Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Harnassysteem voor ondersteuning van het lichaamsgewicht bij spinale spieratrofie

27 januari 2023 bijgewerkt door: Megan Iammarino, Nationwide Children's Hospital

Onderzoek naar de haalbaarheid en bruikbaarheid van harnassystemen ter ondersteuning van het lichaamsgewicht thuis bij kinderen die worden behandeld voor spinale musculaire atrofie: een pilotstudie

Het doel van deze interventiestudie is om meer te weten te komen over het gebruik van een harnassysteem voor thuis bij kinderen die zijn behandeld voor spinale musculaire atrofie. De belangrijkste vragen die het wil beantwoorden zijn:

  1. Is het harnassysteem voor ondersteuning van het lichaamsgewicht thuis een haalbare optie voor gezinnen om te gebruiken?
  2. Is het harnassysteem ter ondersteuning van het lichaamsgewicht thuis een nuttig hulpmiddel voor kinderen die worden behandeld voor spinale musculaire atrofie?
  3. Is het harnassysteem voor ondersteuning van het lichaamsgewicht thuis een veilig hulpmiddel voor kinderen die worden behandeld voor spinale musculaire atrofie?

Deelnemers krijgen een in-home harnassysteem voor ondersteuning van het lichaamsgewicht en leren hoe ze het moeten gebruiken. Gezinnen zullen documenteren hoe vaak en hoe lang ze het systeem gedurende 6 maanden gebruiken. Kinderen krijgen in het begin, 3 maanden en 6 maanden tests van de motorische functie. Aan het einde van het onderzoek wordt de familie gevraagd een vragenlijst in te vullen over hun ervaring met het gebruik van het systeem.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

33

Fase

  • Niet toepasbaar

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • VOLWASSEN
  • OUDER_ADULT
  • KIND

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Bevestigde heterozygote mutatie in het SMN1-gen en 2 of 3 kopieën van SMN2 (historisch gezien SMA Type 1 en Type 2)
  • Vroegere of huidige behandeling met nusinersen, onasemnogene abeparvovec of risdiplam
  • Rechtopstaande hoofdcontrole (gedefinieerd als het vermogen om het hoofd op te tillen vanuit volledige voorwaartse flexie)
  • Gewicht minder dan 50 pond
  • Bevestigde motorvertraging

Uitsluitingscriteria:

  • 4+ exemplaren van SMN2 (historisch gezien SMA Type 3 en 4)
  • Bewijs van letsel aan de onderste ledematen of recente breuk
  • Volgens de onderzoeker was het voor het kind onveilig om mee te doen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: NA
  • Interventioneel model: SINGLE_GROUP
  • Masker: GEEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
EXPERIMENTEEL: In-home harnassysteem voor ondersteuning van het lichaamsgewicht
Alle deelnemers worden opgenomen in de behandelingsarm en krijgen thuis een harnassysteem voor ondersteuning van het lichaamsgewicht
Ander: In-home harnassysteem voor ondersteuning van het lichaamsgewicht
Een draagbaar, verstelbaar harnassysteem voor ondersteuning van het lichaamsgewicht dat ongeveer 9 voet x 9 voet ruimte in huis inneemt. Het systeem maakt 360 graden mobiliteit overal binnen de voetafdruk van het frame mogelijk. De mate van ondersteuning door het lichaamsgewicht is instelbaar.
Andere namen:
  • Het draagbare mobiliteitshulpmiddel voor kinderen (PUMA)

