脊髄性筋萎縮症における体重支持ハーネスシステム
2023年1月27日 更新者：Megan Iammarino、Nationwide Children's Hospital
脊髄性筋萎縮症の治療を受けている小児における在宅体重サポート ハーネス システムの使用の実現可能性と有用性の調査: パイロット研究
このパイロット介入研究の目的は、脊髄性筋萎縮症の治療を受けた子供たちの家庭用ハーネス システムの使用について学ぶことです。 回答を目指す主な質問は次のとおりです。
- 家庭用体重サポート ハーネス システムは、家族が使用できるオプションですか?
- 家庭用体重サポート ハーネス システムは、脊髄性筋萎縮症の治療を受けている子供にとって有用なツールですか?
- 家庭用体重サポート ハーネス システムは、脊髄性筋萎縮症の治療を受けている子供にとって安全なツールですか?
参加者には、自宅で体重をサポートするハーネス システムが提供され、その使用方法が教えられます。 家族は、システムを 6 か月にわたって使用する頻度と期間を記録します。 子供は、最初、3か月、および6か月に運動機能のテストを受けます。 調査の最後に、家族はシステムを使用した経験についてアンケートに記入するよう求められます。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
33
段階
- 適用できない
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Ohio
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Columbus、Ohio、アメリカ、43205
- Nationwide Children's Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- アダルト
- OLDER_ADULT
- 子供
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- SMN1遺伝子に確認されたヘテロ接合変異とSMN2の2または3コピー（歴史的に、SMAタイプ1およびタイプ2）
- ヌシネルセン、オナセムノゲン アベパルボベク、またはリスジプラムによる過去または現在の治療
- アップライト ヘッド コントロール (完全な前屈から頭を持ち上げる能力として定義)
- 体重が 50 ポンド未満
- 確認されたモーター遅延
除外基準:
- SMN2 の 4 つ以上のコピー (歴史的には、SMA タイプ 3 および 4)
- 下肢損傷または最近の骨折の証拠
- 調査員の意見では、子供が参加するのは安全ではなかった
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：NA
- 介入モデル：SINGLE_GROUP
- マスキング：なし
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：家庭用体重サポート ハーネス システム
すべての参加者は治療アームに入り、自宅で体重をサポートするハーネスシステムを受け取ります
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家庭で約 9 フィート x 9 フィートのスペースを占有する、ポータブルで調節可能な体重サポート ハーネス システム。
このシステムにより、フレームのフットプリント内のどこでも 360 度の移動が可能になります。
体重のサポート量は調整可能です。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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介護者アンケート
時間枠：研究訪問の終わり（6ヶ月）
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家族に研究中の体験を評価してもらう 5 問のリッカート形式の調査。
この尺度は、家族に (1) BWSS が運動能力と (2) 非運動能力に与える影響、(3) システムを使用した子供の認識された楽しさ、(4) 機器の使いやすさ、および (5) を評価するよう求めます。 BWSS の使用が 5 段階のリッカート尺度で有益であると家族が信じている場合。 4 または 5 のスコアは好ましいと見なされ、3 のスコアは中立と見なされ、1 または 2 のスコアは好ましくないと見なされました。
スコアが高いほど、参加のメリットが大きいことを示します。
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研究訪問の終わり（6ヶ月）
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Neuromuscular Gross Motor Outcome (GRO) スケールの変更
時間枠：ベースライン、3 か月、6 か月で完了
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脊髄性筋萎縮症 (SMA) を含む神経筋障害を持つ個人の年齢と能力にまたがる運動機能を定量化するために開発された 50 項目のパフォーマンスベースの結果。
スコアの範囲は 0 ～ 100 ポイントです。より高いスコアは、より高いレベルの機能を反映しています。
スコアの増加は、より良い結果を示します。
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ベースライン、3 か月、6 か月で完了
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Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE) の変更
時間枠：ベースライン、3 か月、6 か月で完了
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もともとは未治療の SMA 患者の運動能力を測定するために開発された、疾患固有のパフォーマンスベースのアウトカムです。
スコアの範囲は 0 ～ 66 ポイントです。より高いスコアは、より高いレベルの機能を反映しています。
スコアの増加は、より良い結果を示します。
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ベースライン、3 か月、6 か月で完了
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改訂ハマースミス尺度 (RHS) の変更
時間枠：ベースライン、3 か月、6 か月で完了
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HFMSE の Rasch 分析に従って改訂された、未治療の SMA 患者の運動能力を測定するために開発された、疾患固有のパフォーマンスベースのアウトカム。
スコアの範囲は 0 ～ 69 ポイントです。より高いスコアは、より高いレベルの機能を反映しています。
スコアの増加は、より良い結果を示します。
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ベースライン、3 か月、6 か月で完了
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幼児および幼児の発達のベイリースケールの変化第3版。 (Bayley-III)、総運動サブテスト
時間枠：ベースライン、3 か月、6 か月で完了
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生後 16 日～3.5 歳の子供の総運動能力の標準参照発達評価。
生スコアの範囲は 0 ～ 72 です。
スコアが高いほど、機能のレベルが高いことを示します。
スコアの増加は、より良い結果を示します。
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ベースライン、3 か月、6 か月で完了
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世界保健機関のモーター マイルストーン チェックリストの変更
時間枠：ベースライン、3 か月、6 か月で完了
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典型的な開発中に予想される主要な総運動マイルストーンのチェックリスト。
スコアの範囲は、達成された 0 ～ 6 マイルストーンです。
より多くのマイルストーンを達成することは、より良い結果を示します。
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ベースライン、3 か月、6 か月で完了
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ハーネス使用ログ
時間枠：6ヶ月の学習期間を通して完了
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ハーネス システムの使用頻度 (各使用) と期間 (一度に使用された時間) を記録するログ。
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6ヶ月の学習期間を通して完了
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
協力者
捜査官
- 主任研究者：Megan A Iammarino, DPT、Nationwide Children's Hospital
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2018年9月7日
一次修了 (実際)
2020年6月15日
研究の完了 (予期された)
2023年12月1日
試験登録日
最初に提出
2023年1月20日
QC基準を満たした最初の提出物
2023年1月27日
最初の投稿 (実際)
2023年2月8日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2023年2月8日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年1月27日
最終確認日
2023年1月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- IRB18-00484
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
IPD プランの説明
参加者のデータは、原稿提出時に要約形式で提供されます。
特定の個々の参加者データは、原稿でも利用できます。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。