Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Система поддержки веса тела при спинальной мышечной атрофии

18 июля 2024 г. обновлено: Megan Iammarino, Nationwide Children's Hospital

Изучение осуществимости и полезности использования в домашних условиях системы поддержки веса тела у детей, получающих лечение от спинальной мышечной атрофии: пилотное исследование

Цель этого пилотного интервенционного исследования — узнать об использовании домашней привязной системы у детей, которые лечились от спинальной мышечной атрофии. Основные вопросы, на которые она призвана ответить, следующие:

  1. Является ли домашняя система поддержки веса тела возможным вариантом для использования семьями?
  2. Является ли домашняя система поддержки веса тела полезным инструментом для детей, лечащихся от спинальной мышечной атрофии?
  3. Является ли домашняя система поддержки веса тела безопасным инструментом для детей, лечащихся от спинальной мышечной атрофии?

Участникам будет предоставлена ​​домашняя система ремней поддержки веса тела, и они научатся ею пользоваться. Семьи будут документировать, как часто и как долго они используют систему в течение 6 месяцев. Детям будут даны тесты двигательной функции в начале, 3 месяца и 6 месяцев. В конце исследования семьям будет предложено заполнить анкету об их опыте использования системы.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

33

Фаза

  • Непригодный

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Подтвержденная гетерозиготная мутация в гене SMN1 и 2 или 3 копии SMN2 (исторически СМА типа 1 и типа 2)
  • Прошлое или текущее лечение нусинерсеном, онасемногеном, абепарвовеком или рисдипламом
  • Контроль головы в вертикальном положении (определяемый как способность поднять голову после полного сгибания вперед)
  • Вес до или 50 фунтов
  • Подтвержденная задержка двигателя

Критерий исключения:

  • 4+ копии SMN2 (исторически SMA Type 3 и 4)
  • Признаки травмы нижней конечности или недавнего перелома
  • По мнению следователя, участие ребенка было небезопасным.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Система ремней поддержки веса тела в домашних условиях
Все участники будут помещены в отделение лечения и получат домашнюю систему ремней поддержки веса тела.
Другой: Домашняя система поддержки веса тела
Портативная, регулируемая система подвески для поддержки веса тела, которая занимает в доме пространство примерно 9 футов x 9 футов. Система обеспечивает мобильность на 360 градусов в любом месте в пределах площади основания рамы. Величина поддержки веса тела регулируется.
Другие имена:
  • Портативное средство передвижения для детей (PUMA)

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Опрос сиделки
Временное ограничение: Конец учебного визита (месяц 6)
Опрос в стиле Лайкерта из пяти вопросов, в котором семьям предлагается оценить свой опыт во время исследования. Шкала просит семью оценить (1) воспринимаемое влияние BWSS на моторные и немоторные навыки, (3) воспринимаемое ребенком удовольствие от использования системы, (4) простоту использования оборудования и (5) если семья считала, что использование BWSS было полезным по 5-балльной шкале Лайкерта; баллы 4 или 5 считались благоприятными, баллы 3 считались нейтральными, а баллы 1 или 2 считались неблагоприятными. Более высокие баллы указывают на большую воспринимаемую пользу от участия.
Конец учебного визита (месяц 6)
Изменение в шкале общей нейромышечной моторики (GRO)
Временное ограничение: Завершено на исходном уровне, через 3 месяца и 6 месяцев
Результат, основанный на результатах, состоящий из 50 пунктов, разработан для количественной оценки двигательной функции в зависимости от возраста и способностей у людей с нервно-мышечными расстройствами, включая спинальную мышечную атрофию (СМА). Оценки варьируются от 0 до 100 баллов; более высокие баллы отражают более высокий уровень функционирования. Увеличение балла указывает на лучший результат.
Завершено на исходном уровне, через 3 месяца и 6 месяцев
Изменение расширенной шкалы функциональных моторов Хаммерсмита (HFMSE)
Временное ограничение: Завершено на исходном уровне, через 3 месяца и 6 месяцев
Исходы, основанные на конкретных заболеваниях и производительности, первоначально были разработаны для измерения двигательных навыков у нелеченных людей со СМА. Оценки варьируются от 0 до 66 баллов; более высокие баллы отражают более высокий уровень функционирования. Увеличение балла указывает на лучший результат.
Завершено на исходном уровне, через 3 месяца и 6 месяцев
Изменение пересмотренной шкалы Хаммерсмита (RHS)
Временное ограничение: Завершено на исходном уровне, через 3 месяца и 6 месяцев
Исходы, основанные на конкретных заболеваниях и производительности, первоначально разработанные для измерения двигательных навыков у нелеченных лиц со СМА, пересмотренные после анализа Раша HFMSE. Оценки варьируются от 0 до 69 баллов; более высокие баллы отражают более высокий уровень функционирования. Увеличение балла указывает на лучший результат.
Завершено на исходном уровне, через 3 месяца и 6 месяцев
Изменение шкал Бейли развития младенцев и детей раннего возраста, 3-е изд. (Bayley-III), субтест крупной моторики
Временное ограничение: Завершено на исходном уровне, через 3 месяца и 6 месяцев
Нормированная оценка развития крупной моторики у детей в возрасте от 16 дней до 3,5 лет. Исходные оценки варьируются от 0 до 72. Более высокие баллы указывают на более высокий уровень функционирования. Увеличение балла указывает на лучший результат.
Завершено на исходном уровне, через 3 месяца и 6 месяцев
Изменения в контрольном перечне контрольных точек Всемирной организации здравоохранения
Временное ограничение: Завершено на исходном уровне, через 3 месяца и 6 месяцев
Контрольный список ключевых вех крупной моторики, ожидаемых во время типичного развития. Баллы могут варьироваться от 0 до 6 достигнутых вех. Достижение большего количества вех указывает на лучшие результаты.
Завершено на исходном уровне, через 3 месяца и 6 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Журнал использования жгута
Временное ограничение: Завершено в течение 6-месячного периода обучения
Журнал для документирования частоты (каждое использование) и продолжительности (как долго она использовалась за один раз) использования системы привязи.
Завершено в течение 6-месячного периода обучения

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Nationwide Children's Hospital

Соавторы

Novartis

Следователи

  • Главный следователь: Megan A Iammarino, DPT, Nationwide Children's Hospital

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

7 сентября 2018 г.

Первичное завершение (Действительный)

15 июня 2020 г.

Завершение исследования (Действительный)

15 июля 2024 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

20 января 2023 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

27 января 2023 г.

Первый опубликованный (Действительный)

8 февраля 2023 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

22 июля 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

18 июля 2024 г.

Последняя проверка

1 июля 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • IRB18-00484

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Описание плана IPD

Данные об участниках будут предоставлены в сводной форме при подаче рукописи. Некоторые данные отдельных участников также будут доступны в рукописи.

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться