: Megan Iammarino, Nationwide Children's Hospital
Zkoumání proveditelnosti a užitečnosti domácího použití systému postroje na podporu tělesné hmotnosti u dětí léčených pro spinální svalovou atrofii: pilotní studie
Cílem této pilotní intervenční studie je dozvědět se o použití systému postrojů v domácím prostředí u dětí, které byly léčeny pro spinální svalovou atrofii. Hlavní otázky, na které chce odpovědět, jsou:
- Je domácí systém postrojů pro podporu tělesné hmotnosti vhodnou volbou pro rodiny?
- Je domácí systém postrojů pro podporu tělesné hmotnosti užitečným nástrojem pro děti léčené pro spinální svalovou atrofii?
- Je domácí systém postrojů pro podporu tělesné hmotnosti bezpečným nástrojem pro děti léčené pro spinální svalovou atrofii?
Účastníci dostanou doma systém postrojů na podporu tělesné hmotnosti a naučí se jej používat. Rodiny budou dokumentovat, jak často a jak dlouho systém používají během 6 měsíců. Děti budou mít na začátku, 3 měsíce a 6 měsíců, testy motorických funkcí. Na konci studie budou rodiny požádány o vyplnění dotazníku o svých zkušenostech s používáním systému.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
33
Fáze
- Nelze použít
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Potvrzená heterozygotní mutace v genu SMN1 a 2 nebo 3 kopie SMN2 (historicky SMA typu 1 a typu 2)
- Minulá nebo současná léčba nusinersen, onasemnogen abeparvovec nebo risdiplam
- Vzpřímená kontrola hlavy (definovaná jako schopnost zvednout hlavu z úplného předklonu)
- Hmotnost pod nebo 50 liber
- Potvrzené zpoždění motoru
Kritéria vyloučení:
- 4+ kopie SMN2 (historicky SMA typ 3 a 4)
- Důkaz poranění dolní končetiny nebo nedávné zlomeniny
- Podle názoru vyšetřovatele byla účast dítěte nebezpečná
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Systém postrojů pro podporu tělesné hmotnosti doma
Všichni účastníci budou zařazeni do léčebného ramene a obdrží systém postrojů na podporu tělesné hmotnosti
|
Přenosný, nastavitelný systém postrojů pro podporu tělesné hmotnosti, který zabírá zhruba 9 stop x 9 stop prostoru v domácnosti.
Systém umožňuje 360 stupňů mobility kdekoli v rámci stopy rámu.
Velikost podpory tělesné hmotnosti je nastavitelná.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Průzkum pečovatelů
Časové okno: Konec studijní návštěvy (6. měsíc)
|
Průzkum ve stylu likert s pěti otázkami, ve kterém byly rodiny požádány, aby ohodnotily své zkušenosti během studie.
Škála žádá rodinu, aby ohodnotila (1) vnímaný dopad BWSS na motorické a (2) nemotorické dovednosti, (3) vnímané potěšení dítěte z používání systému, (4) snadnost použití zařízení a (5) pokud rodina věřila, že použití BWSS je prospěšné na 5bodové Likertově škále; skóre 4 nebo 5 bylo považováno za příznivé, skóre 3 bylo považováno za neutrální a skóre 1 nebo 2 bylo považováno za nepříznivé.
Vyšší skóre naznačuje větší vnímaný přínos účasti.
|
Konec studijní návštěvy (6. měsíc)
|
|
Změna na stupnici neuromuskulárního hrubého motorického výsledku (GRO).
Časové okno: Dokončeno na začátku, 3 měsíce a 6 měsíců
|
50bodový výsledek založený na výkonu vyvinutý pro kvantifikaci motorických funkcí napříč věkem a schopnostmi u jedinců s neuromuskulárními poruchami včetně spinální svalové atrofie (SMA).
Skóre se pohybuje od 0 do 100 bodů; vyšší skóre odráží vyšší úroveň funkce.
Zvýšení skóre znamená lepší výsledek.
|
Dokončeno na začátku, 3 měsíce a 6 měsíců
|
|
Změna v Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE)
Časové okno: Dokončeno na začátku, 3 měsíce a 6 měsíců
|
Výsledky specifické pro onemocnění a založené na výkonu původně vyvinuté k měření motorických dovedností u neléčených jedinců se SMA.
Skóre se pohybuje od 0 do 66 bodů; vyšší skóre odráží vyšší úroveň funkce.
Zvýšení skóre znamená lepší výsledek.
|
Dokončeno na začátku, 3 měsíce a 6 měsíců
|
|
Změna v revidovaném Hammersmithově měřítku (RHS)
Časové okno: Dokončeno na začátku, 3 měsíce a 6 měsíců
|
Výsledky specifické pro onemocnění a založené na výkonu původně vyvinuté k měření motorických dovedností u neléčených jedinců se SMA, revidované po Raschově analýze HFMSE.
Skóre se pohybuje od 0 do 69 bodů; vyšší skóre odráží vyšší úroveň funkce.
Zvýšení skóre znamená lepší výsledek.
|
Dokončeno na začátku, 3 měsíce a 6 měsíců
|
|
Změna Bayleyho měřítek vývoje kojenců a batolat 3. vydání. (Bayley-III), subtest hrubé motoriky
Časové okno: Dokončeno na začátku, 3 měsíce a 6 měsíců
|
Vývojové hodnocení hrubé motoriky podle normy u dětí 16 dní - 3,5 roku.
Nezpracované skóre se pohybuje od 0 do 72.
Vyšší skóre značí vyšší úroveň funkčnosti.
Zvýšení skóre znamená lepší výsledek.
|
Dokončeno na začátku, 3 měsíce a 6 měsíců
|
|
Změna v kontrolním seznamu motorických milníků Světové zdravotnické organizace
Časové okno: Dokončeno na začátku, 3 měsíce a 6 měsíců
|
Kontrolní seznam klíčových milníků hrubé motoriky očekávaných během typického vývoje.
Skóre se může pohybovat od 0 do 6 dosažených milníků.
Dosažení většího počtu milníků znamená lepší výsledky.
|
Dokončeno na začátku, 3 měsíce a 6 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Protokol použití postroje
Časové okno: Dokončeno během 6měsíčního studijního období
|
Protokol pro dokumentaci frekvence (každé použití) a trvání (jak dlouho byl najednou používán) používání systému postrojů.
|
Dokončeno během 6měsíčního studijního období
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Megan A Iammarino, DPT, Nationwide Children's Hospital
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
7. září 2018
Primární dokončení (Aktuální)
15. června 2020
Dokončení studie (Aktuální)
15. července 2024
Termíny zápisu do studia
První předloženo
20. ledna 2023
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
27. ledna 2023
První zveřejněno (Aktuální)
8. února 2023
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
22. července 2024
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
18. července 2024
Naposledy ověřeno
1. července 2024
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Onemocnění centrálního nervového systému
- Nemoci nervového systému
- Neurologické projevy
- Genetické choroby, vrozené
- Neuromuskulární onemocnění
- Neurodegenerativní onemocnění
- Neuromuskulární projevy
- Patologické stavy, anatomické
- Nemoci míchy
- Heredodegenerativní poruchy, nervový systém
- Nemoc motorických neuronů
- Tělesná hmotnost
- Svalová atrofie
- Atrofie
- Svalová atrofie, Spinální
- Spinální svalové atrofie dětství
Další identifikační čísla studie
- IRB18-00484
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Popis plánu IPD
Údaje o účastnících budou poskytnuty v souhrnné podobě při odevzdání rukopisu.
Určitá data jednotlivých účastníků budou k dispozici také v rukopise.
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .