Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

System uprzęży podtrzymującej masę ciała w rdzeniowym zaniku mięśni

18 lipca 2024 zaktualizowane przez: Megan Iammarino, Nationwide Children's Hospital

Badanie wykonalności i użyteczności domowego systemu uprzęży podtrzymującej masę ciała u dzieci leczonych z powodu rdzeniowego zaniku mięśni: badanie pilotażowe

Celem tego pilotażowego badania interwencyjnego jest zapoznanie się z wykorzystaniem domowego systemu uprzęży u dzieci leczonych z powodu rdzeniowego zaniku mięśni. Główne pytania, na które ma odpowiedzieć, to:

  1. Czy domowy system uprzęży podtrzymującej ciężar ciała jest wykonalną opcją dla rodzin?
  2. Czy domowy system uprzęży podtrzymującej ciężar ciała jest użytecznym narzędziem dla dzieci leczonych z powodu rdzeniowego zaniku mięśni?
  3. Czy domowy system uprzęży podtrzymującej ciężar ciała jest bezpiecznym narzędziem dla dzieci leczonych z powodu rdzeniowego zaniku mięśni?

Uczestnicy otrzymają w domu system uprzęży podtrzymującej masę ciała i nauczą się, jak z niego korzystać. Rodziny będą dokumentować, jak często i jak długo korzystają z systemu przez 6 miesięcy. Dzieci zostaną poddane badaniom motorycznym na początku, 3 i 6 miesięcy. Na koniec badania rodziny zostaną poproszone o wypełnienie kwestionariusza dotyczącego ich doświadczeń w korzystaniu z systemu.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

33

Faza

  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Potwierdzona heterozygotyczna mutacja w genie SMN1 i 2 lub 3 kopie SMN2 (historycznie SMA typu 1 i typu 2)
  • Przeszłe lub obecne leczenie nusinersenem, onasemnogenem abeparwowek lub risdiplamem
  • Pionowa kontrola głowy (zdefiniowana jako zdolność do podnoszenia głowy z pełnego zgięcia do przodu)
  • Waga poniżej lub 50 funtów
  • Potwierdzone opóźnienie silnika

Kryteria wyłączenia:

  • Ponad 4 kopie SMN2 (historycznie SMA typu 3 i 4)
  • Dowody urazu kończyny dolnej lub niedawnego złamania
  • W opinii śledczego udział w nim dziecka był niebezpieczny

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Domowy system uprzęży podtrzymującej ciężar ciała
Wszyscy uczestnicy zostaną objęci ramieniem terapeutycznym i otrzymają do użytku w domu system uprzęży podtrzymującej masę ciała
Inny: Domowy system uprzęży podtrzymującej ciężar ciała
Przenośny, regulowany system uprzęży podtrzymującej ciężar ciała, który zajmuje około 9 stóp x 9 stóp przestrzeni w domu. System umożliwia 360-stopniową mobilność w dowolnym miejscu w obrębie ramy. Wielkość podparcia ciężaru ciała jest regulowana.
Inne nazwy:
  • Przenośna pomoc ułatwiająca poruszanie się dla dzieci (PUMA)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ankieta opiekuna
Ramy czasowe: Wizyta końcowa (miesiąc 6)
Ankieta typu Likert z pięcioma pytaniami, w której prosi się rodziny o ocenę swoich doświadczeń podczas badania. Skala prosi rodzinę o ocenę (1) postrzeganego wpływu BWSS na motorykę i (2) umiejętności pozamotoryczne, (3) odczuwaną przez dziecko przyjemność korzystania z systemu, (4) łatwość korzystania ze sprzętu oraz (5) czy rodzina uważała, że ​​stosowanie BWSS było korzystne na 5-stopniowej skali Likerta; wyniki 4 lub 5 uznano za korzystne, wyniki 3 za neutralne, a wyniki 1 lub 2 za niekorzystne. Wyższe wyniki wskazują na większą postrzeganą korzyść z uczestnictwa.
Wizyta końcowa (miesiąc 6)
Zmiana w skali wyników motoryki nerwowo-mięśniowej dużej (GRO).
Ramy czasowe: Ukończono na początku badania, 3 miesiące i 6 miesięcy
50-punktowy wynik oparty na wynikach opracowany w celu ilościowego określenia funkcji motorycznych w różnym wieku i zdolnościach u osób z zaburzeniami nerwowo-mięśniowymi, w tym rdzeniowy zanik mięśni (SMA). Wyniki wahają się od 0 do 100 punktów; wyższe wyniki odzwierciedlają wyższy poziom funkcji. Wzrost punktacji wskazuje na lepszy wynik.
Ukończono na początku badania, 3 miesiące i 6 miesięcy
Zmiana w rozszerzonej funkcjonalnej skali motorycznej Hammersmitha (HFMSE)
Ramy czasowe: Ukończono na początku badania, 3 miesiące i 6 miesięcy
Wyniki specyficzne dla choroby i oparte na wynikach, pierwotnie opracowane w celu pomiaru zdolności motorycznych u nieleczonych osób z SMA. Wyniki mieszczą się w zakresie od 0 do 66 punktów; wyższe wyniki odzwierciedlają wyższy poziom funkcji. Wzrost punktacji wskazuje na lepszy wynik.
Ukończono na początku badania, 3 miesiące i 6 miesięcy
Zmiana w poprawionej skali Hammersmitha (RHS)
Ramy czasowe: Ukończono na początku badania, 3 miesiące i 6 miesięcy
Wyniki specyficzne dla choroby i oparte na wynikach, pierwotnie opracowane w celu pomiaru zdolności motorycznych u nieleczonych osób z SMA, zmienione po analizie HFMSE według Rascha. Wyniki mieszczą się w zakresie od 0 do 69 punktów; wyższe wyniki odzwierciedlają wyższy poziom funkcji. Wzrost punktacji wskazuje na lepszy wynik.
Ukończono na początku badania, 3 miesiące i 6 miesięcy
Zmiana w Bayley Scales of Infant and Toddler Development 3rd ed. (Bayley-III), Podtest motoryki dużej
Ramy czasowe: Ukończono na początku badania, 3 miesiące i 6 miesięcy
Oparta na normach ocena rozwoju motoryki dużej u dzieci w wieku od 16 dni do 3,5 roku. Surowe wyniki mieszczą się w zakresie od 0 do 72. Wyższe wyniki wskazują na wyższy poziom funkcji. Wzrost punktacji wskazuje na lepszy wynik.
Ukończono na początku badania, 3 miesiące i 6 miesięcy
Zmiana na liście kontrolnej kamieni milowych Światowej Organizacji Zdrowia
Ramy czasowe: Ukończono na początku badania, 3 miesiące i 6 miesięcy
Lista kontrolna kluczowych kamieni milowych motoryki dużej spodziewanych podczas typowego rozwoju. Wyniki mogą wahać się od 0 do 6 osiągniętych kamieni milowych. Osiągnięcie większej liczby kamieni milowych wskazuje na lepsze wyniki.
Ukończono na początku badania, 3 miesiące i 6 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Dziennik użycia uprzęży
Ramy czasowe: Ukończone w ciągu 6-miesięcznego okresu studiów
Dziennik dokumentujący częstotliwość (każde użycie) i czas trwania (jak długo był używany jednorazowo) używania systemu uprzęży.
Ukończone w ciągu 6-miesięcznego okresu studiów

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Nationwide Children's Hospital

Współpracownicy

Novartis

Śledczy

  • Główny śledczy: Megan A Iammarino, DPT, Nationwide Children's Hospital

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

7 września 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

15 czerwca 2020

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

15 lipca 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

20 stycznia 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

27 stycznia 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

8 lutego 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

22 lipca 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

18 lipca 2024

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • IRB18-00484

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Opis planu IPD

Dane uczestników zostaną podane w formie streszczenia przy składaniu manuskryptu. Niektóre indywidualne dane uczestników będą również dostępne w manuskrypcie.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj