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Gurtsystem zur Körpergewichtsunterstützung bei spinaler Muskelatrophie

18. Juli 2024 aktualisiert von: Megan Iammarino, Nationwide Children's Hospital

Erforschung der Machbarkeit und Nützlichkeit der Verwendung eines Gurtsystems zur Körpergewichtsunterstützung zu Hause bei Kindern, die wegen spinaler Muskelatrophie behandelt wurden: eine Pilotstudie

Das Ziel dieser interventionellen Pilotstudie ist es, mehr über die Verwendung eines In-Home-Gurtsystems bei Kindern zu erfahren, die wegen spinaler Muskelatrophie behandelt wurden. Die wichtigsten Fragen, die es beantworten soll, sind:

  1. Ist das Gurtsystem zur Körpergewichtsentlastung zu Hause eine praktikable Option für Familien?
  2. Ist das Körpergewichtsentlastungssystem für zu Hause ein nützliches Hilfsmittel für Kinder, die wegen spinaler Muskelatrophie behandelt werden?
  3. Ist das Gurtsystem zur Körpergewichtsentlastung für zu Hause ein sicheres Hilfsmittel für Kinder, die wegen spinaler Muskelatrophie behandelt werden?

Die Teilnehmer erhalten ein Gurtsystem zur Gewichtsentlastung für zu Hause und lernen, wie man es benutzt. Die Familien dokumentieren, wie oft und wie lange sie das System über 6 Monate nutzen. Kinder werden zu Beginn, nach 3 Monaten und nach 6 Monaten motorischen Funktionstests unterzogen. Am Ende der Studie werden die Familien gebeten, einen Fragebogen zu ihren Erfahrungen mit der Nutzung des Systems auszufüllen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

33

Phase

  • Unzutreffend

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Bestätigte heterozygote Mutation im SMN1-Gen und 2 oder 3 Kopien von SMN2 (historisch SMA Typ 1 und Typ 2)
  • Frühere oder aktuelle Behandlung mit Nusinersen, Onasemnogen-Abeparvovec oder Risdiplam
  • Aufrechte Kopfkontrolle (definiert als die Fähigkeit, den Kopf aus der vollen Vorwärtsbeugung zu heben)
  • Gewicht unter oder 50lbs
  • Bestätigte Motorverzögerung

Ausschlusskriterien:

  • 4+ Kopien von SMN2 (historisch SMA Typ 3 und 4)
  • Anzeichen einer Verletzung der unteren Extremitäten oder einer kürzlich erfolgten Fraktur
  • Nach Ansicht des Ermittlers war es für das Kind unsicher, daran teilzunehmen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Gurtsystem zur Körpergewichtsunterstützung für zu Hause
Alle Teilnehmer werden in den Behandlungsarm aufgenommen und erhalten ein Gurtsystem zur Körpergewichtsunterstützung für zu Hause
Sonstiges: Gurtsystem zur Gewichtsentlastung für zu Hause
Ein tragbares, verstellbares Gurtsystem zur Unterstützung des Körpergewichts, das zu Hause etwa 9 Fuß x 9 Fuß Platz einnimmt. Das System ermöglicht eine 360-Grad-Mobilität überall innerhalb der Grundfläche des Rahmens. Die Höhe der Körpergewichtsunterstützung ist einstellbar.
Andere Namen:
  • Die tragbare Mobilitätshilfe für Kinder (PUMA)

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Umfrage unter Pflegekräften
Zeitfenster: Ende des Studienaufenthalts (Monat 6)
Eine Umfrage im Likert-Stil mit fünf Fragen, in der Familien gebeten werden, ihre Erfahrungen während der Studie zu bewerten. Die Skala fordert die Familie auf, (1) den wahrgenommenen Einfluss von BWSS auf motorische und (2) nichtmotorische Fähigkeiten, (3) die wahrgenommene Freude des Kindes an der Verwendung des Systems, (4) die Benutzerfreundlichkeit der Ausrüstung und (5) zu bewerten. ob die Familie glaubte, dass die Verwendung des BWSS auf einer 5-Punkte-Likert-Skala vorteilhaft sei; Werte von 4 oder 5 wurden als günstig, Werte von 3 als neutral und Werte von 1 oder 2 als ungünstig angesehen. Höhere Werte weisen auf einen größeren wahrgenommenen Nutzen der Teilnahme hin.
Ende des Studienaufenthalts (Monat 6)
Änderung der Skala für das neuromuskuläre Bruttomotorergebnis (GRO).
Zeitfenster: Abgeschlossen bei Studienbeginn, 3 Monaten und 6 Monaten
Ein leistungsbasiertes Ergebnis mit 50 Punkten wurde entwickelt, um die motorische Funktion über die Altersspanne und die Fähigkeiten von Personen mit neuromuskulären Erkrankungen, einschließlich spinaler Muskelatrophie (SMA), zu quantifizieren. Die Werte reichen von 0 - 100 Punkten; Höhere Werte spiegeln ein höheres Funktionsniveau wider. Eine Erhöhung der Punktzahl zeigt ein besseres Ergebnis an.
Abgeschlossen bei Studienbeginn, 3 Monaten und 6 Monaten
Änderung der Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE)
Zeitfenster: Abgeschlossen bei Studienbeginn, 3 Monaten und 6 Monaten
Ein krankheitsspezifisches und leistungsbasiertes Ergebnis, das ursprünglich entwickelt wurde, um die motorischen Fähigkeiten bei unbehandelten Personen mit SMA zu messen. Die Werte reichen von 0 - 66 Punkten; Höhere Werte spiegeln ein höheres Funktionsniveau wider. Eine Erhöhung der Punktzahl zeigt ein besseres Ergebnis an.
Abgeschlossen bei Studienbeginn, 3 Monaten und 6 Monaten
Änderung der überarbeiteten Hammersmith-Skala (RHS)
Zeitfenster: Abgeschlossen bei Studienbeginn, 3 Monaten und 6 Monaten
Ein krankheitsspezifisches und leistungsbasiertes Ergebnis, das ursprünglich zur Messung der motorischen Fähigkeiten bei unbehandelten Personen mit SMA entwickelt wurde und nach der Rasch-Analyse von HFMSE überarbeitet wurde. Die Werte reichen von 0 - 69 Punkten; Höhere Werte spiegeln ein höheres Funktionsniveau wider. Eine Erhöhung der Punktzahl zeigt ein besseres Ergebnis an.
Abgeschlossen bei Studienbeginn, 3 Monaten und 6 Monaten
Änderung der Bayley-Skalen der Säuglings- und Kleinkindentwicklung 3. Aufl. (Bayley-III), Grobmotorischer Subtest
Zeitfenster: Abgeschlossen bei Studienbeginn, 3 Monaten und 6 Monaten
Eine normbezogene Entwicklungsbewertung der Grobmotorik bei Kindern im Alter von 16 Tagen bis 3,5 Jahren. Rohwerte reichen von 0 - 72. Höhere Werte weisen auf ein höheres Maß an Funktionalität hin. Eine Erhöhung der Punktzahl zeigt ein besseres Ergebnis an.
Abgeschlossen bei Studienbeginn, 3 Monaten und 6 Monaten
Änderung der Checkliste für motorische Meilensteine ​​der Weltgesundheitsorganisation
Zeitfenster: Abgeschlossen bei Studienbeginn, 3 Monaten und 6 Monaten
Eine Checkliste der wichtigsten grobmotorischen Meilensteine, die während einer typischen Entwicklung erwartet werden. Die Punktzahlen können zwischen 0 und 6 erreichten Meilensteinen liegen. Das Erreichen einer größeren Anzahl von Meilensteinen weist auf bessere Ergebnisse hin.
Abgeschlossen bei Studienbeginn, 3 Monaten und 6 Monaten

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Nutzungsprotokoll des Geschirrs
Zeitfenster: Abgeschlossen während der 6-monatigen Studienzeit
Ein Protokoll zur Dokumentation der Häufigkeit (jeder Verwendung) und Dauer (wie lange es gleichzeitig verwendet wurde) der Verwendung des Gurtsystems.
Abgeschlossen während der 6-monatigen Studienzeit

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Nationwide Children's Hospital

Mitarbeiter

Novartis

Ermittler

  • Hauptermittler: Megan A Iammarino, DPT, Nationwide Children's Hospital

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

7. September 2018

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

15. Juni 2020

Studienabschluss (Tatsächlich)

15. Juli 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

20. Januar 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

27. Januar 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

8. Februar 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

22. Juli 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

18. Juli 2024

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • IRB18-00484

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Beschreibung des IPD-Plans

Die Teilnehmerdaten werden in zusammengefasster Form bei der Manuskripteinreichung bereitgestellt. Bestimmte individuelle Teilnehmerdaten werden auch im Manuskript verfügbar sein.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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