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Sistema de Arnês de Suporte de Peso Corporal na Atrofia Muscular Espinhal

27 de janeiro de 2023 atualizado por: Megan Iammarino, Nationwide Children's Hospital

Explorando a viabilidade e a utilidade do sistema de arnês de suporte de peso corporal em casa em crianças tratadas para atrofia muscular espinhal: um estudo piloto

O objetivo deste estudo piloto de intervenção é aprender sobre o uso de um sistema de arnês doméstico em crianças que foram tratadas para atrofia muscular espinhal. As principais questões que pretende responder são:

  1. O sistema de arnês de suporte de peso corporal em casa é uma opção viável para as famílias usarem?
  2. O sistema de arnês de suporte de peso corporal doméstico é uma ferramenta útil para crianças tratadas para atrofia muscular espinhal?
  3. O sistema de arnês de suporte de peso corporal doméstico é uma ferramenta segura para crianças tratadas para atrofia muscular espinhal?

Os participantes receberão um sistema de arnês de suporte de peso corporal em casa e serão ensinados a usá-lo. As famílias documentarão com que frequência e por quanto tempo usarão o sistema ao longo de 6 meses. As crianças receberão testes de função motora no início, 3 meses e 6 meses. Ao final do estudo, as famílias responderão a um questionário sobre sua experiência com o sistema.

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

33

Estágio

  • Não aplicável

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • ADULTO
  • OLDER_ADULT
  • CRIANÇA

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Mutação heterozigótica confirmada no gene SMN1 e 2 ou 3 cópias de SMN2 (historicamente, SMA Tipo 1 e Tipo 2)
  • Tratamento anterior ou atual com nusinersen, onasemnogene abeparvovec ou risdiplam
  • Controle vertical da cabeça (definido como a capacidade de levantar a cabeça da flexão frontal completa)
  • Peso abaixo ou 50 libras
  • Atraso do motor confirmado

Critério de exclusão:

  • 4+ cópias de SMN2 (historicamente, SMA Tipo 3 e 4)
  • Evidência de lesão nos membros inferiores ou fratura recente
  • Na opinião do investigador, não era seguro para a criança participar

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: TRATAMENTO
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: SINGLE_GROUP
  • Mascaramento: NENHUM

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
EXPERIMENTAL: Sistema de arnês de suporte de peso corporal em casa
Todos os participantes serão inseridos no braço de tratamento e receberão um sistema de arnês de suporte de peso corporal em casa
Outro: Sistema de arnês de suporte de peso corporal em casa
Um sistema de arnês de suporte de peso corporal ajustável e portátil que ocupa aproximadamente 9 pés x 9 pés de espaço em casa. O sistema permite 360 ​​graus de mobilidade em qualquer lugar dentro da pegada do quadro. A quantidade de suporte de peso corporal é ajustável.
Outros nomes:
  • O Auxílio de Mobilidade Portátil para Crianças (PUMA)

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Pesquisa cuidador
Prazo: Visita de fim de estudo (6º mês)
Uma pesquisa de estilo likert de cinco perguntas pedindo às famílias que avaliassem sua experiência durante o estudo. A escala pede que a família avalie (1) o impacto percebido do BWSS nas habilidades motoras e (2) não motoras, (3) o prazer percebido da criança em usar o sistema, (4) a facilidade de uso do equipamento e (5) se a família acreditava que o uso do BWSS era benéfico em uma escala Likert de 5 pontos; pontuações de 4 ou 5 foram consideradas favoráveis, pontuações de 3 foram consideradas neutras e pontuações de 1 ou 2 foram consideradas desfavoráveis. Pontuações mais altas indicam maior benefício percebido da participação.
Visita de fim de estudo (6º mês)
Mudança na escala Neuromuscular Gross Motor Outcome (GRO)
Prazo: Concluído na linha de base, 3 meses e 6 meses
Um resultado baseado em desempenho de 50 itens desenvolvido para quantificar a função motora ao longo da idade e habilidades em indivíduos com distúrbios neuromusculares, incluindo atrofia muscular espinhal (SMA). As pontuações variam de 0 a 100 pontos; pontuações mais altas refletem um maior nível de função. Um aumento na pontuação indica um resultado melhor.
Concluído na linha de base, 3 meses e 6 meses
Mudança na Escala Motora Funcional de Hammersmith Expandida (HFMSE)
Prazo: Concluído na linha de base, 3 meses e 6 meses
Resultados específicos da doença e baseados no desempenho originalmente desenvolvidos para medir a habilidade motora em indivíduos não tratados com SMA. As pontuações variam de 0 a 66 pontos; pontuações mais altas refletem um maior nível de função. Um aumento na pontuação indica um resultado melhor.
Concluído na linha de base, 3 meses e 6 meses
Mudança na Escala de Hammersmith Revisada (RHS)
Prazo: Concluído na linha de base, 3 meses e 6 meses
Resultados específicos da doença e baseados no desempenho originalmente desenvolvidos para medir a habilidade motora em indivíduos não tratados com SMA, revisados ​​após a análise Rasch do HFMSE. As pontuações variam de 0 a 69 pontos; pontuações mais altas refletem um maior nível de função. Um aumento na pontuação indica um resultado melhor.
Concluído na linha de base, 3 meses e 6 meses
Mudança nas Escalas Bayley de Desenvolvimento Infantil e Infantil 3ª ed. (Bayley-III), subteste motor grosso
Prazo: Concluído na linha de base, 3 meses e 6 meses
Uma avaliação de desenvolvimento referenciada por norma da habilidade motora grossa em crianças de 16 dias a 3,5 anos de idade. As pontuações brutas variam de 0 a 72. Pontuações mais altas indicam um maior nível de função. Um aumento na pontuação indica um resultado melhor.
Concluído na linha de base, 3 meses e 6 meses
Mudança na lista de verificação de marcos motores da Organização Mundial da Saúde
Prazo: Concluído na linha de base, 3 meses e 6 meses
Uma lista de verificação dos principais marcos motores grossos esperados durante o desenvolvimento típico. As pontuações podem variar de 0 a 6 marcos alcançados. A realização de um maior número de marcos indica melhores resultados.
Concluído na linha de base, 3 meses e 6 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Registro de uso do arnês
Prazo: Concluído durante o período de estudo de 6 meses
Um registro para documentar a frequência (cada uso) e a duração (quanto tempo foi usado uma vez) do uso do sistema de arnês.
Concluído durante o período de estudo de 6 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Nationwide Children's Hospital

Colaboradores

Novartis

Investigadores

  • Investigador principal: Megan A Iammarino, DPT, Nationwide Children's Hospital

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (REAL)

7 de setembro de 2018

Conclusão Primária (REAL)

15 de junho de 2020

Conclusão do estudo (ANTECIPADO)

1 de dezembro de 2023

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

20 de janeiro de 2023

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

27 de janeiro de 2023

Primeira postagem (REAL)

8 de fevereiro de 2023

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (REAL)

8 de fevereiro de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

27 de janeiro de 2023

Última verificação

1 de janeiro de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • IRB18-00484

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Descrição do plano IPD

Os dados dos participantes serão fornecidos de forma resumida na submissão do manuscrito. Certos dados de participantes individuais também estarão disponíveis no manuscrito.

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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