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Enquête bij zorgverleners
Tijdsspanne: Einde studiebezoek (maand 6)
Een vragenlijst in Likert-stijl met vijf vragen waarin gezinnen wordt gevraagd hun ervaring tijdens het onderzoek te beoordelen. De schaal vraagt ​​het gezin om (1) de waargenomen impact van BWSS op motorische en niet-motorische vaardigheden te beoordelen, (3) het waargenomen plezier van het kind bij het gebruik van het systeem, (4) het gemak van het gebruik van apparatuur, en (5) als de familie van mening was dat het gebruik van de BWSS gunstig was op een 5-punts Likertschaal; scores van 4 of 5 werden als gunstig beschouwd, scores van 3 werden als neutraal beschouwd en scores van 1 of 2 werden als ongunstig beschouwd. Hogere scores duiden op een groter waargenomen voordeel van participatie.
Einde studiebezoek (maand 6)
Verandering in de Neuromuscular Gross Motor Outcome (GRO)-schaal
Tijdsspanne: Voltooid bij baseline, 3 maanden en 6 maanden
Een op prestaties gebaseerd resultaat van 50 items, ontwikkeld om de motorische functie over de leeftijd en capaciteiten te kwantificeren bij personen met neuromusculaire aandoeningen, waaronder spinale musculaire atrofie (SMA). Scores variëren van 0 - 100 punten; hogere scores weerspiegelen een hoger niveau van functioneren. Een hogere score duidt op een beter resultaat.
Voltooid bij baseline, 3 maanden en 6 maanden
Verandering in Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE)
Tijdsspanne: Voltooid bij baseline, 3 maanden en 6 maanden
Een ziektespecifieke en op prestaties gebaseerde uitkomst die oorspronkelijk is ontwikkeld om motorische vaardigheden te meten bij onbehandelde personen met SMA. Scores variëren van 0 - 66 punten; hogere scores weerspiegelen een hoger niveau van functioneren. Een hogere score duidt op een beter resultaat.
Voltooid bij baseline, 3 maanden en 6 maanden
Verandering in herziene Hammersmith-schaal (RHS)
Tijdsspanne: Voltooid bij baseline, 3 maanden en 6 maanden
Een ziektespecifieke en op prestaties gebaseerde uitkomst die oorspronkelijk is ontwikkeld om motorische vaardigheid te meten bij onbehandelde personen met SMA, herzien naar aanleiding van Rasch-analyse van HFMSE. Scores variëren van 0 - 69 punten; hogere scores weerspiegelen een hoger niveau van functioneren. Een hogere score duidt op een beter resultaat.
Voltooid bij baseline, 3 maanden en 6 maanden
Verandering in Bayley-schalen van ontwikkeling van baby's en peuters 3rd ed. (Bayley-III), subtest grove motoriek
Tijdsspanne: Voltooid bij baseline, 3 maanden en 6 maanden
Een normgerefereerde ontwikkelingsbeoordeling van grove motoriek bij kinderen van 16 dagen - 3,5 jaar oud. Ruwe scores variëren van 0 - 72. Hogere scores duiden op een hoger niveau van functioneren. Een hogere score duidt op een beter resultaat.
Voltooid bij baseline, 3 maanden en 6 maanden
Verandering in checklist voor motormijlpalen van de Wereldgezondheidsorganisatie
Tijdsspanne: Voltooid bij baseline, 3 maanden en 6 maanden
Een checklist met de belangrijkste mijlpalen in de grove motoriek die worden verwacht tijdens een normale ontwikkeling. Scores kunnen variëren van 0 - 6 behaalde mijlpalen. Het behalen van een groter aantal mijlpalen duidt op betere resultaten.
Voltooid bij baseline, 3 maanden en 6 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Gebruikslogboek harnas
Tijdsspanne: Voltooid gedurende de studieperiode van 6 maanden
Een logboek om de frequentie (elk gebruik) en de duur (hoe lang het in één keer werd gebruikt) van het gebruik van het harnassysteem te documenteren.
Voltooid gedurende de studieperiode van 6 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Nationwide Children's Hospital

Medewerkers

Novartis

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Megan A Iammarino, DPT, Nationwide Children's Hospital

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (WERKELIJK)

7 september 2018

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

15 juni 2020

Studie voltooiing (VERWACHT)

1 december 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

20 januari 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

27 januari 2023

Eerst geplaatst (WERKELIJK)

8 februari 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

8 februari 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

27 januari 2023

Laatst geverifieerd

1 januari 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • IRB18-00484

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Beschrijving IPD-plan

De gegevens van de deelnemers worden in beknopte vorm verstrekt bij de indiening van het manuscript. Bepaalde gegevens van individuele deelnemers zullen ook in manuscript beschikbaar zijn.

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op In-home harnassysteem voor ondersteuning van het lichaamsgewicht

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Kosovo

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren