Kehon painon tukivaljaat selkärangan lihasatrofiassa
torstai 18. heinäkuuta 2024 päivittänyt: Megan Iammarino, Nationwide Children's Hospital
Kotona käytettävien kehon painon tukivaljaiden käyttömahdollisuuksien ja hyödyn tutkiminen lapsilla, joita hoidetaan selkärangan lihasatrofian vuoksi: pilottitutkimus
Tämän pilottiinterventiotutkimuksen tavoitteena on oppia kotivaljaiden käytöstä lapsilla, joita on hoidettu spinaalisen lihasatrofian vuoksi. Pääkysymykset, joihin se pyrkii vastaamaan, ovat:
- Onko kotona oleva kehonpainon tukivaljaat toteuttamiskelpoinen vaihtoehto perheille?
- Onko kotona käytettävä kehonpainon tukivaljaat hyödyllinen työkalu lapsille, joita hoidetaan spinaalisen lihasatrofian vuoksi?
- Onko kotona käytettävä kehonpainon tukivaljaat turvallinen työkalu lapsille, joita hoidetaan spinaalisen lihasatrofian vuoksi?
Osallistujille annetaan kotona kehonpainoa tukeva valjaat ja opetetaan sen käyttöä. Perheet dokumentoivat, kuinka usein ja kuinka kauan he käyttävät järjestelmää 6 kuukauden aikana. Lapsille tehdään motorisen toiminnan testit alussa, 3 kk ja 6 kk. Tutkimuksen lopussa perheitä pyydetään täyttämään kysely järjestelmän käytöstä.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
33
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Vahvistettu heterotsygoottinen mutaatio SMN1-geenissä ja 2 tai 3 kopiota SMN2:sta (historiallisesti SMA tyyppi 1 ja tyyppi 2)
- Aiempi tai nykyinen hoito nusinerseenilla, onasemnogeeni-abeparvovekillä tai risdiplamilla
- Pystypään ohjaus (määritelty kyvyksi nostaa päätä täydestä eteenpäin taivutuksesta)
- Paino alle tai 50 kiloa
- Vahvistettu moottorin viive
Poissulkemiskriteerit:
- 4+ kopiota SMN2:sta (historiallisesti SMA Type 3 ja 4)
- Todisteet alaraajojen vammasta tai äskettäisestä murtumasta
- Tutkijan mielestä lapsen osallistuminen ei ollut turvallista
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Kotona oleva kehonpainon tukivaljaat
Kaikki osallistujat viedään hoitohaaraan ja saavat kotiin kehonpainon tukivaljaat
|
Kannettava, säädettävä kehon painoa tukeva valjaat, joka vie noin 9 jalkaa x 9 jalkaa tilaa kotona.
Järjestelmä mahdollistaa 360 asteen liikkuvuuden missä tahansa kehyksen jalanjäljen sisällä.
Kehon painotuen määrä on säädettävissä.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Omaishoitajakysely
Aikaikkuna: Opintovierailun loppu (kuukausi 6)
|
Viiden kysymyksen likert-tyylinen kysely, jossa perheitä pyydetään arvioimaan kokemuksiaan tutkimuksen aikana.
Asteikko pyytää perhettä arvioimaan (1) BWSS:n havaittua vaikutusta motorisiin ja (2) ei-motorisiin taitoihin, (3) lapsen kokemaa nautintoa järjestelmän käytöstä, (4) laitteiden käytön helppoutta ja (5) jos perhe uskoi, että BWSS:n käytöstä oli hyötyä 5-pisteen Likert-asteikolla; Pisteitä 4 tai 5 pidettiin suotuisina, pisteitä 3 pidettiin neutraalina ja arvosanat 1 tai 2 katsottiin epäsuotuisiksi.
Korkeammat pisteet osoittavat, että osallistumisesta koetaan suurempi hyöty.
|
Opintovierailun loppu (kuukausi 6)
|
|
Neuromuscular Gross Motor Outcome (GRO) -asteikon muutos
Aikaikkuna: Valmistunut lähtötilanteessa, 3 kuukautta ja 6 kuukautta
|
50 kohteen suorituskykyyn perustuva tulos, joka on kehitetty motoristen toimintojen kvantifiointiin iän ja kykyjen välillä henkilöillä, joilla on neuromuskulaarisia häiriöitä, mukaan lukien spinaalinen lihasatrofia (SMA).
Pisteet vaihtelevat 0 - 100 pistettä; korkeammat pisteet heijastavat parempaa toimintatasoa.
Pisteiden nousu osoittaa parempaa tulosta.
|
Valmistunut lähtötilanteessa, 3 kuukautta ja 6 kuukautta
|
|
Muutos Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE)
Aikaikkuna: Valmistunut lähtötilanteessa, 3 kuukautta ja 6 kuukautta
|
Tautikohtainen ja suorituskykyyn perustuva tulos, joka kehitettiin alun perin mittaamaan motorisia taitoja hoitamattomilla SMA-potilailla.
Pisteet vaihtelevat 0 - 66 pistettä; korkeammat pisteet heijastavat parempaa toimintatasoa.
Pisteiden nousu osoittaa parempaa tulosta.
|
Valmistunut lähtötilanteessa, 3 kuukautta ja 6 kuukautta
|
|
Muutos tarkistetussa Hammersmithin asteikossa (RHS)
Aikaikkuna: Valmistunut lähtötilanteessa, 3 kuukautta ja 6 kuukautta
|
Tautikohtaiset ja suorituskykyyn perustuvat tulokset, jotka kehitettiin alun perin mittaamaan motorisia taitoja hoitamattomilla SMA-potilailla, tarkistettu HFMSE:n Raschin analyysin jälkeen.
Pisteet vaihtelevat 0 - 69 pistettä; korkeammat pisteet heijastavat parempaa toimintatasoa.
Pisteiden nousu osoittaa parempaa tulosta.
|
Valmistunut lähtötilanteessa, 3 kuukautta ja 6 kuukautta
|
|
Muutos vauvojen ja taaperoiden kehityksen Bayley-asteikoissa, 3. painos. (Bayley-III), bruttomoottorin osatesti
Aikaikkuna: Valmistunut lähtötilanteessa, 3 kuukautta ja 6 kuukautta
|
Normiviittaus 16 päivän - 3,5 vuoden ikäisten lasten motorisen taidon kehitysarviointi.
Raakapisteet vaihtelevat 0-72.
Korkeammat pisteet osoittavat parempaa toimintatasoa.
Pisteiden nousu osoittaa parempaa tulosta.
|
Valmistunut lähtötilanteessa, 3 kuukautta ja 6 kuukautta
|
|
Muutos Maailman terveysjärjestön moottoriajoneuvojen virstanpylväiden tarkistuslistassa
Aikaikkuna: Valmistunut lähtötilanteessa, 3 kuukautta ja 6 kuukautta
|
Tarkistuslista tärkeimmistä bruttomoottorin virstanpylväistä, joita odotetaan tyypillisen kehityksen aikana.
Pisteet voivat vaihdella välillä 0 - 6 saavutettua virstanpylvästä.
Suuremman määrän virstanpylväitä saavuttaminen osoittaa parempia tuloksia.
|
Valmistunut lähtötilanteessa, 3 kuukautta ja 6 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Valjaiden käyttöloki
Aikaikkuna: Suoritettu 6 kuukauden opintojakson ajan
|
Loki, joka dokumentoi johtosarjan käytön tiheyden (jokainen käyttö) ja keston (kuinka kauan sitä käytettiin kerralla).
|
Suoritettu 6 kuukauden opintojakson ajan
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Megan A Iammarino, DPT, Nationwide Children's Hospital
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 7. syyskuuta 2018
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 15. kesäkuuta 2020
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 15. heinäkuuta 2024
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 20. tammikuuta 2023
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 27. tammikuuta 2023
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 8. helmikuuta 2023
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 22. heinäkuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 18. heinäkuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. heinäkuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Neurologiset ilmenemismuodot
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Neuromuskulaariset sairaudet
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Neuromuskulaariset ilmenemismuodot
- Patologiset tilat, anatomiset
- Selkäydinsairaudet
- Heredodegeneratiiviset häiriöt, hermosto
- Motorinen neuronitauti
- Kehon paino
- Lihasten atrofia
- Atrofia
- Selkärangan lihasatrofia
- Lapsuuden selkärangan lihasatrofiat
Muut tutkimustunnusnumerot
- IRB18-00484
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
IPD-suunnitelman kuvaus
Osallistujatiedot toimitetaan yhteenvetomuodossa käsikirjoituksen yhteydessä.
Tietyt yksittäisten osallistujien tiedot ovat saatavilla myös käsikirjoituksella.
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .